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p1101在难以应用的治疗标准的多余一度疾病的患者中的疗效和安全性
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 多余的Vera（PV） | 药物：P1101药物：低剂量阿司匹林手术：静脉切开术 | 阶段2 |
符合条件的患者将接受P1101治疗，从100μg开始（在另一种细胞减退疗法下的患者中为50μg）。剂量应每两周逐渐增加50μg（并行，应在适当的情况下逐渐减少其他细胞减少疗法），直到达到血液学参数的稳定作用（血细胞比容<45％，血小板<400 x 10^9/L和白细胞<10 x 10^9/l）。建议的最大单剂量为每两周注射500μg。
在第36周（第9个月）和第52周（第12个月），将分析主要的研究终点，无静脉切开术CHR。完成为期52周的研究持续时间，P1101的提供和给药后，将继续持续到长期后续信息（血液参数，分子和细胞遗传学数据，安全参数以及可选的骨髓数据）的收集。药物可用于所有研究对象。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 29名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 基于静脉血液，低剂量阿司匹林（乙酰水杨酸，75-150 mg/day）的常规治疗，加上p1101的皮下给药（Ropeginterferon Alfa-2b） |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 第2阶段的单臂研究P1101对当前治疗标准的多余度炎性疗法（PV）患者的疗效和安全性研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年12月20日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年4月30日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年4月30日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：P1101 基于肺泡，低剂量阿司匹林（乙酰水杨酸，75-150 mg/day）的常规治疗，以及每2周一次服用pegypated脯氨酸酸性法中 - 脯氨酸 - Interferon alpha-2b（P1101，Ropeginterferon alfa-2b）的皮下治疗。 | 药物：P1101 P1101（Ropeginterferon alfa-2b）将在每两周100μg的起始剂量（在另一种细胞减退疗法下患者的100μg起始剂量）下施用每2周一次。剂量应每两周逐渐增加50μg（并行，应在适当的情况下逐渐减少其他细胞减少疗法），直到达到血液学参数的稳定作用（血细胞比容<45％，血小板<400 x 10^9/L和白细胞<10 x 10^9/l）。建议的最大单剂量为每两周注射500μg。剂量将保持在最高水平，可以耐受，并提供最佳的疾病反应。 其他名称：Ropeginterferon Alfa-2b 药物：低剂量阿司匹林 除非禁忌，否则低剂量阿司匹林（乙酰水杨酸）（75-150 mg/day）将作为背景治疗在研究治疗期间作为背景治疗。 其他名称：低剂量乙酰水杨酸酸 程序：静脉切开术 静脉切开术是针对血细胞比容<45％的。当血细胞比容值为45％或更高时，进行静脉切开术。在监测循环动力学（例如血压和脉搏）时，每次手术的静脉切开术的体积应为200至400 mL。在老年人和心血管疾病的患者中，应考虑少量（100-200 mL）以避免快速变化的血液动力学变化。 |
- 在第12个月[时间范围：12个月]实现耐用的无肢体完全血液学反应（CHR）的受试者的比例
主要疗效结果指标是在第12个月实现无疗法完全血液学反应（CHR）的受试者的比例。
耐用的无肢体切开术定义为任何在第9个月实现无静脉切开术的受试者，并保持到第12个月的响应。
关于主要结局措施意义的响应者是一个在时间点符合以下所有标准的主题：
- 血细胞比容<45％无静脉切开术（在过去的3个月内没有静脉切开术）
- 血小板计数≤400x 10^9/l，
- WBC计数≤10x 10^9/l
- 基线的HCT变化[时间范围：基线，3个月，6个月，9个月和12个月]HCT将每3个月记录一次。
- WBC计数的变化从基线[时间范围：基线，3个月，6个月，9个月和12个月]WBC计数将每3个月记录一次。
- 基线的PLT计数变化[时间范围：基线，3个月，6个月，9个月和12个月]PLT计数将每3个月记录一次。
- 基线的脾脏大小的变化[时间范围：基线，3个月，6个月，9个月和12个月]脾脏大小将每3个月记录一次。
- 不需要静脉切开术的时间[时间范围：最多12个月]没有记录不需要静脉切开术的时间。
- 首先响应所需的时间[时间范围：最多12个月]首先反应所需的时间定义为实现无静脉切开术完全血液学反应（CHR）的时间。
- 响应持续时间维持[时间范围：最多12个月]由于研究药物给药后CHR的第一个成就，将计算完整的血液学反应（CHR）持续时间。
- 没有血栓或出血事件的受试者的比例[时间范围：最多12个月]在研究期间，将在任何时间记录血栓形成或出血事件。没有血栓形成或出血事件的受试者的比例定义为在研究期间（12个月）中没有血小板和出血事件的受试者的比例。
- 随着时间的推移，JAK2突变等位基因负担与基线的变化[时间范围：基线，3个月，6个月，9个月和12个月]筛选时的定量JAK2测量，第3、6、9和12个月（中央实验室）签署同意书的受试者。随着时间的流逝，JAK2等位基因负担的变化将被评估。
- P1101的PK [时间范围：最多12个月]
低谷浓度是每2周在稳态稳态时的药物结束时测量的药物浓度。
此外，在第0周和第28周给药后，在0、24、48、96和168小时测量血清浓度。
- 骨髓组织学缓解的状态（可选）[时间范围：0个月，12个月]骨髓组织学缓解的状态定义为超细胞度（年龄调整后），三利甲基生长（PANMYELOSOS）的消失和> 1级网状纤维化的缺失
| 有资格学习的年龄： | 20岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- 男性或女性患者≥20岁
- 根据2008年WHO或WHO 2016年标准诊断为PV的患者
当前治疗标准的PV患者难以应用。 （排除具有记录为HU的病史的患者。）
- 年轻患者（预计长期治疗）
- 被归类为低风险的患者，但建议通过疾病相关的体征和症状（头痛，头昏眼花，瘙痒，夜汗，夜汗，疲劳，红细胞骨痛，视力障碍，闪烁的Scotoma，早期的饱腹感，早期的饱腹感，腹部扭曲））进行细胞补偿。
- HU不耐受的患者
- 筛选时的HU总治疗时间短于3年（累积）
仅对于幼稚的患者进行细胞减少：需要细胞减少治疗的PV，定义为实现基线时以下一个或多个标准：
- 至少有一个记录在医疗史上的大型心血管PV相关事件
- 静脉切开术的耐受性较差（定义为静脉切开术/程序相关的不良事件，对患者产生重大不利影响，并限制了应用静脉切开术，以保持HCT <45％）
- 经常需要静脉切开术（在进行研究之前，上个月内有多个静脉切开术）
- 血小板计数大于1000 x 10^9/l（在治疗开始前的两个测量值开始）
- 白细胞增多（WBC> 10 x 10^9/L用于治疗开始之前的两个测量值）
- 足够的肝功能定义为胆红素≤1.5x上极限（ULN），国际归一化比（INR）≤1.5x ULN，白蛋白> 3.5 g/dl，丙氨酸氨基转移酶（alt）≤2.2.0XULN，ASPARTATE AMINOTRASSFRASSEFASE（ASPARTATE AMINOTRASSFERASE（AST）≤2.0X筛选时2.0 x ULN
- 筛查时血红蛋白（HGB）≥10g/dL
- 筛查时中性粒细胞计数≥1.5x 10^9/l
- 筛查时血清肌酐≤1.5x ULN
- 这两个子量表的医院焦虑和抑郁量表（HADS）得分为0-7（基于调查人员的酌处权，具有HADS得分的患者[得分7但<10]或具有必要性的患者（预期收益高于风险）要接受精神病专家的以下评估以确认IFNα疗法的资格。）。
- 男性和女性的生育潜力以及更年期发作后2年的所有妇女都必须同意使用可接受的节育形式，直到最后一次剂量的研究药物
- 从患者或患者的法律代表获得的书面知情同意书，以及患者遵守研究要求的能力
排除标准：
- 有症状性脾肿大的患者
- 以前使用IFNα以表明
- 对干扰素 - alfa的任何禁忌症或超敏反应
- 在研究人员认为
- 主要器官移植史
- 怀孕或哺乳的女性
患有任何其他医疗状况的患者，研究人员认为这将损害研究结果，或可能损害协议要求的要求
7-1。自身免疫性起源的甲状腺功能障碍的病史或存在（甲状腺功能不佳或性甲状腺功能低下的临床症状），除了口服甲状腺替代治疗的晚期病例外，在甲状腺甲状腺替代疗法上可能对患者造成任何进一步的加剧，对患者造成任何进一步的伤害
7-2。有记录的自身免疫性疾病（例如，肝炎，特发性血小板细胞减少紫红色[ITP]，硬皮病，牛皮癣或任何自身免疫性关节炎）
7-3。临床相关的肺部浸润和肺炎筛查，具有间质肺病史的患者
7-4。具有全身性表现的活性感染（例如细菌，真菌，乙型肝炎[HBV]，乙型肝炎[HCV]或人类免疫缺陷病毒[HIV]）
7-5。基于专家的眼科评估，严重的视网膜病变（例如，巨细胞病毒视网膜炎[CMV]，黄斑变性）或临床相关的眼科障碍（由于糖尿病或高血压引起的）。
7-6。不受控制的抑郁症
7-7。以前的自杀未遂或有自杀的风险
- 不受控制的糖尿病（基线时HBA1C水平> 7％）
- 过去5年内任何恶性肿瘤的历史
- 去年酒精或吸毒的历史
- 多余一环肌纤维纤维化（PPV-MF），必需血小板炎或任何非PV MPN的病史或证据
- 在过去3个月内，外周血中存在循环爆炸
- 在第一次剂量的研究药物之前，使用任何研究药物或研究药物组合<4周
| 日本 | |
| ehime大学医院 | |
| Toon-shi，日本埃米，791-0295 | |
| MIE大学医院 | |
| TSU-SHI，日本Mie，日本 | |
| 大阪大学医院 | |
| 日本大阪的Suta-Shi，565-0871 | |
| 后登多大学医院 | |
| 日本东京的Bunkyo-ku，113-8431 | |
| 东京NTT医疗中心 | |
| 日本东京的Shinagawa-ku，141-8625 | |
| 东京医科大学医院 | |
| 日本东京的新库库 - 库，160-0023 | |
| Keio大学医院 | |
| 日本东京的新库库 - 库，160-8582 | |
| 山anashi大学医院 | |
| 日本Yamanashi的Chu-Shi，409-3898 | |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年11月15日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年12月2日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年11月6日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年12月20日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年4月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在第12个月[时间范围：12个月]实现耐用的无肢体完全血液学反应（CHR）的受试者的比例 主要疗效结果指标是在第12个月实现耐用的无植物完全血液学反应（CHR）的受试者的比例。耐用的无肢体切开术的CHR定义为任何在9个月实现无静脉切开术的对象12.关于主要结果指标的响应者是一个在时间点符合以下所有标准的主题：
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 骨髓组织学缓解的状态（可选）[时间范围：0个月，12个月] 骨髓组织学缓解的状态定义为超细胞度（年龄调整后），三利甲基生长（PANMYELOSOS）的消失和> 1级网状纤维化的缺失 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | p1101在难以应用的治疗标准的多余一度疾病的患者中的疗效和安全性 | ||||
| 官方标题ICMJE | 第2阶段的单臂研究P1101对当前治疗标准的多余度炎性疗法（PV）患者的疗效和安全性研究 | ||||
| 简要摘要 | 这是一项2期单臂研究，用于研究P1101对PV的成年日本患者的功效和安全性。 | ||||
| 详细说明 | 符合条件的患者将接受P1101治疗，从100μg开始（在另一种细胞减退疗法下的患者中为50μg）。剂量应每两周逐渐增加50μg（并行，应在适当的情况下逐渐减少其他细胞减少疗法），直到达到血液学参数的稳定作用（血细胞比容<45％，血小板<400 x 10^9/L和白细胞<10 x 10^9/l）。建议的最大单剂量为每两周注射500μg。 在第36周（第9个月）和第52周（第12个月），将分析主要的研究终点，无静脉切开术CHR。完成为期52周的研究持续时间，P1101的提供和给药后，将继续持续到长期后续信息（血液参数，分子和细胞遗传学数据，安全参数以及可选的骨髓数据）的收集。药物可用于所有研究对象。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 干预模型描述： 基于静脉血液，低剂量阿司匹林（乙酰水杨酸，75-150 mg/day）的常规治疗，加上p1101的皮下给药（Ropeginterferon Alfa-2b） 掩蔽：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 多余的Vera（PV） | ||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE | 实验：P1101 基于肺泡，低剂量阿司匹林（乙酰水杨酸，75-150 mg/day）的常规治疗，以及每2周一次服用pegypated脯氨酸酸性法中 - 脯氨酸 - Interferon alpha-2b（P1101，Ropeginterferon alfa-2b）的皮下治疗。 干预措施：
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| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 活跃，不招募 | ||||
| 实际注册ICMJE | 29 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 30 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年4月30日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年4月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 20岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 日本 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04182100 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | A19-201 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | Pharmaessentia Japan Kk | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Pharmaessentia Japan Kk | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Pharmaessentia Japan Kk | ||||
| 验证日期 | 2020年2月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
