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接受闭骨abeparvovec-xioi的患者的长期随访研究
研究描述
简要摘要：
这是对参与者在脊柱肌肉萎缩（SMA）临床试验中的一项长期随访安全和功效研究，他们接受了鼻abeparvovec-XIOI的治疗。参与者将从各自的先前（父母）研究中推出这项长期研究，以持续监测安全性，并监测持续的疗效和对Onasemnogene Abeparvovec-XIOI治疗的响应持续性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 脊柱肌肉萎缩I型脊柱肌肉肌肉萎缩II型脊柱肌肉萎缩III型SMA | 生物学：Abelenogene Abeparvovec-Xioi | 第4阶段 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 308名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 预防 |
| 官方标题： | 对接受AVXS-101的脊柱肌肉萎缩的临床试验中患者的长期随访研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年2月10日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2035年12月29日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2035年12月29日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 静脉内（IV）和鞘内（IT）骨abeparvovec-xioi 参与者接受了静脉注射的静脉内abeparvovec-xioi的治疗 | 生物学：Abelenogene Abeparvovec-Xioi Onasemnogene Abeparvovec-XIOI是一种非复制重组腺相关的病毒血清型9，其中含有人类生存的运动神经元基因，该基因在巨细胞病毒增强子/鸡β-肌动蛋白 - 肌动蛋白 - 杂交剂启动子的控制下。鼻abeparvovec-XIOI作为一次性静脉内（IV）输注或鞘内注射（IT）注射。由参与者体重确定的剂量。 其他名称：Zolgensma |
结果措施
主要结果指标 ：
- 达到发展里程碑的参与者人数[时间范围：最多5年]通过开发里程碑清单进行评估，由10个是/否问题组成的视频文档。发展里程碑是：头部控制，坐着支撑，无支撑坐着，无支撑坐着30秒钟，手和kne脚爬，拉力站立，站立，援助，援助，独自站立和独自行走。
- 在锤子匠功能运动量表中的基线变化 - 扩展（HFMSE）得分[时间范围：最多5年]HFMSE被设计用于SMA儿童，以提供有关运动能力和临床进展的客观信息。 HFMSE由从0（无法执行功能任务）到2的33个评估组成（能够执行功能任务）。较高的分数表明运动能力较高。
- 在肺部评估结果中，与基线相比经历了临床显着变化的参与者数量[时间范围：长达15年]参与者将接受肺科医生或适当的临床医生的肺部评估。将对获得非侵入性通气支持的参与者进行审查。
- 经历吞咽功能障碍的参与者人数[时间范围：最多5年]通过吞咽功能问卷进行评估，由4个是/否问题和1个体重问题组成。
- 在体格检查发现中，与基线相比，参与者的数量[时间范围：最多5年]体格检查包括对以下系统的审查：头部，耳朵，眼睛，鼻子和喉咙，肺/胸腔，心血管，腹部，肌肉骨骼，神经系统，皮肤病学，淋巴管和泌尿生殖率。此外，将对脊柱，背部，肩膀和臀部进行视觉检查，以寻找脊柱曲率和不对称性。关节将被评估，以造成移动性和缔约合的损失。
- 在生命体征测量中经历临床上有显着变化的参与者数量[时间范围：最多5年]生命体征测量将包括血压，呼吸速率，脉搏，腋窝温度和脉搏血氧饱和度。
- 从基准高度测量结果变化[时间范围：最多5年]
- 体重测量的基线变化[时间范围：最多5年]
- 临床实验室评估中基线的临床明显变化的参与者数量[时间范围：最多5年]将收集血液样本以进行血液学（包括完整的血细胞计数）和化学。
- 在心脏评估中基线的临床意义变化的参与者数量[时间范围：最多5年]心脏评估将包括12条潜在的心电图，经胸超声心动图和肌钙蛋白I。
- 在观察阶段问卷调查结果中经历了临床显着变化的参与者数量[时间范围：6年级到15年]观察阶段问卷包括7个/否问题。观察类别包括：不良事件，住院，伴随药物，通气支持和喂养支持。
- 参加至少一个严重不良事件（SAE）的参与者人数[时间范围：长达15年]
不良事件（AE）定义为不良医疗状况的发展，或者在接触药品后或暴露于药品后的既有医疗状况的恶化，无论是否与产品随意相关。 SAE定义为在满足以下标准的任何研究阶段中发生的AE：
- 导致死亡
- 立即威胁生命
- 需要住院住院或现有住院的延长
- 导致持久或严重的残疾或无能力
- 导致先天性异常或出生缺陷
- 是一项重要的医疗事件，可能会危及患者/受试者，或者可能需要医疗干预以防止上述结果之一。
- 参加至少一个不利事件的参与者人数（AESI）[时间范围：长达15年]
AESI定义为在满足以下标准之一的任何研究阶段中发生的AE：
- 肝功能酶高度2×正常的上限
- 新的肿瘤或恶性肿瘤
- 现有神经系统疾病的新发病率或加剧
- 先前的风湿病或其他自身免疫性疾病的新发病率或加剧
- 血液学疾病的新发病率。
- 在婴儿和蹒跚学步的贝利量表中的基线变化[时间范围：最多5年]在研究的前5年中，所有患者在42个月大的患者中要进行的第三版
- 从Raven的进步矩阵（Raven的2）中的基线变化[时间范围：最多5年]在研究的前5年中，将在所有患者中评估42个月大
- 在残疾库存计算机自适应测试（PETICAT）的儿科评估中，从基线变化[时间范围：最多15年]在42个月大42个月后，随后的访问直到研究结束后，将在所有患者中进行评估
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 儿童，成人，老年人 |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 任何接受Novartis Gene Therapies，Inc。的SMA的参与者
- 参与者/父母/法定监护人愿意并且能够完成知情同意程序并遵守学习程序并访问时间表
排除标准：
- 父母/法定监护人无法或不愿意参加长期后续安全研究
联系人和位置
位置
显示32个研究地点
赞助商和合作者
诺华基因疗法
调查人员
| 学习主席： | Sitra Tauscher-Wisniewski，医学博士 | 诺华基因治疗公司 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年7月31日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年8月1日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年6月9日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年2月10日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2035年12月29日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE |
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| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 接受闭骨abeparvovec-xioi的患者的长期随访研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | 对接受AVXS-101的脊柱肌肉萎缩的临床试验中患者的长期随访研究 | ||||
| 简要摘要 | 这是对参与者在脊柱肌肉萎缩（SMA）临床试验中的一项长期随访安全和功效研究，他们接受了鼻abeparvovec-XIOI的治疗。参与者将从各自的先前（父母）研究中推出这项长期研究，以持续监测安全性，并监测持续的疗效和对Onasemnogene Abeparvovec-XIOI治疗的响应持续性。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 第4阶段 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：预防 | ||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE | 生物学：Abelenogene Abeparvovec-Xioi Onasemnogene Abeparvovec-XIOI是一种非复制重组腺相关的病毒血清型9，其中含有人类生存的运动神经元基因，该基因在巨细胞病毒增强子/鸡β-肌动蛋白 - 肌动蛋白 - 杂交剂启动子的控制下。鼻abeparvovec-XIOI作为一次性静脉内（IV）输注或鞘内注射（IT）注射。由参与者体重确定的剂量。 其他名称：Zolgensma | ||||
| 研究臂ICMJE | 静脉内（IV）和鞘内（IT）骨abeparvovec-xioi 参与者接受了静脉注射的静脉内abeparvovec-xioi的治疗 干预措施：生物学：征服abeparvovec-xioi | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 通过邀请注册 | ||||
| 估计注册ICMJE | 308 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2035年12月29日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2035年12月29日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 儿童，成人，老年人 | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 澳大利亚，比利时，加拿大，法国，意大利，日本，台湾，英国，美国 | ||||
| 删除了位置国家 | 韩国，共和国，西班牙 | ||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04042025 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | AVXS-101-LT-002 2019-002611-26（Eudract编号） 205305（其他标识符：japiccti） | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 诺华（诺华基因疗法） | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 诺华基因疗法 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 诺华 | ||||
| 验证日期 | 2021年6月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
