2010年3月5日

2010年3月8日

2016年6月29日

2009年10月

2015年7月（主要结果测量的最终数据收集日期）

主要目标是：移植和造血重建的发生率和质量。早期移植相关死亡率的发生率急性GvHD（移植物抗宿主病）和慢性GvHD的发生率和严重程度。 [时间范围：1-5年]

该试验的主要目的如下：植入和造血重建的发生率和质量。早期移植相关死亡率的发生率急性GvHD和慢性GVHD的发生率和严重程度。 [时间范围：1-5年]

ClinicalTrials.gov存档站点上研究NCT01082133的历史版本的完整列表

总体生存率和无病生存率随时间推移而变化。 [时间范围：5年]

与当前相同

不提供

不提供

范可尼贫血的多中心移植研究

多中心II期造血干细胞移植治疗缺乏基因型相同供体的范可尼贫血患者的治疗，仅采用化学疗法与白消安，环磷酰胺和氟达拉滨一起进行

拟议的试验是一项多中心治疗方案，旨在检查缺乏相匹配的同胞供体，患有严重再生障碍性贫血（SAA）或骨髓增生异常综合症（MDS）或急性骨髓性白血病（AML）的Fanconi贫血患者的移植相关事件。

拟议的试验是单臂II期多中心治疗方案，旨在检查采用新的细胞还原方案（包括白硫丹，环磷酰胺和氟达拉滨和ATG（抗胸腺细胞球蛋白））后的植入，毒性，移植物抗宿主病和最终无病生存）用于治疗患有严重再生障碍性贫血（SAA）或骨髓增生异常综合征（MDS）或急性骨髓性白血病（AML），缺乏HLA基因型（HLA =人类白细胞抗原）相同供体的Fanconi贫血患者使用Miltenyi的CliniMACS从HLA相容性无关供体或HLA单体型不匹配的相关供体。

介入

阶段2

干预模型：单组分配
遮罩：无（打开标签）
主要目的：治疗

范科尼贫血

• 药物：化学疗法
  白消安0.4-1.0 mg / Kg /剂量静脉Q 12小时X4剂量氟达拉滨35 mg / m2 /剂量每天IV一次X4剂量环磷酰胺10 mg / Kg /剂量每天IV一次X4剂量抗胸腺细胞球蛋白-胸腺球蛋白2.5 mg / Kg /每天静脉注射X4剂量
• 生物的：Miltenyi CliniMACS
  CliniMACs设备（Miltenyi Biotec，加利福尼亚州奥本）将用于CD34选择程序。它由油管，袋子和一对色谱柱组成，它们放置在油管组中的适当位置，以方便进行细胞选择过程。

实验：化学疗法和Miltenyi，CliniMACS

• van Hoogdalem MW，Emoto C，Fukuda T，Mizuno T，Mehta PA，Vinks AA。小儿泛氟烷贫血患者中白消安的群体药代动力学模型及其对身体组成的影响。 Br J临床Pharmacol。 2019年12月18日.doi：10.1111 / bcp.14202。 [Epub提前发行]
• Mehta PA，Davies SM，Leemhuis T，Myers K，Kernan NA，Prockop SE，Scaradavou A，O'Reilly RJ，Williams DA，Lehmann L，Guinan E，Margolis D，Baker KS，Lane A，Boulad F. ，范可尼贫血患者的替代供体HCT：一项前瞻性多机构研究的结果。血液。 2017年4月20日; 129（16）：2308-2315。 doi：10.1182 / blood-2016-09-743112。 EPUB 2017年2月8日。

已完成

45

10

2015年7月

2015年7月（主要结果测量的最终数据收集日期）

入选标准：

• 范可尼贫血的确诊
• 以下之一：重度再生障碍性贫血或重度单系细胞减少症;骨髓增生异常综合症；急性粒细胞白血病
• 无关的和相关的捐助者
• 足够的身体功能（心脏，肝，肾，肺）
• 可用于长期跟进
• 绩效状态> = 70％

排除标准：

• 同时存在的医疗问题，增加了移植的风险
• 活跃的CNS（中枢神经系统）白血病受累
• 孕妇或母乳喂养（女性）
• 活动性，不受控制的感染
• HIV / HTLV（人类T淋巴病毒）阳性

儿童，成人，大人

没有

仅在研究招募受试者时显示联系信息

美国

NCT01082133

多中心FA SCT

是

不提供

不提供

辛辛那提儿童医院医疗中心

辛辛那提儿童医院医疗中心

不提供

辛辛那提儿童医院医疗中心

2016年六月