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获得性血友病A中的Emicizumab
研究描述
简要摘要：
这项研究是一项国际，多中心，开放标签，单臂，前瞻性临床试验，将评估按计划进行的预防性Emicizumab的疗效，以防止患有获得性血友病A（AHA）患者的出血。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 血友病A，获得 | 药物：Emicizumab注射 | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 51名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 获得性血友病A的患者的emicizumab：多中心，单臂开放标签临床试验 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年4月 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年8月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年8月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：用emicizumab治疗 | 药物：Emicizumab注射 所有合格的AHA患者将接受相同的研究药物，包括每周皮下emicizumab。对于每个受试者，研究的最大持续时间将为24周，包括依然依单胞菌的12周治疗和12周的免疫抑制治疗，根据当地的护理标准。 其他名称：Hemlibra（R） |
结果措施
主要结果指标 ：
- 每周临床上有意义的出血数量，直到开始治疗Emicizumab治疗后死亡或第12周，无论发生什么情况[时间范围：12周]
次要结果度量 ：
- 不良事件的发生率和严重程度，血栓栓塞事件，血栓形成微型血管病，在开始emicizumab后的12周内[时间范围：12周]
- 开始依然苏单抗治疗后的24周死亡率和死亡原因[时间范围：24周]
- 用旁路剂（重组因子VIIA，活化的凝血酶蛋白复合物浓缩液）或重组猪因子VIII（SUSOCOCTOCAG ALFA）或其他因子VIII浓度[时间框架：24周]
- emicizumab治疗12周期间住院的天数[时间范围：12周]
- 在开始Emicizumab治疗后24周内获得部分缓解的患者人数[时间范围：24周]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 筛查时（局部实验室）的FVIII活性降低（<50％）和FVIII抑制剂（> 0.6 BU/mL）的患者（局部实验室）诊断为AHA。
- 参与者或合法授权代表参与者签署的人签署的知情同意书
- 在知情同意时，年龄在18岁或以上的男性或女性患者
- 能够理解和遵循与研究相关的说明
- 筛查时由于AHA引起的当前出血
排除标准：
- 先天性血友病a
- 在研究过程中，在首次研究治疗之前的最后48小时内用APCC治疗或计划对APCC进行治疗
- 在研究入学之前的几天，每天使用超过100 mg的泼尼松龙（或同等）或泼尼松酮超过2天或其他免疫抑制药物（例如利妥昔单抗，环磷酰胺）治疗AHA。其他伴随疾病（例如自身免疫性疾病）的IST不是排除标准，可以在调查人员的判断中继续
- 通过免疫抑制或免疫调节药物的治疗（在Emicizumab治疗期间进行的或计划的），这些药物在首次诊断AHA之前尚未定期服用
- 筛查时阳性狼疮抗凝剂
- 筛查时严重的不受控制感染
- 筛查时活跃散布血管内凝血的迹象
- 筛查时目前治疗血栓栓塞疾病或当前血栓栓塞疾病的迹象
- 在调查人员的判断中，患有TMA高风险的患者（例如，具有TMA的医学或家族史）
- 已知的严重先天或获得的血栓形成
- 预期寿命<筛查时3个月
- 其他条件大大增加了通过研究者的酌处权增加出血或血栓形成的风险
- 根据Emicizumab的当地SMPC的禁忌症（请参阅16.1附录I）
- 筛查时用Emicizumab的当前治疗
- 通过研究者的酌情决定，与单克隆抗体疗法或Emicizumab注射的成分相关的临床显着性高敏病史
- 在临床实验室测试中的同时疾病，治疗或异常可能会干扰研究的进行，可能会造成额外的风险，或者在当地研究者的看来会造成额外的风险，排除了患者的安全参与和完成研究
- 成瘾或其他疾病，这些疾病排除了患者通过研究者的酌情决定临床研究的适当性质和范围以及可能的后果
- 怀孕或母乳喂养的女人
除非符合以下标准的妇女，否则有生育潜力的妇女：
- 绝经后（自然闭经12个月或6个月的血清FSH> 40 U/ml）
- 术后（双侧卵巢切除术后六周，有或没有子宫切除术）
- 定期正确使用避孕方法，每年错误率<1％，例如植入物，仓库注射，口服避孕药或宫内设备
- 性欲
- 伴侣的输精管切除术
- 与生育潜力的女性性行为的男性不愿意在治疗结束后使用有效的避孕方法和最多3个月
- 主题是按机构或法院的命令拘留的
- 在进行研究药物之前，同时或在5个半衰期内接收研究药物
联系人和位置
联系人
| 联系人：GWT-TUD GMBH | +49（0）351 25933 100 | Medical.consulting@gwtonline.de | |
| 联系人：Carmen Weigt，博士 | carmen.weigt@gwtonline.de |
赞助商和合作者
GWT-TUD GMBH
霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche）
汉诺威医学院
调查人员
| 研究主任： | Andreas Tiede，博士教授 | 汉诺威医学院 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年12月4日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年12月6日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年2月4日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年4月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年8月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 每周临床上有意义的出血数量，直到开始治疗Emicizumab治疗后死亡或第12周，无论发生什么情况[时间范围：12周] | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | Emicizumab治疗期间临床上有意义的出血数量[时间范围：12周] | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 获得性血友病A中的Emicizumab | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 获得性血友病A的患者的emicizumab：多中心，单臂开放标签临床试验 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究是一项国际，多中心，开放标签，单臂，前瞻性临床试验，将评估按计划进行的预防性Emicizumab的疗效，以防止患有获得性血友病A（AHA）患者的出血。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 血友病A，获得 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：Emicizumab注射 所有合格的AHA患者将接受相同的研究药物，包括每周皮下emicizumab。对于每个受试者，研究的最大持续时间将为24周，包括依然依单胞菌的12周治疗和12周的免疫抑制治疗，根据当地的护理标准。 其他名称：Hemlibra（R） | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：用emicizumab治疗 干预：药物：Emicizumab注射 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 51 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年8月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年8月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04188639 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | AHA-EMI（MO41153） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | GWT-TUD GMBH | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | GWT-TUD GMBH | ||||||||
| 合作者ICMJE |
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| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | GWT-TUD GMBH | ||||||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
