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出境医 / 临床实验 / 欧洲小儿非酒精脂肪肝疾病登记处（EU-PNAFLD）（EU-PNAFLD）
欧洲小儿非酒精脂肪肝疾病登记处（EU-PNAFLD）（EU-PNAFLD）
研究描述
简要摘要：
欧盟-PNAFLD（欧洲小儿NALFD注册表）将是一个由参与NAFLD儿童的欧洲中心组成的网络，并将包括肝病学家，内分泌学家和科学家，并得到相关国际专家的支持。这项合作将建立在现有的基础设施（本地数据库和生物重新定位）的基础上，并将与成人欧洲NAFLD注册中心（阐明脂肪性肝炎研究的途径）保持一致，以允许长期的随访。通过一项国际，良好的大规模队列，我们希望：促进多中心临床试验；扩展我们对NAFLD关键疾病机制的理解；并建立小儿NAFLD的自然历史。
| 病情或疾病 |
|---|
| 非酒精性脂肪肝疾病非酒精性脂肪肝脏非酒精性脂肪性肝炎 |
学习规划
| 研究类型 ： | 观察性[患者注册表] |
| 估计入学人数 ： | 2000名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 目标随访时间： | 30年 |
| 官方标题： | 欧洲小儿非酒精性脂肪肝疾病登记处（EU-PNAFLD）：非酒精性脂肪肝病儿童的前瞻性，纵向随访 |
| 实际学习开始日期 ： | 2017年11月14日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2047年11月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2047年11月 |
武器和干预措施
| 组/队列 |
|---|
| 非酒精性脂肪肝病患者 儿童（<18岁），诊断为NAFLD，放射学证明肝脏脂肪增加并排除其他原因。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 生存[时间范围：30年随访]全因生存
次要结果度量 ：
- 心血管发病率[时间范围：30年随访]CAD，CVA，PAD
- 肝发病率[时间范围：30年随访]肝脏疾病，移植，HCC发育
- 肝病的无症状进展[时间范围：30年随访]存在晚期纤维化（在活检或非侵入性成像上）
生物测量保留率：DNA样品
从患者（+/-父母）（禁食）血清的EDTA血液用于代谢物分析
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 最多18岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
患有NAFLD的儿童被侵入性地诊断出（即使用肝活检）或使用某种形式的成像（USS，MRI，CT，MRS），以及使用适当的血液组成的次要原因。这旨在促进代表儿童的招募，而不仅仅是那些接受活检的专业中心的招聘。
“次级NAFLD”（IE药物引起的移植后）不符合资格。患有胰岛素抵抗综合征的儿童并未明确排除，但是这不是EU-PNAFLD的主要重点，并且存在其他特定条件的注册表。
标准
纳入标准：
- 18岁以下的诊断。
- 诊断NAFLD光谱疾病（简单的脂肪变性（NAFL），异常转氨酶，NASH±纤维化或肝硬化）
诊断是：
- 肝脂肪变性的放射学证据（例如，超声上的肝回声性提高），并具有
- 排除次要原因（HBV/HCV的阴性血清学肝脏筛查，Caeruloplasmin> 0.20g/L，没有过量饮酒的病史，没有铁超载的证据，也没有临床上显着的Alpha-1抗胰蛋白酶（A1AT）表型（即SZ，IE SZ，IE SZ，， zz，ss），有或没有
- 组织学（> 5％的脂肪变性和与小儿NAFLD一致的组织学）
排除标准：
- 继发性脂肪肝疾病（例如糖原储存疾病，威尔逊病，病毒肝炎，与药物有关，自身免疫性肝炎，1型糖尿病）
- 移植后脂肪肝
- > 20克/天乙醇摄入量
联系人和位置
联系人
| 联系人：Jake P Mann，MRCPCH | 0044124644 | jm2032@cam.ac.uk |
位置
| 荷兰 | |
| Maastricht UMC | 活跃，不招募 |
| 荷兰马斯特里奇 | |
| 英国 | |
| Addenbrooke的医院 | 招募 |
| 剑桥，剑桥郡，英国，CB2 0QQ | |
| 联系人：Jake P Mann 00447804124644 jm2032@cam.ac.uk | |
| 伯明翰儿童医院 | 招募 |
| 伯明翰，英国 | |
| 联系人：Indra Van Mourik | |
赞助商和合作者
剑桥大学医院NHS基金会信托
欧洲肝脏研究协会
儿童肝病基金会
调查人员
| 首席研究员： | 大卫·B·萨维奇（David B Savage） | 剑桥大学 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2019年12月5日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2019年12月9日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年1月12日 | ||||
| 实际学习开始日期 | 2017年11月14日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2047年11月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 | 生存[时间范围：30年随访] 全因生存 | ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果指标 |
| ||||
| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 欧洲小儿非酒精脂肪肝疾病注册中心（EU-PNAFLD） | ||||
| 官方头衔 | 欧洲小儿非酒精性脂肪肝疾病登记处（EU-PNAFLD）：非酒精性脂肪肝病儿童的前瞻性，纵向随访 | ||||
| 简要摘要 | 欧盟-PNAFLD（欧洲小儿NALFD注册表）将是一个由参与NAFLD儿童的欧洲中心组成的网络，并将包括肝病学家，内分泌学家和科学家，并得到相关国际专家的支持。这项合作将建立在现有的基础设施（本地数据库和生物重新定位）的基础上，并将与成人欧洲NAFLD注册中心（阐明脂肪性肝炎研究的途径）保持一致，以允许长期的随访。通过一项国际，良好的大规模队列，我们希望：促进多中心临床试验；扩展我们对NAFLD关键疾病机制的理解；并建立小儿NAFLD的自然历史。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型 | 观察性[患者注册表] | ||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：潜在 | ||||
| 目标随访时间 | 30年 | ||||
| 生物测量 | 保留：DNA样品 描述： 从患者（+/-父母）（禁食）血清的EDTA血液用于代谢物分析 | ||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||
| 研究人群 | 患有NAFLD的儿童被侵入性地诊断出（即使用肝活检）或使用某种形式的成像（USS，MRI，CT，MRS），以及使用适当的血液组成的次要原因。这旨在促进代表儿童的招募，而不仅仅是那些接受活检的专业中心的招聘。 “次级NAFLD”（IE药物引起的移植后）不符合资格。患有胰岛素抵抗综合征的儿童并未明确排除，但是这不是EU-PNAFLD的主要重点，并且存在其他特定条件的注册表。 | ||||
| 健康）状况 |
| ||||
| 干涉 | 不提供 | ||||
| 研究组/队列 | 非酒精性脂肪肝病患者 儿童（<18岁），诊断为NAFLD，放射学证明肝脏脂肪增加并排除其他原因。 | ||||
| 出版物 * | Mann JP，Vreugdenhil A，Socha P，JańczykW，Baumann U，Rajwal S，Casswall T，Marcus C，Van Mourik I，O'Rahilly S，Savage DB，Savage DB，Noble-Jamieson G，Lacaille F，Lacaill Kelly DA，Nobili V，Anstee QM。欧洲小儿非酒精脂肪肝疾病注册中心（EU-PNAFLD）：设计和理由。当代临床试验。 2018年12月； 75：67-71。 doi：10.1016/j.cct.2018.11.003。 Epub 2018 11月5日。 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||
| 估计入学人数 | 2000 | ||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2047年11月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2047年11月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别 |
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| 年龄 | 最多18岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 |
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| 列出的位置国家 | 荷兰，英国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04190849 | ||||
| 其他研究ID编号 | A094204 174534（其他标识符：集成研究应用系统） | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 |
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| 责任方 | 杰克·曼（Jake Mann），剑桥大学医院NHS基金会信托基金会 | ||||
| 研究赞助商 | 剑桥大学医院NHS基金会信托 | ||||
| 合作者 |
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| 调查人员 |
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| PRS帐户 | 剑桥大学医院NHS基金会信托 | ||||
| 验证日期 | 2021年1月 | ||||
