免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息
出境医 / 临床实验 / DM-IMT-对1型肌发育症患者（DM-IMT）患者的常规呼吸肌训练的安全性和功效的对照，随机，三臂干预研究（DM-IMT）
DM-IMT-对1型肌发育症患者（DM-IMT）患者的常规呼吸肌训练的安全性和功效的对照，随机，三臂干预研究（DM-IMT）
研究描述
简要摘要：
对于某些疾病，定期的呼吸肌肉训练可能会延迟通风的开始。但是，对于DM1，没有临床高质量的研究。仅2006年的病例描述显示一名患者呼吸道肌肉训练后症状的改善缺失，因此在本期中没有建议。在此单中心，三臂受控干预研究的范围内，有45例遗传确认的1型肌发育症患者将在三组15例患者中随机分配，年龄，性别和症状由肌肉障碍量表验证。 （mirs）。 DM1患者将进行9个月的定期呼吸肌训练。这项研究的目的是评估15名患者对15名患者进行定期吸气力量呼吸肌肉训练的安全性和有效性，对15名患者进行定期耐力的耐力呼吸肌肉训练的安全性和有效性，以及与15例自然病程的比较训练。随后，我们将为DM1提供呼吸训练的治疗建议。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 肌发育症1 | 设备：IMT-灵感肌肉训练 | 不适用 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 45名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 双重（参与者，调查员） |
| 主要意图： | 支持护理 |
| 官方标题： | DM-IMT-对肌发育症1型患者的常规呼吸肌肉训练的安全性和功效的对照，随机，三臂干预研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年8月15日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年12月15日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年5月15日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 主动比较器：第1组：力量训练 呼吸肌力量训练 | 设备：IMT-灵感肌肉训练 通过呼吸疗法训练呼吸疗法或坚硬训练 |
| 主动比较器：第2组：耐力培训 呼吸肌耐力训练 | 设备：IMT-灵感肌肉训练 通过呼吸疗法训练呼吸疗法或坚硬训练 |
| 没有干预：第3组：对照组 没有呼吸肌肉的训练 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 复发性肌肉训练的安全性[时间范围：九个月]与干预相关的（严重）不良事件将如Protocoll DM-IMT版本1.2（26/6月/2019年）中所述进行评估。例如，与基线测量值相比，FVC> 15％的恶化被定义为AE，在呼吸训练后超过12个小时，呼吸肌肉异常的肌痛的发展也是如此。据报道，经历不良事件或SAE的患者清单。不良事件的严重程度归类为轻度，中度或重度。 AE与培训的关系被归类为无关的，不太可能与之相关，可能是相关的或关联的。将为由于AES退出研究的患者提供单独的列表。还总结了导致研究终止的不良事件的频率。安全参数还包括肺功能测试（PFT，包括FVC，FEV1，MIP，MEP），体格检查，生命体征和临床实验室测试。
次要结果度量 ：
- 通过MIP测量的15例1型肌营养不良症患者的复发性肌肉力量训练的功效。 [时间范围：九个月]呼吸训练的功效取决于最大吸气压力（MIP）的结果。
- 通过MIP测量的15例1型肌发育症患者的复发性肌肉耐力训练的功效。 [时间范围：九个月]呼吸训练的功效取决于最大吸气压力（MIP）的结果。
- 通过MEP测量的15例1型肌营养不良症患者的复发性肌肉力量训练的功效。 [时间范围：九个月]呼吸训练的功效取决于最大呼吸压力（MEP）的结果。
- 通过MEP测量的15例1型肌发育症患者，复发性肌肉耐力训练的功效。 [时间范围：九个月]呼吸训练的功效取决于最大呼吸压力（MEP）的结果。
- 通过FVC测量的15例1型肌营养不良症患者的复发性肌肉力量训练的功效。 [时间范围：九个月]呼吸训练的功效取决于强制生命力（FVC）的结果。
- 通过FVC测量的15例1型肌发育症患者的复发性肌肉耐力训练的功效。 [时间范围：九个月]呼吸训练的功效取决于强制生命力（FVC）的结果。
- 通过FEV1测量的15例1型肌营养不良症患者的复发性肌肉力量训练的功效。 [时间范围：九个月]呼吸训练的功效取决于1秒内强迫呼气量的结果（FEV1）。
- 通过FEV1测量的15例1型肌发育症患者的复发性肌肉耐力训练的功效。 [时间范围：九个月]呼吸训练的功效取决于1秒内强迫呼气量的结果（FEV1）。
- 通过PCO2测量的15例1型肌营养不良症患者的复发性肌肉力量训练的功效。 [时间范围：九个月]呼吸训练的功效取决于毛细血管血液分析中PCO2的结果。
- 通过PCO2测量的15例1型肌发育症患者的复发性肌肉耐力训练的功效。 [时间范围：九个月]呼吸训练的功效取决于毛细血管血液分析中PCO2的结果。
- 通过PO2测量的15例1型肌营养不良症患者的复发性肌肉力量训练的功效。 [时间范围：九个月]呼吸训练的功效取决于PO2在毛细血管分析中的结果。
- 通过PO2测量的15例1型肌发育症患者，复发性肌肉耐力训练的功效在15例患者中。 [时间范围：九个月]呼吸训练的功效取决于PO2在毛细血管分析中的结果。
- 通过pH测量的15例1型肌营养不良症患者的复发性肌肉力量训练的功效。 [时间范围：九个月]呼吸训练的疗效取决于毛细血管血液分析中pH的结果。
- 通过pH测量的15例1型肌发育症患者的复发性肌肉耐力训练的功效。 [时间范围：九个月]呼吸训练的疗效取决于毛细血管血液分析中pH的结果。
- 通过6分钟 - 步行测试测量的15例1型肌营养不良症患者的复发性肌肉耐力训练的功效。 [时间范围：九个月]呼吸训练的功效取决于6分钟的步行测试结果。
- 与未经训练的患者相比，复发性呼吸肌训练后DM1患者的生活质量和肌肉表现的影响，通过DM1-ACTIV测量。 [时间范围：九个月]复发性呼吸肌肉训练后DM1患者的生活质量和肌肉表现的影响将根据DM1-ACTIV（Rasch制造的DM活性和临床使用量表）的结果来衡量。
- 与未经FDS测量的未经训练的患者相比，复发性呼吸肌训练后DM1患者的生活质量和肌肉表现的影响。 [时间范围：九个月]复发性呼吸肌肉训练后DM1患者的生活质量和肌肉表现的影响将通过FDSS的结果来衡量 - 疲劳和白天嗜睡量表，Rasch建造的组合疲劳和白天嗜睡量表专为DM1患者而设计。
- 与未经训练的患者相比，复发性呼吸肌训练后DM1患者的生活质量和肌肉表现的影响，通过问卷调查衡量。 [时间范围：九个月]复发性呼吸肌训练后DM1患者的生活质量和肌肉表现的影响将根据呼吸症的结果来衡量，这是一份有关呼吸不足临床症状的问卷。
- 与未经训练的患者相比，复发性呼吸肌训练后DM1患者的生活质量和肌肉表现的影响，通过身体检查衡量。 [时间范围：九个月]复发性呼吸肌训练后，DM1患者的生活质量和肌肉表现的影响将通过体格检查结果来衡量。
- 与未经训练的患者相比，复发性呼吸道肌肉训练后，DM1患者的生活质量和肌肉表现的影响，使用6分钟 - 步行测试。 [时间范围：九个月]复发性呼吸肌肉训练后DM1患者的生活质量和肌肉表现的影响将通过6分钟的步行测试结果来衡量。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 患者愿意并且能够提供签署的知情同意书
- 患者≥18岁
- 1型肌发育症的诊断已通过分子遗传学证实
- 在整个研究过程中，患者能够并愿意进行肺功能测试（PFT）和血液采样，以进行毛细血管血液分析（PO2，PCO2），以保留日记并完成问卷调查
排除标准：
- 患者需要侵入性通风（允许无创通气）。
- 患者使用非侵入性通风超过16h/天。
- 患者参加了另一项涉及治疗的临床研究。
- 患者无法进行肺功能测试（PFT）。
- 该患者被诊断出患有中央睡眠呼吸暂停呼吸症，在多肌仪中，未通过NIV通气进行足够的治疗。
- 该患者被诊断出患有阻塞性睡眠呼吸暂停，未通过NIV通气进行足够的治疗。
- 研究人员说，患者无法满足研究的要求。
- 病人无法完成6分钟的步行测试
联系人和位置
位置
| 德国 | |
| 弗里德里希·鲍尔 - 林德（Friedrich-Baur-Institute）神经病学Klinikum der Universitaet Muenchen慕尼黑，德国 | |
| 慕尼黑，德国巴伐利亚，80336 | |
赞助商和合作者
Klinikum der Universitaet Muenchen
调查人员
| 首席研究员： | 斯蒂芬·温宁格（Stephan Wenninger），博士。 | 神经科医生 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年7月31日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年8月12日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年2月8日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年8月15日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月15日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 复发性肌肉训练的安全性[时间范围：九个月] 与干预相关的（严重）不良事件将如Protocoll DM-IMT版本1.2（26/6月/2019年）中所述进行评估。例如，与基线测量值相比，FVC> 15％的恶化被定义为AE，在呼吸训练后超过12个小时，呼吸肌肉异常的肌痛的发展也是如此。据报道，经历不良事件或SAE的患者清单。不良事件的严重程度归类为轻度，中度或重度。 AE与培训的关系被归类为无关的，不太可能与之相关，可能是相关的或关联的。将为由于AES退出研究的患者提供单独的列表。还总结了导致研究终止的不良事件的频率。安全参数还包括肺功能测试（PFT，包括FVC，FEV1，MIP，MEP），体格检查，生命体征和临床实验室测试。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | DM-IMT-对肌发育症1型患者的常规呼吸肌肉训练的安全性和功效的对照，随机，三臂干预研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | DM-IMT-对肌发育症1型患者的常规呼吸肌肉训练的安全性和功效的对照，随机，三臂干预研究 | ||||
| 简要摘要 | 对于某些疾病，定期的呼吸肌肉训练可能会延迟通风的开始。但是，对于DM1，没有临床高质量的研究。仅2006年的病例描述显示一名患者呼吸道肌肉训练后症状的改善缺失，因此在本期中没有建议。在此单中心，三臂受控干预研究的范围内，有45例遗传确认的1型肌发育症患者将在三组15例患者中随机分配，年龄，性别和症状由肌肉障碍量表验证。 （mirs）。 DM1患者将进行9个月的定期呼吸肌训练。这项研究的目的是评估15名患者对15名患者进行定期吸气力量呼吸肌肉训练的安全性和有效性，对15名患者进行定期耐力的耐力呼吸肌肉训练的安全性和有效性，以及与15例自然病程的比较训练。随后，我们将为DM1提供呼吸训练的治疗建议。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩蔽：双重（参与者，调查员） 主要目的：支持护理 | ||||
| 条件ICMJE | 肌发育症1 | ||||
| 干预ICMJE | 设备：IMT-灵感肌肉训练 通过呼吸疗法训练呼吸疗法或坚硬训练 | ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 通过邀请注册 | ||||
| 估计注册ICMJE | 45 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年5月15日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月15日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 德国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04052958 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 1.2版（26. Juni 2019） | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | Klinikum der Universitaet Muenchen教授Benedikt Schoser博士 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Klinikum der Universitaet Muenchen | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | Klinikum der Universitaet Muenchen | ||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
