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ATHN 11：肝移植结果研究（热）
| 病情或疾病 |
|---|
| 血友病A和B肝移植 |
在基因疗法成为血友病A和B患者的现实时，关于长期治疗方法知之甚少。但是，很少有数据可以提供长期治愈影响的现实生活测试。具体而言，对于与基因治疗与临床结果或生活质量达到的因子水平之间的关系知之甚少。与肝移植的类比很明显。没有系统的方法来收集和分析血友病患者肝移植的长期结局。由于缺乏对血友病患者的识别，通过联合组织共享国家数据库访问数据的努力变得复杂。由于大多数接受肝移植的血友病患者在血友病治疗中心（HTC）接受护理，因此ATHN提议利用其与HTC的现有关系来支持HTC对本研究的执行。
ATHN与美国血友病治疗中心（HTC）合作，可以提供基础设施和组织，以支持对先天性血友病患者的纵向队列研究，这些受试者患有和没有接受过肝移植。这项队列研究将比较经过肝移植的病例与未经过肝移植的对照的病例之间的生活质量。该研究将确定移植后达到的因子水平是否与或预测生活质量度量的改善相关。
ATHN和ATHN临床护理和研究系统的存在提供了一个机会，可以观察与设施的肝移植后的一系列受试者。在研究期间，据预测，肝移植后VIII或IX水平的持续正常化可改善成人A和B的成年人的临床功能和生活质量。
所有与研究相关的联系都将在可能的情况下与常规，预定的护理一致。学习时间表将包括：
研究入学 - 研究活动将在参与者同意后开始。活动包括有关病史的记录和生活质量（QOL）问卷调查。
将要求参与者完成与健康相关（QOL）问卷调查并提供病史。这些问卷包括：
- 成人的血友病生活质量问卷（Haem-A-QOL）：一份生活质量问卷，旨在评估成年血友病患者与健康相关的生活质量。领域包括身体健康，感觉，自我和休闲，工作和学校的观点，处理血友病，治疗，未来，计划生育以及伙伴关系和性行为。
- 患者报告的结果测量信息系统（Promis-29）：旨在评估身体机能，焦虑，抑郁，疲劳，睡眠障碍，参与社会角色和活动的能力，疼痛干扰和疼痛强度的能力的生活质量问卷。
- 血友病原位肝移植QOL问卷（HOT）：改编自癌症生存工具的生活质量问卷，旨在评估接受肝移植的血友病的成年人。领域包括身体健康，心理健康，压力，焦虑，恐惧，工作，家庭，人际关系和精神福祉。
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 112名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 血友病患者原位肝移植长期结局的观察队列研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年6月18日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年11月18日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年8月 |
| 组/队列 |
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| 血友病A和B病例 没有干预。每个研究资格只有接受肝移植的患者才能在该队列中。 |
| 血友病A和B对照 没有干预。可比较的患者与那些队列的患者将被放在此队列中。 |
- 生活质量（Haem-A-Qol）[时间范围：1年]
与健康相关的生活质量问卷调查表血友病的生活质量生活质量问卷调查（Haem-A-QOL）：领域包括身体健康，感受，自我，体育和休闲，工作和学校的观点，工作和学校，处理血友病，治疗，未来，未来，计划生育，伙伴关系和性。
为了比较两个队列之间的问卷分数，我们可以使用Promis-29，Haem-A-QOL和热调查表的合并分数，或使用每次单独的调查。
- 生活质量（Promis-29）[时间范围：1年]由患者衡量的健康相关生活质量报告的结果测量信息系统（Promis-29）概况衡量身体机能，焦虑，抑郁，疲劳，睡眠障碍，参与社会角色和活动的能力，疼痛干扰和疼痛强度。
- 生活质量（热）[时间范围：1年]血友病原位肝移植QOL问卷（热）领域包括身体健康，心理健康，压力，焦虑，恐惧，工作，工作，家庭，家庭，人际关系和精神健康。
- 凝血因子蛋白[时间范围：1年]肝移植后凝血因子蛋白（FVIII和FIX）水平持续增加的影响。病历将用于创纪录的基线血友病病史，包括用于疾病严重程度，移植后因子水平和基因型的主要因素诊断和基线因子水平。
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
纳入标准
符合以下纳入标准的参与者有资格参加该研究：
- 任何严重程度的先天性血友病A或B，但没有接受过肝脏移植；
- 年龄> 18;和
- 出生时分配的性别是男性
排除标准
在筛查时属于以下任何排除标准的参与者没有资格参加该研究：
1.年龄<18。
| 联系人：Carol Fedor，ND，RN，CCRC | 800-360-2846 | cfedor@athn.org | |
| 联系人：Nikki Hirsh，MS | 800-360-2846 | nhirsh@athn.org |
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| 匹兹堡大学 | 招募 |
| 宾夕法尼亚州匹兹堡，美国，15213年 | |
| 联系人：Dana Ivanco des2@pitt.edu | |
| 首席研究员：医学博士玛格丽特·拉格尼（Margaret Ragni），MPH | |
| 首席研究员： | 玛格丽特·拉格尼（Margaret Ragni），医学博士，MPH | 匹兹堡大学医学中心 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2019年8月8日 | ||||||||
| 第一个发布日期 | 2019年8月13日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年8月10日 | ||||||||
| 实际学习开始日期 | 2020年6月18日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年11月18日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果指标 |
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| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果指标 | 凝血因子蛋白[时间范围：1年] 肝移植后凝血因子蛋白（FVIII和FIX）水平持续增加的影响。病历将用于创纪录的基线血友病病史，包括用于疾病严重程度，移植后因子水平和基因型的主要因素诊断和基线因子水平。 | ||||||||
| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短标题 | ATHN 11：肝移植结果研究 | ||||||||
| 官方头衔 | 血友病患者原位肝移植长期结局的观察队列研究 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究被设计为一项多中心的观察队列研究，对患有且没有接受过肝移植的血友病A和B的参与者。将要求参与者完成与健康相关的生活质量问卷调查并提供病史。 | ||||||||
| 详细说明 | 在基因疗法成为血友病A和B患者的现实时，关于长期治疗方法知之甚少。但是，很少有数据可以提供长期治愈影响的现实生活测试。具体而言，对于与基因治疗与临床结果或生活质量达到的因子水平之间的关系知之甚少。与肝移植的类比很明显。没有系统的方法来收集和分析血友病患者肝移植的长期结局。由于缺乏对血友病患者的识别，通过联合组织共享国家数据库访问数据的努力变得复杂。由于大多数接受肝移植的血友病患者在血友病治疗中心（HTC）接受护理，因此ATHN提议利用其与HTC的现有关系来支持HTC对本研究的执行。 ATHN与美国血友病治疗中心（HTC）合作，可以提供基础设施和组织，以支持对先天性血友病患者的纵向队列研究，这些受试者患有和没有接受过肝移植。这项队列研究将比较经过肝移植的病例与未经过肝移植的对照的病例之间的生活质量。该研究将确定移植后达到的因子水平是否与或预测生活质量度量的改善相关。 ATHN和ATHN临床护理和研究系统的存在提供了一个机会，可以观察与设施的肝移植后的一系列受试者。在研究期间，据预测，肝移植后VIII或IX水平的持续正常化可改善成人A和B的成年人的临床功能和生活质量。 所有与研究相关的联系都将在可能的情况下与常规，预定的护理一致。学习时间表将包括： 研究入学 - 研究活动将在参与者同意后开始。活动包括有关病史的记录和生活质量（QOL）问卷调查。 将要求参与者完成与健康相关（QOL）问卷调查并提供病史。这些问卷包括：
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| 研究类型 | 观察 | ||||||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：潜在 | ||||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||||||
| 研究人群 | 这项研究将招募约112名患有血友病的参与者，他们符合资格标准，并从大约12个参与的HTC中获得护理。参与者将与年龄，种族，种族匹配的对照组（n = 84）与没有接受移植的血友病的年龄，种族，种族匹配的对照组（n = 84）进行匹配，并将共有112名血友病患者竞争，他们将竞争生活质量的质量问卷。 | ||||||||
| 健康）状况 |
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| 干涉 | 不提供 | ||||||||
| 研究组/队列 |
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| 出版物 * |
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*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||||||
| 估计入学人数 | 112 | ||||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||||
| 估计学习完成日期 | 2022年8月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年11月18日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准 | 纳入标准 符合以下纳入标准的参与者有资格参加该研究：
排除标准 在筛查时属于以下任何排除标准的参与者没有资格参加该研究： 1.年龄<18。 | ||||||||
| 性别/性别 |
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| 年龄 | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||||||
| 联系人 |
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| 列出的位置国家 | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号 | NCT04055051 | ||||||||
| 其他研究ID编号 | ATHN 11：肝移植 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 |
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| 责任方 | 美国血栓形成和止血网络 | ||||||||
| 研究赞助商 | 美国血栓形成和止血网络 | ||||||||
| 合作者 | 生物蛋白药物 | ||||||||
| 调查人员 |
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| PRS帐户 | 美国血栓形成和止血网络 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年8月 | ||||||||
