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出境医 / 临床实验 / PTG-300上的β地中海贫血受试者的安全研究（超越）
PTG-300上的β地中海贫血受试者的安全研究（超越）
研究描述
简要摘要：
在这项研究中，将研究长期安全性和PTG-300在β地中海贫血患者中的使用。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| β-丘脑贫血无效的红细胞生成 | 药物：PTG-300 | 阶段2 |
详细说明：
PTG-300-03研究将研究两年的PTG-300β丘脑贫血患者。 PTG-300-03研究中每个受试者的剂量和剂量频率将基于先前研究中受试者在PTG-300-02中接受的最后剂量和频率，以及该受试者在该剂量时的反应。患者的剂量将以类似于PTG-300-02研究的方式增加。允许的最大PTG-300剂量为80毫克/周。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 34名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | PTG-300在非转移促进（NTD）和trasFusion依赖性（TD）B- thalmassia受试者中的开放标签扩展研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年5月10日 |
| 实际的初级完成日期 ： | 2020年7月31日 |
| 实际 学习完成日期 ： | 2020年7月31日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：干预措施 PTG-300 | 药物：PTG-300 PTG-300是Ahepcidin Mimetic 其他名称：实验部分1 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 将列出具有副作用和副作用严重程度的受试者的比例[时间范围：在收到PTG-300后两年内]PTG-300在beta thalassya中的长期安全性和耐受性。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 12年至65岁（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 在研究PTG-300-02中分别完成了第12周和第16周的NTD和TDβ-地中海贫血受试者。
排除标准：
- 过早终止研究300-02的受试者（在第12周之前在NTD和TD中的第16周）。
联系人和位置
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| UCSF贝尼奥夫儿童医院 | |
| 美国加利福尼亚州奥克兰，美国94609 | |
| 美国，马萨诸塞州 | |
| 波士顿儿童医院 | |
| 美国马萨诸塞州波士顿，美国，02215 | |
| 希腊 | |
| Laiko雅典综合医院 | |
| 雅典，希腊，11526 | |
| 雅典综合医院“ G gennimatas” | |
| 雅典，希腊，11527 | |
| 帕特拉斯大学综合医院 | |
| 帕特拉斯，希腊，26500 | |
| 黎巴嫩 | |
| 慢性护理中心 | |
| Hazmiyeh，黎巴嫩 | |
| 马来西亚 | |
| 医院Ampang | |
| 马来西亚Ampang，68000 | |
| 医院Umum Sarawak | |
| 马来西亚古晋，93586 | |
| 泰国 | |
| Siriraj医院Mahidol大学 | |
| 曼谷，泰国，10700 | |
| Khon Kaen大学 | |
| Khon Kaen，泰国，40002 | |
| 丘拉隆大学 | |
| 泰国Pathum Wan，10330 | |
| Naresuan大学 | |
| 泰国Phitsanulok，65000 | |
| 突尼斯 | |
| 大学医院Farhat Hached | |
| Sousse，突尼斯，4000 | |
| 火鸡 | |
| 伊斯坦布尔大学伊斯坦布尔小费Fakultesi Hastanesi | |
| 伊斯坦布尔，土耳其，34093 | |
| EGE Universitesi提示Fakultesi | |
| 伊兹米尔，土耳其，35100 | |
| 英国 | |
| Barts Health NHS Trust | |
| 伦敦，英国，E1 1BB | |
赞助商和合作者
主角Therapeutics，Inc。
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年8月8日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年8月13日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年2月8日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年5月10日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2020年7月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 将列出具有副作用和副作用严重程度的受试者的比例[时间范围：在收到PTG-300后两年内] PTG-300在beta thalassya中的长期安全性和耐受性。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | PTG-300上的β丘脑性科目的安全研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | PTG-300在非转移促进（NTD）和trasFusion依赖性（TD）B- thalmassia受试者中的开放标签扩展研究 | ||||
| 简要摘要 | 在这项研究中，将研究长期安全性和PTG-300在β地中海贫血患者中的使用。 | ||||
| 详细说明 | PTG-300-03研究将研究两年的PTG-300β丘脑贫血患者。 PTG-300-03研究中每个受试者的剂量和剂量频率将基于先前研究中受试者在PTG-300-02中接受的最后剂量和频率，以及该受试者在该剂量时的反应。患者的剂量将以类似于PTG-300-02研究的方式增加。允许的最大PTG-300剂量为80毫克/周。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE |
| ||||
| 干预ICMJE | 药物：PTG-300 PTG-300是Ahepcidin Mimetic 其他名称：实验部分1 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：干预措施 PTG-300 干预：药物：PTG-300 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 完全的 | ||||
| 实际注册ICMJE | 34 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 192 | ||||
| 实际学习完成日期ICMJE | 2020年7月31日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2020年7月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 12年至65岁（儿童，成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 希腊，黎巴嫩，马来西亚，泰国，突尼斯，土耳其，英国，美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04054921 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | PTG-300-03 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 主角Therapeutics，Inc。 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 主角Therapeutics，Inc。 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | 主角Therapeutics，Inc。 | ||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
