• 治疗急性不良事件的发生率（TEAES），严重的不良事件（SAE）和AES导致中断研究药物[时间范围：60]
• 体重的变化千克[时间范围：基线随着时间的推移；长达5年]
• 数厘米的高度变化[时间范围：基线随时间而变化；长达5年]
• 心电图（ECG）结果的变化[时间范围：基线随时间；长达5年]
  将获得12个铅的心电图。
• 超声心动图结果变化的发生率[时间范围：随着时间的推移基线；长达5年]
  收缩压和舒张性心脏功能和结构通过心脏的超声评估。超声心动图参数包括左心室质量指数（LVMI），射血分数，分数缩短，左心室内径末端舒张孔和末端收缩，中间分数缩短和壁厚。
• 变革阶段的变化[时间范围：每6个月；长达5年]
  性发育的制革商分期将用于评估男性中女性的性发育（IE乳房发育（B1至B5）和耻骨发育（pH-1至PH-5），男性的毛发和基因发育（G1-G5）。
• 伴随药物的发病率使用[时间范围：每1个月；长达5年]

• lyso-GB3的血浆水平变化[时间范围：每6个月；长达5年]
• 更改EGFR [时间范围：每6个月；长达5年]
• 尿液蛋白的变化[时间范围：每6个月；长达5年]
• 白蛋白水平的变化[时间范围：每6个月；长达5年]
• 更改左心室质量指数（LVMI）[时间范围：每年；长达5年]
• Fabry特异性儿科健康与疼痛问卷（FPHPQ）评分的变化[时间范围：每3个月；长达5年]
  FPHPQ包括有关Fabry疾病特异性症状的问题（例如，出汗，疼痛，头晕和疲倦，热和寒冷的不宽容，眼睑肿胀，胃肠道症状，胃肠道症状，口渴，听力困难，耳朵，能力和娱乐，耳朵，能力和娱乐性，能力和娱乐性，能力和愉悦感参加运动）。这些症状的频率将使用5点李克特量表进行评级（总是（总是更糟糕的），通常，有时很少，永远不会（更好）。疼痛强度以10分制测量，数字响应是为了发作疼痛和上学日的时间，是/否提出了关于听力难度和其他未具体提及的问题的问题。分别为8至12岁和13至18岁的儿童提供了2个特定年龄的自我报告版本。
• 儿科和质量库存™（PEDSQL™）分数的变化[时间范围：每3个月；长达5年]
  PEDSQL™是一种模块化方法，用于测量健康儿童和青少年以及患有急性和慢性健康状况的人的健康相关生活质量。它由23个项目组成，其中包括有关身体功能，情感功能，社交功能和相对于前7天的学校功能的问题，使用5分制（从不（更好），几乎永远不会，有时，经常，，几乎总是总是（更差））。父母或合法授权的代表和受试者彼此独立地完成了适当的PEDSQL版本。父母或合法授权的代表和受试者可以在研究地点人员提出介绍性指令后自行自我管理问题。

纳入标准：

• 男性或女性受试者被诊断出患有Fabry病> 12岁的男性，他们在1001-020完成了研究
• 受试者的父母或合法授权的代表愿意并且能够提供书面知情同意和授权，以使用和披露个人健康信息或与研究相关的健康信息，并提供同意，如果适用
• 受试者的父母或合法授权的代表愿意并且能够提供书面知情同意和授权，以使用和披露个人健康信息或与研究相关的健康信息，并提供同意，如果适用

排除标准：

• 具有中度或重度肾功能障碍（EGFR <60 mL/min/1.73 m2时）
• 患有需要透析或肾脏移植的晚期肾脏疾病
• 过敏或敏感性研究药物（包括赋形剂）或其他iminosugars（例如，Miglustat，Miglitol）
• 在研究期内，已随时接受任何基因疗法或预计开始基因疗法
• 需要在筛查前的6个月内或整个研究中的6个月内使用糖（Miglitol），Zavesca（Miglustat）治疗
• 需要在筛查前的14天内或在整个研究过程中进行重质（agalsidase alfa）或Fabrazyme（Agalsidase beta）治疗
• 受试者在筛查前的30天内接受过任何研究/实验药物，生物或装置的治疗或已接受治疗
• 任何被认为是筛查或基线时被视为禁忌症的疾病或病情或随之而来的药物使用，或者可能排除对象满足协议要求或向研究者建议潜在受试者通过参与这项研究可能会有不可接受的风险
• 怀孕或母乳喂养
• 否则，研究人员认为该研究不适合研究