免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息
出境医 / 临床实验 / 利培酮治疗亨廷顿疾病非自愿运动
利培酮治疗亨廷顿疾病非自愿运动
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是评估利培酮在亨廷顿氏病中治疗绒毛膜（非自愿运动）的安全性和利益。利培酮通常在临床实践中用于治疗绒毛膜，但是，尚未获得食品药品监督管理局（FDA）的批准来治疗绒毛膜。这项研究将检查1）研究人员是否会看到利培酮治疗的MRI变化； 2）将传感器应用于参与者体内是否可以测量绒毛膜和检测绒毛膜的变化。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 亨廷顿疾病骗子 | 药物：利培酮设备：BioStamp NPoint设备 | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 12名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 掩盖说明： | 结果评估师将被掩盖到访问中。 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 利培酮治疗亨廷顿氏病唱片 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年8月13日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年8月30日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年8月30日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：利培酮 参与者将在基线访问后的第二天每晚发起利培酮0.5毫克。剂量评估将在滴定阶段（第2、3、4、6、7周）以预先指定的间隔进行。研究人员将在第2周，第3周，第4周和第6周访问中将剂量增加0.5 mg，直到获得最佳的脉络脉络益处，发生不可忍受的不良事件，或达到最大允许剂量（3.0 mg） 。 | 药物：利培酮 胶囊或片剂，0.5毫克 设备：BioStamp NPoint设备 MC10开发了Biostamp NPointTM，即FDA 510（k）清除的医疗设备。这种多模式，可重复使用和可充电的生物传感器使用灵活且可拉伸的电子设备，使身体上的磨损不引人注目，并在家庭中进行监测。传感器具有加速度计，陀螺仪和ECG/EMG功能。一个对接电台可实现无线充电和数据收集。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 平均统一的亨廷顿氏病（HD）评级量表总最大脉络脉（UHDRS TMC）得分[时间范围：第12周]UHDRS是对高清的验证评估。完整的总最大绒毛膜得分是整体运动评估的子集，并以0到4分的分数来衡量最大舞蹈，较高得分表明更多的绒毛膜。
次要结果度量 ：
- 平均统一的亨廷顿氏病（HD）评级量表总得分[时间范围：筛查至第12周]总UHDR测量了运动，认知，行为，功能和总功能能力。得分范围从0到161。较高的总分表明健康状况较差。
- 平均Epworth嗜睡量表（ESS）[时间范围：基线到第12周]该工具测量过度的白天嗜睡，分数较高，表明健康状况较差。量表范围为0到24。
- 平均Barnes Akathisia量表[时间范围：基线至第12周]该工具通过客观的观察和主观问题来衡量药物引起的Akathisia。量表范围为0至12，得分较高，表明akathisia。
- 平均临床全球变化印象（CGI）[时间范围：基线至第12周]该工具是一个观察者评级的量表，可衡量严重性和变化的印象。它以7点量表从1（非常大得多）到7点（非常糟糕）的评分。更高的分数表明没有变化。
- 平均患者全球变化印象[时间范围：基线至第12周]该工具是一种与患者相关的量表，可在7点量表上衡量变化的印象，从1（非常大得多）到7点（非常糟糕）。更高的分数表示没有变化。
- 通过BioStamp NPoint设备测量的唱片指数[时间范围：筛选到第8周]将确定使用BioStamp NPoint设备测量的平均绒毛膜量。较高的分数表明绒毛膜更高。
- 脉冲的Q运动（定量运动）评估[时间范围：基线到第8周]Q-Motor工具使用力换能器和握把设备来测量完成四个不同的任务，以评估精细的运动手指和脚敲击速度，旋转/旋转和抓地力。
- 简短的问题行为评估表（简短的PBA-S）[时间范围：基线至第12周]该工具测量了不同的行为问题，这些问题在5点尺度上都对严重性和频率进行了评分；然后将严重性和频率评级乘以乘以每种症状的总体得分。范围为0到132。较高的分数表明健康状况较差。
- 哥伦比亚自杀严重程度评级量表（C-SSRS）[时间范围：基线至第12周]表达自杀念头的参与者人数将通过对以下任何问题回答是：您是否希望自己已经死或希望您能睡觉而不醒来，您是否真的有任何想法自杀？您是否一直在考虑如何做到这一点？您打算执行此计划吗？所有问题仅需要是或否回答。没有数字评分或评分。
- 平均冷漠量表[时间范围：基线至第12周]该工具测量冷漠的存在和严重性。范围为0到42，得分较高，表明健康状况较差
- 平均医院焦虑和抑郁量表[时间范围：基线到第12周]这是一个自我报告的量表，可衡量焦虑和抑郁，范围为0到21，得分较低，表明健康结果更好。
- 平均蒙特利尔认知评估[时间范围：仅基线访问]蒙特利尔认知评估（MOCA）测量轻度认知功能障碍。总的得分是30分； 26或更高的分数被认为是正常的。
- 平均统一亨廷顿氏病（HD）评级量表独立评级[时间范围：筛查至第12周]UHDRS组件测量当前独立性的水平。它的分数范围从10到100不等，表明独立性程度更高。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至65岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 明显HD（诊断置信度4 + CAG重复≥37或家族史HD）
- UHDRS总最大绒毛膜（TMC）≥8
- UHDR总功能容量≥5
- 愿意并且能够提供书面知情同意书或合法授权代表提供书面知情同意书的主题，并提供同意*
- 在18至65岁之间
排除标准：
- 在基线访问之前的30天内使用抗精神病药，左旋多巴，多巴胺激动剂，单胺氧化酶抑制剂或其他不允许药物（请参阅第4.2.5节）*
- 事先对利培酮或对利培酮的不耐受性（在研究者认为）
- 对利培酮的过敏或过敏
- 在调查人员的意见中，吞咽困难将排除参与研究
- 在调查人员的看法中，积极的自杀构想或精神病状况将排除研究参与
- QTC>女性460毫秒，QTC> 450毫秒12铅等等的男性
- 心律失常或先天性长QT综合征的病史
- 严重的肾功能障碍（由Cockgroft-Gault配方估计的肌酐清除率<30 ml/min）或肝损伤（AST或ALT>正常或碱性磷酸酶的上限或总胆红素> 2.5倍> 2.5倍的上限>正常的胆红素> 2倍）
- 活跃的药物或酗酒或依赖
- 怀孕或母乳喂养
- MRI的任何禁忌症（例如起搏器，动脉瘤夹，金属假体，弹片碎片，幽闭恐惧症）
- 活动（临床意义）皮肤疾病的病史会干扰传感器的粘附
- 对粘合剂的过敏反应的历史
- 起搏器，AICD或其他可植入的刺激器
- 在基线访问之前的30天内使用调查药物
- 无法完成研究团队确定的学习活动
- 由专家研究者评估确定的临床意义帕金森氏症
联系人和位置
联系人
| 联系人：艾米·切西尔（Amy Chesire），LCSW | 585-341-7519 | amy_chesire@urmc.rochester.edu |
位置
| 美国，纽约 | |
| URMC神经病学； 919 Westfall Rd，C大楼，套房100 | 招募 |
| 罗切斯特，纽约，美国，14618年 | |
| 联系人：艾米·切西尔（Amy Chesire），LCSW 585-341-7519 amy_chesire@urmc.rochester.edu | |
赞助商和合作者
罗切斯特大学
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年12月13日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年12月17日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年9月18日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年8月13日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年8月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 平均统一的亨廷顿氏病（HD）评级量表总最大脉络脉（UHDRS TMC）得分[时间范围：第12周] UHDRS是对高清的验证评估。完整的总最大绒毛膜得分是整体运动评估的子集，并以0到4分的分数来衡量最大舞蹈，较高得分表明更多的绒毛膜。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE |
| ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 利培酮治疗亨廷顿疾病非自愿运动 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 利培酮治疗亨廷顿氏病唱片 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是评估利培酮在亨廷顿氏病中治疗绒毛膜（非自愿运动）的安全性和利益。利培酮通常在临床实践中用于治疗绒毛膜，但是，尚未获得食品药品监督管理局（FDA）的批准来治疗绒毛膜。这项研究将检查1）研究人员是否会看到利培酮治疗的MRI变化； 2）将传感器应用于参与者体内是否可以测量绒毛膜和检测绒毛膜的变化。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 掩盖说明： 结果评估师将被掩盖到访问中。 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
| ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：利培酮 参与者将在基线访问后的第二天每晚发起利培酮0.5毫克。剂量评估将在滴定阶段（第2、3、4、6、7周）以预先指定的间隔进行。研究人员将在第2周，第3周，第4周和第6周访问中将剂量增加0.5 mg，直到获得最佳的脉络脉络益处，发生不可忍受的不良事件，或达到最大允许剂量（3.0 mg） 。 干预措施：
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 12 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年8月30日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年8月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18年至65岁（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04201834 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 4443 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 罗切斯特大学医学博士露丝·施耐德（Ruth Schneider） | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 罗切斯特大学 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 罗切斯特大学 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年9月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
