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对烟酰胺与口服四氢胺和去次替滨的研究,以治疗高风险镰状细胞疾病

研究描述
简要摘要:
在20名患有镰状细胞疾病的受试者中,将口服thuthabine与烟酰胺和组合(THU,DETITABINE和烟酰胺)进行了随机对照试验。

病情或疾病 干预/治疗阶段
镰状细胞性贫血症药物:烟酰胺阶段1

详细说明:
一项随机对照试验,将口服thuthabine与烟酰胺进行比较(1:1随机分组),然后比较烟酰胺与单独使用烟滨与单独治疗的烟酰胺与DECITABINE相比的作用。单独使用每种药物的治疗时间为12周,然后再进行12周的组合。患者可以选择再进入组合治疗的延伸阶段24周(总计48周)
学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 20名参与者
分配:随机
干预模型:并行分配
干预模型描述: 1:1随机化
掩蔽:无(打开标签)
主要意图:治疗
官方标题:概念验证研究烟酰胺和口服四氢胺(THU)和德替他的概念证明研究
实际学习开始日期 2020年1月24日
估计的初级完成日期 2022年2月5日
估计 学习完成日期 2022年3月3日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验:烟酰胺
口服烟酰胺1000毫克每天两次
药物:烟酰胺
与THU Decitabine组合相比,口服烟酰胺(维生素B3)仅
其他名称:
  • 解滨
  • 四氢烷

实验:THU Decitabine
口服250 mg thu和5 mg Decitabine每周一次
药物:烟酰胺
与THU Decitabine组合相比,口服烟酰胺(维生素B3)仅
其他名称:
  • 解滨
  • 四氢烷

结果措施
主要结果指标
  1. 血红蛋白[时间范围:12周]
    测量血红蛋白功能


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 18岁以上(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  • 年龄18岁以上。
  • 在研究进入之前,该主题提供了书面知情同意书。
  • 由血红蛋白电泳或液相色谱法确定的确认镰状细胞疾病(SCD)。
  • 受试者处于他/她的稳定状态,由于SCD而没有任何急性并发症(即过去14天内,住院,急性疼痛或急性胸部综合征)。
  • 体重至少40公斤
  • 定期遵守综合护理和先前的疗法。
  • 有症状的SCD被定义为具有以下的一种,尽管至少进行了6个月的羟基脲疗法,或者出于个人原因拒绝服用羟基脲:胎儿血红蛋白<0.5 g/dl,或每年3或更多的疼痛发作需要parenteralseral narcotics或1或更多的急性胸部综合征发作,或血红蛋白<9 g/dL和绝对网状细胞计数<250,000/mm3。

排除标准:

  • 无法给予知情同意。
  • 在过去的12周内经历了严重的败血症或败血性冲击。
  • 在过去的4周内摄入了最后的胡剂量。
  • 目前怀孕或母乳喂养。
  • 丙氨酸氨基转移酶(ALT)≥3倍正常或白蛋白<2.0 mg/dl或直接(共轭)胆红素≥1.5mg/dl的倍。
  • 血清肌酐> 2.9 mg/dl和计算出的肌酐清除率<30 ml/min。
  • 血小板计数> 800 x 109/l。
  • 绝对中性粒细胞计数<1.5 x 109/l。
  • 活跃的生育潜力的女性不愿意使用以下两种形式的节育形式中的至少一种:(i)从筛查访问开始时没有异性恋性接触,直到最后剂量去替滨或(ii)持续到4周后宫内装置(IUD)。
  • 性活跃的男性在与具有育儿潜力的女性发生性接触时不愿使用避孕套,从筛查访问开始,一直持续到服用最后一剂THU和Decitabine后的4周。这项要求也适用于已经成功进行输血切除术的男性。
  • 需要抗癫痫药物的精神状态或复发性癫痫发作。
  • 垂死或任何并发疾病(例如,肝,肾脏,心脏,代谢)如此严重,以至于可能在24周内死亡。
  • 同时诊断恶性肿瘤,包括已知的骨髓增生综合征,白血病或异常核型。
  • 纽约心脏协会(NYHA)III/IV级状态。
  • 东部合作肿瘤学组(ECOG)绩效状态≥3。
  • 参与者正在接受慢性输血疗法
  • 在过去的12个月内已知的非法药物或酗酒史。
  • 在过去的28天中,其他实验或研究药物疗法。
  • 在过去28天内服用L-谷氨酰胺
  • 对艾滋病毒感染呈阳性
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Lani Krauz 312-413-0242 lignacio@uic.edu

位置
布局表以获取位置信息
伊利诺伊州美国
伊利诺伊大学芝加哥医学院招募
芝加哥,伊利诺伊州,美国60612
联系人:Lani Krauz 312-413-0242 llgnacio@uic.edu
赞助商和合作者
Epadestiny,Inc。
国立卫生研究院(NIH)
国家心脏,肺和血液研究所(NHLBI)
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员:罗伯特·莫洛基(Robert Molokie)伊利诺伊大学芝加哥医学院
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年8月12日
第一个发布日期icmje 2019年8月14日
上次更新发布日期2021年4月27日
实际学习开始日期ICMJE 2020年1月24日
估计的初级完成日期2022年2月5日(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2019年8月12日)
血红蛋白[时间范围:12周]
测量血红蛋白功能
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE不提供
原始的次要结果措施ICMJE不提供
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE对烟酰胺与口服四氢胺和去次替滨的研究,以治疗高风险镰状细胞疾病
官方标题ICMJE概念验证研究烟酰胺和口服四氢胺(THU)和德替他的概念证明研究
简要摘要在20名患有镰状细胞疾病的受试者中,将口服thuthabine与烟酰胺和组合(THU,DETITABINE和烟酰胺)进行了随机对照试验。
详细说明一项随机对照试验,将口服thuthabine与烟酰胺进行比较(1:1随机分组),然后比较烟酰胺与单独使用烟滨与单独治疗的烟酰胺与DECITABINE相比的作用。单独使用每种药物的治疗时间为12周,然后再进行12周的组合。患者可以选择再进入组合治疗的延伸阶段24周(总计48周)
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段1
研究设计ICMJE分配:随机
干预模型:平行分配
干预模型描述:
1:1随机化
掩蔽:无(打开标签)
主要目的:治疗
条件ICMJE镰状细胞性贫血症
干预ICMJE药物:烟酰胺
与THU Decitabine组合相比,口服烟酰胺(维生素B3)仅
其他名称:
  • 解滨
  • 四氢烷
研究臂ICMJE
  • 实验:烟酰胺
    口服烟酰胺1000毫克每天两次
    干预:药物:烟酰胺
  • 实验:THU Decitabine
    口服250 mg thu和5 mg Decitabine每周一次
    干预:药物:烟酰胺
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
(提交:2019年8月12日)
20
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年3月3日
估计的初级完成日期2022年2月5日(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  • 年龄18岁以上。
  • 在研究进入之前,该主题提供了书面知情同意书。
  • 由血红蛋白电泳或液相色谱法确定的确认镰状细胞疾病(SCD)。
  • 受试者处于他/她的稳定状态,由于SCD而没有任何急性并发症(即过去14天内,住院,急性疼痛或急性胸部综合征)。
  • 体重至少40公斤
  • 定期遵守综合护理和先前的疗法。
  • 有症状的SCD被定义为具有以下的一种,尽管至少进行了6个月的羟基脲疗法,或者出于个人原因拒绝服用羟基脲:胎儿血红蛋白<0.5 g/dl,或每年3或更多的疼痛发作需要parenteralseral narcotics或1或更多的急性胸部综合征发作,或血红蛋白<9 g/dL和绝对网状细胞计数<250,000/mm3。

排除标准:

  • 无法给予知情同意。
  • 在过去的12周内经历了严重的败血症或败血性冲击。
  • 在过去的4周内摄入了最后的胡剂量。
  • 目前怀孕或母乳喂养。
  • 丙氨酸氨基转移酶(ALT)≥3倍正常或白蛋白<2.0 mg/dl或直接(共轭)胆红素≥1.5mg/dl的倍。
  • 血清肌酐> 2.9 mg/dl和计算出的肌酐清除率<30 ml/min。
  • 血小板计数> 800 x 109/l。
  • 绝对中性粒细胞计数<1.5 x 109/l。
  • 活跃的生育潜力的女性不愿意使用以下两种形式的节育形式中的至少一种:(i)从筛查访问开始时没有异性恋性接触,直到最后剂量去替滨或(ii)持续到4周后宫内装置(IUD)。
  • 性活跃的男性在与具有育儿潜力的女性发生性接触时不愿使用避孕套,从筛查访问开始,一直持续到服用最后一剂THU和Decitabine后的4周。这项要求也适用于已经成功进行输血切除术的男性。
  • 需要抗癫痫药物的精神状态或复发性癫痫发作。
  • 垂死或任何并发疾病(例如,肝,肾脏,心脏,代谢)如此严重,以至于可能在24周内死亡。
  • 同时诊断恶性肿瘤,包括已知的骨髓增生综合征,白血病或异常核型。
  • 纽约心脏协会(NYHA)III/IV级状态。
  • 东部合作肿瘤学组(ECOG)绩效状态≥3。
  • 参与者正在接受慢性输血疗法
  • 在过去的12个月内已知的非法药物或酗酒史。
  • 在过去的28天中,其他实验或研究药物疗法。
  • 在过去28天内服用L-谷氨酰胺
  • 对艾滋病毒感染呈阳性
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 18岁以上(成人,老年人)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE
联系人:Lani Krauz 312-413-0242 lignacio@uic.edu
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04055818
其他研究ID编号ICMJE 2019-0631
P01HL146372(美国NIH赠款/合同)
R44HL135896(美国NIH赠款/合同)
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:
责任方Epadestiny,Inc。
研究赞助商ICMJE Epadestiny,Inc。
合作者ICMJE
  • 国立卫生研究院(NIH)
  • 国家心脏,肺和血液研究所(NHLBI)
研究人员ICMJE
首席研究员:罗伯特·莫洛基(Robert Molokie)伊利诺伊大学芝加哥医学院
PRS帐户Epadestiny,Inc。
验证日期2021年4月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

治疗医院