• 自发年化出血率（SABR）[时间范围：12个月]
  以类似于TABR计算的自发年度出血率（SABR）
• 消费威特[时间范围：12个月]
  关于预防治疗的WILATE消费的数据
• 增量von Willebrand因子活性（VWF：AC）体内恢复（IVR）[时间范围：12个月]
  增量VWF：随着时间的推移（基线和1、2、3、6、9和12个月的治疗）的AC IVR
• 增量von Willebrand因子抗原（VWF：AG）在体内恢复（IVR）[时间范围：12个月]
  增量vwf：随着时间的推移（基线和1、2、3、6、9和12个月的1、2、3、6、9和12个月）
• 小儿患者的增量von Willebrand因子抗原（VWF：AG）[时间范围：预剂量和1小时，3小时，9小时，24小时，48小时和72小时后给药]
  增量VWF：≥6至<17岁的儿科患者Wilate的AG（基线PK访问和筛查后1天）
• 小儿患者的增量von Willebrand因子活性（VWF：AC）[时间范围：预剂量和1小时，3小时，9小时，24小时，48小时和72小时的给药]
  增量VWF：≥6至17岁的儿科患者的WILATE AC（基线PK访问和筛查后1天）
• 小儿患者中的VIII因子VIII procagulant活性（FVIII：c）[时间范围：剂量和1小时，3小时，9小时，24小时，48小时和72小时后给药]
  FVIII：≥6至17岁的儿科患者的Wilate C（基线PK访问和筛查后1天）
• 与使用Wilate相关的不良事件的数量和类型[时间范围：12个月]
  在整个研究过程中，通过监视不良事件（AES）和严重AES（SAE）的数量和类型来安全。 AE被归类为研究患者（任何不利且意外的迹象或症状）中的任何不愉快的医疗事件，SAE是任何不愉快的医疗事件，在任何剂量中都会导致死亡，威胁生命，住院，持久或严重的残疾或严重的残疾/无能力，先天性异常/先天缺陷或感染药物的可疑传播（“重要的医疗事件”）。

• 自发年化出血率（SABR）[时间范围：12个月]
  以类似于TABR计算的自发年度出血率（SABR）
• 消费威特[时间范围：12个月]
  关于预防治疗的WILATE消费的数据
• 增量von Willebrand因子活性（VWF：AC）体内恢复（IVR）[时间范围：12个月]
  增量VWF：随着时间的推移（基线和1、2、3、6、9和12个月的治疗）的AC IVR
• 增量von Willebrand因子抗原（VWF：AG）在体内恢复（IVR）[时间范围：12个月]
  增量vwf：随着时间的推移（基线和1、2、3、6、9和12个月的1、2、3、6、9和12个月）
• 与使用Wilate相关的不良事件的数量和类型[时间范围：12个月]
  在整个研究过程中，通过监视不良事件（AES）和严重AES（SAE）的数量和类型来安全。 AE被归类为研究患者（任何不利且意外的迹象或症状）中的任何不愉快的医疗事件，SAE是任何不愉快的医疗事件，在任何剂量中都会导致死亡，威胁生命，住院，持久或严重的残疾或严重的残疾/无能力，先天性异常/先天缺陷或感染药物的可疑传播（“重要的医疗事件”）。

• 威尔特在治疗突破性出血事件方面的功效（BES）[时间范围：12个月]
  根据成功用威尔特治疗的BES的比例，Wilate在处理突破性BES方面的功效。患者将使用“优秀”，“良好”，“中等”或“无”的预定义标准评估治疗效率。评估为“出色”或“良好”的所有有效评级将被视为“成功治疗”。
• 威尔特在手术预防中的功效[时间范围：12个月]
  基于成功治疗WILATE的手术的比例，Wilate在手术预防中的功效。手术结束时外科医生将使用“优秀”，“良好”，“中等”或“无”的预定标准评估外科医生在术后的血液学家评估疗效。此外，使用“优秀”，“良好”，“中等”或“无”量表进行整体评估，将在术后结束时考虑到术后和术后评估。算法。
• 使用患者报告的结果测量信息系统（PROMIS-29）评估的生活质量（QOL）[时间范围：12个月]
  基于Promis-29调查的结果QOL评估，以监视和评估所有患者的身体，心理和社会健康，使用最低分数为0，最高分数为10。该调查涵盖了七个领域大多数患有慢性病的人，最相关的健康（抑郁，焦虑，身体机能，疼痛干扰，疲劳，疲劳，睡眠障碍，睡眠障碍以及参与社会角色和活动的能力）。
• 使用36个项目的短表健康调查评估的生活质量（QOL），版本2（SF-36V）[时间范围：12个月]
  QOL评估基于SF-36V2问卷的结果，以衡量≥16岁的患者的功能健康和福祉。 SF-36V2使用具有评分算法标准化的量表来获得8个不同的域，以获得0到100的分数。八个健康领域包括身体功能（PF），角色身体（RP），身体疼痛（BP），一般健康状况问题（GH），活力（VT），社会功能（SF），角色情感（RE）和一般心理健康（MH）。较高的分数表明健康状况更好，平均得分为50，已被阐明为所有量表的规范价值。
• 使用10项简短表格健康调查（SF-10）评估的生活质量（QOL）[时间范围：12个月]
  QOL评估是根据SF-10父母完成的问卷调查的结果，≥6岁，<16岁，以评分身体和社会心理健康。 SF-10使用基于规范的评分，其中量表的平均值为50，标准偏差为10。
• 使用血友病联合健康评分（HJHS）评估的联合健康状况[时间范围：在研究完成的基线访问之前连续6个月内进行评估]
  联合健康状况将使用血友病联合健康评分（HJHS）进行评估，该评分已被专门验证，以评估VWD中的临床结果。 HJHS评估了六个指数关节，以在0-124之间产生得分。得分较高，表明联合健康状况较差。
• 月经出血使用图形失血评估图（PBAC）评分评估[时间范围：12个月]
  在本研究中，每个月经期的出血信息将使用图形失血评估图（PBAC）收集。 PBAC将提供给所有具有育儿潜力的女性患者。 PBAC中记录的数据和研究者计算的最终分数将记录在电子案例报告表（ECRF）中。 PBAC得分从0到0，得分> 100个定义异常凝血和重量大量出血（每个月经周期> 80毫升失血率> 80ml）。

• 威尔特在治疗突破性出血事件方面的功效（BES）[时间范围：12个月]
  根据成功用威尔特治疗的BES的比例，Wilate在处理突破性BES方面的功效。患者将使用“优秀”，“良好”，“中等”或“无”的预定义标准评估治疗效率。评估为“出色”或“良好”的所有有效评级将被视为“成功治疗”。
• 威尔特在手术预防中的功效[时间范围：12个月]
  基于成功治疗WILATE的手术的比例，Wilate在手术预防中的功效。手术结束时外科医生将使用“优秀”，“良好”，“中等”或“无”的预定标准评估外科医生在术后的血液学家评估疗效。此外，使用“优秀”，“良好”，“中等”或“无”量表进行整体评估，将在术后结束时考虑到术后和术后评估。算法。
• 使用患者报告的结果测量信息系统（PROMIS-29）评估的生活质量（QOL）[时间范围：12个月]
  基于Promis-29调查的结果QOL评估，以监视和评估所有患者的身体，心理和社会健康，使用最低分数为0，最高分数为10。该调查涵盖了七个领域大多数患有慢性病的人，最相关的健康（抑郁，焦虑，身体机能，疼痛干扰，疲劳，疲劳，睡眠障碍，睡眠障碍以及参与社会角色和活动的能力）。
• 使用36个项目的短表健康调查评估的生活质量（QOL），版本2（SF-36V）[时间范围：12个月]
  QOL评估基于SF-36V2问卷的结果，以衡量≥16岁的患者的功能健康和福祉。 SF-36V2使用具有评分算法标准化的量表来获得8个不同的域，以获得0到100的分数。八个健康领域包括身体功能（PF），角色身体（RP），身体疼痛（BP），一般健康状况问题（GH），活力（VT），社会功能（SF），角色情感（RE）和一般心理健康（MH）。较高的分数表明健康状况更好，平均得分为50，已被阐明为所有量表的规范价值。
• 使用10项简短表格健康调查（SF-10）评估的生活质量（QOL）[时间范围：12个月]
  QOL评估是根据SF-10父母完成的问卷调查的结果，≥6岁，<16岁，以评分身体和社会心理健康。 SF-10使用基于规范的评分，其中量表的平均值为50，标准偏差为10。
• 联合健康状况使用血友病联合健康评分（HJHS）评估[时间范围：12个月]
  联合健康状况将使用血友病联合健康评分（HJHS）进行评估，该评分已被专门验证，以评估VWD中的临床结果。 HJHS评估了六个指数关节，以在0-124之间产生得分。得分较高，表明联合健康状况较差。
• 月经出血使用图形失血评估图（PBAC）评分评估[时间范围：12个月]
  在本研究中，每个月经期的出血信息将使用图形失血评估图（PBAC）收集。 PBAC将提供给所有具有育儿潜力的女性患者。 PBAC中记录的数据和研究者计算的最终分数将记录在电子案例报告表（ECRF）中。 PBAC得分从0到0，得分> 100个定义异常凝血和重量大量出血（每个月经周期> 80毫升失血率> 80ml）。

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纳入标准：

符合以下所有标准的患者有资格进行这项研究：

• 筛查时≥6岁
• VWD类型1（基线von Willebrand因子活性[VWF：Ristocetin CoActor（RCO）] <30 IU/DL，2A，2A，2B，2M，2M或3，根据需要使用替代VWF的产品替代产品以控制出血的病史
• 目前，在过去6个月中，每月至少有1个，每月的平均每月有1个，至少有2个BES，其中至少有2个BES需要使用含VWF的产品进行处理
• 记录的可靠性可靠地评估BES的类型，频率和治疗至少6个月的按需治疗之前
• 育儿潜力的女性患者在筛查时必须进行负尿妊娠试验，并同意采用足够的节育措施；如果使用了激素障碍感，则在研究期间，药物类别应保持不变
• 所有患者在进行任何与研究相关的程序之前提供自愿提供的，充分知情的书面和签名同意

排除标准：

符合以下任何标准的患者没有资格进行研究：

• 接受含VWF产品的按需或预防性治疗后，没有可靠地评估BES的类型，频率和治疗的记录
• VWF或FVIII抑制剂的历史或当前怀疑
• 入学前1年内的血栓栓塞事件的病史
• 严重的肝脏或肾脏疾病（丙氨酸氨基转移酶[ALAT]和天冬氨酸反式 - 氨酶[ASAT]水平>正常上极限的5倍，肌酐> 120 µmol/L）
• 筛选时的血小板计数<100,000/µL（VWD 2B型除外）
• 筛查时体重<20 kg
• 接受或计划接受免疫抑制剂药物（抗逆转录病毒化学疗法）的患者，例如泼尼松（相当于10 mg/天）或类似的药物
• 入学时怀孕或母乳喂养
• 宫颈或子宫疾病，导致子宫异常出血（包括感染，发育不良）
• 目前或入学前4周内的另一项介入临床研究中使用任何IMP的治疗
• 由于解剖学原因，其他凝血障碍或出血疾病
• 对研究药物的任何成分的过敏性超敏反应