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HPS-ILD（PEARL）中吡啶酮治疗的功效和安全性
研究描述
简要摘要：
这项研究将探索患有诊断为Hermansky-Pudlak综合征（HPS）的药物Pirfenidone的安全性和功效，这些患者在计划的56周内患有相关的间质肺病（ILD）。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| Hermansky Pudlak综合征间质肺疾病 | 药物：Pirfenidone | 阶段2 |
详细说明：
一项开放标签临床研究旨在评估对HPS-ILD受试者进行pirfeniodne 52周的疗效和安全性。符合资格标准的患者无禁忌症的研究将为2403 mg/天提供pirfenidone。将通过肺功能测试的间隔测试，患者报告的结果，不良事件和存活来评估功效。安全将通过确定不良事件，住院和全因死亡率来评估安全性。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 50名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 开放标签药物 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 在治疗Hermansky Pudlak综合征（HPS） - 相关间质肺疾病（ILD）中的Pirfenidone |
| 估计研究开始日期 ： | 2019年12月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年12月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年12月31日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：每天口服Pirfenidone 2403毫克 注册的受试者每天将接受口服Pirfenidone 801毫克。 Pirfenidone将以267毫克的胶囊提供。 | 药物：Pirfenidone pirfenidone将在14天内滴定，如下所示，每天全剂量为2403 mg，如下：第1-7天：一个胶囊tid;第8-14天：两个胶囊潮；第15天到第52周：三个胶囊。可以减少剂量以管理不良事件。 其他名称：Esbriet |
结果措施
主要结果指标 ：
- 更改强制生命力（FVC）[时间范围：基线，6个月，12个月]在6和12个月中测得的基线的预测FVC百分比的下降率下降率为10％或更高
次要结果度量 ：
- 更改强制生命力（FVC）[时间范围：第52周]1.在52周治疗期间，基线的下降率预测为10％或更高。
- 扩散能力的变化（DLCO）[时间范围：第52周]2.在52周治疗期间，基线的下降率预测DLCO为15％或更高。
- 治疗的发生率出现不良事件[时间范围：第52周]3.将收集参与者报告的参与者数量和治疗次数的不良事件。
- 治疗的发生率很严重不良事件[时间范围：第52周]4.将收集参与者报告的严重不良事件的参与者数量和数量。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至75岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 基于确认的基因突变或临床图片的可能性或确定诊断，其特征是以眼态白化病，出血障碍以及可能的结肠炎和ILD为特征。
- 诊断在筛查之前由临床表明的HRCT支持的ILD诊断，并且存在纤维化异常，影响超过5％的肺实质，或者在筛查中具有牵引性支气管扩张或蜂蜜的情况
- 没有支持替代诊断的功能（例如，感染）
- 在筛选之间（访问1）和
基线（访问2）必须是<10％的相对差异，计算为：
100％*[绝对值（筛选FVC -基线FVC）/筛选FVC
- 皮质类固醇的稳定剂量（至少三个月）。
- No cytotoxic, immunosuppresive agents, cytokine-modulating, or receptor antagonists agents are allowed (including but not limited to azathioprine, cyclophosphamide, cyclosporine, etanercept, iloprost, infliximab, methotrexate, mycophenolate mofetil, nintedanib, tacrolimus, tetrathiomolybdate, TNF-α inhibitors,利妥昔单抗，阿atacept，tofacitintib，tociluzimab）。
- 能够理解并签署书面知情同意书
排除标准：
- 调查员认为，这不是合适的入学人数或不太可能遵守本研究要求的候选人
- 筛查或不愿意在整个研究中避免烟草产品的3个月内吸烟
- 已知引起肺纤维化（PF）的临床上重要环境暴露的病史，包括但不限于药物（例如胺碘酮），石棉，铍，辐射和家禽
- 同时存在其他间质性肺部疾病，包括但不限于放射线，药物毒性，结节病，超敏性肺炎，支气管炎，组织肺炎，人类免疫缺陷病毒（HIV），病毒肝炎和癌症
- 与HPS-ILD不一致的其他胸膜表现的同时存在
- 在筛选HRCT时，存在胸膜积液超过10％
- 结缔组织疾病或重叠综合征的临床诊断（包括但不限于类风湿关节炎，硬皮病，多性肌炎/皮肤病，全身性红斑狼疮）
- 现场原理研究者认为，并存具有临床意义的COPD/肺气肿或哮喘
- 主动感染的临床证据，包括但不限于支气管炎，肺炎，鼻窦炎，尿路感染或蜂窝织炎
- 除了皮肤的基底细胞癌，皮肤的鳞状细胞癌或原位的低级宫颈癌外，筛查5年内诊断出的恶性肿瘤病史。
- 严重肝损伤或终末期肝病的病史
- 需要透析的终末期肾脏疾病的病史
- 不稳定或恶化心脏或疾病的病史，上一年内的心肌梗死，过去三年内的心力衰竭或需要药物治疗的心律不齐
- 在研究者认为的任何情况下，与给药相关的已知副作用可能会严重加剧
对于生育潜力的妇女：同意戒酒（避免异性交往）或使用两种适当的避孕方法，包括至少一种在治疗52周内每年失败率<1％的方法。
- 如果妇女在经历后，她尚未达到绝经后状态（≥12个连续12个月的闭经，没有任何鉴定原因），并且没有进行手术绝育（去除卵巢和/或子宫以外，则没有确定的原因），被认为具有生育潜力。 ）。
- 每年失效率<1％的避孕方法的示例包括双侧输卵管结扎，男性灭菌，确定和适当使用抑制排卵，释放膝内丝网膜内装置的激素避孕药，以及铜内Nuterine内的装置。
- 应根据临床试验的持续时间以及患者的首选和通常的生活方式评估性禁欲的可靠性。周期性的禁欲（例如，日历，排卵，症状或卵巢方法）和戒断是不可接受的避孕方法。
对于那些没有手术无菌的男性：同意避免戒酒（避免异性交往）或采用避孕措施，并达成避免捐赠精子的同意，如下所示：
- 借助女性生育潜力的女性伴侣，男性必须保持戒酒或使用避孕套加上额外的避孕方法，在治疗期间，每年的失败率为每年的失败率<1％，在最后一剂pirfenidone剂量后至少118天。
- 男人必须在同一时期避免捐赠精子。
- 在筛查时，调查疗法定义为在包括Pirfenidone在内的参与现场的任何迹象的任何药物
- 在过去的两年中，在筛查时的酒精或药物滥用病史
- 长QT综合征的家庭或个人历史
以下任何指定限制的以下任何肝功能测试标准：
- 总胆红素高于正常（ULN）的上限，不包括吉尔伯特综合征患者；天冬氨酸或丙氨酸氨基转移酶（AST/SGOT或ALT/SGPT）> 3×ULN;碱性磷酸酶> 2.5×ULN
- 肌酐清除率（CRCL <30）ml/min，使用Cockcroft-Gault公式计算
- 筛选时，具有QTCB间隔> 500毫秒的心电图（ECG）
- 对研究治疗的任何组成部分的吡啶酮或已知过敏的事先使用
在筛查前的28天内使用以下任何疗法：
- 调查疗法定义为任何尚未批准用于营销的药物，以表明参与现场的任何迹象
- 氟氟众
- 西地那非（日常使用）。注意：允许间歇性用于勃起功能障碍
联系人和位置
联系人
| 联系人：塔姆拉·佩雷斯（Tamra Perez），BSN | 1-215-955-9181 | tamra.perez@jefferson.edu | |
| 联系人：Melissa McCarey | 267 503-7417 | melissa.mccarey@jefferson.edu |
位置
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| 托马斯·杰斐逊大学 | |
| 费城，宾夕法尼亚州，美国，19107年 | |
| 联系人：塔姆拉·佩雷斯（Tamra Perez）215-955-9181 tamra.perez@jefferson.edu | |
| 首席研究员：医学博士Jesse Roman | |
| 波多黎各 | |
| Mayaguez医疗中心 | |
| 玛雅格斯，波多黎各，00680 | |
| 联系人：Rosa Roman，MD 7874676080 | |
| 首席研究员：医学博士Rosa Roman | |
赞助商和合作者
杰西·罗马
Genentech，Inc。
调查人员
| 首席研究员： | 杰西·罗曼（Jesse Roman），医学博士 | 托马斯·杰斐逊大学 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年11月6日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年12月10日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2019年12月10日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2019年12月1日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年12月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 更改强制生命力（FVC）[时间范围：基线，6个月，12个月] 在6和12个月中测得的基线的预测FVC百分比的下降率下降率为10％或更高 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | Pirfenidone治疗在HPS-ILD中的功效和安全性 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 在治疗Hermansky Pudlak综合征（HPS） - 相关间质肺疾病（ILD）中的Pirfenidone | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究将探索患有诊断为Hermansky-Pudlak综合征（HPS）的药物Pirfenidone的安全性和功效，这些患者在计划的56周内患有相关的间质肺病（ILD）。 | ||||||||
| 详细说明 | 一项开放标签临床研究旨在评估对HPS-ILD受试者进行pirfeniodne 52周的疗效和安全性。符合资格标准的患者无禁忌症的研究将为2403 mg/天提供pirfenidone。将通过肺功能测试的间隔测试，患者报告的结果，不良事件和存活来评估功效。安全将通过确定不良事件，住院和全因死亡率来评估安全性。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 干预模型描述： 开放标签药物 掩蔽：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE | 药物：Pirfenidone pirfenidone将在14天内滴定，如下所示，每天全剂量为2403 mg，如下：第1-7天：一个胶囊tid;第8-14天：两个胶囊潮；第15天到第52周：三个胶囊。可以减少剂量以管理不良事件。 其他名称：Esbriet | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：每天口服Pirfenidone 2403毫克 注册的受试者每天将接受口服Pirfenidone 801毫克。 Pirfenidone将以267毫克的胶囊提供。 干预：药物：吡啶酮 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 50 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年12月31日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年12月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
基线（访问2）必须是<10％的相对差异，计算为： 100％*[绝对值（筛选FVC -基线FVC）/筛选FVC
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至75岁（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国波多黎各 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04193592 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 14172/2019 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 杰西·罗曼（Jesse Roman），托马斯·杰斐逊大学 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 杰西·罗马 | ||||||||
| 合作者ICMJE | Genentech，Inc。 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 托马斯·杰斐逊大学 | ||||||||
| 验证日期 | 2019年12月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
