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一项研究，用于研究Balovaptan自闭症谱系障碍儿童的药代动力学，安全性和耐受性
研究描述
简要摘要：
这是一项IB期，多中心，开放标签的研究，对2-4岁患有自闭症谱系障碍（ASD）的儿童进行了研究，以调查每天口服balovaptan的药代动力学，安全性和耐受性（QD）。这项研究是由6周的治疗期组成，用于评估2至4岁儿童中Balovaptan的药代动力学，然后是48周的可选延长期。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 自闭症谱系障碍 | 药物：Balovaptan | 阶段1 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 2名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | IB期，多中心，开放标签，为期6周的研究，进行了为期48周的延伸，以研究2-4岁儿童自闭症谱系障碍的儿童Balovaptan的药代动力学，安全性和耐受性 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年12月19日 |
| 实际的初级完成日期 ： | 2020年4月23日 |
| 实际 学习完成日期 ： | 2020年5月6日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Balovaptan | 药物：Balovaptan 参与者将在6周的治疗期内每天接受一次口服骨vaptan剂量，然后进行48周的可选延长期。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- Balovaptan的稳态（AUCSS）处的曲线面积[时间范围：Predose，2，4，6小时在第2周的两小时；在第6周的predose； predose在第12周； Predose在第24周，第54周predose]
- Balovaptan的血浆浓度[时间范围：Predose，2，4，6小时在第2周的两小时；在第6周的predose； predose在第12周； Predose在第24周，第54周predose]
- M2代谢产物的血浆浓度，如适用[时间框架：Predose，2，4，6小时在第2周的两小时；在第6周的predose； predose在第12周； Predose在第24周，第54周predose]
- M3代谢产物的血浆浓度[时间框架：predose，2，4，6小时在第2周的两小时；在第6周的predose； predose在第12周； Predose在第24周，第54周predose]
- 如适用的[时间范围：Predose，2，4，6小时在第2周时，M2与Balovaptan的血浆浓度比；在第6周的predose； predose在第12周； Predose在第24周，第54周predose]
- M3与Balovaptan的血浆浓度比[时间框架：Predose，2，4，6，6小时在第2周；在第6周的predose； predose在第12周； Predose在第24周，第54周predose]
次要结果度量 ：
- 有不良事件的参与者数量[时间范围：大约20周]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 2年至4岁（孩子） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 根据精神障碍的诊断和统计手册的ASD诊断，第五版（DSM-5）的ASD标准。诊断将由自闭症专家团队进行，并由自闭症诊断观察计划（ADOS-2）标准确认。必须满足研究人员意见的自闭症诊断的DSM-5标准。诊断结果模棱两可的儿童无法参加研究。如果ADOS-2评估是由经过认证的评估者进行的，并在筛查访问后的12个月内进行了记录，则除非对受试者的评估2岁以下，否则不得重复该评估。
- 听力和视觉与研究评估兼容，由研究者判断
- 在研究者的判断中，受试者和照料者遵守研究方案的能力
- 父母或其他可靠的护理人员的可用性，他们的网站语言流利，并且与该主题频繁且充分接触。
排除标准：
- 研究人员认为，临床上显着的精神病和/或神经合并症可能会干扰安全性或功效终点
- 在整个受试者的发展中，研究人员认为，任何获得的语言和运动功能技能的临床重大回归
- 癫痫发作的病史除了单个不复杂的发热性癫痫发作> = 6个月之前
- 周围神经病的临床诊断或指示周围神经病的体征和症状
- 任何临床相关的心血管疾病
- 确认心脏肌钙蛋白I（CTN I），高敏感心脏肌钙蛋白T（HS CTN T），N末端pro-B型Natriuretic肽（NT-螺旋杆菌）（NT-螺旋）或（如果进行），或者（如果进行），或者（如果进行），或者（如果进行）
- 通过使用Fridericia的配方（QTCF）（QTCF）（> 450 ms）纠正的QT间隔，确认了ECG的临床显着异常
- 根据疾病控制和预防中心（CDC）的标准（CDC）标准（高度） - 年龄（高度） - 年龄百分位数的确认收缩期或舒张压高于第95％或低于第五百分点。
- 确认的心率：2岁儿童的150 bpm，3岁儿童的135 bpm，或4岁儿童的120 bpm。
- 可能干扰或治疗可能干扰研究的疾病或病情；或中止可能对该主题构成不可接受的风险的违禁药物。
- 目前的胃肠道疾病的证据将干扰研究人员认为研究或构成不可接受的风险
- 凝血病的史，出血疾病或血液心理的历史
- HIV-1或HIV-2的阳性血清学
- 证实在血液学，临床化学，凝结或尿液分析的参数方面具有明显的临床显着异常，特别是确认的绝对中性粒细胞计数（ANC）<LLN <LLN确认的CPK高度超过2 x上极限（ULN）的儿童（ULN）
- 恶性史
- 筛查前3个月内的临床显着流血显着丧失
- 筛查前不稳定使用允许的药物4周
- 在开始研究之前，使用违禁药物（或半衰期的5倍，以更长的比例）使用
联系人和位置
位置
| 美国，亚利桑那州 | |
| 西南自闭症研究与资源中心 | |
| 美国亚利桑那州凤凰城，85006 | |
| 美国，纽约 | |
| 里士满的行为同事 | |
| 史坦顿岛，纽约，美国，10312 | |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 大学医院克利夫兰医疗中心；儿童和青少年精神病学 | |
| 克利夫兰，俄亥俄州，美国，44106 | |
| 美国，田纳西州 | |
| 范德比尔特大学医学中心 | |
| 田纳西州纳什维尔，美国，37232 | |
| 美国德克萨斯州 | |
| 宾夕法尼亚州红橡树精神病学院 | |
| 美国德克萨斯州休斯顿，美国77090 | |
赞助商和合作者
霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche）
调查人员
| 研究主任： | 临床试验 | 霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche） |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年8月6日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年8月8日 | ||||
| 结果首先提交日期ICMJE | 2020年9月21日 | ||||
| 结果首先发布日期ICMJE | 2020年10月14日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年10月14日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年12月19日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2020年4月23日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 有不良事件的参与者数量[时间范围：大约20周] | ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 有不良事件的参与者人数[时间范围：大约54周] | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 一项研究，用于研究Balovaptan自闭症谱系障碍儿童的药代动力学，安全性和耐受性 | ||||
| 官方标题ICMJE | IB期，多中心，开放标签，为期6周的研究，进行了为期48周的延伸，以研究2-4岁儿童自闭症谱系障碍的儿童Balovaptan的药代动力学，安全性和耐受性 | ||||
| 简要摘要 | 这是一项IB期，多中心，开放标签的研究，对2-4岁患有自闭症谱系障碍（ASD）的儿童进行了研究，以调查每天口服balovaptan的药代动力学，安全性和耐受性（QD）。这项研究是由6周的治疗期组成，用于评估2至4岁儿童中Balovaptan的药代动力学，然后是48周的可选延长期。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 自闭症谱系障碍 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：Balovaptan 参与者将在6周的治疗期内每天接受一次口服骨vaptan剂量，然后进行48周的可选延长期。 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：Balovaptan 干预：药物：Balovaptan | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 终止 | ||||
| 实际注册ICMJE | 2 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 10 | ||||
| 实际学习完成日期ICMJE | 2020年5月6日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2020年4月23日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 2年至4岁（孩子） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | 西班牙 | ||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04049578 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | WP40877 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche） | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche） | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche） | ||||
| 验证日期 | 2020年9月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
