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出境医 / 临床实验 / 相匹配的相关造血干细胞移植在降低强度调节方案后与青少年和患有严重镰状细胞疾病（Drepa-ric）的成年人的护理标准的相关造血干细胞移植的比较
相匹配的相关造血干细胞移植在降低强度调节方案后与青少年和患有严重镰状细胞疾病（Drepa-ric）的成年人的护理标准的相关造血干细胞移植的比较
研究描述
简要摘要：
尽管在美国和欧洲的过去几十年中，镰状细胞疾病（SCD）的儿童的生存率显着改善，但成年人的死亡率仍然很高。此外，许多儿童和大多数成年人因器官损害而发展出长期的衰弱状况。同种异体造血干细胞移植（HSCT）目前是独特的治疗方法。它允许治愈超过95％的儿童在骨髓性调理方案后从匹配的相关供体（MRD）中移植的儿童。到目前为止，由于GRAFT与宿主疾病的风险，很少有研究能够解决HSCT在SCD成年人中的作用。 （GVHD）和对器官损伤风险较高的老年患者预期的毒性。允许稳定的混合嵌合体并避免GVHD的安全，非毛囊调节方案的开发似乎是HSCT治愈患有严重SCD的成年人的有吸引力的选择。研究人员设计了一项针对严重SCD患者的前瞻性多中心试验，并比较非毛囊移植（当鉴定出匹配的相关供体（MRD）时）与无HSCT（对于缺乏MRD的患者）。与标准护理相比，主要目的是评估HSCT对2年无事件生存的好处。主要终点是2年的免费生存。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 镰状细胞性贫血症 | 程序：同种异体匹配相关的造血干细胞移植其他：标准组 | 阶段3 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 78名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 比较降低强度调节治疗方案后的同种异体相关造血干细胞移植的前瞻性多中心试验，以及青少年和患有严重镰状细胞病的成年人的护理标准 |
| 估计研究开始日期 ： | 2019年10月15日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2024年10月15日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年10月15日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：HLA匹配的造血干细胞移植 来自匹配的HLA相关供体的外周血干细胞。 | 程序：同种异体匹配相关的造血干细胞移植 降低强度调节方案后，同种异体匹配相关的造血干细胞移植 |
| 控制臂 最佳标准护理：患者将根据自己的情况和以前的治疗方法获得最佳标准护理：羟基脲的启动，羟基脲剂量的持续或优化，TP的启动或延续在法国使用的授权。 | 其他：标准臂 在标准部门中，将不会被移植的患者将根据其情况和先前的治疗方法获得最佳的标准护理：羟基脲的启动，羟基脲剂量的持续或优化，羟基脲的剂量，启动或继续输血计划的启动，启动事实证明，新药可以改善SCD并具有在法国使用的授权 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 2年无活动生存[时间范围：包含后2年]
事件将定义为：
- 任何原因死亡
- 或根据NIH分类，或根据Magic Consortium 2016分类或中等或严重的慢性GVHD，或急性II-IV GVHD
- 或根据通常的标准定义的3个住院
- 或一张由通常的临床标准定义的AC和胸部膜和/或胸部计算机扫描（CT）扫描上的肺浸润
- 或中风定义为MRI确认的临床事件
- 或在新区域中> 25％的脑狭窄或宫颈狭窄，或者增加了先前狭窄的25％，评估了MRI和MRI
- 或至少增加了 +10％的三尖速度反流速度（通过2个超声心动图确认，至少延迟至少3个月），而在纳入时TRV≥2.7患者的包含前值则增加了。
次要结果度量 ：
- 总体生存[时间范围：包含后2年]
- 需要住院的天数[时间范围：1年]包含1年后需要住院的天数，并在包含后的第5个月排除
- 需要住院的天数[时间范围：包含后2年]包含后2年需要住院的天数，并在包含后的第5个月中排除
- 需要住院的血管熟悉危机（VOC）的数量[时间范围：包含后1年]
- 需要住院的血管熟悉危机（VOC）的数量[时间范围：包含后2年]
- 需要住院的急性胸部综合征（ACS）数量[时间范围：包含后1年]
- 需要住院的急性胸部综合征（ACS）数量[时间范围：包含后2年]
- 重症监护病房的住院数量[时间范围：累积后1年]
- 重症监护病房的住院数量[时间范围：包含后2年]
- priapism的数量[时间范围：包含后1年]
- priapism的数量[时间范围：包含后2年]
- 中风剧集数[时间范围：包含后1年]
- 中风剧集的数量[时间范围：包含后2年]
- LDH计数[时间范围：每3个月（从纳入到24个月）以及第1个月，第2个月和移植臂的第3个月]LDH的变化
- 氨基转移酶价值的患者百分比高于正常值的五倍[时间范围：每3个月（从包含到24个月）以及第1个月，第2个月和第3个月的移植臂中]氨基转移酶的变化
- γ-GT值的患者百分比高于正常值的五倍[时间范围：每3个月（从包含到24个月）以及第1个月，第2个月和第3个月的移植臂中]γ-GT的变化
- 碱性磷酸酶价值的百分比高于正常值的五倍[时间范围：每3个月（从包含到24个月）以及第1个月，第2个月和移植臂中的第3个月3个月]碱性磷酸酶的变化
- 胆红素价值的患者百分比高于正常值的三倍[时间范围：每3个月（从包含到24个月）以及第1个月，第2个月和第3个月的移植臂中]胆红素的变化
- 凝血酶原值的患者百分比小于70％[时间范围：每3个月（从包含到24个月）以及第1个月，第2个月和移植臂中的第3个月]TP的变化
- 激活的部分血栓层蛋白时间高于正常值的1.5倍[时间范围：每3个月（从包含到24个月）和移植臂的第1个月和第3个月的第1个月和第3个月]TCK的变化
- 血红蛋白的速率[时间范围：每3个月（从纳入到24个月）以及第1个月，第2个月和移植臂的第3个月]血红蛋白水平的变化
- 血细胞比容[时间范围：每3个月（从纳入到24个月）以及第1个月，第2个月和移植臂的第3个月]血细胞比容的变化
- 平均局部体积[时间范围：每3个月（从包含到24个月）以及第1个月，第2个月和移植臂的第3个月]平均肺泡体积的变化
- 血红蛋白变体[时间范围：每3个月（从包含到24个月）以及第1个月，第2个月和移植臂的第3个月]血红蛋白变体百分比的变化
- 网状细胞计数[时间范围：每3个月（从纳入到24个月）以及第1个月，第2个月和移植臂的第3个月]网状细胞百分比的变化
- 白细胞计数[时间范围：每3个月（从纳入到24个月）以及第1个月，第2个月和移植臂的第3个月]白细胞的变化
- 血小板计数[时间范围：每3个月（从纳入到24个月）以及第1个月，第2个月和移植部门的第3个月]血小板计数的变化
- 微量白蛋白尿/肌酐比率[时间范围：3个月]
- 微量白蛋白尿/肌酐比率[时间范围：6个月]
- 微量白蛋白尿/肌酐比率[时间范围：12个月]
- 微量白蛋白尿/肌酐比率[时间范围：24个月]
- 铁蛋白水平[时间范围：3个月]
- 铁蛋白水平[时间范围：6个月]
- 铁蛋白水平[时间范围：12个月]
- 铁蛋白水平[时间范围：24个月]
- 转铁蛋白饱和水平[时间范围：3个月]
- 转铁蛋白饱和百分比[时间范围：6个月]
- 转铁蛋白饱和百分比[时间范围：12个月]
- 转铁蛋白饱和百分比[时间范围：24个月]
- LH计数[时间范围：24个月]性腺功能将使用LH测量
- FSH计数[时间范围：24个月]性腺功能将使用FSH测量
- 睾丸激素计数[时间范围：24个月]性腺功能将使用男性睾丸激素水平进行测量
- 精子图[时间范围：24个月]性腺功能将使用男性的精子图测量
- 雌激素计数[时间范围：24个月]性腺功能将使用女性的雌激素水平进行测量
- AMH计数[时间范围：24个月]性腺功能将使用女性的AMH水平测量
- 闭经的发病率[时间范围：24个月]性腺功能将使用女性闭经的发生率进行测量
- 均等数量[时间范围：24个月]
- 具有增生性视网膜病的患者百分比[时间范围：12个月]视网膜病态状况的变化（外观，消失，改善，加重）
- 具有增生性视网膜病的患者百分比[时间范围：24个月]视网膜病态状况的变化（外观，消失，改善，加重）
- 出血性视网膜病的患者百分比[时间范围：12个月]视网膜病态状况的变化（外观，消失，改善，加重）
- 出血性视网膜病患者的百分比[时间范围：24个月]视网膜病态状况的变化（外观，消失，改善，加重）
- 视网膜脱离患者的百分比[时间范围：12个月]视网膜病态状况的变化（外观，消失，改善，加重）
- 视网膜脱离患者的百分比[时间范围：24个月]视网膜病态状况的变化（外观，消失，改善，加重）
- 角膜炎患者的比例[时间范围：12个月]视网膜病态状况的变化（外观，消失，改善，加重）
- 角膜炎患者比例[时间范围：24个月]视网膜病态状况的变化（外观，消失，改善，加重）
- 葡萄膜炎患者比例[时间范围：12个月]视网膜病态状况的变化（外观，消失，改善，加重）
- 葡萄膜炎患者比例[时间范围：24个月]视网膜病态状况的变化（外观，消失，改善，加重）
- 三尖瓣反流式喷气速度[时间范围：12个月]心脏功能将通过经胸超声心动图评估，并使用三尖瓣régurgitant喷气速度进行评估
- 三尖瓣反流式喷气速度[时间范围：24个月]心脏功能将通过经胸超声心动图评估，并使用三尖瓣régurgitant喷气速度进行评估
- 左心房维度[时间范围：12个月]心脏功能将通过经胸膜超声心动图评估，使用左室尺寸索引到身体表面
- 左心房维度[时间范围：24个月]心脏功能将通过经胸膜超声心动图评估，使用左室尺寸索引到身体表面
- 左心尺寸[时间范围：12个月]心脏功能将通过经胸膜超声心动图评估，使用左心室尺寸索引到身体表面
- 左心室尺寸[时间范围：24个月]心脏功能将通过经胸膜超声心动图评估，使用左心室尺寸索引到身体表面
- 心室质量指数值[时间范围：12个月]心脏功能将通过室内超声心动图评估，使用心室质量指数
- 心室质量指数值[时间范围：24个月]心脏功能将通过室内超声心动图评估，使用心室质量指数
- 左心室射血分数[时间范围：12个月]心脏功能将通过左室射血分数通过经胸膜超声心动图评估
- 左心室射血分数[时间范围：24个月]心脏功能将通过左室射血分数通过经胸膜超声心动图评估
- 强迫呼气量在一秒钟内（FEV）[时间范围：12个月]肺功能将在一秒钟（FEV）中评估强制呼气量，百分比
- 强迫呼气量在一秒钟（FEV）[时间范围：24个月]肺功能将在一秒钟（FEV）中评估强制呼气量，百分比
- DLCO [时间范围：12个月]肺功能将使用DLCO评估一氧化碳的扩散能力
- DLCO [时间范围：24个月]肺功能将使用DLCO评估一氧化碳的扩散能力
- 强迫生命力[时间范围：12个月]将使用强制生命力（FVC）评估肺功能
- 强迫生命力[时间范围：24个月]将使用强制生命力（FVC）评估肺功能
- 步行6分钟测试[时间范围：12个月]肺功能将使用6分钟步行测试评估
- 步行6分钟测试[时间范围：24个月]肺功能将使用6分钟步行测试评估
- 无血管骨坏死的新事件数[时间范围：24个月]
- 新事件的每个位置的患者人数[时间范围：24个月]将使用X射线照相和磁共振成像评估新事件的新发作的位置
- 断裂[时间范围：24个月]裂缝的新剧集数量
- 中枢神经系统功能[时间范围：12个月]中枢神经系统功能将使用ARM/MRI的磁共振成像进行评估
- 中枢神经系统功能[时间范围：24个月]中枢神经系统功能将使用ARM/MRI的磁共振成像进行评估
- 铁超负荷[时间范围：包含时]铁超负荷将使用肝脏和心脏磁共振成像评估> 1000 microg/l的患者
- 铁超载[时间范围：12个月]铁超负荷将使用肝脏和心脏磁共振成像评估> 1000 microg/l的患者
- 铁超负荷[时间范围：24个月]铁超负荷将使用肝脏和心脏磁共振成像评估> 1000 microg/l的患者
- 红细胞包装的输血[时间范围：24个月]从包含后6个月起的红细胞包装的数量（移植前和早期输血是一种护理标准，可能不计算）
- 延迟溶血输血反应（DHTR）的数量[时间范围：3个月]DHTR将定义为输血后的一个月与血红蛋白尿/深色尿液有关+/-骨痛，溶血标记增加并在HBA或新的RBC Allo-AB中下降
- 延迟溶血输血反应（DHTR）的数量[时间范围：6个月]DHTR将定义为输血后的一个月与血红蛋白尿/深色尿液有关+/-骨痛，溶血标记增加并在HBA或新的RBC Allo-AB中下降
- 延迟溶血输血反应（DHTR）的数量[时间范围：12个月]DHTR将定义为输血后的一个月与血红蛋白尿/深色尿液有关+/-骨痛，溶血标记增加并在HBA或新的RBC Allo-AB中下降
- 延迟溶血输血反应（DHTR）的数量[时间范围：24个月]DHTR将定义为输血后的一个月与血红蛋白尿/深色尿液有关+/-骨痛，溶血标记增加并在HBA或新的RBC Allo-AB中下降
- 新的RBC同种抗体的患者比例[时间范围：3个月]新的RBC同种抗体将使用血液测试评估
- 新的RBC同种抗体的患者比例[时间范围：6个月]新的RBC同种抗体将使用血液测试评估
- 新的RBC同种抗体的患者比例[时间范围：12个月]新的RBC同种抗体将使用血液测试评估
- 新的RBC同种抗体的患者比例[时间范围：24个月]新的RBC同种抗体将使用血液测试评估
- 口服阿片类药物消耗的患者百分比[时间范围：3个月]
- 口服阿片类药物消耗的患者百分比[时间范围：6个月]
- 口服阿片类药物消耗的患者百分比[时间范围：12个月]
- 口服阿片类药物消耗的患者百分比[时间范围：24个月]
- 使用MOS SF36问卷评估的生活质量[时间范围：3个月]使用MOS SF36问卷评估的生活质量（医疗结果研究-36项简短表格健康调查）。 SF-36是一组通用，连贯且易于管理的生活质量度量。这些措施取决于患者的自我报告。项目分为三类：功能状态，福祉，整体健康评估。在两个维度中，答案是二进制（是 /否），而在其他6个序列质量（3至6个可能的答案）中。对于每个维度，对不同项目的分数进行编码，然后在范围为0到100的刻度上进行求和并线性转换。可以根据已建立的算法计算物理综合评分和心理综合评分
- 使用MOS SF36问卷评估的生活质量[时间范围：6个月]使用MOS SF36问卷评估的生活质量（医疗结果研究-36项简短表格健康调查）。 SF-36是一组通用，连贯且易于管理的生活质量度量。这些措施取决于患者的自我报告。项目分为三类：功能状态，福祉，整体健康评估。在两个维度中，答案是二进制（是 /否），而在其他6个序列质量（3至6个可能的答案）中。对于每个维度，对不同项目的分数进行编码，然后在范围为0到100的刻度上进行求和并线性转换。可以根据已建立的算法计算物理综合评分和心理综合评分
- 使用MOS SF36问卷评估的生活质量[时间范围：12个月]使用MOS SF36问卷评估的生活质量（医疗结果研究-36项简短表格健康调查）。 SF-36是一组通用，连贯且易于管理的生活质量度量。这些措施取决于患者的自我报告。项目分为三类：功能状态，福祉，整体健康评估。在两个维度中，答案是二进制（是 /否），而在其他6个序列质量（3至6个可能的答案）中。对于每个维度，对不同项目的分数进行编码，然后在范围为0到100的刻度上进行求和并线性转换。可以根据已建立的算法计算物理综合评分和心理综合评分
- 使用MOS SF36问卷评估的生活质量[时间范围：24个月]使用MOS SF36问卷评估的生活质量（医疗结果研究-36项简短表格健康调查）。 SF-36是一组通用，连贯且易于管理的生活质量度量。这些措施取决于患者的自我报告。项目分为三类：功能状态，福祉，整体健康评估。在两个维度中，答案是二进制（是 /否），而在其他6个序列质量（3至6个可能的答案）中。对于每个维度，对不同项目的分数进行编码，然后在范围为0到100的刻度上进行求和并线性转换。可以根据已建立的算法计算物理综合评分和心理综合评分
- 抑郁和焦虑状况[时间范围：3个月]
抑郁和焦虑将使用医院焦虑和抑郁量表（HADS）问卷进行评估。有量表是在医院医疗门诊诊所中检测抑郁和焦虑状态的自我评估量表。
HADS是14个项目的自我管理量表，评估了抑郁症和焦虑症的水平，分为2个子量表，分别为7个（焦虑或HADS-A，A，抑郁或HADS-D）。每个项目的评分为0到3。为两个子量表中的每个量表生成一个分数（7个项目的总和，范围从0到21）。每个分数的限制分数区分：非案例或无症状的分数（得分≤7）；可能的或边界案例（得分8-10）；清楚或临床上有症状的病例（得分≥11）。
- 抑郁和焦虑状况[时间范围：6个月]HADS是14个项目的自我管理量表，评估了抑郁症和焦虑症的水平，分为2个子量表，分别为7个（焦虑或HADS-A，A，抑郁或HADS-D）。每个项目的评分为0到3。为两个子量表中的每个量表生成一个分数（7个项目的总和，范围从0到21）。每个分数的限制分数区分：非案例或无症状的分数（得分≤7）；可能的或边界案例（得分8-10）；清楚或临床上有症状的病例（得分≥11）。
- 抑郁和焦虑状况[时间范围：12个月]
抑郁和焦虑将使用医院焦虑和抑郁量表（HADS）问卷进行评估。有量表是在医院医疗门诊诊所中检测抑郁和焦虑状态的自我评估量表。
HADS是14个项目的自我管理量表，评估了抑郁症和焦虑症的水平，分为2个子量表，分别为7个（焦虑或HADS-A，A，抑郁或HADS-D）。每个项目的评分为0到3。为两个子量表中的每个量表生成一个分数（7个项目的总和，范围从0到21）。每个分数的限制分数区分：非案例或无症状的分数（得分≤7）；可能的或边界案例（得分8-10）；清楚或临床上有症状的病例（得分≥11）。
- 重量[时间范围：3个月]体重的演变
- 重量[时间范围：6个月]体重的演变
- 重量[时间范围：12个月]体重的演变
- 重量[时间范围：24个月]体重的演变
- 严重感染的数量[时间范围：24个月]严重的感染将定义为3或4级的CTAE评分
- GVHD发病率[时间范围：12个月]
- GVHD发病率[时间范围：24个月]
- GVHD的评分[时间范围：12个月]GVHD的评分将使用魔术联盟2016和NIH分类进行评估
- HSCT中的嵌合体[时间范围：1个月]HSCT中的嵌合体将对总血量和T子集进行评估。在巴黎地区移植的患者中，如果供体T淋巴细胞嵌合在移植后3个月时，将进行更广泛的集中式嵌合体。 PCR微卫星或通过插入/缺失的定量实时PCR分析的嵌合作用分析
- HSCT中的嵌合体[时间范围：2个月]HSCT中的嵌合体将对总血量和T子集进行评估。在巴黎地区移植的患者中，如果供体T淋巴细胞嵌合在移植后3个月时，将进行更广泛的集中式嵌合体。 PCR微卫星或通过插入/缺失的定量实时PCR分析的嵌合作用分析
- HSCT中的嵌合体[时间范围：3个月]HSCT中的嵌合体将对总血量和T子集进行评估。在巴黎地区移植的患者中，如果供体T淋巴细胞嵌合在移植后3个月时，将进行更广泛的集中式嵌合体。 PCR微卫星或通过插入/缺失的定量实时PCR分析的嵌合作用分析
- HSCT中的嵌合体[时间范围：6个月]HSCT中的嵌合体将对总血量和T子集进行评估。在巴黎地区移植的患者中，如果供体T淋巴细胞嵌合在移植后3个月时，将进行更广泛的集中式嵌合体。如果供体T淋巴细胞嵌合在移植后3个月时，将进行PCR微卫星或通过插入/DeletionChimerism的定量实时PCR分析。
- HSCT中的嵌合体[时间范围：9个月]HSCT中的嵌合体将对总血量和T子集进行评估。在巴黎地区移植的患者中，如果供体T淋巴细胞嵌合在移植后3个月时，将进行更广泛的集中式嵌合体。 PCR微卫星或通过插入/缺失的定量实时PCR分析的嵌合作用分析
- HSCT中的嵌合体[时间范围：12个月]HSCT中的嵌合体将对总血量和T子集进行评估。在巴黎地区移植的患者中，如果供体T淋巴细胞嵌合在移植后3个月时，将进行更广泛的集中式嵌合体。 PCR微卫星或通过插入/缺失的定量实时PCR分析的嵌合作用分析
- HSCT中的嵌合体[时间范围：18个月]HSCT中的嵌合体将对总血量和T子集进行评估。在巴黎地区移植的患者中，如果供体T淋巴细胞嵌合在移植后3个月时，将进行更广泛的集中式嵌合体。 PCR微卫星或通过插入/缺失的定量实时PCR分析的嵌合作用分析
- HSCT中的Chimerism [时间范围：24个月]HSCT中的嵌合体将对总血量和T子集进行评估。在巴黎地区移植的患者中，如果供体T淋巴细胞嵌合在移植后3个月时，将进行更广泛的集中式嵌合体。 PCR微卫星或通过插入/缺失的定量实时PCR分析的嵌合作用分析
- 住院天数[时间范围：纳入M24的住院天数]纳入的住院天数
- RBC和WBC依从性[时间范围：包含]RBC和WBC遵守淋巴细胞亚群（包括NK-T细胞）的研究。同种异体移植对WBC和RBC表面标记的调节。
- RBC和WBC依从性[时间范围：12个月]RBC和WBC遵守淋巴细胞亚群（包括NK-T细胞）的研究。同种异体移植对WBC和RBC表面标记的调节。
- RBC和WBC依从性[时间范围：24个月]RBC和WBC遵守淋巴细胞亚群（包括NK-T细胞）的研究。同种异体移植对WBC和RBC表面标记的调节。
- RBC和WBC表面标记的表达[时间范围：包含]RBC和WBC表面标记在淋巴细胞亚群上的表达
- RBC和WBC表面标记的表达[时间范围：12个月]RBC和WBC表面标记在淋巴细胞亚群上的表达
- RBC和WBC表面标记的表达[时间范围：24个月]RBC和WBC表面标记在淋巴细胞亚群上的表达
- 肥大细胞介质释放[时间范围：包含时]将使用血浆样品评估主细胞介质释放。肥大细胞介质通过同种异体移植释放（胰酶，物质P和组胺）释放
- 肥大细胞介质释放[时间范围：12个月]将使用血浆样品评估主细胞介质释放。肥大细胞介质通过同种异体移植释放（胰酶，物质P和组胺）释放
- 肥大细胞介质释放[时间范围：24个月]将使用血浆样品评估主细胞介质释放。肥大细胞介质通过同种异体移植释放（胰酶，物质P和组胺）释放
- 炎症细胞因子[时间范围：包容]炎症细胞因子将使用血清样品测量。同种异体移植
- 炎症细胞因子[时间范围：12个月]炎症细胞因子将使用血清样品测量。同种异体移植
- 炎症细胞因子[时间范围：24个月]炎症细胞因子将使用血清样品测量。同种异体移植
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 15年至45岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准
- SCD患者（SS/Sβ0）
- 年龄：15至45岁
- 从同一对父母夫妇开始至少一个非SCD兄弟姐妹> 18年
- 谁提出了以下至少一个标准：
- 3个VOC在过去2年内需要一年的住院，至少是ACS的过去历史
- 在过去的两年中，至少有1个ACS需要输血
- 缺血性中风或脑/颈动脉狭窄> 50％
- 静止心脏化确定的肺动脉高度≥25mmHg定义的肺动脉高压≥25mmhg
- 需要用羟基脲或慢性输血治疗，或者在纳入时已经通过羟基脲或输血计划（TP）进行治疗。
- 已经接受了慢性输血或ACS未反应羟基脲的患者符合条件，将在慢性输血开始之前的2年内至少提供3个VOC，需要住院/年，至少是ACS的过去历史。
- Sirolimus在所有研究期间的避孕期间针对儿童承受潜力的妇女
- 已签署的知情同意书
- 如果有HLA认同的兄弟姐妹，则可以通过HLA打字，HSCT。
- 隶属法国医疗保险的患者
排除标准
- 性能状态：ECOG量表> 1
- 肺功能：FEV1 ET CVF <理论值的50％
- 毛细血管后和严重的毛细血管前肺动脉高压均在静止> 35 mmHg时测得的平均肺动脉压
- 心脏射血分数<45％
- 估计的肾小球分数率（GFR）<50ml /mn /1.73m2
- 共轭胆红素> 50 µmole/L，肝硬化，Alt> 4n
- 不受控制的感染
- alemtuzumab已知的超敏反应
- 已知对鼠蛋白的超敏反应和以下含量：disde二酸酯，多乙酸酯，氯化钾，氯化钾，磷酸钾单肥，氯化钠，磷酸二硫酸钠，注射水，水
- 艾滋病毒的积极性
- 怀孕或母乳喂养妇女
- 同种免疫或延迟溶血输血反应排除红细胞输血
联系人和位置
联系人
| 联系人：Nathalie Dhedin | +33142385127 | nathalie.dhedin@aphp.fr | |
| 联系人：Sylvie Chevret | +33142499742 | sylvie.chevret@paris7.jussieu.fr |
赞助商和合作者
援助出版-Hôpitauxde Paris
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年7月15日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年8月6日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2019年9月23日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2019年10月15日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2024年10月15日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 2年无活动生存[时间范围：包含后2年] 事件将定义为：
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 在降低强度调节方案和患有严重镰状细胞疾病的青少年和成年人的护理标准后，同种异体匹配的相关造血干细胞移植的相关造血干细胞移植的比较 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 比较降低强度调节治疗方案后的同种异体相关造血干细胞移植的前瞻性多中心试验，以及青少年和患有严重镰状细胞病的成年人的护理标准 | ||||||||
| 简要摘要 | 尽管在美国和欧洲的过去几十年中，镰状细胞疾病（SCD）的儿童的生存率显着改善，但成年人的死亡率仍然很高。此外，许多儿童和大多数成年人因器官损害而发展出长期的衰弱状况。同种异体造血干细胞移植（HSCT）目前是独特的治疗方法。它允许治愈超过95％的儿童在骨髓性调理方案后从匹配的相关供体（MRD）中移植的儿童。到目前为止，由于GRAFT与宿主疾病的风险，很少有研究能够解决HSCT在SCD成年人中的作用。 （GVHD）和对器官损伤风险较高的老年患者预期的毒性。允许稳定的混合嵌合体并避免GVHD的安全，非毛囊调节方案的开发似乎是HSCT治愈患有严重SCD的成年人的有吸引力的选择。研究人员设计了一项针对严重SCD患者的前瞻性多中心试验，并比较非毛囊移植（当鉴定出匹配的相关供体（MRD）时）与无HSCT（对于缺乏MRD的患者）。与标准护理相比，主要目的是评估HSCT对2年无事件生存的好处。主要终点是2年的免费生存。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：平行分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 镰状细胞性贫血症 | ||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 78 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年10月15日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2024年10月15日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准
排除标准
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 15年至45岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04046705 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | K170912J | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | 援助出版-Hôpitauxde Paris | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 援助出版-Hôpitauxde Paris | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 援助出版-Hôpitauxde Paris | ||||||||
| 验证日期 | 2019年7月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
