免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息
出境医 / 临床实验 / 一项多中心观察性研究，用于评估帕蒂斯兰人对具有V122I或T60A突变的ATTRV淀粉样变性患者的有效性
一项多中心观察性研究，用于评估帕蒂斯兰人对具有V122I或T60A突变的ATTRV淀粉样变性患者的有效性
研究描述
简要摘要：
评估Patisiran对具有V122I或T60A突变的多神经病的淀粉样变性患者的有效性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 遗传性甲状腺素蛋白介导的（ATTV）淀粉样变性多神经病 | 药物：帕蒂斯兰人 |
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 60名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 一项4阶段的多中心观察研究，旨在评估patisiran对遗传性经甲状腺素介导的（ATTRV）淀粉样变性患者的有效性 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年12月18日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年6月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年6月 |
武器和干预措施
| 组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| Patisiran潜在队列 在研究入学时天真的Patisiran的患者，目的是开始商业patisiran治疗。 | 药物：帕蒂斯兰人 patisiran-lipid复合物注射，用于静脉注射 其他名称：
|
| Patisiran混合队列 目前正在进行商业帕蒂西兰治疗的患者在研究入学术中少于12个月。 | 药物：帕蒂斯兰人 patisiran-lipid复合物注射，用于静脉注射 其他名称：
|
| Patisiran回顾性队列 研究入学率之前至少12个月接受过商业帕蒂西兰治疗的患者，无论目前的入学率如何。 | 药物：帕蒂斯兰人 patisiran-lipid复合物注射，用于静脉注射 其他名称：
|
结果措施
主要结果指标 ：
- 相对于基线，稳定或改善多神经病障碍（PND）得分的参与者比例相对于基线[时间范围：基线，第12个月]PND分数：阶段0 =无症状，阶段1 =感觉干扰但保留的步行能力，阶段2 =步行能力受损，但能够无棍子或拐杖行走，阶段3a/b =在1或2杆的帮助下行走或拐杖，第4阶段=仅限于轮椅或卧床不起。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
具有V122I或T60A突变的多神经病的淀粉样变性的参与者
标准
纳入标准：
- 被诊断为淀粉样变性的多神经病，有记录的V122I或T60A突变
- 基线I-IIIB的PND分数。
在这三个队列之一中接触商业帕蒂斯兰人：
- 前瞻性队列：入学时天真地接受Patisiran治疗，意图与Patisiran进行治疗。
- 混合队列：目前在研究入学时接受商业帕蒂西兰治疗不到12个月。
- 回顾性队列：在研究入学率之前至少12个月接受商业帕蒂斯兰治疗，无论目前的入学疗法状态如何。
排除标准：
- 纽约心脏协会（NYHA）心力衰竭分类≥3
- Karnofsky性能状况（KPS）<60％
- 不稳定的充血性心力衰竭（CHF）
- 已知的原发性淀粉样变性（AL）或瘦脑肌动病
- 先前的主要器官移植
- 以前收到了帕蒂斯兰人
- TTR沉默疗法以前的治疗
联系人和位置
联系人
| 联系人：Alnylam临床试验信息线 | 1-877-Alnylam | clinicaltrials@alnylam.com | |
| 联系人：Alnylam临床试验信息线 | 1-877-256-9526 | clinicaltrials@alnylam.com |
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 美国加利福尼亚州洛杉矶，美国90073 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 加利福尼亚州洛杉矶，美国90095 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 加利福尼亚州萨克拉曼多，美国95816 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 加利福尼亚州圣地亚哥，美国92103 | |
| 美国，科罗拉多州 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 奥罗拉，科罗拉多州，美国，80045 | |
| 美国，康涅狄格州 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 美国康涅狄格州法明顿，美国，06030 | |
| 美国，哥伦比亚特区 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 华盛顿，哥伦比亚特区，美国，20017年 | |
| 美国，佛罗里达州 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 佛罗里达州杰克逊维尔，美国32209 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 佛罗里达州杰克逊维尔，美国，32224 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 奥兰多，佛罗里达州，美国，32806 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 坦帕，佛罗里达州，美国，33609 | |
| 美国，佐治亚州 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 美国佐治亚州布拉塞尔顿，美国30517 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 梅肯，佐治亚州，美国，31201 | |
| 伊利诺伊州美国 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 芝加哥，伊利诺伊州，美国60611 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 芝加哥，伊利诺伊州，美国60612 | |
| 爱荷华州美国 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 爱荷华州爱荷华州，美国，52242 | |
| 美国路易斯安那州 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 美国路易斯安那州新奥尔良，美国70118 | |
| 美国，马萨诸塞州 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 美国马萨诸塞州波士顿，美国，02111 | |
| 美国密歇根州 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 底特律，密歇根州，美国，48202 | |
| 美国，密西西比州 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 杰克逊，密西西比州，美国，39216 | |
| 美国，密苏里州 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 美国密苏里州堪萨斯城，64111 | |
| 内布拉斯加州美国 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 奥马哈，内布拉斯加州，美国，68198 | |
| 美国，新泽西州 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 里奇伍德，新泽西州，美国，07450 | |
| 美国，北卡罗来纳州 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 美国北卡罗来纳州教堂山，美国27599 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 美国北卡罗来纳州夏洛特，28207 | |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 俄亥俄州哥伦布，美国，43210 | |
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 19001年，美国宾夕法尼亚州阿宾顿 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 宾夕法尼亚州阿伦敦，美国，18103年 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 伯利恒，宾夕法尼亚州，美国，18015年 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 兰开斯特，宾夕法尼亚州，美国，17602年 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 宾夕法尼亚州匹兹堡，美国，15212年 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 宾夕法尼亚州匹兹堡，美国，15232年 | |
| 美国，田纳西州 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 美国田纳西州日耳曼敦，美国，38138 | |
| 美国德克萨斯州 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 美国德克萨斯州奥斯汀，美国78756 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 达拉斯，德克萨斯州，美国，75246 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 美国德克萨斯州圣安东尼奥市，美国78229 | |
| 美国，弗吉尼亚州 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 诺福克，弗吉尼亚州，美国，23510 | |
| 美国，威斯康星州 | |
| 临床试验地点 | 招募 |
| 密尔沃基，威斯康星州，美国53226 | |
赞助商和合作者
Alnylam Pharmaceuticals
调查人员
| 研究主任： | 医疗主任 | Alnylam Pharmaceuticals |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2019年12月13日 | ||||||||
| 第一个发布日期 | 2019年12月17日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年5月14日 | ||||||||
| 实际学习开始日期 | 2019年12月18日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年6月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果指标 | 相对于基线，稳定或改善多神经病障碍（PND）得分的参与者比例相对于基线[时间范围：基线，第12个月] PND分数：阶段0 =无症状，阶段1 =感觉干扰但保留的步行能力，阶段2 =步行能力受损，但能够无棍子或拐杖行走，阶段3a/b =在1或2杆的帮助下行走或拐杖，第4阶段=仅限于轮椅或卧床不起。 | ||||||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短标题 | 一项多中心观察性研究，用于评估帕蒂斯兰人对具有V122I或T60A突变的ATTRV淀粉样变性患者的有效性 | ||||||||
| 官方头衔 | 一项4阶段的多中心观察研究，旨在评估patisiran对遗传性经甲状腺素介导的（ATTRV）淀粉样变性患者的有效性 | ||||||||
| 简要摘要 | 评估Patisiran对具有V122I或T60A突变的多神经病的淀粉样变性患者的有效性。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型 | 观察 | ||||||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：潜在 | ||||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||||||
| 研究人群 | 具有V122I或T60A突变的多神经病的淀粉样变性的参与者 | ||||||||
| 健康）状况 |
| ||||||||
| 干涉 | 药物：帕蒂斯兰人 patisiran-lipid复合物注射，用于静脉注射 其他名称：
| ||||||||
| 研究组/队列 |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||||||
| 估计入学人数 | 60 | ||||||||
| 原始估计注册 | 100 | ||||||||
| 估计学习完成日期 | 2022年6月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年6月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别 |
| ||||||||
| 年龄 | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||||||
| 联系人 |
| ||||||||
| 列出的位置国家 | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号 | NCT04201418 | ||||||||
| 其他研究ID编号 | ALN-TTR02-012 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享声明 |
| ||||||||
| 责任方 | Alnylam Pharmaceuticals | ||||||||
| 研究赞助商 | Alnylam Pharmaceuticals | ||||||||
| 合作者 | 不提供 | ||||||||
| 调查人员 |
| ||||||||
| PRS帐户 | Alnylam Pharmaceuticals | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
