2011年11月10日

2011年11月17日

2017年2月20日

2011年11月

2014年12月（主要结果测量的最终数据收集日期）

总生存期[时间范围：12个月]

大约12个月大的总体生存时间[时间范围：大约12个月]

ClinicalTrials.gov存档站点上研究NCT01473875的历史版本的完整列表

• 定期间隔的生存率和中位生存时间。 [期限：3年]
• SBC-102在因LAL缺乏而导致生长发育不良的儿童中的长期安全性[时间范围：3年]

• 定期间隔的生存率和中位生存时间。 [时间范围：约3年]
• SBC-102在因LAL缺乏而导致生长衰竭的儿童中的长期安全性[时间范围：大约3年]

不提供

不提供

先前接受过SBC-102治疗的溶酶体酸性脂肪酶缺乏症儿童

一项开放标签的多中心扩展研究，评估先前接受过SBC-102治疗的溶酶体酸性脂肪酶缺乏症儿童SBC-102的长期疗效和安全性

这项2/3期开放标签扩展研究将评估先前接受过SBC-102治疗的溶酶体酸性脂肪酶（LAL）缺乏儿童的SBC-102静脉（IV）输注的长期疗效和安全性。

早期发作的LAL缺乏症是LAL缺乏症的一种非常罕见的形式，据估计患病率低于每百万人2条生命（Meikle等，1999）。这种疾病以最早描述该疾病的医生的名字命名（Abramov等人，1956年），是最严重的LAL缺乏症，表现为胃肠道和肝脏表现，包括明显的生长衰竭，吸收不良，脂肪泻和肝肿大。 。早期发作的LAL缺乏症通常在生命的第一年迅速发展并致命（Assmann＆Seedorf，2001）。

该研究的主要目的是评估SBC-102治疗对LAL缺乏导致生长衰竭的儿童在12个月大时总体生存的影响。

所有受试者将从研究LAL-CL03中的前一次输注后至少1周开始，或在扩大的进入治疗方案下，接受重复的SBC-102静脉输注。

介入

阶段2
第三阶段

干预模型：单组分配
遮罩：无（打开标签）
主要目的：治疗

• 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症
• 沃尔曼病

药物：SBC-102

实验性：SBC-102

不提供

已终止

10

与当前相同

2015年1月

2014年12月（主要结果测量的最终数据收集日期）

入选标准：

• 受试者的父母或法定监护人必须在任何学习程序之前提供书面同意/许可
• 受试者在研究LAL-CL03中完成治疗，或在扩展准入治疗方案下接受SBC-102治疗至少4个月
• 在LAL-CL03或扩展进入治疗方案下，用SBC-102治疗期间，受试者没有威胁生命或无法控制的研究药物毒性。

排除标准：

• 临床上重要的并发疾病
• 造血干细胞或肝移植的清髓制剂或其他全身性移植前预处理
• 以前的造血干细胞移植。

儿童，成人，大人

没有

仅在研究招募受试者时显示联系信息

法国，英国

NCT01473875

拉尔CL05

没有

不提供

亚力信制药

亚力信制药

不提供

不提供

亚力信制药

2017年2月