2013年1月14日

2013年1月16日

一月11，2018

2013年3月

2016年3月6日（主要结局指标的最终数据收集日期）

以不良事件为衡量安全程度的参与者人数[时间范围：38周]

不良事件[时间范围：38周]

ClinicalTrials.gov存档站点上研究NCT01769001的历史版本的完整列表

• Gb3浓度[时间范围：38周]
  血浆和尿液沉积物中的Gb3浓度
• 肾小球滤过率[时间范围：38周]
  肾小球滤过的测量
• 疼痛[时间范围：38周]
  短期短暂疼痛清单
• 蛋白尿[时间范围：38周]
  肾功能的测量

• Gb3浓度[时间范围：38周]
  血浆和尿液沉积物中的Gb3浓度
• 肾功能[时间范围：38周]
  肾小球滤过和蛋白尿的测量
• 疼痛[时间范围：38周]
  短期短暂疼痛清单

不提供

不提供

成年法布里患者PRX-102的1/2期，开放标记剂量范围研究的扩展

扩展开放标签研究以评估成年Fabry患者每两周静脉输注管理PRX-102的安全性，耐受性，药代动力学和探索功效参数，每2周进行38周

患者将被分为三个PRX-102剂量组之一（0.2 mg / kg，1.0 mg / kg，2.0 mg / kg），以接受与1/2期研究PB-102-F01中相同的剂量，并将继续每2周接受PRX-102静脉输注，持续38周。

患者将被分为三个PRX-102剂量组之一（0.2 mg / kg，1.0 mg / kg，2.0 mg / kg），以接受与1/2期研究PB-102-F01相同的剂量，并且将继续每2周静脉注射PRX-102，持续38周（9个月）。

在1/2期研究PB-102-F01中评估的所有探索性终点将继续在扩展方案中进行评估（研究PB-102-F02）。

在开始治疗之前，在1/2期研究PB-102-F01的基线作为参考点评估的其他探索性疗效参数，将在扩展研究中进行3个月后评估（总共6个月） 。这些参数包括肾和皮肤组织中的Gb3浓度，LVM，MSSI和心脏功能测试（超声心动图和压力测试）。在最后一次输液（总治疗12个月）时将评估脑血管疾病（临床和MRI）。

介入

阶段1
阶段2

分配：非随机
干预模型：并行分配
遮罩：无（打开标签）
主要目的：治疗

法布里病

药物：PRX-102

• 实验性：1 mg / kg
  PRX-102每2周1 mg / kg
  干预措施：药物：PRX-102
• 实验性：2 mg / kg
  PRX-102每2周2 mg / kg
  干预措施：药物：PRX-102
• 实验性：0.2 mg / kg
  PRX-102每2周0.2 mg / kg
  干预措施：药物：PRX-102

不提供

已完成

18

与当前相同

2016年3月6日

2016年3月6日（主要结局指标的最终数据收集日期）

入选标准：

• 完成1/2期研究PB-102-F01
• 患者签署知情同意书
• 合作伙伴具有生育能力的女性和男性患者同意使用医学上可接受的避孕方法，但不包括节律方法

排除标准：

• 怀孕或哺乳
• 根据研究者和/或医学主管的判断，存在任何会干扰患者对研究要求的依从性的医学，情感，行为或心理状况

18岁以上（成人，老年人）

没有

仅在研究招募受试者时显示联系信息

澳大利亚，巴拉圭，西班牙，英国，美国

NCT01769001

PB-102-F02

没有

不提供

不提供

Protalix

Protalix

不提供

Protalix

一月2018