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出境医 / 临床实验 / 重新启动丰丹

重新启动丰丹

研究描述
简要摘要：
随着上演的方坦palliation，在新生儿时期以外的单个心室儿童（“半心脏”）的存活率急剧增加。然而，长期发病率仍然很高。到40岁时，有50％的方丹患者将死亡或接受心脏移植。每年在美国进行> 1,000次Fontan姑息，因此有迅速进行性心力衰竭和死亡风险的Fontan患者人口迅速。有助于方丹患者心力衰竭发展和进展的因素尚不完全理解。但是，除了肌肉质量降低，异常肌肉功能和内皮功能障碍外，方坦患者的运动能力较差，与发病率和死亡的风险更大相关，导致疾病进展。在具有两个心室和心力衰竭的成年患者中，运动能力降低，肌肉质量和肌肉力量是不良预后的有力预测指标，运动干预措施不仅可以提高运动能力和肌肉质量，而且还可以改善内皮功能障碍。对先天性心脏病儿童的运动干预有限，表明运动是安全有效的。但是，这些研究是在小的，异质的组中进行的，大多数人只有很少的fontan患者。此外，这些干预措施都没有研究运动对肌肉质量或线粒体功能或内皮功能的影响。研究人员建议在小儿方坦患者中进行里程碑式驱动的随机对照试验，以检验以下假设：实时视频监督运动（有氧运动 +耐药性）将改善心脏和身体能力；肌肉质量，力量和功能；和内皮功能。研究人员的最终目标是将该模型转化为临床应用，作为“运动处方”，以便早期在小儿方丹患者中进行干预，并降低长期发病率和死亡率。

病情或疾病 干预/治疗阶段
单腹膜其他：实时视频监督锻炼干预其他：通常的护理，然后实时视频监督锻炼干预不适用

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 150名参与者
分配：随机
干预模型：跨界分配
掩蔽：双重（调查员，结果评估者）
主要意图：预防
官方标题：重新吸收Fontan：一种随机运动干预措施，旨在最大化儿科Fontan患者的健身
实际学习开始日期 ： 2020年8月18日
估计的初级完成日期 ： 2024年10月6日
估计 学习完成日期 ： 2025年1月6日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：实时视频监督运动干预臂
在基线时随机进行运动干预的患者将参加3个月的实时视频监督运动X3/周，然后遵循维护方案6个月。在维护期间，患者将继续进行实时观察的运动课程，仅X1/周，并将指示在个性化的处方运动计划后，将自己的X2/周运动，并将其心率监视器用作活动跟踪器。
其他：实时视频监督运动干预
实时视频监督运动干预包括3个月的运动X3/周，然后进行维护方案6个月。维护包括实时视频监督练习课程，仅X1/周，以及在个性化的规定锻炼计划之后的自我运动X2/Week，并将其心率监视器用作活动跟踪器。

实验：实时视频监督锻炼控制臂
在基线时随机分配给常规护理的患者将接受9个月的常规护理，然后开始进行3个月的实时练习干预，以示为活动的运动练习x3/neek/neek 3个月。
其他：通常的护理然后实时监督运动干预
在基线时随机进行治疗的患者将接受9个月的常规护理，然后开始进行现场视频监督的运动干预措施，其中包括运动X3/周3个月。

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 最大运动时消耗的氧气量的变化[时间范围：基线，3个月，9个月，12个月]
    在方丹患者中，VO2 MAX是结果不佳的有力预测指标。这些受试者将通过测量呼吸到呼吸通风，通过12级高电图和气体交换进行渐进性心肺运动测试。运动能力将通过心肺运动测试来衡量，以获得最大的氧气吸收（VO2 MAX）。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 9年至19岁（儿童，成人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 9-19岁
  • 方坦palliation
  • 能够在一夜之间快速
  • 主要心脏病专家锻炼的心脏清除
  • 在运动期间，患者在家中有成人在家中的存在
  • 说英语的患者。

排除标准：

  • NYHA IV类（严重的心力衰竭）
  • 过去三个月内急性疾病
  • 活性蛋白质失去肠病（白蛋白<2.5 mg/dl）
  • 植入起搏器
  • 认知延迟被认为很严重以抑制练习的能力
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Seda Tierney 650-724-9408 tierneys@stanford.edu

位置
布局表以获取位置信息
美国，加利福尼亚
斯坦福大学，卢西尔·帕卡德儿童医院招募
美国加利福尼亚州帕洛阿尔托，美国94304
联系人：Seda Tierney，MD 650-736-7747 fontanstudy@stanford.edu
赞助商和合作者
斯坦福大学
卫理公会医院系统
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年12月6日
第一个发布日期icmje 2019年12月11日
上次更新发布日期2021年3月12日
实际学习开始日期ICMJE 2020年8月18日
估计的初级完成日期2024年10月6日（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2019年12月9日）		最大运动时消耗的氧气量的变化[时间范围：基线，3个月，9个月，12个月]
在方丹患者中，VO2 MAX是结果不佳的有力预测指标。这些受试者将通过测量呼吸到呼吸通风，通过12级高电图和气体交换进行渐进性心肺运动测试。运动能力将通过心肺运动测试来衡量，以获得最大的氧气吸收（VO2 MAX）。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE不提供
原始的次要结果措施ICMJE
（提交：2019年12月9日）
  • 菌株超声心动图的心室功能变化[时间范围：基线，3个月，9个月，12个月]
    心室功能将通过菌株超声心动图（纵向应变）评估，该征学角度可提供角度独立性和降低载荷依赖性。
  • 等离子体脑发脂肽的变化[时间框架：基线，3个月，9个月，12个月]
    BNP是一种响应拉伸的心室心肌细胞分泌的激素，是心力衰竭中已建立的预后标记。
  • 功能运动筛查的变化[时间范围：基线，3个月，9个月，12个月]
    FMS是一种筛选工具，可评估所选的基本运动模式以确定潜在的伤害风险。
  • 习惯性体育锻炼的变化[时间范围：基线，3个月，9个月，12个月]
    每次研究测试后，患者将在加速度计（Geneactiv）中磨损七天，这证明是对习惯性体育活动的可靠估计。
  • 生活质量得分的变化[时间范围：基线，3个月，9个月，12个月]
    小儿生活质量库存量表（PEDSQL）将用于评估生活质量。
  • 肌肉质量的变化[时间范围：基线，3个月，9个月，12个月]
    将获得全身双X射线吸收法（DXA）扫描，以使用Apex Software V5.5和标准定位来评估Horizo​​n A平台（Hologic Inc.，Bedford，MA）的肌肉质量。
  • 肌肉力量的变化[时间范围：基线，3个月，9个月，12个月]
    最大手剪接强度（kg）将通过手工架测功机（Takei，Tokyo）进行测量。
  • CRCEST肌肉功能分析的变化[时间范围：基线，3个月，9个月，12个月]
    肌肉功能的评估将在7T全身MRI扫描仪（GE Healthcare）上进行，并使用28通道线圈进行小腿成像进行评估。
  • 内皮功能的非侵入性测量[时间范围：基线，3个月，9个月，12个月]
    内皮功能将通过内皮脉冲振幅测试（Endopat）评估，这是一种无创的，FDA批准的模态，基于反应性充血原理，该原理评估了内皮功能（ITAMAR Medical）。
  • 内皮功能的生物标志物的变化[时间范围：基线，3个月，9个月，12个月]
    一氧化氮（NO）的生物标志物分析，内皮功能的关键调节剂。
  • 功能健康状况的变化[时间范围：基线，3个月，9个月，12个月]
    儿童健康问卷（CHQ-PF50）将用于评估功能健康状况。
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE重新启动丰丹
官方标题ICMJE重新吸收Fontan：一种随机运动干预措施，旨在最大化儿科Fontan患者的健身
简要摘要随着上演的方坦palliation，在新生儿时期以外的单个心室儿童（“半心脏”）的存活率急剧增加。然而，长期发病率仍然很高。到40岁时，有50％的方丹患者将死亡或接受心脏移植。每年在美国进行> 1,000次Fontan姑息，因此有迅速进行性心力衰竭和死亡风险的Fontan患者人口迅速。有助于方丹患者心力衰竭发展和进展的因素尚不完全理解。但是，除了肌肉质量降低，异常肌肉功能和内皮功能障碍外，方坦患者的运动能力较差，与发病率和死亡的风险更大相关，导致疾病进展。在具有两个心室和心力衰竭的成年患者中，运动能力降低，肌肉质量和肌肉力量是不良预后的有力预测指标，运动干预措施不仅可以提高运动能力和肌肉质量，而且还可以改善内皮功能障碍。对先天性心脏病儿童的运动干预有限，表明运动是安全有效的。但是，这些研究是在小的，异质的组中进行的，大多数人只有很少的fontan患者。此外，这些干预措施都没有研究运动对肌肉质量或线粒体功能或内皮功能的影响。研究人员建议在小儿方坦患者中进行里程碑式驱动的随机对照试验，以检验以下假设：实时视频监督运动（有氧运动 +耐药性）将改善心脏和身体能力；肌肉质量，力量和功能；和内皮功能。研究人员的最终目标是将该模型转化为临床应用，作为“运动处方”，以便早期在小儿方丹患者中进行干预，并降低长期发病率和死亡率。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE不适用
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：跨界分配
掩蔽：双重（调查员，结果评估者）
主要目的：预防
条件ICMJE单腹膜
干预ICMJE
  • 其他：实时视频监督运动干预
    实时视频监督运动干预包括3个月的运动X3/周，然后进行维护方案6个月。维护包括实时视频监督练习课程，仅X1/周，以及在个性化的规定锻炼计划之后的自我运动X2/Week，并将其心率监视器用作活动跟踪器。
  • 其他：通常的护理然后实时监督运动干预
    在基线时随机进行治疗的患者将接受9个月的常规护理，然后开始进行现场视频监督的运动干预措施，其中包括运动X3/周3个月。
研究臂ICMJE
  • 实验：实时视频监督运动干预臂
    在基线时随机进行运动干预的患者将参加3个月的实时视频监督运动X3/周，然后遵循维护方案6个月。在维护期间，患者将继续进行实时观察的运动课程，仅X1/周，并将指示在个性化的处方运动计划后，将自己的X2/周运动，并将其心率监视器用作活动跟踪器。
    干预：其他：实时视频监督运动干预
  • 实验：实时视频监督锻炼控制臂
    在基线时随机分配给常规护理的患者将接受9个月的常规护理，然后开始进行3个月的实时练习干预，以示为活动的运动练习x3/neek/neek 3个月。
    干预：其他：通常的护理然后实时视频监督运动干预
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2019年12月9日）		 150
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2025年1月6日
估计的初级完成日期2024年10月6日（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 9-19岁
  • 方坦palliation
  • 能够在一夜之间快速
  • 主要心脏病专家锻炼的心脏清除
  • 在运动期间，患者在家中有成人在家中的存在
  • 说英语的患者。

排除标准：

  • NYHA IV类（严重的心力衰竭）
  • 过去三个月内急性疾病
  • 活性蛋白质失去肠病（白蛋白<2.5 mg/dl）
  • 植入起搏器
  • 认知延迟被认为很严重以抑制练习的能力
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 9年至19岁（儿童，成人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：Seda Tierney 650-724-9408 tierneys@stanford.edu
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04195451
其他研究ID编号ICMJE 46606
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：不
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方斯坦福大学塞达·蒂尔尼（Seda Tierney）
研究赞助商ICMJE斯坦福大学
合作者ICMJE卫理公会医院系统
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户斯坦福大学
验证日期2021年3月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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