背景：

一些患有干细胞移植的儿童/青少年患有慢性移植 - 抗宿主 - 疾病（CGVHD）。 CGVHD是移植的副作用，可能会导致多种麻烦的症状并对儿童/青少年日常生活产生负面影响。测量由CGVHD引起的示例的问卷是为成人设计的。儿童/青少年可能不会以相同的方式描述他们的症状。这项研究的目的是改善我们对CGVHD儿童/青少年的消除方式来衡量这些症状的方式。

客观的：

为患有CGVHD的儿童/青少年开发问卷（小儿CGHVD症状量表），以识别他们所经历的症状，并描述这些症状对他们而言是如何消除这些症状的。另一个目标是设计父母/监护人的伴侣问卷，该问卷可用于捕捉可能无法填写问卷的非常小的孩子的症状经历。

合格：

5-17岁的儿童/青少年在干细胞移植后接受CGVHD的治疗及其父母/监护人。

设计：

这项研究由2个项目组成。

具有CGVHD的儿童/青少年及其父母/监护人将由儿童/青少年年龄分组：5-7、8-12和13-17。

在项目1中，参与者将填写有关CGVHD症状的适合年龄的问卷。问卷将询问儿童/青少年的身体功能和情感健康。父母/监护人将在线填写同伴问卷。然后，儿童/青少年将在与研究人员的采访中审查其完成的问卷，并将被问及有关其症状的问题是否难以理解。然后，将共同采访父母/监护人和儿童/青少年，以进一步探讨他们对问卷的回答。访谈将亲自通过电话和在线进行。 。根据通过这些访谈所学到的知识，问卷的措辞将得到改进，以更好地理解和易于回应。

在项目2中，参与者将填写这份经过修订的问卷，以及其他一些询问生活质量的问卷。儿童/青少年和父母/监护人都将在三个单独的时间点在线填写问卷。

在这两个项目中，具有CGVHD的儿童/青少年及其父母/监护人的参与者将由儿童/青少年年龄分组：5-7、8-12和13-17。

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背景：

• 造血干细胞移植（HSCT）是许多癌症儿童和某些遗传疾病的治疗方法。然而，干细胞移植的接受者必须处理多年的毁容和症状，并由移植的不良副作用，特别是慢性移植物抗疾病 - 宿主 - 疾病（CGVHD）引起的症状。
• 患有CGVHD的儿童通常会面临多年的残疾和疼痛慢性疾病，这会受到长期免疫抑制的副作用，尤其是长期类固醇的副作用。
• 慢性GVHD几乎可以涉及每个器官，尽管它最常见地影响了皮肤，眼睛，口腔，肝脏，肠，肺部和肌肉骨骼系统。
• 通过NIH CGVHD共识联盟，已经为CGVHD患者的临床试验患者提供了标准化的定义，评分和反应标准。由于没有证据表明哪些响应标准与改善真正相关，因此NIH共识小组不仅建议遵循慢性GVHD的物理迹象，而且还建议GVHD的症状。
• Lee CGVHD症状评分已被认为是成人人群中的核心CGVHD结局指标，但是，该仪器尚未被验证用于在18岁以下的儿童/青少年中使用，并且Lee CGVHD症状量表中使用的许多症状术语年幼的孩子可能不会很好地理解。
• 目前尚无可用的儿科患者报告的结果（PRO）CGVHD症状的度量。

主要目标：

- 开发有效的儿科CGVHD症状量表（PCSS）和伴侣父母态度措施，作为Lee CGVHD症状量表的对应物。

合格：

• 5至17岁的孩子，患有先前的同种异体干细胞移植
• CGVHD的临床诊断
• 目前接受了CGVHD的全身治疗（包括光疗），或在过去的12个月内对CGVHD进行了锥形的全身疗法
• 没有恶性疾病复发的证据，包括分子复发和最少的残留疾病。混合嵌合的患者有资格参与
• 理解和说英语

设计：

• 这项多中心非际交往会心理社会试验将针对两个项目的旨在解决该研究的目的：1）一个定性项目，使用认知访谈来确认对PCS的理解和易于响应，以及2）一个定量项目，以评估测试可靠性，构建测试可靠性，构建测试可靠性PCS的有效性和响应能力，以及探索患者和家长代理的症状评级的一致性。
• 在项目1中，我们将在每个年龄段（5-7; 8-12; 13-17）内至少对患者和代理二元组（父母/监护人）进行20次认知访谈，以对60个带有CGVHD的儿科移植幸存者的样本进行完善症状项目和反应选择，以确保它们在整个发育范围内产生共鸣。认知访谈将评估PCS项目的清晰度和理解，响应选择的判断力的易于和准确性以及理解响应选择时的任何错误，并将根据研究数据来完善PCS，然后再进行项目2。
• 在项目2中，我们将与NIH全球CGVHD症状严重程度评分，PEDS QL，器官特异性CGVHD严重程度评分和CGVHD使用NIH有关，评估PCSS的测试可靠性，构造有效性和PCS的响应性标准在120个儿科移植幸存者的样本中，CGVHD反映了相等数量的三个年龄组（5-7岁； 8-12岁； 13-17岁）。在13-17岁的受试者中，我们还将将PCS上的响应与Lee量表的反应进行比较，以确定青少年受访者可以理解Lee量表的最年轻的年龄。
• 这项研究将包括国家研究地点的CCR研究人员和外壁外研究人员。

• 1/项目1儿童/父级
  5-7岁的儿童与CGVHD及其父母/监护人，n = 20个孩子/家长二元组
• 2/项目1儿童/父母
  与CGVHD及其父母/监护人的8-12岁儿童，n = 20个孩子/父母对
• 3/项目1儿童/父母
  儿童与CGVHD及其父母/监护人13-17岁，n = 20个孩子/家长对
• 4/project 2儿童/父母
  5-7岁的儿童与CGVHD及其父母/监护人，n = 40个孩子/家长对
• 5/project 2儿童/父母
  与CGVHD及其父母/监护人的8-12岁儿童，n = 40个孩子/父母对
• 6/project 2儿童/父母
  儿童与CGVHD及其父母/监护人13-17岁，n = 40个孩子/父母对

• 纳入标准：

小儿主题纳入标准：

• 5至17岁的儿童接受过以前的同种异体干细胞移植
• CGVHD的临床诊断
• 目前正在接受CGVHD的全身治疗（包括光疗），或在过去12个月内进行了系统治疗以逐渐锥形的CGVHD锥形治疗
• 没有恶性疾病复发的证据，包括分子复发和最少的残留疾病。混合嵌合的患者有资格参与
• 父母或监护人的能力和愿意签署书面知情同意文件
• 主题必须能够理解并说英语
• 受试者可以参与研究的项目1和项目2。参与

为了有资格参加项目2，项目1不需要。

• 父母或监护人代理纳入标准
• 参与主题的父母或监护人
• 必须愿意并且能够提供知情同意。父母或监护人（代理）必须能够理解并说英语

排除标准：

• 在入学前三个月完成全身治疗的患者或仅接受局部治疗的患者。
• 如果在主要或副研究人员的判断中，受试者病得很不适，或者受试者的认知能力将损害他们参与研究相关程序的能力，则可能会排除患者。