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西地那非运动：PDE5抑制作用
研究描述
简要摘要：
运动不耐受是CF患者的一种研究现象。研究人员假设血管功能障碍起着重要作用，并且可以通过施用5型磷酸二酯酶（PDE5）抑制剂西地那非来部分逆转。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 囊性纤维化 | 药物：西地那非40mg口服胶囊药物：安慰剂口服胶囊 | 第2阶段3 |
详细说明：
囊性纤维化（CF）是高加索人中最常见的致命遗传疾病。 CF患者预测的预期寿命年龄为47.7岁，而美国普通人群为78.8岁。运动不耐受性，被评估为降低运动能力（VO2峰值），已证明可以预测CF患者的死亡率，而与肺功能无关。提高CF运动耐受性的关键障碍是缺乏有关导致运动能力降低的不同生理机制的知识。本研究不仅将评估西地那非对临床相关和以患者为导向结果的影响，还将提供机械洞察力。
磷酸二酯酶5型（PDE5）抑制剂减少炎症，改善血管健康，增加微血管O2递送并改善骨骼肌功能。因此，该研究的核心假设是用PDE5抑制剂Sildenafil治疗可以提高运动能力，血管和心脏功能以及整体生活质量，所有这些都可能有助于提高CF患者的运动耐受性。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 40名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 受试者将被随机分为西地那非或安慰剂组 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） |
| 掩盖说明： | 参与者，护理提供者，研究人员和评估结果的人将对治疗名称视而不见。 |
| 主要意图： | 支持护理 |
| 官方标题： | 运动不耐受的机制在囊性纤维化中：PDE5抑制作用的作用 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年9月5日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年6月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年6月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 主动比较器：西地那非 活跃的西地那非40毫克PO每天三次 | 药物：西地那非40mg口腔胶囊 40毫克的西地那非胶囊每天三次用口嘴 其他名称：Sildenafil，Revatio |
| 安慰剂比较器：安慰剂臂 安慰剂每天三次 | 药物：安慰剂口腔胶囊 安慰剂胶囊每天三次嘴 其他名称：安慰剂 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 6分钟步行距离（6MWD）[时间范围：在第1周至第12周之间步行的距离变化。]能力是对运动耐受性的客观测量，可以预测CF患者的死亡率。 CF运动不耐受的机制尚未完全阐明，进一步的理解可以改善CF的临床结果和生存。来自两个独立概念验证临床试验的初步数据支持使用西地那非来提高CF的运动能力，心脏功能和生活质量
次要结果度量 ：
- CFQ-R呼吸领域评分[时间范围：在第1和12周评估的生活质量。]经过验证的CF特异性生活质量测量的呼吸领域。 CFQ-R呼吸域评分（比例为0-100，得分较高，表明生活质量更高）。
- 心脏应变[时间范围：第1周到第12周之间心脏应变的变化]右心菌株将根据心脏磁共振图像（MRI）计算
- 流介导的扩张（FMD）[时间范围：FMD的变化在第1周到12周之间]由反应性充血诱导的臂动脉FMD将用于评估血管内皮功能。
- 骨骼肌功能[时间范围：第1周到第12周之间的骨骼肌功能变化]将近地外侧的红外光谱法（NIR）和甲壳虫放置在静止和锻炼过程中的骨骼肌O2浓度和消耗的变化将使用
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 9岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 基于以下标准确认囊性纤维化（CF）的诊断：正汗氯化物浓度≥60毫米定位（MEQ）/LINT（通过Pilocarpine离子噬菌体）和/或基因型和/或基因型和/或基因型，具有两个可识别的疾病的疾病突变，并伴有一个与CF一致，并伴有一个伴随或与CF表型一致的更多临床特征
- 男性或女性患者≥9岁
- 预测的一秒钟（FEV1）≥30％的强迫呼气量为≥18岁的患者≤70％，患者≥18岁的患者≤80％
- 临床上稳定，没有急性上呼吸道感染或肺部肺部恶化的迹象。
- 静止氧饱和（房间空气）> 85％
- 患有或没有CF相关糖尿病的患者
- 能够可重复执行肺活量测定法（根据美国胸部社会标准）
- 愿意维持慢性CF药物计划（例如交替的月份吸入抗生素）
排除标准：
- 孩子8年。年轻
- 体重<20公斤的受试者
- 对西地那非高敏性的历史
- 在访问1（第0天）之前的4周内使用研究代理
- 母乳喂养，怀孕或言语表达不愿意在参与研究研究期间针对育儿潜力的妇女的研究期间接受可接受的避孕方法（禁欲，荷尔蒙或障碍方法，伴侣灭菌或宫内疗法）。
- 明显的肝病病史（天冬氨酸转氨酸酶或丙氨酸转氨酶>筛查时正常上限，胆汁肝硬化或门静脉高血压的上限），
- 严重心血管疾病的病史（主动脉狭窄的病史，冠状动脉疾病或威胁生命的心律失常），
- 严重神经疾病的史（例如中风病史），
- 严重血液学疾病的史（例如出血核的历史；当前国际归一化比率（INR）> 2.0
- 严重眼科疾病的史（例如，视网膜障碍或非动脉缺血性视神经炎的病史）
- 严重的肾功能障碍史（肌酐> 1.8 mg/dl。
- 无法吞咽药丸
- 先前的器官移植
- 使用伴有硝酸盐，α受体阻滞剂或CA通道阻滞剂（目前或访问后一个月内）
- 使用已知的CYP3A4有效抑制剂的伴随药物[例如酮康唑，Itraconazole，Ritonavir，Clarithromycin，Erythromycin，Rifampin，Rifampin，Rifampin（目前或在开始学习药物的一个月内）]
- 痰液或喉咙文化的历史在筛查后的2年内产生Burkholderia cepacia或分枝杆菌质量
- 偏头痛的历史。
- 在研究者认为的情况或异常的存在将损害受试者的安全性或数据质量
- 囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）调节剂治疗不到1个月前的西地那非或安慰剂
- 使用抗凝剂
- 弗兰克肺动脉高压[右心室收缩压（RVSP）> 40 mm Hg通过超声心动图）
- Priapism或已知阴茎解剖畸形的史
联系人和位置
联系人
| 联系人：Nora H Murphy，BS | 3032702861 | murphyn@njhealth.org | |
| 联系人：医学博士Jennifer Taylor-Cousar，MSCS | 3032702764 | taylorcousarj@njhealth.org |
位置
| 美国，科罗拉多州 | |
| 国家犹太人健康 | 招募 |
| 丹佛，科罗拉多州，美国80206 | |
| 联系人：Nora H Murphy，BS 303-270-2861 murphyn@njhealth.org | |
| 联系人：詹妮弗·泰勒·库萨尔（Jennifer Taylor-Cousar），医学博士，MSCS 3032702764 taylorcousar-j@njhealth.org | |
| 首席研究员：医学博士詹妮弗·泰勒·库萨尔（Jennifer Taylor-Cousar） | |
| 美国，佐治亚州 | |
| 奥古斯塔大学 | 尚未招募 |
| 美国佐治亚州奥古斯塔，美国30912 | |
| 联系人：Reva Crandall，RRT 706-721-5483 rcrandall@augusta.edu | |
| 联系人：Ryan Harris，博士706-721-5998 rharris@augusta.edu | |
| 首席研究员：瑞安·哈里斯（Ryan Harris），博士 | |
赞助商和合作者
国家犹太人健康
奥古斯塔大学
囊性纤维化基金会
调查人员
| 首席研究员： | Jennifer Taylor-Cousar，医学博士，MSCS | 国家犹太人健康 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年7月28日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年7月31日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年7月15日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年9月5日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年6月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 6分钟步行距离（6MWD）[时间范围：在第1周至第12周之间步行的距离变化。] 能力是对运动耐受性的客观测量，可以预测CF患者的死亡率。 CF运动不耐受的机制尚未完全阐明，进一步的理解可以改善CF的临床结果和生存。来自两个独立概念验证临床试验的初步数据支持使用西地那非来提高CF的运动能力，心脏功能和生活质量 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 6MWD [时间范围：在第1周至第12周之间走路的距离变化。] 能力是对运动耐受性的客观测量，可以预测CF患者的死亡率。 CF运动不耐受的机制尚未完全阐明，进一步的理解可以改善CF的临床结果和生存。来自两个独立概念验证临床试验的初步数据支持使用西地那非来提高CF的运动能力，心脏功能和生活质量 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 西地那非运动：PDE5抑制作用 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 运动不耐受的机制在囊性纤维化中：PDE5抑制作用的作用 | ||||||||
| 简要摘要 | 运动不耐受是CF患者的一种研究现象。研究人员假设血管功能障碍起着重要作用，并且可以通过施用5型磷酸二酯酶（PDE5）抑制剂西地那非来部分逆转。 | ||||||||
| 详细说明 | 囊性纤维化（CF）是高加索人中最常见的致命遗传疾病。 CF患者预测的预期寿命年龄为47.7岁，而美国普通人群为78.8岁。运动不耐受性，被评估为降低运动能力（VO2峰值），已证明可以预测CF患者的死亡率，而与肺功能无关。提高CF运动耐受性的关键障碍是缺乏有关导致运动能力降低的不同生理机制的知识。本研究不仅将评估西地那非对临床相关和以患者为导向结果的影响，还将提供机械洞察力。 磷酸二酯酶5型（PDE5）抑制剂减少炎症，改善血管健康，增加微血管O2递送并改善骨骼肌功能。因此，该研究的核心假设是用PDE5抑制剂Sildenafil治疗可以提高运动能力，血管和心脏功能以及整体生活质量，所有这些都可能有助于提高CF患者的运动耐受性。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 受试者将被随机分为西地那非或安慰剂组 掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）掩盖说明： 参与者，护理提供者，研究人员和评估结果的人将对治疗名称视而不见。 主要目的：支持护理 | ||||||||
| 条件ICMJE | 囊性纤维化 | ||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * |
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*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 40 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年6月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年6月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 9岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04039087 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 西地那非运动 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 詹妮弗·泰勒·库（Jennifer Taylor-Cousar），国家犹太人健康 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 国家犹太人健康 | ||||||||
| 合作者ICMJE |
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| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 国家犹太人健康 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年7月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
