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出境医 / 临床实验 / 肝素模拟于多余细胞增多症的患者

肝素模拟于多余细胞增多症的患者

研究描述
简要摘要:
这是一项具有开放标签剂量升级阶段的2阶段研究,然后是盲级戒断阶段和开放标签延伸。该研究旨在监测PTG-300的安全性,并获得PTG-300有效性治疗急诊多余细胞菌的有效性的初步证据。

病情或疾病 干预/治疗阶段
多余的Vera药物:PTG-300药物:安慰剂阶段2

详细说明:
在大约三十名受试者中,先前被诊断为经常需要静脉切开术的多余细胞症的研究。有一个16周的剂量发现阶段,然后是剂量稳定阶段。成功完成剂量稳定的受试者将进入一个12周的随机戒断阶段,以确认反应。随后,患者将进入1年的开放标签扩展名,以研究长期安全性。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 50名参与者
分配:随机
干预模型:顺序分配
干预模型描述:

第1部分:

28周的开放标签剂量升级阶段,其中每个受试者的PTG-300剂量以4周的间隔增加,直到受试者达到最大计划的剂量,或者从基线的血细胞比容预先指定的降低。发现潜在的临床活性剂量后,将以该剂量维持到第29周。

第2部分:

12周失明的随机戒断阶段。受试者是随机的1:1,以继续PTG-300或接受安慰剂。

第3部分:

1年开放标签扩展名。

掩蔽:双重(参与者,调查员)
掩盖说明:第1部分打开标签,第2部分盲,第3部分打开标签
主要意图:治疗
官方标题:肝素示例性PTG-300的2阶段研究对静脉切开术的患者Vera的患者
实际学习开始日期 2019年10月1日
估计的初级完成日期 2022年8月1日
估计 学习完成日期 2022年11月1日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验:实验剂量升级(第1部分)
每周PTG-300皮下(SC)。每个受试者的PTG-300剂量以4周的间隔增加,直到受试者达到最大计划的剂量,否则血细胞比容的预先指定降低。
药物:PTG-300
积极的

实验:盲戒(第2部分)PTG-300或安慰剂
每周PTG-300或安慰剂皮下(SC)。
药物:PTG-300
积极的

药物:安慰剂
安慰剂

实验:实验开放标签扩展(第3部分)PTG-300
PTG-300皮下(SC)每周
药物:PTG-300
积极的

结果措施
主要结果指标
  1. 缺乏静脉切开术资格的受试者比例[时间范围:第42周]
    “静脉切开术的资格”定义为确认的血细胞比容> 45%,比基线水平高3%或确认的血细胞比容> 48%

  2. 骨髓增生性肿瘤症状评估表格总症状评分(MPN-SAF TSS)[时间范围:42周]
    骨髓增生性肿瘤症状评估形式总症状评分(MPN-SAF TSS)是测量患者症状的经过验证的工具。 MPN-SAF包括14个相关症状,从0(缺乏)到10(最糟糕的想象),并用于计算总症状评分(TSS;总和14个个人症状分数)。

  3. CTCAE V5.0评估的患有治疗急剧不良事件的参与者人数[时间范围:101周]

次要结果度量
  1. 血清铁中的基线[时间范围:42周]
  2. 转移蛋白饱和(TSAT)中的基线变化[时间范围:42周]
  3. 从血清转铁蛋白中的基线变化[时间范围:42周]

资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 18岁以上(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

主要纳入标准:所有受试者都必须符合以下所有纳入标准才能入学。

  1. 18岁或以上的男性和女性受试者。
  2. 会议修订的2016年世界卫生组织(WHO)诊断多余细胞增多症的标准。
  3. 在筛查之前,所有静脉结束的记录至少进行了24周(最好最多可达52周)。
  4. 未接受细胞保量治疗的受试者必须在筛查前至少在24周内与任何先前的细胞减少疗法停产,并且由于细胞减退疗法而导致的任何不良事件中恢复过来。
  5. 接受羟基脲,干扰素或鲁唑替尼进行细胞减少疗法的受试者必须至少进行24周的稳定剂量,并且在筛查前至少进行稳定剂量至少8周,并且没有计划变化的剂量变化。

主要的排除标准:受试者必须不符合以下排除标准要注册:

  1. 筛查后4周内有效或慢性出血。
  2. 符合国际工作组膜膜增生性肿瘤研究和治疗(IWG-MRT)所定义的PCV后骨纤维化标准(IWG-MRT)。
  3. 已知的原发性或继发性免疫缺陷。
  4. 在研究期间筛查或计划的选修手术前1个月内需要进行全身麻醉的任何手术程序。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:学习主管1-888-899-1543 ptgxclintrials@ptgx-inc.com

位置
布局表以获取位置信息
美国,亚利桑那州
梅奥诊所 - 梅奥诊所医院招募
美国亚利桑那州凤凰城,85054
美国,加利福尼亚
斯坦福大学招募
美国加利福尼亚州帕洛阿尔托,美国94304
美国,佛罗里达州
北佛罗里达州的癌症专家招募
佛罗里达州杰克逊维尔,美国,32256
莫菲特癌症中心招募
佛罗里达州坦帕,美国,33612
美国,堪萨斯州
堪萨斯大学招募
堪萨斯州韦斯特伍德,美国66205
美国马里兰州
癌症与血液疾病中心招募
贝塞斯达,美国马里兰州,20817年
美国密歇根州
密歇根大学招募
密歇根州安阿伯,美国,48109
Karmanos癌症中心招募
底特律,密歇根州,美国,48201
美国,纽约
西奈山招募
纽约,纽约,美国,10029
纽约长老会医院 - 威尔·康奈尔医疗中心招募
纽约,纽约,美国,10065
美国德克萨斯州
德克萨斯大学医学博士安德森癌症中心招募
美国德克萨斯州休斯顿,美国77030
印度
Narayana Health部门Mazumdar Shaw医疗中心招募
班加罗尔,印度卡马塔克邦,560099
Sahyadri超级专科医院招募
印度马哈拉施特拉邦浦那,411004
全印度医学科学研究所招募
Rishikesh,北阿坎德邦,印度,249203
赞助商和合作者
主角Therapeutics,Inc。
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年8月7日
第一个发布日期icmje 2019年8月14日
上次更新发布日期2020年11月5日
实际学习开始日期ICMJE 2019年10月1日
估计的初级完成日期2022年8月1日(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2019年8月13日)
  • 缺乏静脉切开术资格的受试者比例[时间范围:第42周]
    “静脉切开术的资格”定义为确认的血细胞比容> 45%,比基线水平高3%或确认的血细胞比容> 48%
  • 骨髓增生性肿瘤症状评估表格总症状评分(MPN-SAF TSS)[时间范围:42周]
    骨髓增生性肿瘤症状评估形式总症状评分(MPN-SAF TSS)是测量患者症状的经过验证的工具。 MPN-SAF包括14个相关症状,从0(缺乏)到10(最糟糕的想象),并用于计算总症状评分(TSS;总和14个个人症状分数)。
  • CTCAE V5.0评估的患有治疗急剧不良事件的参与者人数[时间范围:101周]
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2019年8月13日)
  • 血清铁中的基线[时间范围:42周]
  • 转移蛋白饱和(TSAT)中的基线变化[时间范围:42周]
  • 从血清转铁蛋白中的基线变化[时间范围:42周]
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE肝素模拟于多余细胞增多症的患者
官方标题ICMJE肝素示例性PTG-300的2阶段研究对静脉切开术的患者Vera的患者
简要摘要这是一项具有开放标签剂量升级阶段的2阶段研究,然后是盲级戒断阶段和开放标签延伸。该研究旨在监测PTG-300的安全性,并获得PTG-300有效性治疗急诊多余细胞菌的有效性的初步证据。
详细说明在大约三十名受试者中,先前被诊断为经常需要静脉切开术的多余细胞症的研究。有一个16周的剂量发现阶段,然后是剂量稳定阶段。成功完成剂量稳定的受试者将进入一个12周的随机戒断阶段,以确认反应。随后,患者将进入1年的开放标签扩展名,以研究长期安全性。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配:随机
干预模型:顺序分配
干预模型描述:

第1部分:

28周的开放标签剂量升级阶段,其中每个受试者的PTG-300剂量以4周的间隔增加,直到受试者达到最大计划的剂量,或者从基线的血细胞比容预先指定的降低。发现潜在的临床活性剂量后,将以该剂量维持到第29周。

第2部分:

12周失明的随机戒断阶段。受试者是随机的1:1,以继续PTG-300或接受安慰剂。

第3部分:

1年开放标签扩展名。

掩蔽:双重(参与者,调查员)
掩盖说明:
第1部分打开标签,第2部分盲,第3部分打开标签
主要目的:治疗
条件ICMJE多余的Vera
干预ICMJE
  • 药物:PTG-300
    积极的
  • 药物:安慰剂
    安慰剂
研究臂ICMJE
  • 实验:实验剂量升级(第1部分)
    每周PTG-300皮下(SC)。每个受试者的PTG-300剂量以4周的间隔增加,直到受试者达到最大计划的剂量,否则血细胞比容的预先指定降低。
    干预:药物:PTG-300
  • 实验:盲戒(第2部分)PTG-300或安慰剂
    每周PTG-300或安慰剂皮下(SC)。
    干预措施:
    • 药物:PTG-300
    • 药物:安慰剂
  • 实验:实验开放标签扩展(第3部分)PTG-300
    PTG-300皮下(SC)每周
    干预:药物:PTG-300
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
(提交:2020年11月4日)
50
原始估计注册ICMJE
(提交:2019年8月13日)
30
估计的研究完成日期ICMJE 2022年11月1日
估计的初级完成日期2022年8月1日(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

主要纳入标准:所有受试者都必须符合以下所有纳入标准才能入学。

  1. 18岁或以上的男性和女性受试者。
  2. 会议修订的2016年世界卫生组织(WHO)诊断多余细胞增多症的标准。
  3. 在筛查之前,所有静脉结束的记录至少进行了24周(最好最多可达52周)。
  4. 未接受细胞保量治疗的受试者必须在筛查前至少在24周内与任何先前的细胞减少疗法停产,并且由于细胞减退疗法而导致的任何不良事件中恢复过来。
  5. 接受羟基脲,干扰素或鲁唑替尼进行细胞减少疗法的受试者必须至少进行24周的稳定剂量,并且在筛查前至少进行稳定剂量至少8周,并且没有计划变化的剂量变化。

主要的排除标准:受试者必须不符合以下排除标准要注册:

  1. 筛查后4周内有效或慢性出血。
  2. 符合国际工作组膜膜增生性肿瘤研究和治疗(IWG-MRT)所定义的PCV后骨纤维化标准(IWG-MRT)。
  3. 已知的原发性或继发性免疫缺陷。
  4. 在研究期间筛查或计划的选修手术前1个月内需要进行全身麻醉的任何手术程序。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 18岁以上(成人,老年人)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE
联系人:学习主管1-888-899-1543 ptgxclintrials@ptgx-inc.com
列出的位置国家ICMJE印度,美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04057040
其他研究ID编号ICMJE PTG-300-04
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE不提供
责任方主角Therapeutics,Inc。
研究赞助商ICMJE主角Therapeutics,Inc。
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户主角Therapeutics,Inc。
验证日期2020年11月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素