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出境医 / 临床实验 / 自身免疫性细胞减少症的儿童和青少年的免疫调节治疗的平衡受益 /风险。 (守夜)

自身免疫性细胞减少症的儿童和青少年的免疫调节治疗的平衡受益 /风险。 (守夜)

研究描述
简要摘要:

在法国,自2004年以来,有一个自身免疫性细胞核心的儿童和青少年监测儿童和青少年的全国前瞻性队列。参考稀有疾病习惯。它已在2009年由法国数据保护局验证(信息说明和书面同意)。它有900名患者的2013年中期,并且收集的数据使您有可能研究以治疗来自自身免疫性溶血性贫血的慢性免疫 - 肉栓细胞减少性紫癜患者的治疗治疗,或者来自伊万斯综合症。

这项研究评估了6个月在法国的治疗中,在实际使用条件下,在18岁以下的儿童和青少年中,在法国处方的免疫调节剂中评估了疗效和耐受性,用于慢性免疫促紫红色,一种自发性免疫性purpura,一种自发性免疫性溶血性贫血或同时的Evans evans综合征。


病情或疾病
免疫血小板减少紫癜自身免疫性溶血性贫血埃文氏综合症免疫疗法

详细说明:

慢性免疫力学血小板减少紫pura和溶血性自身免疫性是罕见的自身免疫性血液学疾病,原发性或继发性疾病,会影响孩子通常很年轻,有时会同时或顺序相关(埃文斯综合征)。它们可能会威胁生命,在20%至50%的依赖性依赖免疫抑制剂的病例中。免疫 - 脑膜细胞减少紫癜的发生率为2至5 / 100,000居民18岁以下的居民,自身免疫性溶血性贫血低5至10倍。

对于儿科人群,文献中报道的经验仅限于单个病例或小型系列经常回顾性而不是比较。它在2013年不允许根据证据来定义二线治疗策略的推理,特别是对于自身免疫性溶血性贫血,治疗数据几乎不存在。直到今天,脾切除术仍然是成年人的慢性免疫 - 脑膜细胞减少性紫癜的参考治疗。在儿童中,治疗目标是避免或防止它延迟它。在用于复发或连续治疗的一线治疗(免疫球蛋白或皮质类固醇)的衰竭后,第二行中使用的主要免疫调节治疗是硫唑嘌呤,西克洛孢菌素,羟基氯喹,利妥昔单抗,利妥昔单抗,鼠尾草莫法特尔,mycophenaly mofetil,rompirolostim,elormompopag,eltrommompomompopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopocag。

基于小儿文献的非常有限的数据,假定给儿童规定的自身免疫性细胞质的这7种免疫调节治疗的福利 /风险余额是有利的,大多数成年人的经验并不能从特定的营销授权中受益。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察
实际注册 454名参与者
观察模型:队列
时间观点:预期
官方标题:国家研究以罕见疾病队列为支持的儿童和青少年自身免疫性细胞质症中规定的免疫调节治疗的益处 /风险平衡。
实际学习开始日期 2016年1月18日
实际的初级完成日期 2016年12月4日
实际 学习完成日期 2016年12月4日
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标
  1. 出血符号 - ≥3级(布坎南评分)存在出血符号≥Grade3 [时间范围:6个月时]
    出血符号≥3级的存在=中度出血(布坎南评分:0到5)

  2. 血小板减少血小板减少症<30 g / L [时间范围:6个月]
    血小板减少症<30 g / L

  3. 需要输血吗? [时间范围:6个月]
    进行输血:是还是否?

  4. 免疫球蛋白IV免疫球蛋白IV [时间范围:6个月]
    免疫球蛋白IV推动

  5. 皮质激素推动[时间范围:6个月]
    皮质激素推动(在治疗随访中与非治疗期间没有减少其数量)

  6. 需要脾切除术吗? [时间范围:6个月]
    进行脾切除术:是还是否?

  7. 贫血的临床体征[时间范围:6个月]
    贫血≥2级的临床体征=受试者卧床不起的日期不到50%(谁得分:0到4)

  8. 贫血[时间范围:6个月]

    贫血<7g / dl的存在

    贫血<7g / dl的存在


  9. 引入新的免疫调节治疗[时间范围:6个月]
    引入新的免疫调节治疗方法:是还是否?

  10. 是否停止治疗? [时间范围:6个月]
    由于失败,不宽容或不合规性而停止治疗


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄:最多18岁(儿童,成人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
采样方法:非概率样本
研究人群
在摄取网络的30个中心之一中,将接受过一种或多种接受一种或多种感兴趣的儿童感兴趣的儿童或多个感兴趣治疗的儿童或多个感兴趣的治疗方法。自2004年以来创建的观察计算机数据库。他们接受的第一个二线处理将进行分析。
标准

纳入标准:

  • Patient initiating a first second-line immunomodulatory treatment (azathioprine, ciclosporine, eltrombopag, hydroxychloroquine, mycophénolate mofétil, rituximab, romiplostim), registered in the OBS'CEREVANCE database, presenting a Chronic Immune-Thrombocytopenic Purpura, Autoimmune Hemolytic Anemia or simultaneous EVANS syndrome.

排除标准:

  • 在第一线治疗开始时,在免疫抑制剂下进行另一种免疫病理学的患者,
  • 患者在同一天接受2秒治疗治疗
  • 在阅读了针对研究的信息注释后,口头拒绝患者或其法律代表的参与。
联系人和位置

赞助商和合作者
波尔多大学医院
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员: Nathalie Aladjidi,博士波尔多大学医院
追踪信息
首先提交日期2019年8月12日
第一个发布日期2019年8月15日
上次更新发布日期2019年8月15日
实际学习开始日期2016年1月18日
实际的初级完成日期2016年12月4日(主要结果指标的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2019年8月13日)
  • 出血符号 - ≥3级(布坎南评分)存在出血符号≥Grade3 [时间范围:6个月时]
    出血符号≥3级的存在=中度出血(布坎南评分:0到5)
  • 血小板减少血小板减少症<30 g / L [时间范围:6个月]
    血小板减少症<30 g / L
  • 需要输血吗? [时间范围:6个月]
    进行输血:是还是否?
  • 免疫球蛋白IV免疫球蛋白IV [时间范围:6个月]
    免疫球蛋白IV推动
  • 皮质激素推动[时间范围:6个月]
    皮质激素推动(在治疗随访中与非治疗期间没有减少其数量)
  • 需要脾切除术吗? [时间范围:6个月]
    进行脾切除术:是还是否?
  • 贫血的临床体征[时间范围:6个月]
    贫血≥2级的临床体征=受试者卧床不起的日期不到50%(谁得分:0到4)
  • 贫血[时间范围:6个月]
    贫血<7g / dl的存在<7g / dl的存在
  • 引入新的免疫调节治疗[时间范围:6个月]
    引入新的免疫调节治疗方法:是还是否?
  • 是否停止治疗? [时间范围:6个月]
    由于失败,不宽容或不合规性而停止治疗
原始主要结果指标与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果指标不提供
原始的次要结果指标不提供
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题自身免疫性细胞减少症的儿童和青少年的免疫调节治疗的平衡受益 /风险。
官方头衔国家研究以罕见疾病队列为支持的儿童和青少年自身免疫性细胞质症中规定的免疫调节治疗的益处 /风险平衡。
简要摘要

在法国,自2004年以来,有一个自身免疫性细胞核心的儿童和青少年监测儿童和青少年的全国前瞻性队列。参考稀有疾病习惯。它已在2009年由法国数据保护局验证(信息说明和书面同意)。它有900名患者的2013年中期,并且收集的数据使您有可能研究以治疗来自自身免疫性溶血性贫血的慢性免疫 - 肉栓细胞减少性紫癜患者的治疗治疗,或者来自伊万斯综合症。

这项研究评估了6个月在法国的治疗中,在实际使用条件下,在18岁以下的儿童和青少年中,在法国处方的免疫调节剂中评估了疗效和耐受性,用于慢性免疫促紫红色,一种自发性免疫性purpura,一种自发性免疫性溶血性贫血或同时的Evans evans综合征。

详细说明

慢性免疫力学血小板减少紫pura和溶血性自身免疫性是罕见的自身免疫性血液学疾病,原发性或继发性疾病,会影响孩子通常很年轻,有时会同时或顺序相关(埃文斯综合征)。它们可能会威胁生命,在20%至50%的依赖性依赖免疫抑制剂的病例中。免疫 - 脑膜细胞减少紫癜的发生率为2至5 / 100,000居民18岁以下的居民,自身免疫性溶血性贫血低5至10倍。

对于儿科人群,文献中报道的经验仅限于单个病例或小型系列经常回顾性而不是比较。它在2013年不允许根据证据来定义二线治疗策略的推理,特别是对于自身免疫性溶血性贫血,治疗数据几乎不存在。直到今天,脾切除术仍然是成年人的慢性免疫 - 脑膜细胞减少性紫癜的参考治疗。在儿童中,治疗目标是避免或防止它延迟它。在用于复发或连续治疗的一线治疗(免疫球蛋白或皮质类固醇)的衰竭后,第二行中使用的主要免疫调节治疗是硫唑嘌呤,西克洛孢菌素,羟基氯喹,利妥昔单抗,利妥昔单抗,鼠尾草莫法特尔,mycophenaly mofetil,rompirolostim,elormompopag,eltrommompomompopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopocag。

基于小儿文献的非常有限的数据,假定给儿童规定的自身免疫性细胞质的这7种免疫调节治疗的福利 /风险余额是有利的,大多数成年人的经验并不能从特定的营销授权中受益。

研究类型观察
学习规划观察模型:队列
时间观点:潜在
目标随访时间不提供
生物测量不提供
采样方法非概率样本
研究人群在摄取网络的30个中心之一中,将接受过一种或多种接受一种或多种感兴趣的儿童感兴趣的儿童或多个感兴趣治疗的儿童或多个感兴趣的治疗方法。自2004年以来创建的观察计算机数据库。他们接受的第一个二线处理将进行分析。
健康)状况
  • 免疫血小板细胞减少性紫癜
  • 自身免疫性溶血性贫血
  • 埃文综合征
  • 免疫疗法
干涉不提供
研究组/队列不提供
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状况完全的
实际注册
(提交:2019年8月13日)
454
原始的实际注册与电流相同
实际学习完成日期2016年12月4日
实际的初级完成日期2016年12月4日(主要结果指标的最终数据收集日期)
资格标准

纳入标准:

  • Patient initiating a first second-line immunomodulatory treatment (azathioprine, ciclosporine, eltrombopag, hydroxychloroquine, mycophénolate mofétil, rituximab, romiplostim), registered in the OBS'CEREVANCE database, presenting a Chronic Immune-Thrombocytopenic Purpura, Autoimmune Hemolytic Anemia or simultaneous EVANS syndrome.

排除标准:

  • 在第一线治疗开始时,在免疫抑制剂下进行另一种免疫病理学的患者,
  • 患者在同一天接受2秒治疗治疗
  • 在阅读了针对研究的信息注释后,口头拒绝患者或其法律代表的参与。
性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄最多18岁(儿童,成人)
接受健康的志愿者
联系人仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家不提供
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04057703
其他研究ID编号Chu BX 2013/24
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品不提供
IPD共享声明
计划共享IPD:
计划描述:通过该计划,将对可靠的药物守护数据进行协调和集中的分析,将实时传输给国家药品机构。它将使国家药品机构能够确保为儿科人群安全地使用这些治疗方法,并在短期和长期的长期和长期监测中优化这些治疗方法的监测或潜在的潜在风险,这些疗法在发展中的免疫系统上。它还将确保监视标签或临时治疗方案 /临时建议使用处方,并及时提出建议。对于将确认益处的治疗方法,这些结果将对医学界有用,以定义最佳的二线治疗策略。
责任方波尔多大学医院
研究赞助商波尔多大学医院
合作者不提供
调查人员
首席研究员: Nathalie Aladjidi,博士波尔多大学医院
PRS帐户波尔多大学医院
验证日期2019年8月