在法国,自2004年以来,有一个自身免疫性细胞核心的儿童和青少年监测儿童和青少年的全国前瞻性队列。参考稀有疾病习惯。它已在2009年由法国数据保护局验证(信息说明和书面同意)。它有900名患者的2013年中期,并且收集的数据使您有可能研究以治疗来自自身免疫性溶血性贫血的慢性免疫 - 肉栓细胞减少性紫癜患者的治疗治疗,或者来自伊万斯综合症。
这项研究评估了6个月在法国的治疗中,在实际使用条件下,在18岁以下的儿童和青少年中,在法国处方的免疫调节剂中评估了疗效和耐受性,用于慢性免疫促紫红色,一种自发性免疫性purpura,一种自发性免疫性溶血性贫血或同时的Evans evans综合征。
病情或疾病 |
---|
免疫血小板减少紫癜自身免疫性溶血性贫血埃文氏综合症免疫疗法 |
慢性免疫力学血小板减少紫pura和溶血性自身免疫性是罕见的自身免疫性血液学疾病,原发性或继发性疾病,会影响孩子通常很年轻,有时会同时或顺序相关(埃文斯综合征)。它们可能会威胁生命,在20%至50%的依赖性依赖免疫抑制剂的病例中。免疫 - 脑膜细胞减少紫癜的发生率为2至5 / 100,000居民18岁以下的居民,自身免疫性溶血性贫血低5至10倍。
对于儿科人群,文献中报道的经验仅限于单个病例或小型系列经常回顾性而不是比较。它在2013年不允许根据证据来定义二线治疗策略的推理,特别是对于自身免疫性溶血性贫血,治疗数据几乎不存在。直到今天,脾切除术仍然是成年人的慢性免疫 - 脑膜细胞减少性紫癜的参考治疗。在儿童中,治疗目标是避免或防止它延迟它。在用于复发或连续治疗的一线治疗(免疫球蛋白或皮质类固醇)的衰竭后,第二行中使用的主要免疫调节治疗是硫唑嘌呤,西克洛孢菌素,羟基氯喹,利妥昔单抗,利妥昔单抗,鼠尾草莫法特尔,mycophenaly mofetil,rompirolostim,elormompopag,eltrommompomompopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopocag。
基于小儿文献的非常有限的数据,假定给儿童规定的自身免疫性细胞质的这7种免疫调节治疗的福利 /风险余额是有利的,大多数成年人的经验并不能从特定的营销授权中受益。
研究类型 : | 观察 |
实际注册 : | 454名参与者 |
观察模型: | 队列 |
时间观点: | 预期 |
官方标题: | 国家研究以罕见疾病队列为支持的儿童和青少年自身免疫性细胞质症中规定的免疫调节治疗的益处 /风险平衡。 |
实际学习开始日期 : | 2016年1月18日 |
实际的初级完成日期 : | 2016年12月4日 |
实际 学习完成日期 : | 2016年12月4日 |
贫血<7g / dl的存在
贫血<7g / dl的存在
有资格学习的年龄: | 最多18岁(儿童,成人) |
有资格学习的男女: | 全部 |
接受健康的志愿者: | 不 |
采样方法: | 非概率样本 |
纳入标准:
排除标准:
首席研究员: | Nathalie Aladjidi,博士 | 波尔多大学医院 |
追踪信息 | |||||
---|---|---|---|---|---|
首先提交日期 | 2019年8月12日 | ||||
第一个发布日期 | 2019年8月15日 | ||||
上次更新发布日期 | 2019年8月15日 | ||||
实际学习开始日期 | 2016年1月18日 | ||||
实际的初级完成日期 | 2016年12月4日(主要结果指标的最终数据收集日期) | ||||
当前的主要结果指标 |
| ||||
原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
改变历史 | 没有发布更改 | ||||
当前的次要结果指标 | 不提供 | ||||
原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||
当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
描述性信息 | |||||
简短标题 | 自身免疫性细胞减少症的儿童和青少年的免疫调节治疗的平衡受益 /风险。 | ||||
官方头衔 | 国家研究以罕见疾病队列为支持的儿童和青少年自身免疫性细胞质症中规定的免疫调节治疗的益处 /风险平衡。 | ||||
简要摘要 | 在法国,自2004年以来,有一个自身免疫性细胞核心的儿童和青少年监测儿童和青少年的全国前瞻性队列。参考稀有疾病习惯。它已在2009年由法国数据保护局验证(信息说明和书面同意)。它有900名患者的2013年中期,并且收集的数据使您有可能研究以治疗来自自身免疫性溶血性贫血的慢性免疫 - 肉栓细胞减少性紫癜患者的治疗治疗,或者来自伊万斯综合症。 这项研究评估了6个月在法国的治疗中,在实际使用条件下,在18岁以下的儿童和青少年中,在法国处方的免疫调节剂中评估了疗效和耐受性,用于慢性免疫促紫红色,一种自发性免疫性purpura,一种自发性免疫性溶血性贫血或同时的Evans evans综合征。 | ||||
详细说明 | 慢性免疫力学血小板减少紫pura和溶血性自身免疫性是罕见的自身免疫性血液学疾病,原发性或继发性疾病,会影响孩子通常很年轻,有时会同时或顺序相关(埃文斯综合征)。它们可能会威胁生命,在20%至50%的依赖性依赖免疫抑制剂的病例中。免疫 - 脑膜细胞减少紫癜的发生率为2至5 / 100,000居民18岁以下的居民,自身免疫性溶血性贫血低5至10倍。 对于儿科人群,文献中报道的经验仅限于单个病例或小型系列经常回顾性而不是比较。它在2013年不允许根据证据来定义二线治疗策略的推理,特别是对于自身免疫性溶血性贫血,治疗数据几乎不存在。直到今天,脾切除术仍然是成年人的慢性免疫 - 脑膜细胞减少性紫癜的参考治疗。在儿童中,治疗目标是避免或防止它延迟它。在用于复发或连续治疗的一线治疗(免疫球蛋白或皮质类固醇)的衰竭后,第二行中使用的主要免疫调节治疗是硫唑嘌呤,西克洛孢菌素,羟基氯喹,利妥昔单抗,利妥昔单抗,鼠尾草莫法特尔,mycophenaly mofetil,rompirolostim,elormompopag,eltrommompomompopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopopocag。 基于小儿文献的非常有限的数据,假定给儿童规定的自身免疫性细胞质的这7种免疫调节治疗的福利 /风险余额是有利的,大多数成年人的经验并不能从特定的营销授权中受益。 | ||||
研究类型 | 观察 | ||||
学习规划 | 观察模型:队列 时间观点:潜在 | ||||
目标随访时间 | 不提供 | ||||
生物测量 | 不提供 | ||||
采样方法 | 非概率样本 | ||||
研究人群 | 在摄取网络的30个中心之一中,将接受过一种或多种接受一种或多种感兴趣的儿童感兴趣的儿童或多个感兴趣治疗的儿童或多个感兴趣的治疗方法。自2004年以来创建的观察计算机数据库。他们接受的第一个二线处理将进行分析。 | ||||
健康)状况 |
| ||||
干涉 | 不提供 | ||||
研究组/队列 | 不提供 | ||||
出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。 | |||||
招聘信息 | |||||
招聘状况 | 完全的 | ||||
实际注册 | 454 | ||||
原始的实际注册 | 与电流相同 | ||||
实际学习完成日期 | 2016年12月4日 | ||||
实际的初级完成日期 | 2016年12月4日(主要结果指标的最终数据收集日期) | ||||
资格标准 | 纳入标准:
排除标准:
| ||||
性别/性别 |
| ||||
年龄 | 最多18岁(儿童,成人) | ||||
接受健康的志愿者 | 不 | ||||
联系人 | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
列出的位置国家 | 不提供 | ||||
删除了位置国家 | |||||
管理信息 | |||||
NCT编号 | NCT04057703 | ||||
其他研究ID编号 | Chu BX 2013/24 | ||||
有数据监测委员会 | 不提供 | ||||
美国FDA调节的产品 | 不提供 | ||||
IPD共享声明 |
| ||||
责任方 | 波尔多大学医院 | ||||
研究赞助商 | 波尔多大学医院 | ||||
合作者 | 不提供 | ||||
调查人员 |
| ||||
PRS帐户 | 波尔多大学医院 | ||||
验证日期 | 2019年8月 |