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评估Ionis TMPRSS6-LRX的疗效，安全性，耐受性，药代动力学和药效学的研究
研究描述
简要摘要：
目的是评估Ionis TMPRSSS6-LRX的疗效，安全性，可耐受性，药代动力学和药效学对非转移依赖依赖性β-丘脑中质质量的参与者的皮下施用。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| beta thalassyia Intermedia | 药物：Ionis tmprss6-lrx | 阶段2 |
详细说明：
这是一项多达45名参与者的多中心，随机，开放标签的研究。研究中每个参与者的持续时间约为29个月，包括大约2个月的筛查期，24个月的治疗期和治疗后3个月。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 36名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | ISIS 702843的2A期2A，随机，开放标签研究，用于评估ISIS 702843的疗效，安全性，耐受性，药代动力学和药效学对非转移依赖性β-丘脑中心症中的施用的疗效702843 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年9月24日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年8月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年10月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Ionis tmprss6-lrx 单次注射Ionis TMPRSS6-LRX在多个剂量水平上，每4周地下施用一次 | 药物：Ionis tmprss6-lrx Ionis TMPRSS6-LRX皮下施用 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在第27周的血红蛋白（HB）[时间范围：基线和基线和第27周]中，每分解符（g/dL）的参与者比例≥1.0克（g/dL）的百分比增加
次要结果度量 ：
- 在第53周的血红蛋白（HB）中，每分解器（g/dL）的参与者比例≥1.5克（g/dL）[时间范围：基线和第53周]
- 在第53周的肝铁浓度（LIC）中，每克肝干重1.0毫克铁的参与者的百分比（毫克Fe/g）的百分比减少了[时间范围：基线和第53周]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至65岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 愿意遵守学习程序
- 基因型确认的β-地中海贫血中间元素诊断
- 非转被灌注依赖性，如下所定义：在过去的12个月中，不超过6个输血，在第1天之前的8周期间没有输血
- 平均HB在6.0-10.0 g/dl的范围内，包括筛查时包括
- LIC在3.0-20.0 mg Fe/g干重的范围内，包括
- 如果使用螯合剂，必须使用稳定剂量至少3个月，LIC> 5.0 mg fe/g干重和血清铁蛋白>每毫升300纳米图（NG/mL）
- 雌性必须是非妊娠和不诊断的，并且是手术无菌或绝经后的
- 男性必须在手术上无菌，戒酒或使用可接受的避孕方法
排除标准：
- 实验室价值，病史或体格检查的临床意义异常
- α-珠蛋白基因的三级三一三次
- 有症状的脾肿大
- 血小板计数<正常（LLN）或> 1,000 x 10^9/l的下限
- 显着的并发/近期凝血病，非创伤的明显出血史；免疫血小板减少紫癜（ITP）的历史；当前使用SC抗凝剂；血栓形成事件的历史，包括中风或DVT
- 临床上显着的肾脏，肝或心脏功能障碍
- 不受控制的高血压（> 140 mm Hg收缩期或> 90 mm Hg舒张压）
- 禁食葡萄糖> 2.0×正常的上限（ULN）
- 无法进行磁共振成像（MRI）扫描
- 人类免疫缺陷病毒（HIV），丙型肝炎（HCV）或丙型肝炎（HBV）的已知病史或阳性测试
- 需要全身性抗病毒或抗菌治疗的活动感染
- 定期过度使用酒精
- 羟基脲的最新开始（第1天前6个月）
在筛查后1个月内使用或最近接触另一种研究药物，生物学剂，ASO，小干扰核糖酸（siRNA）或设备的治疗，或者在5个半衰期的研究剂中，以较长者为准；或接受或接触：
- 筛查后4个月内，Sotatercept（ACE-011），Luspatercept（ACE-536）或ruxolitinib
- 造血刺激剂或任何低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂在第1天的8周内
- 先前的骨髓移植，干细胞移植或基因治疗
- 与筛查后4个月内大量失血相关的手术，筛查后的12个月内的脾切除术或安排在治疗期间的脾切除术
联系人和位置
联系人
| 联系人：Ionis Pharmaceuticals | 1-800-679-4747 | netter@ionisph.com |
位置
显示21个研究地点
赞助商和合作者
Ionis Pharmaceuticals，Inc。
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年8月14日 | ||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年8月16日 | ||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年1月6日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年9月24日 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年8月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在第27周的血红蛋白（HB）[时间范围：基线和基线和第27周]中，每分解符（g/dL）的参与者比例≥1.0克（g/dL）的百分比增加 | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 在第27周[时间范围：基线和第27周]，在血浆血红蛋白（HB）中，每分解符（g/dL）的参与者比例≥1.0克（g/dL）的百分比增加 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE |
| ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 评估Ionis TMPRSS6-LRX的疗效，安全性，耐受性，药代动力学和药效学的研究 | ||||||
| 官方标题ICMJE | ISIS 702843的2A期2A，随机，开放标签研究，用于评估ISIS 702843的疗效，安全性，耐受性，药代动力学和药效学对非转移依赖性β-丘脑中心症中的施用的疗效702843 | ||||||
| 简要摘要 | 目的是评估Ionis TMPRSSS6-LRX的疗效，安全性，可耐受性，药代动力学和药效学对非转移依赖依赖性β-丘脑中质质量的参与者的皮下施用。 | ||||||
| 详细说明 | 这是一项多达45名参与者的多中心，随机，开放标签的研究。研究中每个参与者的持续时间约为29个月，包括大约2个月的筛查期，24个月的治疗期和治疗后3个月。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | beta thalassyia Intermedia | ||||||
| 干预ICMJE | 药物：Ionis tmprss6-lrx Ionis TMPRSS6-LRX皮下施用 | ||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：Ionis tmprss6-lrx 单次注射Ionis TMPRSS6-LRX在多个剂量水平上，每4周地下施用一次 干预：药物：Ionis tmprss6-lrx | ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 36 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年10月 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年8月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至65岁（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 澳大利亚，希腊，黎巴嫩，泰国，土耳其 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04059406 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | ISIS 702843-CS2 2019-003505-96（Eudract编号） | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Ionis Pharmaceuticals，Inc。 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | Ionis Pharmaceuticals，Inc。 | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||
| PRS帐户 | Ionis Pharmaceuticals，Inc。 | ||||||
| 验证日期 | 2021年1月 | ||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
