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出境医 / 临床实验 / 小儿开放标签延伸
小儿开放标签延伸
研究描述
简要摘要：
针对4至18岁儿科参与者的紫外线抗素疾病的开放标签扩展研究患有镰状细胞疾病，他们参加了Voxelotor临床试验。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 镰状细胞性贫血症 | 药物：体素 | 阶段3 |
扩展的访问：与本研究相关的研究治疗可在临床试验之外获得。更多信息 ...
详细说明：
对参加紫外线临床试验的镰状细胞病的儿科参与者的紫氧赛的开放标签扩展（OLE）研究。大约50名患有镰状细胞病（SCD）的参与者将在大约19个全球临床部位招募≥4至≤18岁。所有参与者将每天接受一次紫ox弹性，以口服片剂或粉末口服口服悬浮液配方，口服一片。该OLE的目的是评估已完成全球血液治疗剂（GBT）赞助的Voxelotor Pediotric临床研究的儿科参与者的长期治疗的安全性和与SCD相关的并发症。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 50名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 来自GBT赞助的Voxelotor小儿临床研究的合格参与者可以接受开放标签扩展研究。 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 对镰状细胞疾病的儿科参与者口服蒸发器的开放标签扩展研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年11月18日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2026年1月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年1月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：体素 所有参与者将每天收到一次蒸发器（QD），口服作为片剂，可分配片剂或棒状包装配方（包装为棒状包装包装）。年龄≥12岁的参与者将接受1500 mg QD的素剂量，无论其体重如何。年龄<12岁的参与者将根据体重接受素剂量，以提供与1500 mg QD的成年剂量相对应的暴露。参与者在研究入口时的体重将用于确定本研究中的起始体素剂量。如果参与者的体重增加或在连续2次诊所就诊时，应调整剂量。 参与者可能会接受研究药物，只要他们继续获得临床益处，即在参与者可以从替代来源访问Voxelotor之前，就会超过研究人员的风险。 | 药物：体素 所有参与者将每天接受一次蒸发器（QD），口服作为片剂，可分配片剂或用于口服悬浮液配方的粉末（包装为棒状包装的粉末配方）。 其他名称：GBT440 |
结果措施
主要结果指标 ：
- Teaes和Saes [时间范围：整个研究]治疗出现的不良事件和严重的不良事件
- 镰状细胞相关并发症[时间范围：整个研究]与SCD相关并发症的频率
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 4年至18岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 患有SCD的男性或女性参与者，年龄≥4至≤18岁，他们参加了GBT赞助的Voxelotor小儿临床研究并接受了学习药物
- 参与者提供了书面同意（参与者的法律代表或法定监护人的同意以及参与者的同意（必须在适用的情况下）获得同意）
排除标准：
- 母乳喂养或怀孕的女参与者
- 参与者退出了GBT赞助的Voxelotor小儿临床研究的同意
联系人和位置
位置
| 美国，哥伦比亚特区 | |
| 儿童国家医疗中心 | |
| 华盛顿，哥伦比亚特区，美国，20010年 | |
| 美国，佐治亚州 | |
| 亚特兰大儿童医疗保健 | |
| 美国佐治亚州亚特兰大，美国30342 | |
| 伊利诺伊州美国 | |
| 安和罗伯特·卢里芝加哥儿童医院 | |
| 芝加哥，伊利诺伊州，美国60611 | |
| 美国路易斯安那州 | |
| 湖区医疗中心的圣母 | |
| 美国路易斯安那州巴吞鲁日，美国70808 | |
| 美国，密苏里州 | |
| 儿童慈悲医院堪萨斯城 | |
| 美国密苏里州堪萨斯城，64108 | |
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| 匹兹堡儿童医院UPMC-血液和骨髓移植（BMT）和细胞疗法 | |
| 宾夕法尼亚州匹兹堡，美国，15224年 | |
| 美国，田纳西州 | |
| 圣裘德儿童研究医院（SJCRH） | |
| 孟菲斯，田纳西州，美国，38105 | |
| 黎巴嫩 | |
| 美国贝鲁特大学医学中心（AUBMC） | |
| 贝鲁特，黎巴嫩，1107-2020 | |
| 尼尼医院 | |
| 黎巴嫩的黎波里，1300 | |
| 英国 | |
| 皇家伦敦医院，巴特斯健康NHS Trust | |
| 伦敦，英国，E1 1BB | |
| 伦敦大学学院医院NHS基金会信托基金 | |
| 伦敦，英国，NW1 2pg | |
| 埃维利娜伦敦儿童医院 - 盖伊和圣托马斯的NHS基金会信托 | |
| 伦敦，英国，SE1 7EH | |
赞助商和合作者
全球血液疗法
调查人员
| 研究主任： | 玛格丽特·滕达（Margaret Tonda），Pharmd | 全球血液治疗公司 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年12月3日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年12月6日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年5月13日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年11月18日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2026年1月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 小儿开放标签延伸 | ||||
| 官方标题ICMJE | 对镰状细胞疾病的儿科参与者口服蒸发器的开放标签扩展研究 | ||||
| 简要摘要 | 针对4至18岁儿科参与者的紫外线抗素疾病的开放标签扩展研究患有镰状细胞疾病，他们参加了Voxelotor临床试验。 | ||||
| 详细说明 | 对参加紫外线临床试验的镰状细胞病的儿科参与者的紫氧赛的开放标签扩展（OLE）研究。大约50名患有镰状细胞病（SCD）的参与者将在大约19个全球临床部位招募≥4至≤18岁。所有参与者将每天接受一次紫ox弹性，以口服片剂或粉末口服口服悬浮液配方，口服一片。该OLE的目的是评估已完成全球血液治疗剂（GBT）赞助的Voxelotor Pediotric临床研究的儿科参与者的长期治疗的安全性和与SCD相关的并发症。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 干预模型描述： 来自GBT赞助的Voxelotor小儿临床研究的合格参与者可以接受开放标签扩展研究。 掩蔽：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 镰状细胞性贫血症 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：体素 所有参与者将每天接受一次蒸发器（QD），口服作为片剂，可分配片剂或用于口服悬浮液配方的粉末（包装为棒状包装的粉末配方）。 其他名称：GBT440 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：体素 所有参与者将每天收到一次蒸发器（QD），口服作为片剂，可分配片剂或棒状包装配方（包装为棒状包装包装）。年龄≥12岁的参与者将接受1500 mg QD的素剂量，无论其体重如何。年龄<12岁的参与者将根据体重接受素剂量，以提供与1500 mg QD的成年剂量相对应的暴露。参与者在研究入口时的体重将用于确定本研究中的起始体素剂量。如果参与者的体重增加或在连续2次诊所就诊时，应调整剂量。 参与者可能会接受研究药物，只要他们继续获得临床益处，即在参与者可以从替代来源访问Voxelotor之前，就会超过研究人员的风险。 干预：药物：素素 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 通过邀请注册 | ||||
| 估计注册ICMJE | 50 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年1月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2026年1月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 4年至18岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国英国黎巴嫩，美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04188509 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | GBT440-038 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | 全球血液疗法 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 全球血液疗法 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | 全球血液疗法 | ||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
