• 光毒反应的天数（研究功效人群）[时间范围：0-360天或提前终止]
  在患者日记中记录了发生光毒反应发生的天数。报告的数据代表了光毒反应天数的累积总数。参与者使用11点李克特疼痛量表对疼痛的水平得分，最少为0，最多为10。11点李克特疼痛量表，值为0，不表示疼痛，10代表可想象的最坏的疼痛。修改了功效的主要分析人群，以分析研究在研究期间至少26个累积李克特疼痛评分的参与者（0-360天）。该人群由60名患者组成，被确定为疗效人群。分析中未包括少于26个李克特疼痛的参与者。
• 光毒反应的平均数量（研究功效人群）[时间范围：0-360天或提前终止]
  与安慰剂植入物相比，患者活跃时发生的光毒反应的平均数量。在研究日记中记录了由于光毒性反应而导致的疼痛（由自然光引起的）的日子。每天发生这样的反应，参与者使用11点李克特疼痛量表对疼痛程度进行了评分，最少为0，最多为10。11点李克特疼痛量表，值为0代表疼痛，10代表最糟糕的疼痛。修改了功效的主要分析人群，以分析研究在研究期间至少26个累积总李克特疼痛评分的参与者（0-360天）。该人群由60名患者组成，被确定为疗效人群。分析中未包括少于26个李克特疼痛的参与者。

• 光毒反应的数量[时间范围：0-360天或提早终止]
  与安慰剂植入物相比，患者活跃时发生的光毒反应的平均数量。
• 光毒反应的严重程度评分[时间范围：0-360天或提早终止]
  与安慰剂植入物相比，患者活跃时发生的光毒反应的平均严重程度评分。

• 阳光暴露的天数（研究功效人群）[时间范围：0-360天或提前终止]
  在患者日记中记录了阳光暴露的天数。阳光的暴露分为以下类别：无，<1小时，1至3小时，3至6小时，每天> 6小时。
• 皮肤黑色素密度（研究完成者人口）[时间范围：Day0，Day14，Day30，Day30，Day60，Day74，Day74，Day90，Day120，Day150，Day150，Day180，Day210，Day240，Day240，Day270，Day300
  每次访问时，黑色素密度（MD）的变化（MD）（通过分光光度法测量）。参与者的皮肤色素沉着通过非侵入性定量皮肤色（反射率）读数来测量。在以下皮肤部位，使用Minolta CM-2500D分光光度计在400 nm和420 nm处测得的光的皮肤在400 nm和420 nm的波长中进行了反射率：前额，左脸颊，左上右侧，左侧前臂，左侧前臂，左侧前臂，腹部右侧（避免植入物插入部位），骨区域/臀部的左侧。使用Dwyer等人1998的方法确定每个皮肤部位的黑色素密度。
• 使用SF36问卷调查（物理组件得分）的生活质量变化[时间范围：Day0，Day0，Day60，Day120，Day120，Day180，Day240，Day240，Day300，Day360或提前终止]
  使用SF36问卷调查表，SF36的摘要从物理成分评分（PC）的基线从物理成分评分（PC）的基线变为分数，转换为分数。 SF-36（简短表格36健康调查）由八个缩放分数组成，这是每个部分中问题的加权总和。每个量表都直接转化为0-100刻度，假设每个问题都具有相等的权重。较高的分数代表了更好的健康相关生活质量。
• 使用SF36问卷调查（心理成分得分）的生活质量变化[时间范围：Day0，Day0，Day60，Day120，Day120，Day180，Day240，Day240，Day300，Day360或提前终止]
  使用SF36问卷调查表，SF36的摘要从精神成分评分基线（MC）的基线变化为60、120、180、240、300和360的治疗过程中的分数。 SF-36（简短表格36健康调查）由八个缩放分数组成，这是每个部分中问题的加权总和。每个量表都直接转化为0-100刻度，假设每个问题都具有相等的权重。较高的分数代表了更好的健康相关生活质量。

• 阳光暴露的持续时间[时间范围：0-360天或提早终止]
  日记中记录的阳光暴露的平均数量。
• 黑色素密度[时间范围：Day0，Day14，Day30，Day60，Day74，Day74，Day90，Day120，Day150，Day150，Day150，Day180，Day210，Day240，Day240，Day270，Day300，Day330，Day330，Day360或早期终止]
  黑色素密度的变化（通过分光光度法测量）
• 改变生活质量[时间范围：Day0，Day60，Day120，Day180，Day240，Day300，Day360或早期终止]
  使用SF36问卷调查的第60、120、180、240、300和360天，从基线测量（第0天）到分数的变化
• 光螺旋体[时间范围：Day0，Day30，Day60，Day90，Day120，Day150，Day150，Day180，Day210，Day240，Day240，Day270，Day300，Day330，Day330，Day360或提早终止]
  摄影后出现挑衅症状所花费的时间（仅在一部分患者中）

这是一项III期，多中心，随机，双盲，安慰剂对照研究，以评估皮下生物可吸收可吸收的Afamelanotide植入物在红细胞生物性原质畸形（EPP）患者中的安全性和功效。

这项研究是用两个平行的研究臂进行的，每60天两次治疗之间进行了交叉。

符合条件的患者被随机分配到治疗组，并根据以下给药状态以交替的交叉方式接受了主动治疗（Afamelanotide 16mg）或安慰剂的植入物：

• A组在第0、120、240天和安慰剂植入物在第60、180、300天管理
• B组在第0、120、240天进行安慰剂植入物，并在第60、180、300天管理活跃植入物

Afamelanotide是一种正在研究的人造药物，用于用作促红细胞原生质畸形（EPP）患者的预防药物。它是人α黑素细胞刺激激素（Alpha-MSH）的合成产生的类似物。

该研究将涉及使用植入物，该植入物的形式是要在皮肤下施用的小杆。该植入物可能包含研究药物Afamelanotide或安慰剂（无活性药物）。

这项研究旨在洞悉EPP患者正常使用条件下Afamelanotide的有效性。

• 药物：afamelanotide
  16mg皮下植入物
• 药物：安慰剂
  安慰剂皮下植入物

• 实验：A组
  A组在第0、120、240天和安慰剂植入物在第60、180、300天管理
  干预措施：

  • 药物：afamelanotide
  • 药物：安慰剂
• 安慰剂比较器：B组
  B组在第0、120、240天进行安慰剂植入物，并在第60、180、300天管理活跃植入物
  干预措施：

  • 药物：afamelanotide
  • 药物：安慰剂

纳入标准：

• 患有EPP诊断的男性或女性患者（通过外周红细胞中的游离原生磷脂升高确认），他们要求治疗以减轻其症状。
• 年龄18-70岁。
• 在执行任何特定研究程序之前，书面知情同意书。

排除标准：

• 对植入物中包含的Afamelanotide或木质素或研究药物治疗过程中使用的其他局部麻醉剂的任何过敏。
• EPP患者具有明显的肝参与。
• 黑色素瘤或发育不良柳综合征的个人病史。
• 当前的Bowen病，基底细胞癌，鳞状细胞癌或其他恶性或预临床性皮肤病变。
• PLE，DLE或太阳荨麻疹等任何其他光胚炎。
• 诊断为艾滋病毒/艾滋病或肝炎。
• 在临床或实验室确定中，任何具有临床上显着的器官功能障碍或与正常临床显着偏差的证据。
• 毒品或酗酒的急性历史（在过去的12个月中）。
• 胃肠道，肝，肾脏，心血管，呼吸道，内分泌（包括糖尿病，库欣综合症，艾迪生氏病，Peutz-Jeagher综合征）的病史）或全身性疾病被研究者判断为临床意义。
• 主要的医学或精神病
• 患者被评估为研究人员认为不适合该研究的患者（例如，对局部麻醉剂过敏的不符合记录史，注射或注射血液时会晕倒）。
• 怀孕的女性（在基线之前通过血清β-HCG阳性妊娠试验证实）或泌乳。
• 不使用足够的避孕措施（即口服避孕药，diaphragragm plus spermicide，宫内装置）的育儿女性（绝经前，不是手术无菌）。
• 在筛查访问前30天内，参与研究代理的临床试验。
• 使用第5.4条规定的常规药物使用常规药物，并伴随治疗。
• 任何可能影响皮肤反射率测量值的因素。