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在特发性腹膜后纤维化中西罗里木斯的研究
研究描述
简要摘要：
腹膜后纤维化是指一组疾病，其特征是腹膜后空间中纤维化组织的增生，这些疾病可以压缩周围的输尿管和下腔静脉，并引起严重的并发症，例如主动脉动脉瘤，肾衰竭，肾衰竭，甚至死亡。病变是弥漫性的，难以切除。皮质类固醇是一线药物，但疾病的复发率很高，尤其是在剂量降低皮质类固醇后。因此，免疫抑制剂的综合使用对于预防疾病复发和减少长期皮质类固醇的毒性和副作用非常重要。 Sirolimus在抑制淋巴细胞激活和成纤维细胞增殖中起双重作用。从其机制中推断出，西罗莫司是特发性腹膜后纤维化的良好潜在治疗选择。因此，我们对特发性腹膜后纤维化患者进行了RCT，以确定西罗莫司的功效和安全性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 腹膜后纤维化 | 药物：Sirolimus药物：皮质类固醇 | 第2阶段3 |
详细说明：
腹膜后纤维化是指以腹膜后空间中纤维化组织增生为特征的一组疾病，这些疾病主要涉及肾脏远端的腹主动脉和伊利亚西亚动脉。增生组织可以压缩周围的输尿管和下腔静脉，并引起严重的并发症，例如主动脉瘤，肾功能衰竭，甚至死亡。病变及其周围组织之间没有明确的边界。病变是弥漫性的，难以切除。皮质类固醇是一线药物，但疾病的复发率很高，尤其是在剂量降低皮质类固醇后。因此，免疫抑制剂的综合使用对于预防疾病复发和减少长期高剂量皮质类固醇的毒性和副作用非常重要。近年来，随着腹膜后纤维化的免疫学特征逐渐被认识到，一些风湿病学家和免疫学家试图使用该人群中通常用于自身免疫性疾病的免疫抑制剂，包括生物学。然而，仍然缺乏循证医学的高级证据，例如随机对照试验（RCT）。西罗莫司在抑制T淋巴细胞激活和成纤维细胞增殖中起双重作用。从其机制中推断出，西罗莫司是特发性腹膜后纤维化的良好潜在治疗选择。因此，我们对特发性腹膜后纤维化患者进行了RCT，以确定西罗莫司的功效和安全性。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 60名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 泼尼松与西罗莫司的前瞻性研究在治疗特发性腹膜后纤维化治疗 |
| 实际学习开始日期 ： | 2018年7月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年7月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年7月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Sirolimus组 Sirolimus：前3天2毫克/天，此后1 mg/天。在14天，12周和48周的药物治疗中监测血浆药物浓度，以保持4-15 ug/L的血浆药物浓度。 泼尼松：0.8 mg/kg/d（最大剂量：60 mg/d），每14天减少5 mg，在30 mg/d后每2周减少2.5 mg，直到停用。 | 药物：Sirolimus 在12周时评估功效，并根据疾病和不良影响的控制进行治疗。对于实验组，如果将患者评估为治疗失败（TS），则应从研究中撤回患者并接受救援。治疗。鉴于，如果患者无法忍受Sirolimus的副作用，而不是严重的不良事件（SAE），则将转移到对照组。 药物：皮质类固醇 在12周时评估功效，并根据对疾病和不良反应的控制进行调整。对于主动比较组，如果将患者评估为治疗失败（TF），则应从研究中撤回患者并接受救援治疗。 其他名称：泼尼松 |
| 主动比较器：皮质类固醇组 泼尼松：0.8 mg/kg/d（最大剂量：60 mg/d），每14天减少5 mg，在30 mg/d后每2周每2周减少2.5 mg，直到5-7.5 mg/d。 | 药物：皮质类固醇 在12周时评估功效，并根据对疾病和不良反应的控制进行调整。对于主动比较组，如果将患者评估为治疗失败（TF），则应从研究中撤回患者并接受救援治疗。 其他名称：泼尼松 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 复发率[时间范围：通过研究完成，平均1年]
次要结果度量 ：
- 治疗失败率[时间范围：12周的治疗]
- 泼尼松的累积剂量[时间范围：48周]
- 腹膜后纤维化质量的大小[时间范围：48周]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至75岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 在CT或MRI上诊断出的特发性腹膜后纤维化。对于疑似继发性腹膜后纤维化或非典型特发性腹膜后纤维化的患者，成像提示，应通过穿刺活检来证实特发性腹膜纤维化
- 由这种疾病和/或活性病变引起的ESR和CRP水平提高了成像
排除标准：
- 次生腹膜纤维化
- 使用皮质类固醇（相当于泼尼松每天> 10 mg），免疫抑制剂或生物学，在入学前3个月内
- 对泼尼松或西罗莫司的任何禁忌症，或对西罗莫司过敏，或者对上述任何药物的使用遭受了严重的不良反应
- 大量蛋白尿（24小时尿液蛋白定量≥3g），中至重度贫血（血红蛋白<90 g/L），脂肪细胞增多症（白细胞计数<1.5×10^9/L或中性粒细胞计数<0.5×10 ^9/L），血小板计数<50×10^9/L，间质性肺炎
- 无法控制的糖尿病，高血压，高脂血症，感染或心力衰竭或其他严重的并发症
- 恶性
- 在不久的将来怀孕或需要怀孕
- 无法遵守后续行动或拒绝同意
联系人和位置
联系人
| 联系人：Hui Gao，医生 | 8613811833264 | gh841017@126.com | |
| 联系人：教授Zhan-guo li | 8610-88324372 | li99@bjmu.edu.cn |
位置
| 中国，北京 | |
| 北京大学国际医院 | 招募 |
| 北京，北京，中国，100000 | |
| 联系人：Hui Gao，医生8613811833264 GH841017@126.com | |
赞助商和合作者
北京大学国际医院
调查人员
| 首席研究员： | Hui Gao，医生 | 北京大学国际医院 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年7月25日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年8月6日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年3月15日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2018年7月1日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年7月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 复发率[时间范围：通过研究完成，平均1年] | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 在特发性腹膜后纤维化中西罗里木斯的研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 泼尼松与西罗莫司的前瞻性研究在治疗特发性腹膜后纤维化治疗 | ||||||||
| 简要摘要 | 腹膜后纤维化是指一组疾病，其特征是腹膜后空间中纤维化组织的增生，这些疾病可以压缩周围的输尿管和下腔静脉，并引起严重的并发症，例如主动脉动脉瘤，肾衰竭，肾衰竭，甚至死亡。病变是弥漫性的，难以切除。皮质类固醇是一线药物，但疾病的复发率很高，尤其是在剂量降低皮质类固醇后。因此，免疫抑制剂的综合使用对于预防疾病复发和减少长期皮质类固醇的毒性和副作用非常重要。 Sirolimus在抑制淋巴细胞激活和成纤维细胞增殖中起双重作用。从其机制中推断出，西罗莫司是特发性腹膜后纤维化的良好潜在治疗选择。因此，我们对特发性腹膜后纤维化患者进行了RCT，以确定西罗莫司的功效和安全性。 | ||||||||
| 详细说明 | 腹膜后纤维化是指以腹膜后空间中纤维化组织增生为特征的一组疾病，这些疾病主要涉及肾脏远端的腹主动脉和伊利亚西亚动脉。增生组织可以压缩周围的输尿管和下腔静脉，并引起严重的并发症，例如主动脉瘤，肾功能衰竭，甚至死亡。病变及其周围组织之间没有明确的边界。病变是弥漫性的，难以切除。皮质类固醇是一线药物，但疾病的复发率很高，尤其是在剂量降低皮质类固醇后。因此，免疫抑制剂的综合使用对于预防疾病复发和减少长期高剂量皮质类固醇的毒性和副作用非常重要。近年来，随着腹膜后纤维化的免疫学特征逐渐被认识到，一些风湿病学家和免疫学家试图使用该人群中通常用于自身免疫性疾病的免疫抑制剂，包括生物学。然而，仍然缺乏循证医学的高级证据，例如随机对照试验（RCT）。西罗莫司在抑制T淋巴细胞激活和成纤维细胞增殖中起双重作用。从其机制中推断出，西罗莫司是特发性腹膜后纤维化的良好潜在治疗选择。因此，我们对特发性腹膜后纤维化患者进行了RCT，以确定西罗莫司的功效和安全性。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 腹膜后纤维化 | ||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 60 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年7月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年7月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至75岁（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 中国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04047576 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | Sirolimus for RPF | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Gao Hui，北京大学国际医院 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 北京大学国际医院 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 北京大学国际医院 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
