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用于镰状细胞慢性腿溃疡治疗（D-SCOUT）的脱氧胺
大约有60名受试者将入学这项双盲，安慰剂对照的研究，用于脱发皮内递送贴片（DIDP）。
那些通过筛查的受试者将进入2周的护理标准（SOC）磨合期。在此期间，将对溃疡进行评估以根据数字计划和溃疡的定性特征来检查愈合。在2周的磨合期结束时符合资格标准的受试者将被随机分为主动和对照组（2个活跃至1个安慰剂）并进入12周的治疗期。在治疗期间的每次访问中，目标溃疡将通过数字照相计划来衡量，主要研究人员将评估伤口定性属性，DIDP（或安慰剂贴剂）将作为主要伤口敷料。每次访问时，受试者还将收到/审查每日日记，以记录疼痛，研究药物合规性和镇痛作用。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 慢性皮肤溃疡细胞病 | 药物：脱铁胺产品其他：安慰剂 | 第1阶段2 |
将招募大约60名受试者，以允许多达48名患有SCD和皮肤溃疡的男性或女性受试者完成这项双盲，安慰剂对照研究。
一个由3个受试者组成的哨兵组将被录取并评估安全性（虽然仍然盲目）。其余的受试者将以2：1的比例招募，活动：安慰剂。
那些通过筛查的受试者将进入护理标准（SOC）磨合期。在此期间，将对溃疡进行评估以根据数字计划和溃疡的定性特征来检查愈合。在磨合期结束时符合资格标准的受试者将被随机分配，并进入12周的治疗期。
DIDP（或安慰剂）将每天在家中更换。该受试者将大约每周访问诊所以进行研究评估，包括成像和计划的伤口测量和定性伤口评估。如果更快的话，将在治疗基线，第4、8和12周或研究结束时收集临床实验室样品。在这些时间点还将收集用于PK测试的血液样本。在此治疗期间，如果在任何时候伤口符合100％愈合的标准，则受试者将立即进入4周的随访期。
在随访期间，受试者将以1周的间隔来诊所。在这些访问中，伤口区域将继续受到保护性敷料的保护。终止访问将收集临床实验室样品。
溃疡疼痛将每天通过受试者评估，并记录在日记中，并记录使用镇痛。每次访问时，学习人员将协助受试者分配一周的整体溃疡疼痛评分。
生活质量评估将在给药之前和治疗结束时在基线上进行。
将根据脱氧胺（DFO）疗法的已知不良结果评估安全性。皮肤将检查出皮疹和皮肤刺激的证据。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 60名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 三重（参与者，护理提供者，研究人员） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项随机，双盲的，安慰剂对照的试点研究，对在慢性镰状细胞腿溃疡中脱氧胺内皮内递送贴片（DIDP）的安全性和有效性 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年7月21日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年6月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年9月 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：活动 脱氟氨胺（DFO）内皮内递送贴片（DIDP），每天45mg DFO，长达12周 | 药物：脱铁胺产品 脱氧胺耳内递送贴片 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 安慰剂 | 其他：安慰剂 安慰剂补丁 |
- 治疗 - 发射器不良事件的发生率[安全 /耐受性] [时间范围：12周]DIDP的全身和局部不良事件的发生率应用于非愈合皮肤腿溃疡。通过身体检查，临床实验室，皮肤和其他生理评估来衡量的基线特征的变化与治疗相关。
- 伤口闭合度[时间范围：12周]伤口闭合百分比
- 部分伤口闭合发生率[时间范围：12周]80％关闭的发病率
- 总伤口闭合发生率[时间范围：12周]100％关闭的发病率
- 伤口闭合率[时间范围：12周]闭合率
- 溃疡复发[时间范围：4周的随访]发病率
- 溃疡疼痛：数字疼痛评分量表[时间范围：12周]数字疼痛评分量表（McCaffery等，1989）量表：0-10（0 =无疼痛，10 =严重疼痛）
- 止痛药[时间范围：12周]日记：阿片类镇痛作用转化为吗啡MG等效物（MME）。非甾体类使用将具有描述性。
- QOL：慢性伤口中与健康相关的QOL [时间范围：12周]伤口QOL：慢性伤口中与健康相关的QOL（Augustin等，2014； Blome等，2014）反应范围：“完全不是” - 至 - “非常”
- 药代动力学（血液）[时间范围：12周]脱氟胺 /安慰剂峰血浆浓度（CMAX）
- 药代动力学（血液）[时间范围：12周]峰血浆浓度（TMAX）的脱氧胺 /安慰剂时间
- 药代动力学（血液）[时间范围：8小时]脱氟胺 /安慰剂血浆浓度在8小时内
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- 男性或女性，> 18岁
- 被诊断为镰状细胞疾病（SS，SC，Sß-甲性贫血，SD，Soarab）
- 皮肤溃疡与德克萨斯大学伤口分类系统1A或2A级（=瓦格纳1级2级，无感染或缺血）
- 下腿，脚踝或脚部的溃疡
- 评估和判断现场的血管状态足以康复（根据第4.2节）
- 筛查时的溃疡≥14天，但在筛查时不超过6个月
- 在随机分组之前，溃疡2.0 cm2至45.0 cm2和<6.0 cm的直径<6.0 cm。
- 在访问4个随机分组之前的SOC跑期内，溃疡愈合<25％。
- 受试者愿意在试用期间使用可接受的节育形式（根据第4.2节），此后一个月
排除标准：
- 根据研究者的临床判断，在溃疡部位的主动感染/纯度
- 溃疡或附近骨髓炎的当前或史
- 血清白蛋白<2.0 g/dl
- 在研究后7天内使用全身性DFO进行治疗
- 血清铁蛋白> 1000 ng/ml
- 在研究期间，需要或期望需要铁螯合疗法（全身脱氟氨基，脱氟替酮或脱发）的受试者。
- 透析的受试者或具有肾病综合征的证据。
- 必要时，已知的出血或凝结障碍将排除手术清创术。
- 该受试者患有严重的不受控制的医学疾病，例如严重的心血管，肾脏，肝脏，肺部疾病或肺部疾病（根据研究者的判断）。
- 在调查人员认为需要排除研究或阻止受试者完成研究的任何情况下
- 在研究进入前30天内，先前参加了另一项临床试验
| 联系人：医学官，医学博士，博士 | 650-503-8219 | dscout@tautonagroup.com | |
| 联系人：临床经理 | 650-503-8221 | dscout@tautonagroup.com |
| 美国，阿拉巴马州 | |
| 伯明翰阿拉巴马大学 | 招募 |
| 伯明翰，阿拉巴马州，美国，35294 | |
| 联系人：Julie Kanter，MD dscout@tautonagroup.com | |
| 美国，佛罗里达州 | |
| 迈阿密大学 | 招募 |
| 迈阿密，佛罗里达州，美国，33136 | |
| 联系人：罗伯特·基尔斯纳（Robert Kirsner），医学博士，博士dscout@tautonagroup.com | |
| 美国，佐治亚州 | |
| 声纳临床研究有限责任公司 | 招募 |
| 美国佐治亚州亚特兰大，美国30315 | |
| 联系人：Otis Powell，MD dscout@tautonagroup.com | |
| 美国，纽约 | |
| 蒙特菲奥尔医疗中心 | 招募 |
| 布朗克斯，纽约，美国，10467 | |
| 联系人：Anna Flattau，MD dscout@tautonagroup.com | |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年6月18日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年8月15日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年11月4日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年7月21日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年6月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 治疗 - 发射器不良事件的发生率[安全 /耐受性] [时间范围：12周] DIDP的全身和局部不良事件的发生率应用于非愈合皮肤腿溃疡。通过身体检查，临床实验室，皮肤和其他生理评估来衡量的基线特征的变化与治疗相关。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
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| 原始其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 用于镰状细胞慢性腿溃疡治疗的脱铁胺 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项随机，双盲的，安慰剂对照的试点研究，对在慢性镰状细胞腿溃疡中脱氧胺内皮内递送贴片（DIDP）的安全性和有效性 | ||||||||
| 简要摘要 | 大约有60名受试者将入学这项双盲，安慰剂对照的研究，用于脱发皮内递送贴片（DIDP）。 那些通过筛查的受试者将进入2周的护理标准（SOC）磨合期。在此期间，将对溃疡进行评估以根据数字计划和溃疡的定性特征来检查愈合。在2周的磨合期结束时符合资格标准的受试者将被随机分为主动和对照组（2个活跃至1个安慰剂）并进入12周的治疗期。在治疗期间的每次访问中，目标溃疡将通过数字照相计划来衡量，主要研究人员将评估伤口定性属性，DIDP（或安慰剂贴剂）将作为主要伤口敷料。每次访问时，受试者还将收到/审查每日日记，以记录疼痛，研究药物合规性和镇痛作用。 | ||||||||
| 详细说明 | 将招募大约60名受试者，以允许多达48名患有SCD和皮肤溃疡的男性或女性受试者完成这项双盲，安慰剂对照研究。 一个由3个受试者组成的哨兵组将被录取并评估安全性（虽然仍然盲目）。其余的受试者将以2：1的比例招募，活动：安慰剂。 那些通过筛查的受试者将进入护理标准（SOC）磨合期。在此期间，将对溃疡进行评估以根据数字计划和溃疡的定性特征来检查愈合。在磨合期结束时符合资格标准的受试者将被随机分配，并进入12周的治疗期。 DIDP（或安慰剂）将每天在家中更换。该受试者将大约每周访问诊所以进行研究评估，包括成像和计划的伤口测量和定性伤口评估。如果更快的话，将在治疗基线，第4、8和12周或研究结束时收集临床实验室样品。在这些时间点还将收集用于PK测试的血液样本。在此治疗期间，如果在任何时候伤口符合100％愈合的标准，则受试者将立即进入4周的随访期。 在随访期间，受试者将以1周的间隔来诊所。在这些访问中，伤口区域将继续受到保护性敷料的保护。终止访问将收集临床实验室样品。 溃疡疼痛将每天通过受试者评估，并记录在日记中，并记录使用镇痛。每次访问时，学习人员将协助受试者分配一周的整体溃疡疼痛评分。 生活质量评估将在给药之前和治疗结束时在基线上进行。 将根据脱氧胺（DFO）疗法的已知不良结果评估安全性。皮肤将检查出皮疹和皮肤刺激的证据。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：三重（参与者，护理提供者，调查员） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 60 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年9月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年6月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04058197 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | CD1001 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | Tautona集团 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Tautona集团 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | Tautona集团 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年11月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
