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trofinetide用于治疗RETT综合征（Lavender™）的trofinetide
研究描述
简要摘要：
研究口服trofinetide与安慰剂治疗在患有RETT综合征的女性中的疗效
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| RETT综合征 | 药物：Trofinetide其他：安慰剂 | 阶段3 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 184名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项随机，双盲，安慰剂对照，trofinetide的平行组研究，用于治疗RETT综合征的女孩和女性 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年11月6日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年9月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年10月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：药物-Trofinetide 基于受试者的重量时，30-60毫升的螺丝纤维溶液每天两次通过嘴或胃造口管施用（G-Tube） | 药物：Trofinetide 根据受试者的重量在基线时给予的Trofinetide溶液，每天两次持续12周 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 基于受试者的重量，trofinetide安慰剂溶液的30-60毫升溶液每天通过口口或胃造口管（G-Tube）给药两次 | 其他：安慰剂 根据受试者的重量在基线时给予螺丝胶固定溶液，每天两次持续12周 |
结果措施
主要结果指标 ：
- RETT综合征行为问卷调查（RSBQ）总分 - 从基线到第12周的变化[时间范围：12周治疗时间]该量表包括45个项目，其中39个分为8个子量表，其评分反映了症状的严重程度和频率。项目被评为“ 0”（不正确），“ 1”（有时或有时为true）或“ 2”（非常正确）。 8个子量表包括一般的情绪，呼吸问题，手动行为，面部运动，身体摇摆/毫无表情的面部，夜间行为，恐惧/焦虑和步行/站立。
- 第12周（时间范围：12周治疗持续时间）在临床全球印象改进（CGI-I）得分为了评估受试者的疾病相对于基线状态的改善或恶化，使用了7分量表，从1 =非常改善，2 =大大改善，3 =最小改善，4 =无变化，5 =最小情况更糟，6 =更糟，7 =非常糟糕。
次要结果度量 ：
- 从基线到第12周的沟通和符号行为量表的变化量表™婴儿 - 托德勒清单 - 社会综合评分（CSBS-DP-IT社会）[时间范围：12周治疗时间]标准化筛查量表，用于评估12-24个月的年轻儿童的沟通和语言前技能，可与患有发育迟缓的年龄较大的孩子一起使用。 CSBS-DP包括一个三个单独措施的套件：婴儿 - 托德勒清单，后续护理人员问卷和行为样本。在这项研究中，只能使用婴儿toddler（CSBS-DP-IT）清单。 CSBS-DP-IT清单是一个24个项目的评分量表，每个项目都使用频率的三级额定值进行评分：“尚未”，“有时”和“经常”。可以计算出三个评估7个技能领域的综合分数：1）社会综合（包括情绪和眼睛目光，沟通率和功能以及手势）； 2）语音复合（包括声音和单词）； 3）符号复合材料（包括理解和对象使用）。
- 从基线到第12周的RETT综合征临床医生的手部功能评级（RTT-HF）[时间范围：12周治疗持续时间]对受试者将手用于功能目的的能力的临床评估（例如，掌握和抓住对象，自喂养或绘图）。该评估是以8点李克特量表（0-7）进行的，其中0表示正常功能，7最严重的损害。
- 从基线到第12周，RETT综合征临床医生的行动和总体运动技能评级（RTT-AMB）[时间范围：12周治疗持续时间]对受试者传达其选择或偏好能力的临床评估，其中包括使用非语言手段，例如眼神交流或手势。该评估是以8点李克特量表（0-7）进行的，其中0表示正常功能，7最严重的损害。
- 从临床全球印象 - 严重性（CGI-S）的基线到第12周的变化[时间范围：12周治疗持续时间]相对于临床医生对具有相同诊断的受试者的经验，评估受试者疾病严重程度的7点量表。评估时对疾病严重程度进行评估：1，正常，根本不病； 2，边缘性生病； 3，轻度生病； 4，患病； 5，明显病； 6，重病；或7，病得很重。
- 从基线到第12周，Rett综合征护理人员负担库存（RTT-CBI）总分（项目1-24）[时间范围：12周治疗时间]该量表旨在直接解决护理人员负担，并间接评估在日常生活活动中对功能效果的重要性。评分为5点李克特量表，包括：0-never; 1个； 2秒；总是3频繁，总是四个。与原始护理人员的负担清单一样，RTT-CBI具有24个负措辞的项目（项目1至24个），总分达到96个。
- 从基线到第12周的改变儿童神经系统障碍量表（ICND）总分的影响[时间范围：12周治疗持续时间]该量表评估了四个条件或健康问题对儿童或家庭生活的11个方面的影响，因为“很多”，“一些”，“一点”，“一点”，“不适用”或“不适用”。四个条件或健康问题是1）不关心，冲动或情绪，2）思考和记住的能力，3）神经系统局限性或身体局限性，以及4）癫痫病。该主题的整体生活质量也可以通过响应以下响应来评估：“请在下面的规模上对孩子的总体'生活质量”进行评分。选择您认为最好的数字并圈出它。”选择范围从1（“糟糕”）到6（“优秀”）。
- 从基线到第12周的整体生活质量评级的变化对儿童神经系统残疾量表（ICND）的影响[时间范围：12周治疗持续时间]该量表评估了四个条件或健康问题对儿童或家庭生活的11个方面的影响，因为“很多”，“一些”，“一点”，“一点”，“不适用”或“不适用”。四个条件或健康问题是1）不关心，冲动或情绪，2）思考和记住的能力，3）神经系统局限性或身体局限性，以及4）癫痫病。该主题的整体生活质量也可以通过响应以下响应来评估：“请在下面的规模上对孩子的总体'生活质量”进行评分。选择您认为最好的数字并圈出它。”选择范围从1（“糟糕”）到6（“优秀”）。
- 从基线到第12周的Rett综合征临床医生的交流能力评级（RTT-COMC）[时间范围：12周治疗持续时间]对受试者传达其选择或偏好能力的临床评估，其中包括使用非语言手段，例如眼神交流或手势。该评估是以8点李克特量表（0-7）进行的，其中0表示正常功能，7最严重的损害。
- 从基线到第12周的RETT综合征临床医生评级（RTT-VCOM）[时间范围：12周治疗持续时间]对受试者口头交流的能力的临床评估（例如单词和短语）。该评估是以8点李克特量表（0-7）进行的，其中0表示正常功能，7最严重的损害。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 5年至20岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 女性 |
| 基于性别的资格： | 是的 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 筛查时5至20岁的女性受试者（包括）
- 筛查时体重≥12千克
- 可以吞下作为液体溶液提供的研究药物，还是可以通过胃造口管服用
- 具有经典/典型的RETT综合征（RTT）
- 在MECP2基因中有记录的引起疾病的突变
- 在筛选的8周内，有稳定的癫痫发作模式，或没有癫痫发作
- 生育潜力的受试者必须在研究期间戒除性活动，此后至少30天，或者必须同意使用可接受的避孕方法。受试者不得怀孕或母乳喂养。
- 受试者的看护人说英语，并且具有足够的语言技能来完成护理人员评估
- 受试者和护理人员必须居住在可以交付研究药物的位置，并且在筛查前至少在其目前的住所持续了3个月
排除标准：
- 在基线的12周内已用胰岛素治疗
- 患有当前具有临床意义的心血管内分泌（例如甲状腺功能低下或甲状腺功能低下，1型糖尿病或2型2型糖尿病），肾脏，肝，呼吸或胃肠道疾病（例如乳糜泻或炎症性肠道疾病）在研究期间计划
- 具有脑血管疾病或脑部创伤的病史
- 具有严重的，未经校正的视觉或未纠正的听力障碍
- 有病史或当前恶性肿瘤
- 有长QT综合征的已知病史或症状
适用其他包含/排除标准。将在筛查时对患者进行评估，以确保满足所有研究参与的标准。根据这些评估，可以将患者排除在研究之外（具体而言，如果确定其基线健康和状况不符合所有预先指定的入学标准）。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Kelly O'Rourke-Kosko | 442-232-2001 | rettsyndromestudies@precisionformedicine.com |
位置
显示21个研究地点
赞助商和合作者
Acadia Pharmaceuticals Inc.
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年11月26日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年11月29日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年5月12日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年11月6日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年9月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | trofinetide用于治疗RETT综合征（Lavender™）的trofinetide | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项随机，双盲，安慰剂对照，trofinetide的平行组研究，用于治疗RETT综合征的女孩和女性 | ||||
| 简要摘要 | 研究口服trofinetide与安慰剂治疗在患有RETT综合征的女性中的疗效 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | RETT综合征 | ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 184 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年10月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年9月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
适用其他包含/排除标准。将在筛查时对患者进行评估，以确保满足所有研究参与的标准。根据这些评估，可以将患者排除在研究之外（具体而言，如果确定其基线健康和状况不符合所有预先指定的入学标准）。 | ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 5年至20岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04181723 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | ACP-2566-003 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | Acadia Pharmaceuticals Inc. | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Acadia Pharmaceuticals Inc. | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Acadia Pharmaceuticals Inc. | ||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
