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出境医 / 临床实验 / 糖基化先天性疾病患者的饮食单糖补充
糖基化先天性疾病患者的饮食单糖补充
研究描述
简要摘要：
研究人员试图评估使用简单糖作为日常饮食补充剂是否可以改善先天性糖基化疾病（CDG）的儿童的健康。
| 病情或疾病 |
|---|
| 糖基化先天性疾病 |
详细说明：
这项研究的目的是收集诊断患有糖基化先天性疾病的患者的数据，并服用简单的糖补充剂。研究小组希望扩大有关该治疗方法在临床实践中的有益影响的证据。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 15名参与者 |
| 观察模型： | 只有案例 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 糖基化先天性疾病患者的饮食单糖补充 |
| 实际学习开始日期 ： | 2018年12月6日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2024年12月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年12月31日 |
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标 ：
- 通过生长测量结果[时间范围：研究长度，长达2年]来测量口服单糖补充剂的作用为了评估每个参与者口服单糖补充剂的影响，参与者生长参数以及血糖水平，凝结参数，肝功能和其他器官系统功能的措施（适用于特定类型的CDG）将是与从关键时间点获得的参与者血液和尿液样本得出的生物标志物相关，然后将其与每种度量的标准规范范围进行比较。
- 通过血糖水平[时间范围：研究长度，长达2年]测量口服单糖补充剂的作用为了评估每个参与者口服单糖补充剂的影响，参与者生长参数以及血糖水平，凝结参数，肝功能和其他器官系统功能的措施（适用于特定类型的CDG）将是与从关键时间点获得的参与者血液和尿液样本得出的生物标志物相关，然后将其与每种度量的标准规范范围进行比较。
- 通过肝功能结果测量口服单糖补充剂的作用[时间范围：研究长度，最多2年]为了评估每个参与者口服单糖补充剂的影响，参与者生长参数以及血糖水平，凝结参数，肝功能和其他器官系统功能的措施（适用于特定类型的CDG）将是与从关键时间点获得的参与者血液和尿液样本得出的生物标志物相关，然后将其与每种度量的标准规范范围进行比较。
- 通过凝结结果测量口服单糖补充剂的作用[时间范围：研究长度，最多2年]为了评估每个参与者口服单糖补充剂的影响，参与者生长参数以及血糖水平，凝结参数，肝功能和其他器官系统功能的措施（适用于特定类型的CDG）将是与从关键时间点获得的参与者血液和尿液样本得出的生物标志物相关，然后将其与每种度量的标准规范范围进行比较。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 儿童，成人，老年人 |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
我们将入学被诊断出患有糖基化先天性疾病的患者，并开始进行口服简单的糖补充剂，作为其常规临床护理的一部分。
标准
纳入标准：
- 患者具有生化和遗传证明的糖基化先天性疾病
- 患者正在接受（或计划接受）口服简单的糖补充
排除标准：
- 藻酶B缺乏
- 半乳糖血症
- 溶血性尿毒症综合征
- 严重的贫血
- 半乳糖不耐受
联系人和位置
位置
| 美国，明尼苏达州 | |
| 罗切斯特的梅奥诊所 | 招募 |
| 美国明尼苏达州罗切斯特，美国55905 | |
| 联系人：MD，博士507-266-2967 Morava-Kozicz.eva@mayo.edu | |
| 联系人：Suzy Boyer，RDN，LD 507-266-2967 Boyer.suzanne@mayo.edu | |
赞助商和合作者
梅奥诊所
调查人员
| 首席研究员： | 伊娃·莫拉瓦·科兹兹（Eva Morava-Kozicz），医学博士，博士 | 梅奥诊所 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2019年12月8日 | ||||||||
| 第一个发布日期 | 2019年12月13日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年12月17日 | ||||||||
| 实际学习开始日期 | 2018年12月6日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2024年12月1日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果指标 |
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| 原始主要结果指标 | 测量口服单糖补充剂的作用[时间范围：研究长度，长达2年] 为了评估每个参与者口服单糖补充剂的影响，参与者生长参数以及血糖水平，凝结参数，肝功能和其他器官系统功能的措施（适用于特定类型的CDG）将是与从关键时间点获得的参与者血液和尿液样本得出的生物标志物相关，然后将其与每种度量的标准规范范围进行比较。 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短标题 | 糖基化先天性疾病患者的饮食单糖补充 | ||||||||
| 官方头衔 | 糖基化先天性疾病患者的饮食单糖补充 | ||||||||
| 简要摘要 | 研究人员试图评估使用简单糖作为日常饮食补充剂是否可以改善先天性糖基化疾病（CDG）的儿童的健康。 | ||||||||
| 详细说明 | 这项研究的目的是收集诊断患有糖基化先天性疾病的患者的数据，并服用简单的糖补充剂。研究小组希望扩大有关该治疗方法在临床实践中的有益影响的证据。 | ||||||||
| 研究类型 | 观察 | ||||||||
| 学习规划 | 观察模型：仅病例 时间观点：潜在 | ||||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||||||
| 研究人群 | 我们将入学被诊断出患有糖基化先天性疾病的患者，并开始进行口服简单的糖补充剂，作为其常规临床护理的一部分。 | ||||||||
| 健康）状况 | 糖基化先天性疾病 | ||||||||
| 干涉 | 不提供 | ||||||||
| 研究组/队列 | 不提供 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||||||
| 估计入学人数 | 15 | ||||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||||
| 估计学习完成日期 | 2024年12月31日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2024年12月1日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别 |
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| 年龄 | 儿童，成人，老年人 | ||||||||
| 接受健康的志愿者 | 不提供 | ||||||||
| 联系人 | |||||||||
| 列出的位置国家 | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号 | NCT04198987 | ||||||||
| 其他研究ID编号 | 18-007276 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 |
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| 责任方 | Eva Morava-Kozicz，Mayo诊所 | ||||||||
| 研究赞助商 | 梅奥诊所 | ||||||||
| 合作者 | 不提供 | ||||||||
| 调查人员 |
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| PRS帐户 | 梅奥诊所 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年12月 | ||||||||
