• TTRW [时间范围：基线至48周的治疗]
  更改跑步/步行10米测试（TTRW）的时间
• 6MWT [时间范围：基线至48周的治疗]
  更改六分钟的步行测试（6MWT）
• NSAA [时间范围：基线至48周的治疗]
  NSAA的变化NSAA是一种功能量表，该功能量表旨在用于卧床儿童Duchenne肌肉营养不良症（DMD）。它由17个分级0（无法执行）的活动组成，1个（进行修改），2（正常运动）。它评估了保持救护物所需的能力，这些能力已被发现在未治疗的DMD患者以及其他肌肉营养不良（如贝克尔肌肉营养不良）中逐渐恶化的能力。 NSAA总分从0到34不等，得分为34表示正常功能。
• ttclimb [时间范围：基线至48周的治疗]
  更改时间攀升4步测试（TTClimb）
• 手持测功机[时间范围：基线至48周的治疗]
  每种肌肉强度产生的力（肘部伸展，肘部屈曲，膝盖伸展和膝盖屈曲仅在主要方面）将通过手持测功机测量。

• TTRW [时间范围：基线至48周的治疗]
  更改跑步/步行10米测试（TTRW）的时间
• 6MWT [时间范围：基线至48周的治疗]
  更改六分钟的步行测试（6MWT）
• NSAA [时间范围：基线至48周的治疗]
  变更北星门诊评估（NSAA）
• ttclimb [时间范围：基线至48周的治疗]
  更改时间攀升4步测试（TTClimb）
• 手持测功机[时间范围：基线至48周的治疗]
  移动测功机的更改（肘部扩展，肘部屈曲，膝盖伸展和膝盖屈曲仅在主要方面）

这是一项3期随机，双盲，安慰剂对照的多中心研究，以评估维尔蒂尔拉森（Viltilarsen）在杜肯（Duchenne）肌肉营养不良的救护车男孩中的疗效和安全性。合格的符合框架缺失突变的患者可随机进行外显子53跳过，以接收一次每周一次静脉内（IV）输注80 mg/kg Viltilarsen或安慰剂，持续48周。

这项研究将招募约74例外显子跳过的患者。临床疗效将在定期安排的研究访问中进行评估，包括诸如站立测试时间（TTSTAND），运行时间/步行10米测试（TTRW），六分钟步行测试（6MWT），北极星卧床评估等功能测试（TTRW）（TTRW）（TTRW）（6MWT）（ NSAA），攀登4个步骤测试（TTCLIMB）和手持测功机的时间（肘部伸展，肘部屈曲，膝盖伸展和仅在主要方面屈曲）。

在整个研究过程中，将通过收集不良事件（AES），实验室测试，心电图（ECG），生命体征和身体检查来评估安全性。

在整个研究中，将定期采集血样，以评估研究药物的药代动力学。

• 药物：维尔蒂尔拉森（Viltolarsen）
  IV输注
  其他名称：NS-065/NCNP-01
• 药物：安慰剂
  IV输注

• 实验：维尔蒂尔拉森
  可应对外显子53跳过的患者将每周以80 mg/kg的速度接受Viltilarsen静脉输注（IV）输注。
  干预：药物：Viltolarsen
• 安慰剂比较器：安慰剂
  适合外显子53跳过的患者每周将接受安慰剂静脉输注（IV）输注长达48周。
  干预：药物：安慰剂

纳入标准：

• 男性≥4岁，<8岁
• 肌营养不良蛋白基因中确认的DMD突变，该突变可跳过外显子53以恢复肌营养不良蛋白mRNA阅读框
• 能够在没有辅助设备的情况下独立行走
• tt stand <10秒
• 稳定剂量的糖皮质激素（GC）至少在研究进入前3个月，预计在研究期间将保持稳定的GC治疗剂量
• 其他纳入标准可能适用

排除标准：

• 慢性全身真菌或病毒感染的当前或病史
• 在第一次剂量研究药物之前4周内的急性疾病
• 有症状性心肌病的证据（注意：无症状的心脏异常调查不会排除在外）
• 对研究药物或其任何成分的过敏或过敏性过敏
• 研究人员认为，严重的行为或认知问题排除了研究的参与
• 研究人员认为，以前或正在进行的医疗状况，病史，身体发现或实验室异常，可能会正确完成治疗和随访，或损害研究结果的评估；
• 在研究期间，计划在研究药物或手术的第一个剂量之前的三个月内进行手术
• 参与者对丙型肝炎抗原，丙型肝炎抗体或人类免疫缺陷病毒（HIV）具有阳性的测试结果。
• 目前服用任何其他研究药物或在第一次剂量研究药物之前的3个月内或药物半衰期的5倍以内的任何其他研究药物（以较长者为准）
• 先前已经参加了Viltolarsen的介入研究
• 目前服用任何其他外显子跳过剂或在研究药物的第一个剂量之前的3个月内采用了其他任何外显子跳过剂
• 接受任何基因疗法后
• 其他排除标准可能适用