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硼替佐米在异基因干细胞移植中治疗难治性自身免疫性细胞减少症的用途
追踪信息
First Submitted Date
2012年11月8日
First Posted Date
2013年8月28日
最后更新发布日期
2013年8月28日
Study Start Date
2012年7月
预计主要完成日期
2014年1月（主要结果测量的最终数据收集日期）
当前的主要结果指标
学习目的[期限：2年]
这项研究的主要目的是分析硼替佐米在儿童人群同种异体干细胞移植中治疗难治性自身免疫性血细胞减少症的疗效。
Original Primary Outcome Measures
与当前相同
变更记录
没有更改发布
Current Secondary Outcome Measures
不提供
Original Secondary Outcome Measures
不提供
当前其他预定结果指标
不提供
其他原先预定的成果措施
不提供
描述性信息
Brief Title
硼替佐米在异基因干细胞移植中治疗难治性自身免疫性细胞减少症的用途
Official Title
硼替佐米在异基因干细胞移植中治疗难治性自身免疫性细胞减少症的用途
简要总结
自身免疫性血细胞减少症是造血细胞移植（HCT）后观察到的重要并发症，并具有很高的发病率和死亡率。该实体通常难以治疗，导致住院时间延长，并使患者容易发生并发症，这直接归因于特定的血细胞减少症或作为其治疗管理一部分的免疫抑制。难治性自身免疫性血细胞减少症的介体之一是浆细胞产生的抗体，历史上很难靶向。这项研究的目的是使用一种叫做Bortezomib的蛋白酶体抑制剂治疗HCT后难治性自身免疫性血细胞减少症，并监测临床反应。
这是一项前瞻性研究，预期将在2年内招募5名患者。我们的假设是硼替佐米将有效靶向浆细胞并成功治疗难治性自身免疫性血细胞减少症。这将是一项相关研究，因为这将是建立新的治疗方式并可能减少难治性自身免疫性血细胞减少症的住院时间和免疫抑制程度的第一步。
详细说明
不提供
Study Type
介入
Study Phase
阶段1
Study Design
干预模型：单组分配
遮罩：无（打开标签）
主要目的：治疗
Condition
难治性自身免疫性细胞减少症
Intervention
药物：硼替佐米
其他名称：Velcade
Study Arms
实验性：硼替佐米
在第1、4、8和11天静脉注射或皮下注射硼替佐米的剂量均为两次给药，剂量均为1.3mg / m2。
干预措施：药物：硼替佐米
出版物*
不提供
招聘信息
Recruitment Status
未知状态
预计入学人数
5
Original Estimated Enrollment
与当前相同
Estimated Study Completion Date
2014年1月
预计主要完成日期
2014年1月（主要结果测量的最终数据收集日期）
Eligibility Criteria
入选标准：
- 在我们中心接受异体干细胞移植的所有患者。
- 应针对自身免疫性血细胞减少症至少进行2种标准治疗失败。标准治疗包括皮质类固醇，利妥昔单抗，IVIG，血浆置换，环孢霉素，环磷酰胺和MMF的停药。 “失败的”治疗的定义是连续治疗2周后对血细胞减少没有反应，或者尽管治疗2周，但自身免疫性中性粒细胞减少症的每日GCSF要求为10 mcgs / kg /天，每周输注3次填充红细胞或血小板持续治疗2周，或5天/周血浆清除2周，并且不能断奶持续时间。
- 自身免疫性溶血性贫血的定义-贫血的发展，其中血红蛋白下降> 2 g / dL / 48小时或血红蛋白的绝对值<8 g / dL，并通过与相容性外周血相容的直接Coombs阳性试验进行溶血的证据细胞形态，网织红细胞计数和胆红素水平。
- 自身免疫性中性粒细胞减少症的定义-2周内绝对中性粒细胞计数<500，并存在抗中性粒细胞抗体。
- 自身免疫性血小板减少症的定义-2周内血小板计数<20,000个细胞/ uL，并且存在抗血小板抗体。
排除标准：
- 持续威胁生命的感染
- 有记录的对硼替佐米的过敏反应
- 植入失败
- 原发性恶性肿瘤复发
- ≥6/ 8匹配或单倍体移植
Sex/Gender
| 符合学习条件的性别： | 所有 |
Ages
4个月至29岁（儿童，成人）
Accepts Healthy Volunteers
没有
Contacts
仅在研究招募受试者时显示联系信息
Listed Location Countries
美国
删除位置的国家
行政信息
NCT Number
NCT01930253
Other Study ID Numbers
2012-1089
有数据监控委员会
是
美国FDA管制产品
不提供
IPD Sharing Statement
不提供
责任方
辛辛那提儿童医院医疗中心
Study Sponsor
辛辛那提儿童医院医疗中心
Collaborators
不提供
Investigators
| 首席研究员： | 亚历山大·菲利波维奇（马里兰州） | 辛辛那提儿童医院医疗中心 |
PRS帐户
辛辛那提儿童医院医疗中心
验证日期
2013年8月
