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出境医 / 临床实验 / 溶酶体储存障碍（Catalyst）中的补体激活
溶酶体储存障碍（Catalyst）中的补体激活
研究描述
简要摘要：
溶酶体储存障碍（LSD）是与影响多个器官和早期死亡的炎症有关的单基因疾病。很少有可以改变疾病病程的治疗方法，并且迫切需要确定可以针对治疗的发病机理的新步骤。补体系统是新颖的，并且是LSDS炎症和细胞损伤的主要驱动力的高度合理。与健康对照相比，本研究评估了Fabry病（FD），Gaucher病（GD）和Niemann-Pick疾病患者的补体激活状态，与健康对照相比。通过靶向补体抑制在整个溶酶体储存障碍中，这具有巨大的临床益处，其中共享关键的病理生理过程，包括对溶酶体“储存”材料的炎症反应。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| Fabry Disease Gaucher病Niemann-Pick病，C型溶酶体储存疾病 | 诊断测试：补充测量 |
详细说明：
这是一项单中心，横断面的观察性研究，对诊断为FD，GD或NPC的16岁患者。这项研究的研究假设是：
- 溶酶体储存障碍FD，GD和NPC患者中，该补体过度激活，包括在特殊补充C5水平上。
- 这种补体通过包括膜附着复合物（MAC/C5B-9）介导的细胞毒性和C5AR介导的炎症在内的下游效应器机制在LSDS中的组织损伤。
与健康对照相比，该研究旨在显示FD，GD和NPC患者的补体激活，包括在C5水平上，在C5水平上。
这项研究的研究测定法包括使用ELISA测量的血浆C5B-9（SC6B-9）水平的主要结果度量。该测定法测量了基于关键激活产物C5B-9的血浆中的敏感检测，在体内发生持续的C5激活的程度。与无疾病对照相比，该测定有望在糖脂蛋白糖浆患者的血浆SC5B-9水平升高，这在先前在非典型溶血性脉络膜尿素综合征（AHUS）和C3肾小球病（C3G）的患者同胞中所证明的那样。其他补体激活产物将被评估为次要终点，包括ELISA的血浆C3A和C5A水平，以及细胞内白细胞C5A浓度作为系统性C5A生成和C5AR1表达的标志。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 实际注册 ： | 0参与者 |
| 观察模型： | 病例对照 |
| 时间观点： | 横截面 |
| 官方标题： | 补充溶酶体储存障碍中的激活 |
| 估计研究开始日期 ： | 2020年9月30日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年2月26日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年4月30日 |
武器和干预措施
| 组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 研究科目 Fabry病，Gaucher病或Niemann-Pick病的患者，D型 | 诊断测试：补充测量 血液和尿液检查以评估补体激活状态 |
| 控件 年龄和性别匹配的学习科目 | 诊断测试：补充测量 血液和尿液检查以评估补体激活状态 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 更改可溶性C5B-9 [时间范围：基线时]受试者和对照之间的SC5B-9的差异在一个时间点长达8个月
次要结果度量 ：
- 其他补体生物标志物[时间范围：受试者和对照之间的C3a和C5a的差异在一个时间点最多8个月]血清C3A和C5A
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 17年至70岁（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 是的 |
| 采样方法： | 概率样本 |
研究人群
同意FD，GD或NPC的患者以及年龄和性别匹配的对照
标准
纳入标准：
- 所有具有事先诊断为FD，GD或NPC的同意患者将包括在研究中。控制参与者将是健康的志愿者。
排除标准：
- 无法提供同意或进行血液或尿液检查的患者将被排除。
联系人和位置
位置
| 澳大利亚，维多利亚 | |
| 皇家墨尔本医院 | |
| 墨尔本，澳大利亚维多利亚州，3050 | |
赞助商和合作者
墨尔本健康
赛诺菲
调查人员
| 首席研究员： | 托马斯·巴伯（Thomas D Barbour），MBBS | 墨尔本健康 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2019年12月1日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2019年12月6日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年6月7日 | ||||
| 估计研究开始日期 | 2020年9月30日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年2月26日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 | 更改可溶性C5B-9 [时间范围：基线时] 受试者和对照之间的SC5B-9的差异在一个时间点长达8个月 | ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果指标 | 其他补体生物标志物[时间范围：受试者和对照之间的C3a和C5a的差异在一个时间点最多8个月] 血清C3A和C5A | ||||
| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 补充溶酶体储存障碍中的激活 | ||||
| 官方头衔 | 补充溶酶体储存障碍中的激活 | ||||
| 简要摘要 | 溶酶体储存障碍（LSD）是与影响多个器官和早期死亡的炎症有关的单基因疾病。很少有可以改变疾病病程的治疗方法，并且迫切需要确定可以针对治疗的发病机理的新步骤。补体系统是新颖的，并且是LSDS炎症和细胞损伤的主要驱动力的高度合理。与健康对照相比，本研究评估了Fabry病（FD），Gaucher病（GD）和Niemann-Pick疾病患者的补体激活状态，与健康对照相比。通过靶向补体抑制在整个溶酶体储存障碍中，这具有巨大的临床益处，其中共享关键的病理生理过程，包括对溶酶体“储存”材料的炎症反应。 | ||||
| 详细说明 | 这是一项单中心，横断面的观察性研究，对诊断为FD，GD或NPC的16岁患者。这项研究的研究假设是：
与健康对照相比，该研究旨在显示FD，GD和NPC患者的补体激活，包括在C5水平上，在C5水平上。 这项研究的研究测定法包括使用ELISA测量的血浆C5B-9（SC6B-9）水平的主要结果度量。该测定法测量了基于关键激活产物C5B-9的血浆中的敏感检测，在体内发生持续的C5激活的程度。与无疾病对照相比，该测定有望在糖脂蛋白糖浆患者的血浆SC5B-9水平升高，这在先前在非典型溶血性脉络膜尿素综合征（AHUS）和C3肾小球病（C3G）的患者同胞中所证明的那样。其他补体激活产物将被评估为次要终点，包括ELISA的血浆C3A和C5A水平，以及细胞内白细胞C5A浓度作为系统性C5A生成和C5AR1表达的标志。 | ||||
| 研究类型 | 观察 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：病例对照 时间视角：横截面 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||
| 采样方法 | 概率样本 | ||||
| 研究人群 | 同意FD，GD或NPC的患者以及年龄和性别匹配的对照 | ||||
| 健康）状况 |
| ||||
| 干涉 | 诊断测试：补充测量 血液和尿液检查以评估补体激活状态 | ||||
| 研究组/队列 |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 取消 | ||||
| 实际注册 | 0 | ||||
| 原始估计注册 | 140 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2021年4月30日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年2月26日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别 |
| ||||
| 年龄 | 17年至70岁（儿童，成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者 | 是的 | ||||
| 联系人 | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家 | 澳大利亚 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04189601 | ||||
| 其他研究ID编号 | Royal_melbourne | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 |
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| 责任方 | 墨尔本健康 | ||||
| 研究赞助商 | 墨尔本健康 | ||||
| 合作者 | 赛诺菲 | ||||
| 调查人员 |
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| PRS帐户 | 墨尔本健康 | ||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||
