免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息
研究评估Viltolarsen在DMD救护车男孩中的功效和安全性（Racer53）
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| Duchenne肌肉营养不良 | 药物：维尔蒂尔拉森药物：安慰剂 | 阶段3 |
这是一项3期随机，双盲，安慰剂对照的多中心研究，以评估维尔蒂尔拉森（Viltilarsen）在杜肯（Duchenne）肌肉营养不良的救护车男孩中的疗效和安全性。合格的符合框架缺失突变的患者可随机进行外显子53跳过，以接收一次每周一次静脉内（IV）输注80 mg/kg Viltilarsen或安慰剂，持续48周。
这项研究将招募约74例外显子跳过的患者。临床疗效将在定期安排的研究访问中进行评估，包括诸如站立测试时间（TTSTAND），运行时间/步行10米测试（TTRW），六分钟步行测试（6MWT），北极星卧床评估等功能测试（TTRW）（TTRW）（TTRW）（6MWT）（ NSAA），攀登4个步骤测试（TTCLIMB）和手持测功机的时间（肘部伸展，肘部屈曲，膝盖伸展和仅在主要方面屈曲）。
在整个研究过程中，将通过收集不良事件（AES），实验室测试，心电图（ECG），生命体征和身体检查来评估安全性。
在整个研究中，将定期采集血样，以评估研究药物的药代动力学。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 74名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项3阶段的随机，双盲，安慰剂对照的多中心研究，以评估维尔蒂尔拉森（Viltilarsen |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年4月14日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2024年11月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年12月 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：维尔蒂尔拉森 可应对外显子53跳过的患者将每周以80 mg/kg的速度接受Viltilarsen静脉输注（IV）输注。 | 药物：维尔蒂尔拉森（Viltolarsen） IV输注 其他名称：NS-065/NCNP-01 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 适合外显子53跳过的患者每周将接受安慰剂静脉输注（IV）输注长达48周。 | 药物：安慰剂 IV输注 |
- tt stand [时间范围：基线至48周的治疗]改变时间的时间（TTSTAND）
- TTRW [时间范围：基线至48周的治疗]更改跑步/步行10米测试（TTRW）的时间
- 6MWT [时间范围：基线至48周的治疗]更改六分钟的步行测试（6MWT）
- NSAA [时间范围：基线至48周的治疗]
变更北星门诊评估（NSAA）
NSAA是一种功能量表，该功能量表用于用于卧床儿童肌营养不良症（DMD）。它由17个分级0（无法执行）的活动组成，1个（进行修改），2（正常运动）。它评估了保持救护物所需的能力，这些能力已被发现在未治疗的DMD患者以及其他肌肉营养不良（如贝克尔肌肉营养不良）中逐渐恶化的能力。 NSAA总分从0到34不等，得分为34表示正常功能。
- ttclimb [时间范围：基线至48周的治疗]更改时间攀升4步测试（TTClimb）
- 手持测功机[时间范围：基线至48周的治疗]每种肌肉强度产生的力（肘部伸展，肘部屈曲，膝盖伸展和膝盖屈曲仅在主要方面）将通过手持测功机测量。
| 有资格学习的年龄： | 4年至7岁（孩子） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 基于性别的资格： | 是的 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- 男性≥4岁，<8岁
- 肌营养不良蛋白基因中确认的DMD突变，该突变可跳过外显子53以恢复肌营养不良蛋白mRNA阅读框
- 能够在没有辅助设备的情况下独立行走
- tt stand <10秒
- 稳定剂量的糖皮质激素（GC）至少在研究进入前3个月，预计在研究期间将保持稳定的GC治疗剂量
- 其他纳入标准可能适用
排除标准：
- 慢性全身真菌或病毒感染的当前或病史
- 在第一次剂量研究药物之前4周内的急性疾病
- 有症状性心肌病的证据（注意：无症状的心脏异常调查不会排除在外）
- 对研究药物或其任何成分的过敏或过敏性过敏
- 研究人员认为，严重的行为或认知问题排除了研究的参与
- 研究人员认为，以前或正在进行的医疗状况，病史，身体发现或实验室异常，可能会正确完成治疗和随访，或损害研究结果的评估；
- 在研究期间，计划在研究药物或手术的第一个剂量之前的三个月内进行手术
- 参与者对丙型肝炎抗原，丙型肝炎抗体或人类免疫缺陷病毒（HIV）具有阳性的测试结果。
- 目前服用任何其他研究药物或在第一次剂量研究药物之前的3个月内或药物半衰期的5倍以内的任何其他研究药物（以较长者为准）
- 先前已经参加了Viltolarsen的介入研究
- 目前服用任何其他外显子跳过剂或在研究药物的第一个剂量之前的3个月内采用了其他任何外显子跳过剂
- 接受任何基因疗法后
- 其他排除标准可能适用
| 联系人：试用信息 | 201-986-3860 | trialinfo@nspharma.com |
显示25个研究地点
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年8月15日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年8月19日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年2月10日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年4月14日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2024年11月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | tt stand [时间范围：基线至48周的治疗] 改变时间的时间（TTSTAND） | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE |
| ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 研究评估Viltolarsen在DMD救护车男孩中的功效和安全性（Racer53） | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项3阶段的随机，双盲，安慰剂对照的多中心研究，以评估维尔蒂尔拉森（Viltilarsen | ||||
| 简要摘要 | 这项研究的主要目的是评估维尔蒂尔拉森（Viltolarsen）与安慰剂在杜钦肌营养不良症（DMD）患者中的疗效，可抗外显子53跳过。 | ||||
| 详细说明 | 这是一项3期随机，双盲，安慰剂对照的多中心研究，以评估维尔蒂尔拉森（Viltilarsen）在杜肯（Duchenne）肌肉营养不良的救护车男孩中的疗效和安全性。合格的符合框架缺失突变的患者可随机进行外显子53跳过，以接收一次每周一次静脉内（IV）输注80 mg/kg Viltilarsen或安慰剂，持续48周。 这项研究将招募约74例外显子跳过的患者。临床疗效将在定期安排的研究访问中进行评估，包括诸如站立测试时间（TTSTAND），运行时间/步行10米测试（TTRW），六分钟步行测试（6MWT），北极星卧床评估等功能测试（TTRW）（TTRW）（TTRW）（6MWT）（ NSAA），攀登4个步骤测试（TTCLIMB）和手持测功机的时间（肘部伸展，肘部屈曲，膝盖伸展和仅在主要方面屈曲）。 在整个研究过程中，将通过收集不良事件（AES），实验室测试，心电图（ECG），生命体征和身体检查来评估安全性。 在整个研究中，将定期采集血样，以评估研究药物的药代动力学。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | Duchenne肌肉营养不良 | ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 74 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年12月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2024年11月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 4年至7岁（孩子） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 加拿大，智利，意大利，日本，韩国，共和国，墨西哥，荷兰，新西兰，俄罗斯联邦，西班牙，台湾，土耳其，美国，美国 | ||||
| 删除了位置国家 | 瑞典 | ||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04060199 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | NS-065/NCNP-01-301 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | NS Pharma，Inc。 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | NS Pharma，Inc。 | ||||
| 合作者ICMJE | Nippon Shinyaku Co.，Ltd。 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | NS Pharma，Inc。 | ||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
