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出境医 / 临床实验 / 非典型帕金森氏症患者的NBMI治疗(PSP或MSA)(EMERA006)

非典型帕金森氏症患者的NBMI治疗(PSP或MSA)(EMERA006)

研究描述
简要摘要:
总共16名受试者将在一个参与的站点-UMC ljubljana中注册。 16名受试者将在跨界设计中用安慰剂和NBMI 300毫克治疗。如果受试者辍学,则可以按照赞助商决定的其他受试者招募其他受试者,以允许每组预期的可评估受试者数量。

病情或疾病 干预/治疗阶段
进行性上核瘫痪多系统萎缩药物:NBMI其他:安慰剂阶段2

详细说明:

·该研究的主要目的是:探索28天NBMI治疗对运动和非运动症状以及卫生与生活质量生活质量的疗效。

该研究的次要目标是:

  • 探索28天NBMI治疗的安全性和耐受性,对进行性核上麻痹或多个系统萎缩的患者。
  • 为了调查NBMI每日口服给药的功效28天,MSA和PSP患者的疲劳功效,
  • 为了研究NBMI每日口腔给药的功效28天,对MSA和PSP患者的抑郁症的疗效。

该研究的探索目的是:

  • 探索NBMI治疗对通过MRI成像评估患者脑铁水平的影响,
  • 通过FDG-PET-CT脑成像探索NBMI对脑代谢的影响,
  • 探索PSP或MSA患者NBMI的药代动力学。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 16名参与者
分配:随机
干预模型:跨界分配
掩蔽:三重(参与者,护理提供者,研究人员)
主要意图:治疗
官方标题:一项试点探索性,随机,安慰剂对照,双盲,交叉,第2A期研究,以探索NBMI治疗的疗效和安全性在进行性核上麻痹(PSP)或多重系统萎缩(MSA)的患者中
实际学习开始日期 2019年9月16日
估计的初级完成日期 2020年3月30日
估计 学习完成日期 2020年6月30日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验:用NBMI主动治疗药物:NBMI
NBMI主动治疗

安慰剂比较器:安慰剂其他:安慰剂
安慰剂进行比较

结果措施
主要结果指标
  1. 与安慰剂治疗相比,PSP患者基线的进行性核上核cal级评分量表(PSPRS)的分数[时间范围:通过研究完成,平均85天]
    对于PSP特定量表(对PSP患者进行研究): - 进行性核上麻痹评分量表用作PSP患者残疾的定量测量。可用的总分数范围从0(正常)到100。六个项目以3分制(0-2)的评分为5分(0-4)。历史/每日活动区域包括七个项目,总计24点,摄影区有16点,鲍尔巴区2个带8点的项目,眼运动区域四个项目,四个点16点,肢体电动机区域6带有16分的物品,步态区为5个,有20点。将每个子量表的分数求和并合并以计算总分。提供的每个量表范围的较高值代表较差的结果。

  2. 与安慰剂治疗相比,PSP患者基线的FAB单个量表的变化[时间范围:通过研究完成,平均85天]
    对于PSP特定量表(研究PSP患者): - 额叶评估电池(FAB)是一种简短的工具,可以在床边或诊所环境中使用,以协助通过阿尔茨海默氏症的额叶表型和额头型表型和痴呆症来区分痴呆症。类型(dat)。该晶圆厂有效地区分了轻度痴呆患者的额叶型痴呆和DAT(MMSE> 24)。 FAB的6个子测验探讨了以下内容:概念化和抽象推理;心理灵活性;电机编程和行动执行控制;对干扰的抵抗力;抑制控制;和环境自治。每个子测验的评分从3(更好的分数)到0,最大得分为18。每个子量表的得分汇总并组合以计算总分。更高的分数表明表现更好。

  3. 与安慰剂治疗相比,MSA患者基线的统一多重系统萎缩评分量表(UMSARS)的个体量表的变化[时间范围:通过研究完成,平均85天]
    统一的多系统萎缩量表(UMSARS)是一种多模式量表,用于提供多种系统萎缩中疾病进展的替代度量。组件:第一部分,历史,12个项目;第二部分,运动检查,14个项目;第三部分,自主检查(描述性);和第四部分,全球残疾量表。根据患者和护理人员的访谈,医师使用的量表是由过去2周(除非指定)的平均功能状况评估的。分数从0到104;较高的分数表明损害更大。评分量表包括自主症状(问题9-12-日常生活子量表[范围0-16]的活动)和运动症状(问题1-8-日常生活子量表的活动[范围0-32]和UMSARS运动检查子量表,范围0-56)及其对日常生活活动的影响(日常生活量表的活动,范围为0-48)。将每个子量表的分数求和并合并以计算总分。

  4. 与安慰剂治疗相比,MSA患者基线的非运动症状评估量表(NMSS)的变化[时间范围:通过研究完成,平均85天]
    帕金森氏病的非运动症状评估量表评估9个领域:心血管(2个项目);睡眠/疲劳(4个项目);情绪/认知(6个项目);感知问题/幻觉(3个项目);注意/记忆(3个项目);胃肠道(3个项目);尿功能(3个项目);性功能(2个项目);和其他(4个项目)。每个项目的分数基于严重程度(从0到3)和频率分数(从1到4)。因此,该量表可以捕获严重但相对较少的症状,而那些可能不那么严重但持续的症状。将每个子量表的分数求和并合并以计算总分。较低的结果表明健康结果更好。

  5. MSA问卷中MSA患者的基线QOL个体得分的变化[时间范围:通过研究完成,平均85天]
    MSA-QOL是多个系统萎缩(MSA)患者的患者相关健康相关的生活质量量表。它旨在测试其心理测量特性。给出了标准的五个响应选项格式(0-无问题4-极端问题),其中较高的分数表明健康结果较差。可用的总分范围从0到160(总共有40个问题)。

  6. 使用视觉模拟评分[时间范围:通过研究完成,平均85天],MSA问卷调查表中QoL个体分数的变化来自基线。
    MSA-QOL是多个系统萎缩(MSA)患者的患者相关健康相关的生活质量量表。视觉模拟评分旨在确定MSA患者的整体生活满意度。给出了尺度的响应选项格式(0-对生活100-极度不满意 - 对生活极为满意),其中更高的分数表明生活质量/质量更好。

  7. 与安慰剂治疗相比,PSP患者的基线QOL个体得分的变化[时间范围:通过研究完成,平均85天]
    EuroQol(EQ-5D)是由患者完成的标准与健康相关的问卷调查量表。它来自与健康的5个不同方面有关的问题,例如移动性,自我护理,通常的活动,疼痛/不适,焦虑/抑郁)以及患者以图形方式完成的视觉健康评估量表。视觉量表具有以下范围:0(最差状态)-100(最佳状态)。患者完成了量表。


次要结果度量
  1. 与安慰剂治疗相比,PSP和MSA患者在PSP和MSA患者中的帕金森病疲劳评分(PFS)得分从基线-V1到V2(D29)和V5(D57)的变化[时间范围:通过研究完成,平均85天]
    帕金森氏病疲劳评分(PFS)是一个疲劳评级量表,构成了一系列关于疲劳及其可能影响的陈述(16)。要求患者指出陈述在过去两周中的感受和经历的描述程度。最大积分数为80,结果较低,表明健康状况更好。

  2. 与安慰剂治疗相比,Beck抑郁量表(BDI)量表(MSA患者)得分从基线V1到V2(D29)和V4(D57)的变化[时间范围:通过研究完成,平均85天]

    在MSA患者中,Beck的抑郁量表将用作MSA患者抑郁症的量度。这是患者报告的量表。

    机密:本研究协议中的信息具有法律特权和机密。未经Emeramed Ltd的书面授权,严格禁止任何披露,复制或分发所包含的信息。

    下端表示正常状态。最高可实现的分数为15,抑郁和不抑郁的受试者之间的切断约为5。


  3. 与安慰剂治疗相比,老年抑郁量表(GDS)(PSP患者)得分从基线-V1到V2(D29)和V4(D57)的变化[时间范围:通过研究完成,平均85天]

    GDS是一种15个项目的自我报告的评估工具,该工具被指定为识别老年人的抑郁症,经常用于临床实践和研究。比例由患者完成。受试者用“是或否”回答问题,答案分别由0和1评分。

    机密:本研究协议中的信息具有法律特权和机密。未经Emeramed Ltd的书面授权,严格禁止任何披露,复制或分发所包含的信息。

    下端表示正常状态。最高可实现的分数为15,抑郁和不抑郁的受试者之间的切断约为5。


  4. 与安慰剂治疗相比,不良事件的频率,类型和严重程度。 [时间范围:通过学习完成,平均85天]
    在整个研究中将报告不良事件(AES)。 AES将被归类为治疗 - 如果他们的开始是在IMP的第一次剂量之后,并且在研究结束之前或早期终止访问之后,则它们的出现。 AES将根据MEDRA(监管活动的医学词典)进行编码,最新版本。它们将被列出,总结和由治疗组分开。 AES制表将按每个系统器官类按事件频率按降序完成。将根据实验室值和生命体征计算基线的变化。安全临床化学和血液学数据(LLOQ)低于下限(LLOQ)将被视为下限值的50%。

  5. 对NBMI产生反应的NBMI治疗患者的百分比。 [时间范围:通过学习完成,平均85天]
    响应将被定义为从任何规模的基线变化,速度超过20%,或者至少一个类别单位更改。


其他结果措施:
  1. 与安慰剂治疗相比,用氟脱氧葡萄糖正电子发射断层扫描(FDG PET)CT脑成像评估的脑代谢的基线变化[时间范围:通过研究完成,平均85天]
    与安慰剂治疗相比,用FDG PET CT脑成像评估的脑代谢中的基线变化

  2. 与安慰剂治疗相比,用磁共振成像(MRI)成像方法检测到的脑铁水平的基线变化[时间范围:通过研究完成,平均85天]
    通过MRI成像方法检测到的脑铁水平的基线变化

  3. 来自NBMI血浆浓度的药代动力学参数:最大血浆浓度[CMAX] [时间范围:第56、57天]
    直接从观察到的浓度与时间数据获得的样品基质中的最大血浆浓度[CMAX]最大药物浓度。

  4. 来自NBMI血浆浓度的药代动力学参数:AUC0-T [时间范围:第56、57天]
    曲线下的面积[AUC)在血浆浓度时曲线下的面积从时间零到最后一个可量化浓度的时间;使用线性梯形规则计算。

  5. 源自NBMI血浆浓度的药代动力学参数:AUC0-∞[时间范围:第56、57天]
    曲线[AUC)面积的浓度时间曲线下的面积从推断为AUC0-T + clast/λz计算的无穷大。

  6. 源自NBMI血浆浓度的药代动力学参数:AUC%Extrap,obs [时间范围:第56、57天]
    曲线下的面积[AUC)以百分比为单位的残留面积由公式[(AUC0-∞-∞-auc0-t) / auc0-∞] x 100确定。

  7. 源自NBMI的血浆浓度:T1/2的药代动力学参数[时间范围:第56、57天]
    明显的末端消除半衰期(H)确定为:LN2/λZ。

  8. 源自NBMI的血浆浓度的药代动力学参数:λZ[时间范围:第56、57天]
    终端消除速率常数;使用线性回归在血浆浓度与时间曲线的末端部分进行计算。

  9. 源自NBMI的血浆浓度的药代动力学参数:t最大[时间范围:第56、57天]
    直接获得的最大分析物浓度(H)的时间。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 40年至85年(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  1. 根据当前的临床标准,患者已在临床上证实了对PS​​P或MSA的诊断。
  2. 患者的大脑MRI发现与筛查时的PSP或MSA诊断一致。
  3. 患者在筛查年龄中年龄40岁至85岁。
  4. 患者精通本地语言,并具有足够的听觉和视觉能力来允许神经心理学测试。
  5. 患者和看护人能够阅读和理解知情同意。
  6. 患者正在接受PSP的稳定疗法,MSA至少在筛查前1个月。
  7. 如果患者接受了静脉内疗法治疗,则必须在筛查前至少6个月内进行最后一次输注(V01)。
  8. 有足够了解患者的护理人员的可用性,并且能够陪同患者进行研究访问,并在需要的情况下参与对患者的研究评估。
  9. 如果女性患者在手术上是无菌的或至少两年的绝经后或筛查时血清HCG测试的阴性结果,并且适用于标准NO,则仅有资格进行研究。 10。
  10. 如果愿意在试验期间使用可接受的有效避孕方法以及在第6.7点定义的试验结束后的三个月,则育儿潜力的女性只能参与研究。此协议。
  11. 男性患者必须在手术上是无菌的,或者他和他的女性配偶/育种潜力的伴侣必须愿意使用由两种形式的避孕方法(其中1个必须是一种障碍方法)开始在筛查开始时。并在整个研究中继续进行。
  12. 患者提供书面知情同意。

排除标准:

  1. 已知的病史或存在临床意义的其他神经系统,血液学,内分泌,肿瘤学,肺部,免疫学,泌尿生殖器,精神病或心血管疾病或任何其他疾病,或者在研究者认为的任何其他疾病中都会危及该受试者的安全性或影响。研究结果的有效性。
  2. 对NBMI或任何其他具有相似活性的药物的已知或怀疑过敏性过敏或特质反应。
  3. 患者已知MRI成像的禁忌症,例如MRI不相容的金属内预植物或MRI不兼容的支架植入或其他研究者所判断的其他植入。
  4. 患者患有幽闭恐惧症可以防止MRI成像
  5. 需要治疗的毒品或酒精成瘾史。
  6. 以前的长期暴露(在招募前一年之内)进行熨斗的患者,以服用升高的制剂/药物
  7. 去年内吸收不良的病史或可能影响药物生物利用度的临床意义的胃肠道疾病或手术的史,包括但不限于胆囊切除术。
  8. 病人骑着睡觉。
  9. 肝功能障碍的存在。 (SGOT和SGPT和胆红素> X2 UNL。肌酐> 1.5mg/dl)
  10. 怀孕的女性患者(血清HCG水平与妊娠诊断一致);或母乳喂养。
  11. 参与一项临床试验,该试验涉及在药物管理前90天内或最近参与临床研究,该研究人员认为,研究人员认为,该临床研究将危及受试者的安全性或研究结果的完整性。
  12. 患者的病史患有脑血管疾病(缺血性或出血性),或诊断可能,可能或确定的血管帕金森氏症或痴呆症的迹象。
  13. 具有临床上显着的异常实验室值(例如肝酶)
  14. 从体格检查中具有临床上显着的发现(例如发烧)
  15. 患者患有幽闭恐惧症,可以阻止他参加MRI成像
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Tanja Turk,M。Pharm。 +386 1 5442501 tanja.turk@crs.si

位置
布局表以获取位置信息
斯洛文尼亚
UKC Ljubljana招募
卢布尔雅那,斯洛文尼亚,1000
联系人:MajaTrošt,教授+386 1 522 90 19 Maja.trost@kclj.si
联系人:Suzana stritar +386 1 522 32 93 suzana.stritar@kclj.si
赞助商和合作者
启示
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任: Tanja Turk,M。Pharm Crs doo
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年7月29日
第一个发布日期icmje 2019年12月3日
上次更新发布日期2019年12月11日
实际学习开始日期ICMJE 2019年9月16日
估计的初级完成日期2020年3月30日(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2019年12月2日)
  • 与安慰剂治疗相比,PSP患者基线的进行性核上核cal级评分量表(PSPRS)的分数[时间范围:通过研究完成,平均85天]
    对于PSP特定量表(对PSP患者进行研究): - 进行性核上麻痹评分量表用作PSP患者残疾的定量测量。可用的总分数范围从0(正常)到100。六个项目以3分制(0-2)的评分为5分(0-4)。历史/每日活动区域包括七个项目,总计24点,摄影区有16点,鲍尔巴区2个带8点的项目,眼运动区域四个项目,四个点16点,肢体电动机区域6带有16分的物品,步态区为5个,有20点。将每个子量表的分数求和并合并以计算总分。提供的每个量表范围的较高值代表较差的结果。
  • 与安慰剂治疗相比,PSP患者基线的FAB单个量表的变化[时间范围:通过研究完成,平均85天]
    对于PSP特定量表(研究PSP患者): - 额叶评估电池(FAB)是一种简短的工具,可以在床边或诊所环境中使用,以协助通过阿尔茨海默氏症的额叶表型和额头型表型和痴呆症来区分痴呆症。类型(dat)。该晶圆厂有效地区分了轻度痴呆患者的额叶型痴呆和DAT(MMSE> 24)。 FAB的6个子测验探讨了以下内容:概念化和抽象推理;心理灵活性;电机编程和行动执行控制;对干扰的抵抗力;抑制控制;和环境自治。每个子测验的评分从3(更好的分数)到0,最大得分为18。每个子量表的得分汇总并组合以计算总分。更高的分数表明表现更好。
  • 与安慰剂治疗相比,MSA患者基线的统一多重系统萎缩评分量表(UMSARS)的个体量表的变化[时间范围:通过研究完成,平均85天]
    统一的多系统萎缩量表(UMSARS)是一种多模式量表,用于提供多种系统萎缩中疾病进展的替代度量。组件:第一部分,历史,12个项目;第二部分,运动检查,14个项目;第三部分,自主检查(描述性);和第四部分,全球残疾量表。根据患者和护理人员的访谈,医师使用的量表是由过去2周(除非指定)的平均功能状况评估的。分数从0到104;较高的分数表明损害更大。评分量表包括自主症状(问题9-12-日常生活子量表[范围0-16]的活动)和运动症状(问题1-8-日常生活子量表的活动[范围0-32]和UMSARS运动检查子量表,范围0-56)及其对日常生活活动的影响(日常生活量表的活动,范围为0-48)。将每个子量表的分数求和并合并以计算总分。
  • 与安慰剂治疗相比,MSA患者基线的非运动症状评估量表(NMSS)的变化[时间范围:通过研究完成,平均85天]
    帕金森氏病的非运动症状评估量表评估9个领域:心血管(2个项目);睡眠/疲劳(4个项目);情绪/认知(6个项目);感知问题/幻觉(3个项目);注意/记忆(3个项目);胃肠道(3个项目);尿功能(3个项目);性功能(2个项目);和其他(4个项目)。每个项目的分数基于严重程度(从0到3)和频率分数(从1到4)。因此,该量表可以捕获严重但相对较少的症状,而那些可能不那么严重但持续的症状。将每个子量表的分数求和并合并以计算总分。较低的结果表明健康结果更好。
  • MSA问卷中MSA患者的基线QOL个体得分的变化[时间范围:通过研究完成,平均85天]
    MSA-QOL是多个系统萎缩(MSA)患者的患者相关健康相关的生活质量量表。它旨在测试其心理测量特性。给出了标准的五个响应选项格式(0-无问题4-极端问题),其中较高的分数表明健康结果较差。可用的总分范围从0到160(总共有40个问题)。
  • 使用视觉模拟评分[时间范围:通过研究完成,平均85天],MSA问卷调查表中QoL个体分数的变化来自基线。
    MSA-QOL是多个系统萎缩(MSA)患者的患者相关健康相关的生活质量量表。视觉模拟评分旨在确定MSA患者的整体生活满意度。给出了尺度的响应选项格式(0-对生活100-极度不满意 - 对生活极为满意),其中更高的分数表明生活质量/质量更好。
  • 与安慰剂治疗相比,PSP患者的基线QOL个体得分的变化[时间范围:通过研究完成,平均85天]
    EuroQol(EQ-5D)是由患者完成的标准与健康相关的问卷调查量表。它来自与健康的5个不同方面有关的问题,例如移动性,自我护理,通常的活动,疼痛/不适,焦虑/抑郁)以及患者以图形方式完成的视觉健康评估量表。视觉量表具有以下范围:0(最差状态)-100(最佳状态)。患者完成了量表。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2019年12月2日)
  • 与安慰剂治疗相比,PSP和MSA患者在PSP和MSA患者中的帕金森病疲劳评分(PFS)得分从基线-V1到V2(D29)和V5(D57)的变化[时间范围:通过研究完成,平均85天]
    帕金森氏病疲劳评分(PFS)是一个疲劳评级量表,构成了一系列关于疲劳及其可能影响的陈述(16)。要求患者指出陈述在过去两周中的感受和经历的描述程度。最大积分数为80,结果较低,表明健康状况更好。
  • 与安慰剂治疗相比,Beck抑郁量表(BDI)量表(MSA患者)得分从基线V1到V2(D29)和V4(D57)的变化[时间范围:通过研究完成,平均85天]
    在MSA患者中,Beck的抑郁量表将用作MSA患者抑郁症的量度。这是患者报告的量表。机密:本研究协议中的信息具有法律特权和机密。如果没有Emeramed Ltd的书面授权,则严格禁止任何披露,复制或分发所包含的信息。下端表示正常状态。最高可实现的分数为15,抑郁和不抑郁的受试者之间的切断约为5。
  • 与安慰剂治疗相比,老年抑郁量表(GDS)(PSP患者)得分从基线-V1到V2(D29)和V4(D57)的变化[时间范围:通过研究完成,平均85天]
    GDS是一种15个项目的自我报告的评估工具,该工具被指定为识别老年人的抑郁症,经常用于临床实践和研究。比例由患者完成。受试者用“是或否”回答问题,答案分别由0和1评分。机密:本研究协议中的信息具有法律特权和机密。如果没有Emeramed Ltd的书面授权,则严格禁止任何披露,复制或分发所包含的信息。下端表示正常状态。最高可实现的分数为15,抑郁和不抑郁的受试者之间的切断约为5。
  • 与安慰剂治疗相比,不良事件的频率,类型和严重程度。 [时间范围:通过学习完成,平均85天]
    在整个研究中将报告不良事件(AES)。 AES将被归类为治疗 - 如果他们的开始是在IMP的第一次剂量之后,并且在研究结束之前或早期终止访问之后,则它们的出现。 AES将根据MEDRA(监管活动的医学词典)进行编码,最新版本。它们将被列出,总结和由治疗组分开。 AES制表将按每个系统器官类按事件频率按降序完成。将根据实验室值和生命体征计算基线的变化。安全临床化学和血液学数据(LLOQ)低于下限(LLOQ)将被视为下限值的50%。
  • 对NBMI产生反应的NBMI治疗患者的百分比。 [时间范围:通过学习完成,平均85天]
    响应将被定义为从任何规模的基线变化,速度超过20%,或者至少一个类别单位更改。
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标
(提交:2019年12月2日)
  • 与安慰剂治疗相比,用氟脱氧葡萄糖正电子发射断层扫描(FDG PET)CT脑成像评估的脑代谢的基线变化[时间范围:通过研究完成,平均85天]
    与安慰剂治疗相比,用FDG PET CT脑成像评估的脑代谢中的基线变化
  • 与安慰剂治疗相比,用磁共振成像(MRI)成像方法检测到的脑铁水平的基线变化[时间范围:通过研究完成,平均85天]
    通过MRI成像方法检测到的脑铁水平的基线变化
  • 来自NBMI血浆浓度的药代动力学参数:最大血浆浓度[CMAX] [时间范围:第56、57天]
    直接从观察到的浓度与时间数据获得的样品基质中的最大血浆浓度[CMAX]最大药物浓度。
  • 来自NBMI血浆浓度的药代动力学参数:AUC0-T [时间范围:第56、57天]
    曲线下的面积[AUC)在血浆浓度时曲线下的面积从时间零到最后一个可量化浓度的时间;使用线性梯形规则计算。
  • 源自NBMI血浆浓度的药代动力学参数:AUC0-∞[时间范围:第56、57天]
    曲线[AUC)面积的浓度时间曲线下的面积从推断为AUC0-T + clast/λz计算的无穷大。
  • 源自NBMI血浆浓度的药代动力学参数:AUC%Extrap,obs [时间范围:第56、57天]
    曲线下的面积[AUC)以百分比为单位的残留面积由公式[(AUC0-∞-∞-auc0-t) / auc0-∞] x 100确定。
  • 源自NBMI的血浆浓度:T1/2的药代动力学参数[时间范围:第56、57天]
    明显的末端消除半衰期(H)确定为:LN2/λZ。
  • 源自NBMI的血浆浓度的药代动力学参数:λZ[时间范围:第56、57天]
    终端消除速率常数;使用线性回归在血浆浓度与时间曲线的末端部分进行计算。
  • 源自NBMI的血浆浓度的药代动力学参数:t最大[时间范围:第56、57天]
    直接获得的最大分析物浓度(H)的时间。
原始其他预先指定的结果指标与电流相同
描述性信息
简短的标题ICMJE非典型帕金森氏症患者(PSP或MSA)的NBMI治疗研究
官方标题ICMJE一项试点探索性,随机,安慰剂对照,双盲,交叉,第2A期研究,以探索NBMI治疗的疗效和安全性在进行性核上麻痹(PSP)或多重系统萎缩(MSA)的患者中
简要摘要总共16名受试者将在一个参与的站点-UMC ljubljana中注册。 16名受试者将在跨界设计中用安慰剂和NBMI 300毫克治疗。如果受试者辍学,则可以按照赞助商决定的其他受试者招募其他受试者,以允许每组预期的可评估受试者数量。
详细说明

·该研究的主要目的是:探索28天NBMI治疗对运动和非运动症状以及卫生与生活质量生活质量的疗效。

该研究的次要目标是:

  • 探索28天NBMI治疗的安全性和耐受性,对进行性核上麻痹或多个系统萎缩的患者。
  • 为了调查NBMI每日口服给药的功效28天,MSA和PSP患者的疲劳功效,
  • 为了研究NBMI每日口腔给药的功效28天,对MSA和PSP患者的抑郁症的疗效。

该研究的探索目的是:

  • 探索NBMI治疗对通过MRI成像评估患者脑铁水平的影响,
  • 通过FDG-PET-CT脑成像探索NBMI对脑代谢的影响,
  • 探索PSP或MSA患者NBMI的药代动力学。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配:随机
干预模型:跨界分配
掩盖:三重(参与者,护理提供者,调查员)
主要目的:治疗
条件ICMJE
  • 进行性上麻痹
  • 多系统萎缩
干预ICMJE
  • 药物:NBMI
    NBMI主动治疗
  • 其他:安慰剂
    安慰剂进行比较
研究臂ICMJE
  • 实验:用NBMI主动治疗
    干预:药物:NBMI
  • 安慰剂比较器:安慰剂
    干预:其他:安慰剂
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
(提交:2019年12月2日)
16
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2020年6月30日
估计的初级完成日期2020年3月30日(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  1. 根据当前的临床标准,患者已在临床上证实了对PS​​P或MSA的诊断。
  2. 患者的大脑MRI发现与筛查时的PSP或MSA诊断一致。
  3. 患者在筛查年龄中年龄40岁至85岁。
  4. 患者精通本地语言,并具有足够的听觉和视觉能力来允许神经心理学测试。
  5. 患者和看护人能够阅读和理解知情同意。
  6. 患者正在接受PSP的稳定疗法,MSA至少在筛查前1个月。
  7. 如果患者接受了静脉内疗法治疗,则必须在筛查前至少6个月内进行最后一次输注(V01)。
  8. 有足够了解患者的护理人员的可用性,并且能够陪同患者进行研究访问,并在需要的情况下参与对患者的研究评估。
  9. 如果女性患者在手术上是无菌的或至少两年的绝经后或筛查时血清HCG测试的阴性结果,并且适用于标准NO,则仅有资格进行研究。 10。
  10. 如果愿意在试验期间使用可接受的有效避孕方法以及在第6.7点定义的试验结束后的三个月,则育儿潜力的女性只能参与研究。此协议。
  11. 男性患者必须在手术上是无菌的,或者他和他的女性配偶/育种潜力的伴侣必须愿意使用由两种形式的避孕方法(其中1个必须是一种障碍方法)开始在筛查开始时。并在整个研究中继续进行。
  12. 患者提供书面知情同意。

排除标准:

  1. 已知的病史或存在临床意义的其他神经系统,血液学,内分泌,肿瘤学,肺部,免疫学,泌尿生殖器,精神病或心血管疾病或任何其他疾病,或者在研究者认为的任何其他疾病中都会危及该受试者的安全性或影响。研究结果的有效性。
  2. 对NBMI或任何其他具有相似活性的药物的已知或怀疑过敏性过敏或特质反应。
  3. 患者已知MRI成像的禁忌症,例如MRI不相容的金属内预植物或MRI不兼容的支架植入或其他研究者所判断的其他植入。
  4. 患者患有幽闭恐惧症可以防止MRI成像
  5. 需要治疗的毒品或酒精成瘾史。
  6. 以前的长期暴露(在招募前一年之内)进行熨斗的患者,以服用升高的制剂/药物
  7. 去年内吸收不良的病史或可能影响药物生物利用度的临床意义的胃肠道疾病或手术的史,包括但不限于胆囊切除术。
  8. 病人骑着睡觉。
  9. 肝功能障碍的存在。 (SGOT和SGPT和胆红素> X2 UNL。肌酐> 1.5mg/dl)
  10. 怀孕的女性患者(血清HCG水平与妊娠诊断一致);或母乳喂养。
  11. 参与一项临床试验,该试验涉及在药物管理前90天内或最近参与临床研究,该研究人员认为,研究人员认为,该临床研究将危及受试者的安全性或研究结果的完整性。
  12. 患者的病史患有脑血管疾病(缺血性或出血性),或诊断可能,可能或确定的血管帕金森氏症或痴呆症的迹象。
  13. 具有临床上显着的异常实验室值(例如肝酶)
  14. 从体格检查中具有临床上显着的发现(例如发烧)
  15. 患者患有幽闭恐惧症,可以阻止他参加MRI成像
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 40年至85年(成人,老年人)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE
联系人:Tanja Turk,M。Pharm。 +386 1 5442501 tanja.turk@crs.si
列出的位置国家ICMJE斯洛文尼亚
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04184063
其他研究ID编号ICMJE Emera006
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:
责任方启示
研究赞助商ICMJE启示
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任: Tanja Turk,M。Pharm Crs doo
PRS帐户启示
验证日期2019年12月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素