• 接受治疗的不良事件的参与者人数（TEAES）[时间范围：最多28周]
  AE是受试者（IP）的受试者中的任何不良医疗事件，并且不一定必须与该治疗的因果关系。 TEAE被定义为在开始进行研究产品（IP）（IP）的IP后14天后观察到的AE，或者将双盲零件的IP剂量或转移到开放标签的扩展部分，以先到者为准。研究人员将与IP相关的TEAE定义为具有因果关系“是”的任何茶。
• 生命体征异常和/或AE的参与者人数[时间范围：最多28周]
  具有潜在临床重要生命体征值的参与者数量。
• 体重变化异常和/或AE的参与者人数[时间范围：28周]
  具有潜在临床体重的参与者数量。
• 心电图（ECG）异常的参与者数量[时间范围：最多28周]
  具有潜在临床显着的12-ECG值的参与者数量。
• 超声心动图异常和/或AE的参与者人数[时间范围：最多28周]
  具有潜在临床显着的超声心动图值的参与者数量。
• 实验室价值异常和/或AE的参与者人数[时间范围：28周]
  具有潜在临床意义的实验室值的参与者数量。
• 通过哥伦比亚自杀式严重程度评级量表（C-SSR）评估的具有自杀意念和/或行为的参与者的数量从哥伦比亚自由糖化严重程度评级量表（C-SSRS）（C-SSRS）[时间范围：基线：基线和最多至周28]]
  哥伦比亚自杀严重程度评级量表（C-SSRS）是一种临床医生管理的评估工具，可评估自杀意念和行为。对自杀念头的5个项目提供了肯定反应的参与者的数量（1.希望死了，2。非特异性主动自杀思想，3。没有任何方法（不是计划）的主动自杀念头，而无意采取行动， 4.主动自杀构想，有些意图无需具体计划，5。具有特定计划和意图的主动自杀念头）和/或6项自杀行为的行为（1.实际尝试，2。2.中断尝试，3。尝试，4。准备行为或行为，5。自杀行为6.将报告自杀。）。
• 从数字跨度测试中的基线更改[时间范围：基线和最多到周24]]
  数字跨度测试是儿童Wechsler智能量表（WISC）的子测试。该测试包括第五版（WISC-V）的3个部分。数字跨度要求对象以与访调员提出的相同顺序重复数字。数字跨度向后要求对象以面试官提出的相反顺序重复数字。数字跨度测序要求对象依次订购访调员提出的数字。该测试的分数基于每个原始得分和总得分。

• 接受治疗的不良事件的参与者人数（TEAES）[时间范围：最多28周]
  AE是受试者（IP）的受试者中的任何不良医疗事件，并且不一定必须与该治疗的因果关系。 TEAE被定义为在开始进行研究产品（IP）（IP）的IP后14天后观察到的AE，或者将双盲零件的IP剂量或转移到开放标签的扩展部分，以先到者为准。研究人员将与IP相关的TEAE定义为具有因果关系“是”的任何茶。
• 生命体征异常和/或AE的参与者人数[时间范围：最多28周]
  具有潜在临床重要生命体征值的参与者数量。
• 体重变化异常和/或AE的参与者人数[时间范围：28周]
  具有潜在临床体重的参与者数量。
• 心电图（ECG）异常的参与者数量[时间范围：最多28周]
  具有潜在临床显着的12-ECG值的参与者数量。
• 超声心动图异常和/或AE的参与者人数[时间范围：最多28周]
  具有潜在临床显着的超声心动图值的参与者数量。
• 实验室价值异常和/或AE的参与者人数[时间范围：28周]
  具有潜在临床意义的实验室值的参与者数量。
• 通过哥伦比亚自杀式严重程度评级量表（C-SSR）评估的具有自杀意念和/或行为的参与者的数量从哥伦比亚自由糖化严重程度评级量表（C-SSRS）（C-SSRS）[时间范围：基线：基线和最多至周28]]
  哥伦比亚自杀严重程度评级量表（C-SSRS）是一种临床医生管理的评估工具，可评估自杀意念和行为。对自杀念头的5个项目提供了肯定反应的参与者的数量（1.希望死了，2。非特异性主动自杀思想，3。没有任何方法（不是计划）的主动自杀念头，而无意采取行动， 4.主动自杀构想，有些意图无需具体计划，5。具有特定计划和意图的主动自杀念头）和/或6项自杀行为的行为（1.实际尝试，2。2.中断尝试，3。尝试，4。准备行为或行为，5。自杀行为6.将报告自杀。）。
• 从数字跨度测试中的基线更改[时间范围：基线和最多到周24]]
  数字跨度测试是儿童Wechsler智能量表（WISC）的子测试。该测试包括第五版（WISC-V）的3个部分。数字跨度要求对象以与访调员提出的相同顺序重复数字。数字跨度向后要求对象以面试官提出的相反顺序重复数字。数字跨度测序要求对象依次订购访调员提出的数字。该测试的分数基于每个原始得分和总得分。
• 在辅助6分钟自行车测试（A6MCT）最大旋转的辅助骑行测试中，基线​​的百分比变化百分比。
  A6MCT是针对双腿（腿部循环）和手臂（手臂曲柄）的次最大耐力测试而开发的，这些腿部（腿部曲柄）预计在不久的将来会失去步行能力或依赖轮椅的儿童。仅将手臂曲柄应用于这项研究。
• 在A6MCT最大旋转的基线[时间范围：基线和第12周]中的变化。
  A6MCT是针对双腿（腿部循环）和手臂（手臂曲柄）的次最大耐力测试而开发的，这些腿部（腿部曲柄）预计在不久的将来会失去步行能力或依赖轮椅的儿童。仅将手臂曲柄应用于这项研究。

• 血浆中ASP0367的药代动力学（PK）：AUC从给药到下一个给药间隔的开始（AUCTAU）[时间范围：最多2周]
  Auctau将从收集的PK等离子体样品中记录。
• 血浆中ASP0367的PK：最大浓度（CMAX）[时间范围：最多2周]
  CMAX将从收集的PK等离子体样品中记录。
• ASP0367的药效学（PD）：在过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）DELTA靶基因表达水平中的基线变化百分比[时间范围：基线：基线和最多至第4周]
  将收集全血细胞样品，以测量靶基因表达的变化百分比。
• ASP0367的PD：在血清肌生抑素/follistatin比率中的基线变化百分比[时间范围：基线和第12周]
  将收集血清样品以记录肌抑制素/follistatin比率。
• 上肢模块（pul）（v2.0）评估得分的基线的变化[时间范围：基线和最多到第12周]
  PUL评估v2.0总共包括23个上肢测试项目，其中第一个条目A用于定义起始功能水平。如以下，其余22个项目被细分为3个主要维度；肩膀水平（6个项目，最高分数为12），肘部水平（9个项目，最大分数为17）和远端维度（7个项目，最高分数为13）。分数的积极变化表明有所改善。
• 从小儿生活质量（PEDSQL）多维疲劳量表的基线变化[时间范围：基线和最多到第12周]
  PEDSQL多维疲劳量表包括一般疲劳量表（6个项目），睡眠/休息疲劳量表（6个项目）和认知疲劳量表（6个项目）。每个项目中的5分响应量表都被使用（0从来没有问题； 1几乎从来没有问题； 2有时一个问题； 3通常是一个问题； 4几乎总是一个问题）。分数的负变化表明有所改善。此量表基于对象的年龄，将由主题和父母或法定监护人评估。
• 从基线在2分钟内步行2分钟的距离[时间范围：基线和最多最多的第12周]
  2分钟的步行测试（2MWT）是耐力的测量，可在2分钟内评估步行距离。在这项研究中，只有门诊受试者进行2MWT。
• 在辅助6分钟自行车测试（A6MCT）最大旋转的辅助骑行测试中，基线​​的百分比变化百分比。
  A6MCT是针对双腿（腿部循环）和手臂（手臂曲柄）的次最大耐力测试而开发的，这些腿部（腿部曲柄）预计在不久的将来会失去步行能力或依赖轮椅的儿童。仅将手臂曲柄应用于这项研究。
• 在A6MCT最大旋转的基线[时间范围：基线和第12周]中的变化。
  A6MCT是针对双腿（腿部循环）和手臂（手臂曲柄）的次最大耐力测试而开发的，这些腿部（腿部曲柄）预计在不久的将来会失去步行能力或依赖轮椅的儿童。仅将手臂曲柄应用于这项研究。
• 通过磁共振光谱法（MRS）[时间框架：基线，第12周和第24周]从脂肪分数中的基线变化。
  MRS的脂肪分数将被评估为巨大的外侧（VL）和比目鱼（Sol）肌肉。

• 血浆中ASP0367的药代动力学（PK）：AUC从剂量开始到下一个给药间隔的开始（AUCTAU）[时间范围：最多到第1周]
  Auctau将从收集的PK等离子体样品中记录。
• 等离子体中ASP0367的PK：最大浓度（CMAX）[时间范围：最多到第1周）
  CMAX将从收集的PK等离子体样品中记录。
• ASP0367的药效学（PD）：在过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）DELTA靶基因表达水平中的基线变化百分比[时间范围：基线：基线和最多至第4周]
  将收集全血细胞样品，以测量靶基因表达的变化百分比。
• ASP0367的PD：在血清肌生抑素/follistatin比率中的基线变化百分比[时间范围：基线和第12周]
  将收集血清样品以记录肌抑制素/follistatin比率。
• 上肢模块（pul）（v2.0）评估得分的基线的变化[时间范围：基线和最多到第12周]
  PUL评估v2.0总共包括23个上肢测试项目，其中第一个条目A用于定义起始功能水平。如以下，其余22个项目被细分为3个主要维度；肩膀水平（6个项目，最高分数为12），肘部水平（9个项目，最大分数为17）和远端维度（7个项目，最高分数为13）。分数的积极变化表明有所改善。
• 从小儿生活质量（PEDSQL）多维疲劳量表的基线变化[时间范围：基线和最多到第12周]
  PEDSQL多维疲劳量表包括一般疲劳量表（6个项目），睡眠/休息疲劳量表（6个项目）和认知疲劳量表（6个项目）。每个项目中的5分响应量表都被使用（0从来没有问题； 1几乎从来没有问题； 2有时一个问题； 3通常是一个问题； 4几乎总是一个问题）。分数的负变化表明有所改善。此量表基于对象的年龄，将由主题和父母或法定监护人评估。
• 从基线在2分钟内步行2分钟的距离[时间范围：基线和最多最多的第12周]
  2分钟的步行测试（2MWT）是耐力的测量，可在2分钟内评估步行距离。在这项研究中，只有门诊受试者进行2MWT。

这项研究的主要目的是评估ASP0367的安全性和耐受性。

这项研究还将评估ASP0367肌肉功能的药代动力学，药效学和功效。

• 药物：ASP0367
  口服
  其他名称：MA-0211
• 药物：安慰剂
  口服

• 实验：ASP0367组
  参与者将在低剂量下进行2周的调查产品（IP），然后在高剂量下进行10周，分别在DB部分和OLE部分的总持续时间为12周。
  干预：药物：ASP0367
• 安慰剂比较器：安慰剂到ASP0367组
  参与者将在DB部件中服用匹配的安慰剂。在OLE部位，参与者将以低剂量给予IP 2周，然后在高剂量下持续10周，总持续时间为12周。
  干预措施：

  • 药物：ASP0367
  • 药物：安慰剂

纳入标准：

• 受试者的诊断为Duchenne肌肉营养不良症（DMD）（由中央遗传顾问确认），其定义为与典型DMD一致的临床图片，以下1个：

  • 肌营养不良蛋白免疫荧光和/或蛋白质印迹显示与DMD诊断一致的严重肌营养不良蛋白缺乏症。
  • DMD基因内可识别的突变（1或更多外显子的删除/重复），可以将阅读框架预测为“未框架”
  • 完全肌营养不良的基因测序表明，预期会改变（点突变，重复或其他），这将排除功能性肌营养不良蛋白蛋白的产生（即，无义突变或删除/重复，导致下游终止密码子）。

• 一个生殖潜力的男性受试者（坦纳阶段2及以上）必须同意在整个研究中进行筛查，直到研究产品的最后剂量（IP）后30天进行：

  • 避免性交或
  • 如果必须使用异性恋，则必须使用避孕套及其生育潜力的女性伴侣必须使用高效的避孕方法。
• 受试者在入学期间（基线时）之前已经服用了稳定的每日皮质类固醇。
• 受试者在入学时间（基线）（如果使用时）进行了稳定的心脏疗法，则可能包括预防性血管紧张素转化酶抑制剂（ACE），血管紧张素II受体阻滞剂（ARB），醛固酮受体拮抗剂（EGG） ，螺内酯，eplerenone）和/或β受体阻滞剂疗法或联合疗法。
• 受试者无法在筛选时完成<10秒的10米跑/步行。
• 受试者在筛选时具有4、5或6的分数，分数为4、5或6。
• 受试者的父母或法定监护人同意在参加本研究时不参加另一项介入研究。
• 对于那些接受外显子疗法治疗的受试者，该受试者一直处于稳定的剂量方案，并在基线时至少6个月内具有单个商业可用产品的稳定剂量。

排除标准：

• 受试者在研究入学人数（基线时）的4周内患有急性疾病（IE，上呼吸道或病毒感染），这排除了参与。
• 受试者在筛查时具有心脏超声心动图<55％的心脏射血分数。
• 受试者在筛选时使用Fridericia校正（QTCF）的平均QT间隔（ECG）的平均QT间隔。如果平均QTCF超过上面所述的限制，则可以在筛选时采取1个三份心电图。
• 受试者在筛查时具有心脏肌钙蛋白I（CTNI）高于正常（ULN）的上限（ULN）（ULN）的上限（或心脏肌钙蛋白T [CTNT]）。
• 受试者在基线前4周内使用了辅酶Q10（COQ10），二甲双胍，iDebenone，carnitine或其他线粒体浓缩补充剂或药物。此外，受试者在基线前4周使用了任何过氧化物酶体增殖物激活的受体（PPAR）配体，例如纤维化和噻唑烷二酮。
• 受试者对ASP0367的已知或怀疑过敏，或所使用的配方的任何组成部分。
• 受试者的肾功能不足，如血清囊蛋白C> 2 x ULN筛查时所定义。
• 具有以下任何肝功能测试的受试者升高：筛查时γ-谷氨酰转移酶[GGT]和/或总胆红素[TBL]）> 1.5 x ULN。
• 受试者的乙型肝炎表面（HBS）抗原，丙型肝炎病毒（HCV）抗体或人类免疫缺陷病毒（HIV）抗原/抗体在筛查时具有阳性测试结果。
• 受试者患有精神分裂症，躁郁症或重度抑郁症等精神状况。
• 受试者有自杀企图，自杀行为的历史，或在筛查前的1年内具有任何自杀念头，通过使用哥伦比亚自杀的严重性评级量表（C-SSR）或有重大风险的筛查，以4或5的水平符合标准。自杀，如筛查时或基线时所评估。
• 受试者存在严重的行为或认知问题，无法参与研究。
• 受试者具有任何条件，这使得对学科不适合研究参与。
• 受试者目前正在接受任何其他研究疗法，或在入学期间（基线）之前的3个月内接受了任何其他研究疗法。
• 主题和父母/监护人不愿意，无法遵守预定的访问，IP管理计划和研究程序。
• 受试者的临床体征和症状与冠状病毒（SARSCOV-2）感染一致，或者在基线时随机分组前2个月内测试阳性。
• 父母（S）和/或护理人员（SARS-COV-2）从工作历史（例如疗养院，疗养院，肉类加工设施和惩教设施）或最近的旅行历史上的冠状病毒（SARS-COV-2）风险增加的主题，除非受试者的父母（S）和/或护理人员（S）已通过COVID-19疫苗中的一种适当接种疫苗。