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出境医 / 临床实验 / 不同免疫抑制剂对非胸腺瘤眼肌肌无力的治疗作用:一项现实世界研究(treat-omg)

不同免疫抑制剂对非胸腺瘤眼肌肌无力的治疗作用:一项现实世界研究(treat-omg)

研究描述
简要摘要:
这项研究收集了新的眼部肌无力重症患者(OMG)患者的临床数据,评估不同治疗方案的结果和不利影响,并评估转化为广义MG(GMG)的危险因素。

病情或疾病 干预/治疗
眼部肌无力药物:有症状的治疗,类固醇,免疫抑制剂(硫唑嘌呤,他克莫司,霉酚酸莫菲蒂尔)

详细说明:
这是一项在现实世界中的临床环境中的多中心,观察性队列试验,招募了来自中国不同地区7家医院的神经病学部门的新现实OMG患者。记录了临床表现,实验室测试结果,胸部成像和胸腺切除术史。根据医生的判断和患者的偏好确定治疗选择。前瞻性随访患者,以评估治疗的结果并监测任何副作用。每年收集外周血样本。研究人员计划招募200名患者的最终样本进行分析。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察性[患者注册表]
估计入学人数 200名参与者
观察模型:队列
时间观点:预期
目标随访时间: 3年
官方标题:不同免疫抑制剂对非胸腺瘤眼肌肌无力的治疗作用:一项现实世界研究
实际学习开始日期 2019年11月4日
估计的初级完成日期 2024年11月4日
估计 学习完成日期 2024年11月4日
武器和干预措施
组/队列 干预/治疗
自身免疫性眼毫克的患者
同意加入后续队列的新发作的OMG患者
药物:有症状的治疗,类固醇,免疫抑制剂(硫唑嘌呤,他克莫司,霉酚酸莫菲蒂尔)
根据医师的判断和患者的偏好确定治疗方案。
其他名称:吡ido骨溴化物,泼尼松,硫唑嘌呤,他克莫司,霉酚酸莫菲蒂尔,

结果措施
主要结果指标
  1. 在上次后续访问中,从眼到广义毫克的转换率。 [时间范围:144周]
    随访眼镜米格患者,以确定随访结束时转化率与广义疾病的比率。临床记录将进行回顾性分析,以寻找进步的危险因素。

  2. 达到MG状态和治疗强度(MGSTI)量表或更高的患者比率的变化。 [时间范围:基线,12周,24周,36周,48周,60周,72周,96周,120周,144周]
    随后进行眼MG患者,以确定在随访的每个周期中达到MGSTI 2或更高状态的患者的比率。临床记录将进行回顾性分析,以寻找延长该方案的危险因素。

  3. 与治疗相关的不良事件患者比例的变化。 [时间范围:基线,12周,24周,36周,48周,60周,72周,96周,120周,144周]
    在接受不同治疗方案的患者中评估与治疗相关的不良事件(AE)

  4. 定量肌无力重症(QMG)量表的得分变化以及基线中M​​g(ARS-MG)尺度的绝对和相对评分的变化。 [时间范围:12周,24周,36周,48周,60周,72周,96周,120周,144周]
    根据QMG和ARS-MG评分,研究人员评估了OMG患者的临床状况的改善。 QMG是一个13个项目量表,可测量眼部,鳞茎,肢体功能和呼吸功能。总分范围从0(无肌关系研究结果)到39(最大肌无力缺陷),通过将对每个单独项目的响应求和得出。ARS-MG是一个8个项目量表,具有更详细的措施来评估眼部功能。总分从0(无肌关系发现)到60(最大肌无力缺陷),通过将对每个单独项目的响应求和得出。

  5. 基线的日常生活(MG-ADL)量表的MG特异性活动得分的变化。 [时间范围:12周,24周,36周,48周,60周,72周,96周,120周,144周]
    根据MG-ADL评分,患者自己评估了OMG患者的临床状况的改善。 MG-ADL是一个8个项目量表,用于评估通过对每个项目的反应(等级:0,1,2,3)求和获得的肌无力的重症患者的症状。分数范围从0到24。


次要结果度量
  1. MG抗体的滴度的变化。 [时间范围:基线,48周,96周,144周]
    在注册时检测到Mg抗体,每年将监测抗体的滴度。

  2. 重复频率电刺激测试(RNS)和单光纤肌电图(SFEMG)的改善。 [时间范围:12周,24周,36周,48周,60周,72周,96周,120周,144周]
    RNS和SFEMG将按时监控以评估诊所状况。

  3. 随访期间的复发率。 [时间范围:基线,144周]
    随后进行眼MG患者,以确定随访结束时的复发率。临床记录将进行回顾性分析,以搜索复发的危险因素。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 18年至75岁(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
采样方法:非概率样本
研究人群
新发作的眼部肌无力的患者
标准

纳入标准:

  1. 年龄> 18岁,<75岁;
  2. 具有支持证据的MG的临床诊断:

    从未接受过治疗的眼部肌肉型MG患者遇到了一种诊断(1)和(2) - (5):(1)患者的症状涉及眼外肌肉,除了下垂的眼睑和视外症,没有其他临床症状; (2)对吡啶斯汀类的明确临床反应; (3)乙酰胆碱受体抗体或麝香抗体阳性; (4)重复刺激研究(RNS)的减少超过10%; (5)单纤维肌电图(SFEMG)的“发抖”在有或没有阻塞的情况下被拓宽;

  3. 愿意采样收集,成像研究和其他与疾病有关的检查和评估;
  4. 在筛查期间,在筛查期间对女性生育力的女性受试者的妊娠试验结果应为负,并且在研究期间患者及其配偶使用有效的避孕。
  5. 知情同意的患者;
  6. 预测的生存时间超过3年。

排除标准:

  1. 慢性退行性,精神病或神经系统疾病的史可能会引起弱点或疲劳;
  2. 可能患有其他疾病的患者可能导致眼睑下垂,周围肌肉无力或复视;
  3. 年龄≤18岁或≥75岁;
  4. 因其他免疫系统疾病而服用糖皮质激素或相关免疫抑制剂的患者;
  5. 由于其他慢性疾病而无法使用免疫抑制剂的患者;
  6. 由于严重的精神疾病或认知障碍而无法与随访和自我评估进行合作的患者;
  7. 孕妇,哺乳期妇女和患者在试验期间有生育计划;
  8. 在过去一个月中患有严重感染或恶性肿瘤并且无法接受免疫抑制剂治疗的患者;
  9. 不愿意与反复的频率电刺激测试和胸部CT检查的患者;
  10. 不愿意参加这项研究的患者;
  11. 无法签署知情同意的患者;
  12. 预测的生存时间短于3年。
  13. 研究人员评估后不适合参加试验的患者。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:医学博士Jun Guo 86-29-8477 8844 gujun_81@163.com

位置
布局表以获取位置信息
中国,Shaanxi
Tangdu Hospotal招募
西安,中国山
联系人:Jun Guo,MD 86-29-8477 8844 Gujun_81@163.com
赞助商和合作者
汤杜医院
调查人员
调查员信息的布局表
学习主席: Jun Guo空军军事医科大学坦杜医院
追踪信息
首先提交日期2019年11月26日
第一个发布日期2019年12月2日
上次更新发布日期2019年12月4日
实际学习开始日期2019年11月4日
估计的初级完成日期2024年11月4日(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2019年12月2日)
  • 在上次后续访问中,从眼到广义毫克的转换率。 [时间范围:144周]
    随访眼镜米格患者,以确定随访结束时转化率与广义疾病的比率。临床记录将进行回顾性分析,以寻找进步的危险因素。
  • 达到MG状态和治疗强度(MGSTI)量表或更高的患者比率的变化。 [时间范围:基线,12周,24周,36周,48周,60周,72周,96周,120周,144周]
    随后进行眼MG患者,以确定在随访的每个周期中达到MGSTI 2或更高状态的患者的比率。临床记录将进行回顾性分析,以寻找延长该方案的危险因素。
  • 与治疗相关的不良事件患者比例的变化。 [时间范围:基线,12周,24周,36周,48周,60周,72周,96周,120周,144周]
    在接受不同治疗方案的患者中评估与治疗相关的不良事件(AE)
  • 定量肌无力重症(QMG)量表的得分变化以及基线中M​​g(ARS-MG)尺度的绝对和相对评分的变化。 [时间范围:12周,24周,36周,48周,60周,72周,96周,120周,144周]
    根据QMG和ARS-MG评分,研究人员评估了OMG患者的临床状况的改善。 QMG是一个13个项目量表,可测量眼部,鳞茎,肢体功能和呼吸功能。总分范围从0(无肌关系研究结果)到39(最大肌无力缺陷),通过将对每个单独项目的响应求和得出。ARS-MG是一个8个项目量表,具有更详细的措施来评估眼部功能。总分从0(无肌关系发现)到60(最大肌无力缺陷),通过将对每个单独项目的响应求和得出。
  • 基线的日常生活(MG-ADL)量表的MG特异性活动得分的变化。 [时间范围:12周,24周,36周,48周,60周,72周,96周,120周,144周]
    根据MG-ADL评分,患者自己评估了OMG患者的临床状况的改善。 MG-ADL是一个8个项目量表,用于评估通过对每个项目的反应(等级:0,1,2,3)求和获得的肌无力的重症患者的症状。分数范围从0到24。
原始主要结果指标
(提交:2019年11月29日)
  • 在上次后续访问中,从眼到广义毫克的转换率。 [时间范围:144周]
    随访眼镜米格患者,以确定随访结束时转化率与广义疾病的比率。临床记录将进行回顾性分析,以寻找进步的危险因素。
  • 达到MG状态和治疗强度,规模(MGSTI)或更好的患者比率的变化。 [时间范围:基线,12周,24周,36周,48周,60周,72周,96周,120周,144周]
    随后进行眼MG患者,以确定在随访的每个周期中达到MGSTI 2或更高状态的患者的比率。临床记录将进行回顾性分析,以寻找延长该方案的危险因素。
  • 与治疗相关的不良事件患者比例的变化。 [时间范围:基线,12周,24周,36周,48周,60周,72周,96周,120周,144周]
    在接受不同治疗方案的患者中评估与治疗相关的不良事件(AE)
  • 定量性肌无力重症(QMG)得分的变化和定量的MG(ARS-MG)得分的绝对和相对评分。 [时间范围:12周,24周,36周,48周,60周,72周,96周,120周,144周]
    根据QMG和ARS-MG评分,医生评估了OMG患者的临床状况的改善。 QMG是一个13个项目量表,可测量眼部,鳞茎,肢体功能和呼吸功能。总分范围从0(无肌关系研究结果)到39(最大肌无力缺陷),通过将对每个单独项目的响应求和得出。ARS-MG是一个8个项目量表,具有更详细的措施来评估眼部功能。总分从0(无肌关系发现)到60(最大肌无力缺陷),通过将对每个单独项目的响应求和得出。
  • 基线的日常生活量表(MG-ADL)得分的MG特异性活动的变化。 [时间范围:12周,24周,36周,48周,60周,72周,96周,120周,144周]
    根据MG-ADL评分,患者自己评估了OMG患者的临床状况的改善。 MG-ADL是一个8个项目量表,用于评估通过对每个项目的反应(等级:0,1,2,3)求和获得的肌无力的重症患者的症状。分数范围从0到24。
改变历史
当前的次要结果指标
(提交:2019年11月29日)
  • MG抗体的滴度的变化。 [时间范围:基线,48周,96周,144周]
    在注册时检测到Mg抗体,每年将监测抗体的滴度。
  • 重复频率电刺激测试(RNS)和单光纤肌电图(SFEMG)的改善。 [时间范围:12周,24周,36周,48周,60周,72周,96周,120周,144周]
    RNS和SFEMG将按时监控以评估诊所状况。
  • 随访期间的复发率。 [时间范围:基线,144周]
    随后进行眼MG患者,以确定随访结束时的复发率。临床记录将进行回顾性分析,以搜索复发的危险因素。
原始的次要结果指标与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题不同免疫抑制剂对非胸腺瘤眼肌肌无力的治疗作用:一项现实世界研究
官方头衔不同免疫抑制剂对非胸腺瘤眼肌肌无力的治疗作用:一项现实世界研究
简要摘要这项研究收集了新的眼部肌无力重症患者(OMG)患者的临床数据,评估不同治疗方案的结果和不利影响,并评估转化为广义MG(GMG)的危险因素。
详细说明这是一项在现实世界中的临床环境中的多中心,观察性队列试验,招募了来自中国不同地区7家医院的神经病学部门的新现实OMG患者。记录了临床表现,实验室测试结果,胸部成像和胸腺切除术史。根据医生的判断和患者的偏好确定治疗选择。前瞻性随访患者,以评估治疗的结果并监测任何副作用。每年收集外周血样本。研究人员计划招募200名患者的最终样本进行分析。
研究类型观察性[患者注册表]
学习规划观察模型:队列
时间观点:潜在
目标随访时间3年
生物测量不提供
采样方法非概率样本
研究人群新发作的眼部肌无力的患者
健康)状况眼部肌无力
干涉药物:有症状的治疗,类固醇,免疫抑制剂(硫唑嘌呤,他克莫司,霉酚酸莫菲蒂尔)
根据医师的判断和患者的偏好确定治疗方案。
其他名称:吡ido骨溴化物,泼尼松,硫唑嘌呤,他克莫司,霉酚酸莫菲蒂尔,
研究组/队列自身免疫性眼毫克的患者
同意加入后续队列的新发作的OMG患者
干预:药物:有症状治疗,类固醇,免疫抑制剂(硫唑嘌呤,他克莫司,霉酚酸莫菲蒂尔)
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状况招募
估计入学人数
(提交:2019年11月29日)
200
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2024年11月4日
估计的初级完成日期2024年11月4日(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准

纳入标准:

  1. 年龄> 18岁,<75岁;
  2. 具有支持证据的MG的临床诊断:

    从未接受过治疗的眼部肌肉型MG患者遇到了一种诊断(1)和(2) - (5):(1)患者的症状涉及眼外肌肉,除了下垂的眼睑和视外症,没有其他临床症状; (2)对吡啶斯汀类的明确临床反应; (3)乙酰胆碱受体抗体或麝香抗体阳性; (4)重复刺激研究(RNS)的减少超过10%; (5)单纤维肌电图(SFEMG)的“发抖”在有或没有阻塞的情况下被拓宽;

  3. 愿意采样收集,成像研究和其他与疾病有关的检查和评估;
  4. 在筛查期间,在筛查期间对女性生育力的女性受试者的妊娠试验结果应为负,并且在研究期间患者及其配偶使用有效的避孕。
  5. 知情同意的患者;
  6. 预测的生存时间超过3年。

排除标准:

  1. 慢性退行性,精神病或神经系统疾病的史可能会引起弱点或疲劳;
  2. 可能患有其他疾病的患者可能导致眼睑下垂,周围肌肉无力或复视;
  3. 年龄≤18岁或≥75岁;
  4. 因其他免疫系统疾病而服用糖皮质激素或相关免疫抑制剂的患者;
  5. 由于其他慢性疾病而无法使用免疫抑制剂的患者;
  6. 由于严重的精神疾病或认知障碍而无法与随访和自我评估进行合作的患者;
  7. 孕妇,哺乳期妇女和患者在试验期间有生育计划;
  8. 在过去一个月中患有严重感染或恶性肿瘤并且无法接受免疫抑制剂治疗的患者;
  9. 不愿意与反复的频率电刺激测试和胸部CT检查的患者;
  10. 不愿意参加这项研究的患者;
  11. 无法签署知情同意的患者;
  12. 预测的生存时间短于3年。
  13. 研究人员评估后不适合参加试验的患者。
性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄18年至75岁(成人,老年人)
接受健康的志愿者
联系人
联系人:医学博士Jun Guo 86-29-8477 8844 gujun_81@163.com
列出的位置国家中国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04182984
其他研究ID编号2019TDSNOMG
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
从美国生产并出口的产品:
IPD共享声明不提供
责任方约翰·郭(Jun Guo),医学博士,唐杜医院
研究赞助商汤杜医院
合作者不提供
调查人员
学习主席: Jun Guo空军军事医科大学坦杜医院
PRS帐户汤杜医院
验证日期2019年12月