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出境医 / 临床实验 / 肺部功能测试变化和呼吸道肌肉强度趋势接受肌萎缩症患者接受Nusinersen治疗
肺部功能测试变化和呼吸道肌肉强度趋势接受肌萎缩症患者接受Nusinersen治疗
研究描述
简要摘要：
众所周知，脊柱肌肉萎缩（SMA）患者的呼吸肌功能逐渐下降。传统上，疗法涉及支持手段，以确保最佳的营养和气道清除。 Nusinersen（Spinraza）是一种批准用于治疗小儿和成人患者SMA的药物。这项研究的目的是在整个治疗的第一年观察肺功能测试（PFT）变化和呼吸道肌肉力量趋势。一项测量肺功能测试（PFTS）的前瞻性，纵向研究的脊柱肌肉萎缩（SMA）患者的变化。患者将是在Nusinersen批准和维持的SMA患者。患者将具有基线PFT。在Nusinersen治疗时，研究人员将在3、6和12个月重复PFT。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 脊柱肌肉萎缩 | 药物：Nusinersen治疗 | 早期第1阶段 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 10名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 5-10例5岁及以上年龄的脊髓肌肉萎缩（SMA）患者已经同意Nusinersen治疗，或者已经在NYU Winthrop医院开始了Nusinersen（Spinraza）治疗。 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 肺部功能测试变化和呼吸道肌肉强度趋势接受肌萎缩症患者接受Nusinersen治疗 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年7月17日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年7月17日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年7月17日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：接受Nusinersen治疗的SMA患者 | 药物：Nusinersen治疗 反义寡核苷酸，靶向SMN2前MRNA，特别是外显子7。 其他名称：Spinraza |
结果措施
主要结果指标 ：
- 提高百分比最大灵感压力（MIP）[时间范围：3、6和12个月]是在强力灵感反对阻塞过程中产生的压力。它是在末端呼气阶段（接近残余体积）进行测量的，并评估了灵感肌肉强度（隔膜，外部肋间肌肉和辅助肌肉）。健康的成年女性的正常值-50 cmh2o和健康男性-75 cmh2o。
- 提高百分比最大呼气压力（/MEP）[时间范围：3、6和12个月]在闭塞有效到期期间产生的压力。它在最终的灵感阶段（TLC附近）进行测量，并评估呼气肌肉强度（腹部肌肉，内部肋间肌肉和辅助肌肉）。健康的成年女性的正常值+80 cmh2O和健康的男性+100 cmh2o。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 5年至21岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 被诊断出有资格在纽约大学温思罗普医院开始Nusinersen治疗的任何类型的SMA患者。
排除标准：
- 患者无法按照建议的时间表遵守努西纳森治疗（每2周每2剂，然后在第三剂剂量后1个月服用第四剂，然后每4个月服用每4个月进行维持剂量）。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Ann Mock | 5166639619 | ann.mock@nyulangone.org |
位置
| 美国，纽约 | |
| NYU Langone Health | 招募 |
| 纽约，纽约，美国，10016 | |
| 联系人：Ann Mock 516-663-9619 ann.mock@nyulangone.org | |
| 首席研究员：Melodi Pirzada，医学博士 | |
赞助商和合作者
NYU Langone Health
温思罗普大学医院
调查人员
| 首席研究员： | Melodi Pirzada，医学博士 | 纽约兰蒙医疗中心 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年8月7日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年8月8日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年8月7日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年7月17日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年7月17日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 肺部功能测试变化和呼吸道肌肉强度趋势接受肌萎缩症患者接受Nusinersen治疗 | ||||
| 官方标题ICMJE | 肺部功能测试变化和呼吸道肌肉强度趋势接受肌萎缩症患者接受Nusinersen治疗 | ||||
| 简要摘要 | 众所周知，脊柱肌肉萎缩（SMA）患者的呼吸肌功能逐渐下降。传统上，疗法涉及支持手段，以确保最佳的营养和气道清除。 Nusinersen（Spinraza）是一种批准用于治疗小儿和成人患者SMA的药物。这项研究的目的是在整个治疗的第一年观察肺功能测试（PFT）变化和呼吸道肌肉力量趋势。一项测量肺功能测试（PFTS）的前瞻性，纵向研究的脊柱肌肉萎缩（SMA）患者的变化。患者将是在Nusinersen批准和维持的SMA患者。患者将具有基线PFT。在Nusinersen治疗时，研究人员将在3、6和12个月重复PFT。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 早期第1阶段 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 干预模型描述： 5-10例5岁及以上年龄的脊髓肌肉萎缩（SMA）患者已经同意Nusinersen治疗，或者已经在NYU Winthrop医院开始了Nusinersen（Spinraza）治疗。 掩蔽：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 脊柱肌肉萎缩 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：Nusinersen治疗 反义寡核苷酸，靶向SMN2前MRNA，特别是外显子7。 其他名称：Spinraza | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：接受Nusinersen治疗的SMA患者 干预：药物：Nusinersen治疗 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 10 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年7月17日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年7月17日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 5年至21岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04050852 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 19-00242 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | NYU Langone Health | ||||
| 研究赞助商ICMJE | NYU Langone Health | ||||
| 合作者ICMJE | 温思罗普大学医院 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | NYU Langone Health | ||||
| 验证日期 | 2020年8月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
