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出境医 / 临床实验 / NBI-74788的安全性,耐受性,药代动力学和药效学在先天性肾上腺增生的儿科受试者中

NBI-74788的安全性,耐受性,药代动力学和药效学在先天性肾上腺增生的儿科受试者中

研究描述
简要摘要:
这是一项2期,开放标签,多剂量,剂量降低研究,用于评估NBI-74788的安全性,耐受性,药代动力学(PK)和药物动力学(PD),大约12个儿科女性和男性受试者(14个对女性) 17岁),有记录的经典21-羟化酶缺乏症的医学诊断先天性肾上腺增生(CAH)。

病情或疾病 干预/治疗阶段
CAH-先天性肾上腺增生药物:NBI-74788阶段2

学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 12名参与者
分配: N/A。
干预模型:单组分配
掩蔽:无(打开标签)
主要意图:治疗
官方标题:第2阶段,开放标签的多剂量研究,用于评估NBI-74788的安全性,耐受性,药代动力学和药效学在具有先天性肾上腺增生的儿科受试者中
实际学习开始日期 2019年9月11日
估计的初级完成日期 2021年10月
估计 学习完成日期 2021年10月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验:NBI-74788
NBI-74788连续14天口服。
药物:NBI-74788
NBI-74788连续14天口服。

结果措施
主要结果指标
  1. NBI-74788给药后发生不良事件的参与者数量[时间范围:最多7周]

次要结果度量
  1. NBI-74788的NBI-74788及其代谢物的血浆浓度与时间曲线(AUC)下的面积(AUC)[时间范围:从基线到7周]
  2. 剂量剂量NBI-74788(时间范围:从基线到7周)的17-羟基酸酯(17-OHP)的浓度(17-OHP)
  3. NBI-74788给药后生物标志物的浓度[时间范围:从基线到7周]

资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 14年至17岁(儿童)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  1. 保持良好的健康状况。
  2. 对经典21-羟化酶缺乏症CAH有医学上确定的诊断。
  3. 在整个研究过程中预计将保持稳定的类固醇治疗方案,该方案将保持稳定。
  4. 必须指导育种潜力的受试者,以适当使用屏障方法,并同意使用激素或两种形式的非激素避孕方法(双重避孕)(双重避孕),从筛查直到最终研究访问或最后一个研究药物后的预先指定的窗口,以较长为准。
  5. 生育潜力的受试者在筛查时必须进行阴性妊娠试验,而基线时尿液妊娠测试负为阴性。
  6. 在筛查和基线时,患有阴性尿液药物(用于非法药物)和酒精呼气测试。
  7. 愿意并且能够遵守协议中描述的研究方案和研究程序,并遵守知情同意/同意表格,包括研究中心的所有要求以及进行后续访问的回报。

排除标准:

  1. 患有临床上明显的不稳定的医疗状况或慢性疾病或恶性肿瘤。
  2. 筛查后30天内患有医学意义的疾病。
  3. 对任何其他已知形式的经典CAH具有已知或怀疑的鉴别诊断。
  4. 具有包括双侧肾上腺切除术,肌脱落性或其他需要对口服糖皮质激素进行日常治疗的病史。
  5. 是怀孕或哺乳的女性。
  6. 有癫痫病或严重的头部受伤的病史。
  7. 具有长QT综合征或心脏速度心律失常的已知史。
  8. 对任何释放激素拮抗剂释放的皮质激素过敏。
  9. 在筛查乙型肝炎,丙型肝炎或人类免疫缺陷病毒(HIV)筛查时测试阳性,或具有阳性史。
  10. 有近期的酒精或药物滥用病史(≤1年),或目前的依赖性或滥用标准的证据。
  11. 筛查前30天内使用了任何抗凝剂或抗血小板疗法。
  12. 患有活跃的出血障碍。
  13. 在初次筛查前30天内使用了其他任何研究药物,或计划在研究期间使用研究药物(研究药物除外)。
  14. 失血量≥250mL或在56天内捐赠血液或在基线前7天内捐赠血浆。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Cheryl Chen 858-617-7744 cechen@neurocrine.com

位置
布局表以获取位置信息
美国,加利福尼亚
神经分泌临床部位招募
加利福尼亚州圣地亚哥,美国92123
美国,科罗拉多州
神经分泌临床部位招募
奥罗拉,科罗拉多州,美国,80045
美国密歇根州
神经分泌临床部位招募
密歇根州安阿伯,美国,48109
美国,明尼苏达州
神经分泌临床部位招募
明尼苏达州明尼苏达州,美国,55454
美国,宾夕法尼亚州
神经分泌临床部位招募
费城,宾夕法尼亚州,美国,19104年
华盛顿美国
神经分泌临床部位招募
西雅图,华盛顿,美国,98105
赞助商和合作者
神经分泌生物科学
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年7月31日
第一个发布日期icmje 2019年8月5日
上次更新发布日期2021年4月5日
实际学习开始日期ICMJE 2019年9月11日
估计的初级完成日期2021年10月(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2019年8月1日)
NBI-74788给药后发生不良事件的参与者数量[时间范围:最多7周]
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2019年8月1日)
  • NBI-74788的NBI-74788及其代谢物的血浆浓度与时间曲线(AUC)下的面积(AUC)[时间范围:从基线到7周]
  • 剂量剂量NBI-74788(时间范围:从基线到7周)的17-羟基酸酯(17-OHP)的浓度(17-OHP)
  • NBI-74788给药后生物标志物的浓度[时间范围:从基线到7周]
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE NBI-74788的安全性,耐受性,药代动力学和药效学在先天性肾上腺增生的儿科受试者中
官方标题ICMJE第2阶段,开放标签的多剂量研究,用于评估NBI-74788的安全性,耐受性,药代动力学和药效学在具有先天性肾上腺增生的儿科受试者中
简要摘要这是一项2期,开放标签,多剂量,剂量降低研究,用于评估NBI-74788的安全性,耐受性,药代动力学(PK)和药物动力学(PD),大约12个儿科女性和男性受试者(14个对女性) 17岁),有记录的经典21-羟化酶缺乏症的医学诊断先天性肾上腺增生(CAH)。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配:N/A
干预模型:单一组分配
掩蔽:无(打开标签)
主要目的:治疗
条件ICMJE CAH-先天性肾上腺增生
干预ICMJE药物:NBI-74788
NBI-74788连续14天口服。
研究臂ICMJE实验:NBI-74788
NBI-74788连续14天口服。
干预:药物:NBI-74788
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
(提交:2019年8月1日)
12
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2021年10月
估计的初级完成日期2021年10月(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  1. 保持良好的健康状况。
  2. 对经典21-羟化酶缺乏症CAH有医学上确定的诊断。
  3. 在整个研究过程中预计将保持稳定的类固醇治疗方案,该方案将保持稳定。
  4. 必须指导育种潜力的受试者,以适当使用屏障方法,并同意使用激素或两种形式的非激素避孕方法(双重避孕)(双重避孕),从筛查直到最终研究访问或最后一个研究药物后的预先指定的窗口,以较长为准。
  5. 生育潜力的受试者在筛查时必须进行阴性妊娠试验,而基线时尿液妊娠测试负为阴性。
  6. 在筛查和基线时,患有阴性尿液药物(用于非法药物)和酒精呼气测试。
  7. 愿意并且能够遵守协议中描述的研究方案和研究程序,并遵守知情同意/同意表格,包括研究中心的所有要求以及进行后续访问的回报。

排除标准:

  1. 患有临床上明显的不稳定的医疗状况或慢性疾病或恶性肿瘤。
  2. 筛查后30天内患有医学意义的疾病。
  3. 对任何其他已知形式的经典CAH具有已知或怀疑的鉴别诊断。
  4. 具有包括双侧肾上腺切除术,肌脱落性或其他需要对口服糖皮质激素进行日常治疗的病史。
  5. 是怀孕或哺乳的女性。
  6. 有癫痫病或严重的头部受伤的病史。
  7. 具有长QT综合征或心脏速度心律失常的已知史。
  8. 对任何释放激素拮抗剂释放的皮质激素过敏。
  9. 在筛查乙型肝炎,丙型肝炎或人类免疫缺陷病毒(HIV)筛查时测试阳性,或具有阳性史。
  10. 有近期的酒精或药物滥用病史(≤1年),或目前的依赖性或滥用标准的证据。
  11. 筛查前30天内使用了任何抗凝剂或抗血小板疗法。
  12. 患有活跃的出血障碍。
  13. 在初次筛查前30天内使用了其他任何研究药物,或计划在研究期间使用研究药物(研究药物除外)。
  14. 失血量≥250mL或在56天内捐赠血液或在基线前7天内捐赠血浆。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 14年至17岁(儿童)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE
联系人:Cheryl Chen 858-617-7744 cechen@neurocrine.com
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04045145
其他研究ID编号ICMJE NBI-74788-CAH2008
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:
责任方神经分泌生物科学
研究赞助商ICMJE神经分泌生物科学
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户神经分泌生物科学
验证日期2021年4月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素