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可穿戴技术评估SMA和DMD中的步态功能
研究描述
简要摘要：
该项目的目的是设计仪器的鞋垫，能够在任何环境中在数小时内准确地测量步态。为了获得高精度，研究人员将开发一个新的基于学习的校准框架。在一次访问中，将在受控实验室设置39中对功能进行测试。SMA（13），DMD（13）和健康对照（13）以及在现实生活环境中的15名参与者中进行测试。
| 病情或疾病 |
|---|
| 脊柱肌肉萎缩3型Duchenne肌肉营养不良 |
详细说明：
脊柱肌肉萎缩（SMA）和Duchenne肌肉营养不良（DMD）是遗传疾病，通常会导致逐渐无力和功能受损。这项研究的结果将有助于表征SMA和DMD中的步态的影响。这种新型设备可以用作影响步态和平衡的神经肌肉疾病的更实惠和多功能的测量工具。在实验室和现实生活环境中佩戴仪器鞋垫时，将观察和测量所有参与者。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 39名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 可穿戴技术评估脊柱肌肉萎缩和Duchenne肌肉营养不良的步态功能 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年11月25日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年12月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年8月1日 |
武器和干预措施
| 组/队列 |
|---|
| 脊柱肌肉萎缩（SMA） 在遗传确认的SMA入学时，卧床儿童和成人至少5岁 |
| Duchenne / Becker肌肉营养不良（DMD / BMD） 在遗传确认的Duchenne或Becker肌肉营养不良或肌肉活检的证据和临床表现与DMD /BMD一致的肌肉活检的证据时，卧床儿童和成人至少5岁，至少5岁。 |
| 健康控制 健康的对照组将尽可能最好地与SMA和DMD组相匹配 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 仪器鞋垫的验证：六分钟步行测试[时间范围：基线]为了测量空间参数，动力学参数，时间参数和累积活动的指标，以便与黄金标准仪器的人行道参与者进行比较，将完成六分钟的步行测试。该测试是对功能锻炼能力的客观评估，它可以测量一个人可以在25米的过程中在六分钟内行走的最大距离。这将在走廊上进行，并包括仪器的人行道。
- 仪器鞋垫的验证：步行10米/跑步[时间范围：基线]为了测量空间参数，动力学参数，时间参数和累积活动的指标，以便与金标准仪器的人行道进行比较，参与者将在仪器人行道上行走或运行10米。
- 仪器鞋垫的验证：时间向上并进行测试（TUG）[时间范围：基线]为了测量空间参数，动力学参数，时间参数和累积活动的指标，以便与黄金标准仪器人行道进行比较，参与者将完成拖船测试。该测试旨在测试一个人从座位位置站起来后。这将在乐器人行道上完成。
- 仪器鞋垫的验证：直线步行[时间范围：基线]为了测量空间参数，动力学参数，时间参数和累积活动的指标，以便与黄金标准仪器的人行道进行比较，将要求参与者多次在仪器的人行道上多次行走。
- 仪器鞋垫的验证：步行圈[时间范围：基线]要测量空间参数，动力学参数，时间参数和累积活动的指标，以便将与黄金标准仪器的人行道参与者进行比较，以便在仪器人行道上走一系列半圆。
- 用手持式测定学（HHD）[时间框架：基线]进行肌肉力量测试HHD用于评估选定肌肉的力量。
次要结果度量 ：
- 仪器鞋垫的自由生活测试[时间范围：一周]为了确定使用仪器鞋垫的累积活动的空间参数，动力学参数，时间参数和指标，5名具有SMA的参与者，5名具有DMD的参与者和5个健康对照组，将要求佩戴鞋垫以及验证的活动跟踪器。将要求参与者在访问实验室期间佩戴鞋垫，然后在现实生活中在家中在家中一周。在家时，将要求参与者每天至少4个小时穿鞋垫和活动跟踪器。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 5岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 是的 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
研究样本将包括13名卧床SMA参与者，13名卧床DMD参与者和13个健康对照。
标准
纳入标准：
以下类别之一：
- 脊柱肌肉萎缩的遗传证实
- Duchenne或Becker肌肉营养不良的遗传证实或与DMD/BMD一致的肌肉活检证据
- 健康的个体。
- 能够独立行走至少25米
排除标准：
- 无法独立行走25米。
- 在研究进入前30天内使用用于治疗SMA或DMD/BMD的研究药物。
联系人和位置
联系人
| 联系人：大卫·乌赫（David Uher），女士 | 2123058916 | dtu2102@cumc.columbia.edu | |
| 联系人：Jacqueline Montes，PT，EDD | 2123058916 | jm598@columbia.edu |
位置
| 美国，纽约 | |
| 哥伦比亚大学医学中心 | 招募 |
| 纽约，纽约，美国，10032 | |
| 联系人：Jacqueline Montes，PT，EDD 212-305-8916 jm598@cumc.columbia.edu | |
赞助商和合作者
哥伦比亚大学
肌肉营养不良关联
史蒂文斯技术学院
调查人员
| 首席研究员： | Jacqueline Montes，PT，EDD | 哥伦比亚大学 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2019年11月11日 | ||||||||
| 第一个发布日期 | 2019年12月10日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年1月26日 | ||||||||
| 实际学习开始日期 | 2019年11月25日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果指标 |
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| 原始主要结果指标 |
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| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果指标 | 仪器鞋垫的自由生活测试[时间范围：一周] 为了确定使用仪器鞋垫的累积活动的空间参数，动力学参数，时间参数和指标，5名具有SMA的参与者，5名具有DMD的参与者和5个健康对照组，将要求佩戴鞋垫以及验证的活动跟踪器。将要求参与者在访问实验室期间佩戴鞋垫，然后在现实生活中在家中在家中一周。在家时，将要求参与者每天至少4个小时穿鞋垫和活动跟踪器。 | ||||||||
| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短标题 | 可穿戴技术评估SMA和DMD中的步态功能 | ||||||||
| 官方头衔 | 可穿戴技术评估脊柱肌肉萎缩和Duchenne肌肉营养不良的步态功能 | ||||||||
| 简要摘要 | 该项目的目的是设计仪器的鞋垫，能够在任何环境中在数小时内准确地测量步态。为了获得高精度，研究人员将开发一个新的基于学习的校准框架。在一次访问中，将在受控实验室设置39中对功能进行测试。SMA（13），DMD（13）和健康对照（13）以及在现实生活环境中的15名参与者中进行测试。 | ||||||||
| 详细说明 | 脊柱肌肉萎缩（SMA）和Duchenne肌肉营养不良（DMD）是遗传疾病，通常会导致逐渐无力和功能受损。这项研究的结果将有助于表征SMA和DMD中的步态的影响。这种新型设备可以用作影响步态和平衡的神经肌肉疾病的更实惠和多功能的测量工具。在实验室和现实生活环境中佩戴仪器鞋垫时，将观察和测量所有参与者。 | ||||||||
| 研究类型 | 观察 | ||||||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：潜在 | ||||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||||||
| 研究人群 | 研究样本将包括13名卧床SMA参与者，13名卧床DMD参与者和13个健康对照。 | ||||||||
| 健康）状况 |
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| 干涉 | 不提供 | ||||||||
| 研究组/队列 |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||||||
| 估计入学人数 | 39 | ||||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||||
| 估计学习完成日期 | 2022年8月1日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别 |
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| 年龄 | 5岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者 | 是的 | ||||||||
| 联系人 |
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| 列出的位置国家 | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号 | NCT04193085 | ||||||||
| 其他研究ID编号 | AAAS5641 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 |
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| 责任方 | 哥伦比亚大学杰奎琳·蒙特斯 | ||||||||
| 研究赞助商 | 哥伦比亚大学 | ||||||||
| 合作者 |
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| 调查人员 |
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| PRS帐户 | 哥伦比亚大学 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年1月 | ||||||||
