4006-776-356 出国就医服务电话

免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息

出境医 / 临床实验 / 评估毛umab的安全性，耐受性，药代动力学和功效的研究

评估毛umab的安全性，耐受性，药代动力学和功效的研究

研究描述
简要摘要：

一项1/2阶段，开放标签，多中心，非随机研究，以评估毛umab的安全性，耐受性，药代动力学和疗效，从出生到小于小儿科患者

1岁的X连锁低磷血症（XLH）的年龄


病情或疾病 干预/治疗阶段
X连锁低磷血症（XLH）药物：burosumab第1阶段2

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 20名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：治疗
官方标题：一项1/2阶段，开放标签，多中心，非随机研究，以评估伯罗洛司珠单抗从出生到小于1岁的小儿患者的安全性，耐受性，药代动力学和功效，X连锁性低磷酸化（XLH）（XLH）
实际学习开始日期 ： 2020年2月26日
估计的初级完成日期 ： 2023年2月
估计 学习完成日期 ： 2024年4月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：治疗
小儿受试者> = 6个月至<12个月的受试者将接受每2周（Q2W）施用0.4mg/kg的起始剂量，持续64周（Q2W），并选择将剂量提高到0.8mg/kg。数据安全管理委员会（DSMB）。根据血清磷酸盐反应，剂量可以提高至最大2 mg/kg或降至0.2 mg/kg。然后，根据DSMB受试者的建议，<6个月的受试者可以从0.4mg/kg开始每2周（Q2W）开始服用（SC），持续64周，并根据DSMB和DSMB和DSMB的建议将其增加到0.8mg/kg根据血清磷酸盐反应，可以将最大增加到2 mg/kg或降至0.2 mg/kg。
药物：burosumab
Burosumab是一种无菌清除的无色和防腐剂的无色溶液，以单次使用5毫升小瓶，含有1 ml burosumab的浓度为10mg/ml，20 mg/ml或30mg/ml
其他名称：
  • KRN23
  • Crysvita

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 通过研究不良事件的数量，严重性和相关性（包括实验室和成像评估），将在XLH开始治疗以下的受试者中，在XLH开始治疗以下的受试者中测量毛lab的安全性和耐受性。 [时间范围：从基线开始，在整个研究期间一直衡量到第64周。]
    AES和SAE的发生率，频率和严重程度，包括实验室评估以及ECHO，ECG，超声和X射线图像的临床显着变化。


次要结果度量 ：
  1. 表现出毛lab的参与者的数量对磷酸盐稳态的药效学（PD）标记的影响。 [时间范围：基线，（第20、32、40、48、56和64周）。这是给出的
    血清磷酸盐变化和1,25（OH）2d的参与者人数。

  2. 表征皮下注射（SC）注射后毛lobab的药代动力学（PK）。 [时间范围：基线，（第3、7、11和14天，第4、6、8、12、16、40、64周）]
    burosumab血清浓度和PK参数。

  3. 血清ALP变化的参与者数量表明毛lob犬对rike的生长和预防和/或愈合的临床影响以及骨骼畸形。 [时间范围：基线，第40和64周。]
    更改血清ALP。

  4. 将在以下时间点上比较基线时与X射线的X光片相比，将测量RICKET和骨骼畸形的生长和预防和/或愈合。
    RGI-C评分系统评估了rgi-c评分系统的射线照相外观的变化（-3 =严重恶化，0 =无变化； +3 =接近/完整的愈合），

  5. 通过瑞克（Rickets）的严重程度得分（RSS）评估的瑞克（Rickets）严重程度的出现[时间范围：基线，第40和64周。]
    通过总RITCETS严重程度评分（RSS）评估的rick镜严重程度的外观变化是10点射线照相评分方法，其中10代表最极端的瑞克严重程度，0代表不存在RICKET的X线照相变化。

  6. 下肢骨骼异常，由放射线图全球变化的印象（RGI-C）长腿得分（包括fure varum and fure valgus）确定，这取决于第40周和64周的RGI-C长腿得分。第40和64周]
    下肢骨骼异常的变化，包括原毛和真实外翻，由RGI -C长腿尺度得分确定，范围从-3（非常糟糕或严重的rick鼠恶化）到+3（非常好，或者更好，或完成）或几乎完全治愈rick）

  7. 卧式长度变化的参与者人数。 [时间范围：基线，第40周和第64周]
    以厘米为单位测量的卧式长度的变化，以计算年龄Z分数和百分位数


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄：最多1年（孩子）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  1. 雄性或女性小儿受试者，在毛lobab治疗开始时年龄<12个月。
  2. 具有PHEX突变的小儿受试者或具有适当X连锁遗传的受试者或直接相关的家庭成员的不确定意义的变体。
  3. 呈现筛查时年龄特异性LLN低于特定年龄的LLN的血清磷酸盐水平。
  4. 在任何与研究相关的程序之前，有合法授权的代表已提供书面知情同意书。
  5. 在调查人员的看来，具有法律授权的代表必须愿意并且能够完成研究的各个方面，遵守研究访问时间表，并遵守研究方案所需的评估，包括提供先前的医疗记录访问权限用于收集历史增长，生化和影像学数据和疾病史。

排除标准：

  1. 儿科受试者的法律授权代表是不愿或无法停止对受试者的口服磷酸盐和/或药理学维生素D代谢物或模拟（例如Calcitriol，Alfacalcidol）至少在计划治疗开始和研究持续时间之前至少1周。
  2. 早期儿科患者（定义为妊娠37周之前出生），年代年龄<6个月。在研究进入之前，研究医疗监护仪必须确认年龄≥6个月的早产儿科患者的入学率。
  3. 肾功能的损伤以高于年龄调整的正常范围和估计的GFR（使用床边施瓦茨方程计算）的肾功能受损，低于年龄调整后的正常范围。
  4. 肾脏超声上的肾球腺病的存在。
  5. 低钙血症或高钙血症，定义为年龄调整后的正常限制以外的血清钙水平。
  6. 存在会干扰研究参与或影响受试者安全的并发疾病或状况。
  7. 感染或已知免疫缺陷的易感性。
  8. 可用注射部位的严重皮肤病条件。
  9. 在筛查前30天内使用任何研究产品或研究性医疗设备，或在完成所有计划的研究评估之前对任何研究代理的要求。
  10. 筛查和/或基线时XLH以外的其他起源的代谢骨病，营养rick和/或骨质减少症。
  11. 研究人员认为，LLN低于LLN的25-羟基维生素D（25（OH）D）的血清水平在临床上显着。
  12. 由研究者确定的任何与XLH无关的甲状旁腺功能亢进的证据。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：开发部项目管理部门609-919-1100 kkd.clintrial.82@kyowakirin.com

位置
布局表以获取位置信息
法国
中心参考疾病肾脏雷斯 - 霍斯特式民用de lyon-hopital femme纯粹招募
法国里昂
联系人：Bacchetta，教授
Hopital Kremlin APHP招募
法国巴黎
联系人：Linglart，教授
意大利
鱼类小儿小儿bambinogesù招募
意大利罗马
联系人：艾玛教授
赞助商和合作者
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年11月25日
第一个发布日期icmje 2019年12月6日
上次更新发布日期2021年1月14日
实际学习开始日期ICMJE 2020年2月26日
估计的初级完成日期2023年2月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2019年12月3日）		通过研究不良事件的数量，严重性和相关性（包括实验室和成像评估），将在XLH开始治疗以下的受试者中，在XLH开始治疗以下的受试者中测量毛lab的安全性和耐受性。 [时间范围：从基线开始，在整个研究期间一直衡量到第64周。]
AES和SAE的发生率，频率和严重程度，包括实验室评估以及ECHO，ECG，超声和X射线图像的临床显着变化。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2019年12月11日）
  • 表现出毛lab的参与者的数量对磷酸盐稳态的药效学（PD）标记的影响。 [时间范围：基线，（第20、32、40、48、56和64周）。这是给出的
    血清磷酸盐变化和1,25（OH）2d的参与者人数。
  • 表征皮下注射（SC）注射后毛lobab的药代动力学（PK）。 [时间范围：基线，（第3、7、11和14天，第4、6、8、12、16、40、64周）]
    burosumab血清浓度和PK参数。
  • 血清ALP变化的参与者数量表明毛lob犬对rike的生长和预防和/或愈合的临床影响以及骨骼畸形。 [时间范围：基线，第40和64周。]
    更改血清ALP。
  • 将在以下时间点上比较基线时与X射线的X光片相比，将测量RICKET和骨骼畸形的生长和预防和/或愈合。
    RGI-C评分系统评估了rgi-c评分系统的射线照相外观的变化（-3 =严重恶化，0 =无变化； +3 =接近/完整的愈合），
  • 通过瑞克（Rickets）的严重程度得分（RSS）评估的瑞克（Rickets）严重程度的出现[时间范围：基线，第40和64周。]
    通过总RITCETS严重程度评分（RSS）评估的rick镜严重程度的外观变化是10点射线照相评分方法，其中10代表最极端的瑞克严重程度，0代表不存在RICKET的X线照相变化。
  • 下肢骨骼异常，由放射线图全球变化的印象（RGI-C）长腿得分（包括fure varum and fure valgus）确定，这取决于第40周和64周的RGI-C长腿得分。第40和64周]
    下肢骨骼异常的变化，包括原毛和真实外翻，由RGI -C长腿尺度得分确定，范围从-3（非常糟糕或严重的rick鼠恶化）到+3（非常好，或者更好，或完成）或几乎完全治愈rick）
  • 卧式长度变化的参与者人数。 [时间范围：基线，第40周和第64周]
    以厘米为单位测量的卧式长度的变化，以计算年龄Z分数和百分位数
原始的次要结果措施ICMJE
（提交：2019年12月3日）
  • 表现出毛lab的参与者的数量对磷酸盐稳态的药效学（PD）标记的影响。 [时间范围：基线，（第20、32、40、48、56和64周）。这是给出的
    血清磷酸盐变化和1,25（OH）2d的参与者人数。
  • 表征皮下注射（SC）注射后毛lobab的药代动力学（PK）。 [时间范围：基线，（第3、7、11和14天，第4、6、8、12、16、40、64周）]
    burosumab血清浓度和PK参数。
  • 血清ALP变化的参与者数量表明毛lob犬对rike的生长和预防和/或愈合的临床影响以及骨骼畸形。 [时间范围：基线，第40和64周。]
    更改血清ALP。
  • 将在以下时间点上比较基线时与X射线的X光片相比，将测量RICKET和骨骼畸形的生长和预防和/或愈合。
    RGI-C评分系统评估的瑞克严重程度的射线照相外观出现时间变化。
  • 通过瑞克（Rickets）的严重程度得分（RSS）评估的瑞克（Rickets）严重程度的出现[时间范围：基线，第40和64周。]
    通过总RITCETS严重程度评分（RSS）评估的Rickets严重程度的外观变化是10点射线照相评分方法。
  • 下肢骨骼异常，由放射线图全球变化的印象（RGI-C）长腿得分（包括fure varum and fure valgus）确定，这取决于第40周和64周的RGI-C长腿得分。第40和64周]
    下肢骨骼异常的变化，包括原毛和真实外翻，由RGI -C长腿尺度得分确定，范围从-3（非常糟糕或严重的rick鼠恶化）到+3（非常好，或者更好，或完成）或几乎完全治愈rick）
  • 卧式长度变化的参与者人数。 [时间范围：基线，第40周和第64周]
    以厘米为单位测量的卧式长度的变化，以计算年龄Z分数和百分位数
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE评估毛umab的安全性，耐受性，药代动力学和功效的研究
官方标题ICMJE一项1/2阶段，开放标签，多中心，非随机研究，以评估伯罗洛司珠单抗从出生到小于1岁的小儿患者的安全性，耐受性，药代动力学和功效，X连锁性低磷酸化（XLH）（XLH）
简要摘要

一项1/2阶段，开放标签，多中心，非随机研究，以评估毛umab的安全性，耐受性，药代动力学和疗效，从出生到小于小儿科患者

1岁的X连锁低磷血症（XLH）的年龄

详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段1
阶段2
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单一组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE X连锁低磷血症（XLH）
干预ICMJE药物：burosumab
Burosumab是一种无菌清除的无色和防腐剂的无色溶液，以单次使用5毫升小瓶，含有1 ml burosumab的浓度为10mg/ml，20 mg/ml或30mg/ml
其他名称：
  • KRN23
  • Crysvita
研究臂ICMJE实验：治疗
小儿受试者> = 6个月至<12个月的受试者将接受每2周（Q2W）施用0.4mg/kg的起始剂量，持续64周（Q2W），并选择将剂量提高到0.8mg/kg。数据安全管理委员会（DSMB）。根据血清磷酸盐反应，剂量可以提高至最大2 mg/kg或降至0.2 mg/kg。然后，根据DSMB受试者的建议，<6个月的受试者可以从0.4mg/kg开始每2周（Q2W）开始服用（SC），持续64周，并根据DSMB和DSMB和DSMB的建议将其增加到0.8mg/kg根据血清磷酸盐反应，可以将最大增加到2 mg/kg或降至0.2 mg/kg。
干预：毒品：burosumab
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2019年12月3日）		 20
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2024年4月
估计的初级完成日期2023年2月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 雄性或女性小儿受试者，在毛lobab治疗开始时年龄<12个月。
  2. 具有PHEX突变的小儿受试者或具有适当X连锁遗传的受试者或直接相关的家庭成员的不确定意义的变体。
  3. 呈现筛查时年龄特异性LLN低于特定年龄的LLN的血清磷酸盐水平。
  4. 在任何与研究相关的程序之前，有合法授权的代表已提供书面知情同意书。
  5. 在调查人员的看来，具有法律授权的代表必须愿意并且能够完成研究的各个方面，遵守研究访问时间表，并遵守研究方案所需的评估，包括提供先前的医疗记录访问权限用于收集历史增长，生化和影像学数据和疾病史。

排除标准：

  1. 儿科受试者的法律授权代表是不愿或无法停止对受试者的口服磷酸盐和/或药理学维生素D代谢物或模拟（例如Calcitriol，Alfacalcidol）至少在计划治疗开始和研究持续时间之前至少1周。
  2. 早期儿科患者（定义为妊娠37周之前出生），年代年龄<6个月。在研究进入之前，研究医疗监护仪必须确认年龄≥6个月的早产儿科患者的入学率。
  3. 肾功能的损伤以高于年龄调整的正常范围和估计的GFR（使用床边施瓦茨方程计算）的肾功能受损，低于年龄调整后的正常范围。
  4. 肾脏超声上的肾球腺病的存在。
  5. 低钙血症或高钙血症，定义为年龄调整后的正常限制以外的血清钙水平。
  6. 存在会干扰研究参与或影响受试者安全的并发疾病或状况。
  7. 感染或已知免疫缺陷的易感性。
  8. 可用注射部位的严重皮肤病条件。
  9. 在筛查前30天内使用任何研究产品或研究性医疗设备，或在完成所有计划的研究评估之前对任何研究代理的要求。
  10. 筛查和/或基线时XLH以外的其他起源的代谢骨病，营养rick和/或骨质减少症。
  11. 研究人员认为，LLN低于LLN的25-羟基维生素D（25（OH）D）的血清水平在临床上显着。
  12. 由研究者确定的任何与XLH无关的甲状旁腺功能亢进的证据。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE最多1年（孩子）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：开发部项目管理部门609-919-1100 kkd.clintrial.82@kyowakirin.com
列出的位置国家ICMJE法国，意大利
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04188964
其他研究ID编号ICMJE Bur-CL207
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd
研究赞助商ICMJE Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd
验证日期2021年1月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

治疗医院

新药特效药

前沿医讯