免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息
出境医 / 临床实验 / III类心力衰竭患者的Nan-101（Nan-CS101）
III类心力衰竭患者的Nan-101（Nan-CS101）
研究描述
简要摘要：
这是一项1阶段，前瞻性，多中心，开放标签，顺序剂量升级研究，可探索单个冠状动脉内输注BNP116.SC-CMV.I1C的安全性，可行性和功效。 。有症状的充血性心力衰竭的患者将被招募，直到多达12名受试者收到了研究产品。将遵循所有患者，直到治疗后12个月，然后每6个月通过半结构电话问卷进行长期随访，持续24个月（+/- 30天）。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 充血性心力衰竭心力衰竭心脏病，缺血性心血管疾病，心力衰竭，收缩性心力衰竭，充血性心律失常心力衰竭，舒张期心脏；并发症 | 生物学：3 x 10E13VG Nan-101 | 阶段1 |
详细说明：
这项研究的主要终点是安全的，如以下内容，该数据将在数据收集表中所示的12个月随访期内进行评估：
- 不良事件
- 全因死亡率
- 心力衰竭（HF）住院
次要端点
评估的次要安全端点将包括以下内容：
- BNP116.SC-CMV.I1C的超声心动图评估在4周+/- 3天
- LVEF，LVEVD，LVEDVI，VLESV，LVEVI，SPI，SPI和GLSAND GLSAND METARRAL RENURENATITITO O的超声心动图评估O
次要功效终点将探索功效。如所示，将评估功能终点是从基线到6个月和12个月的变化。这些终点包括：
功能状态和住院
- 通过心肺运动测试评估的峰值VO2
- 6分钟步行测试
- 纽约心脏协会（NYHA）分类
- 生命外的天数（以及院内的总天数，占研究干预后还活着的天数的百分比）
与基线相比，6和12个月的生理评估
- LVEF，LVEVD，LVEDVI，VLESV，LVEVI，SPI和GLSAND GLSAND METAR的超声心动图评估
- NT-ProBNP级别
与基线相比，6和12个月的生活质量
o与健康相关的生活质量，由明尼苏达州与心力衰竭问卷（MLWHFQ）评估
以下终点也将在12个月的随访期和长期随访期内进行测量（直到干预后36个月）：
- 生存
- 心脏移植
- 左心室辅助装置（LVAD）植入
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 12名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 第1阶段的开放标签，NAN-101的冠状体内输注的剂量升级试验 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年11月20日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年12月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年12月31日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：3 x 10E13VG Nan-101 在3 x 10E13VG时，冠状体内输注多达4个受试者 | 生物学：3 x 10E13VG Nan-101 Nan-101有2个组件。第一个是一个活跃的I-1转基因（带有T35D的AA 1-65），第二个是向量BNP116，它在冠状内给药后选择性地将基因选择性地传递到心脏。 |
| 实验：1 x 10E14VG Nan-101 Nan-101 1 x 10E14VG的冠状体内输注多达4个受试者 | 生物学：3 x 10E13VG Nan-101 Nan-101有2个组件。第一个是一个活跃的I-1转基因（带有T35D的AA 1-65），第二个是向量BNP116，它在冠状内给药后选择性地将基因选择性地传递到心脏。 |
| 实验：3 x 10E14 VG Nan-101 Nan-101 3 x 10E14 VG的冠状体输注多达4个受试者 | 生物学：3 x 10E13VG Nan-101 Nan-101有2个组件。第一个是一个活跃的I-1转基因（带有T35D的AA 1-65），第二个是向量BNP116，它在冠状内给药后选择性地将基因选择性地传递到心脏。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 观察并从峰值中的基线变化[时间范围：在筛选时测量，第6个月和第12个月]使用改良的布鲁斯协议的心肺运动测试
- 在左心室射血分数中观察到的超声心动图评估中的基线和变化[时间范围：在筛查时测量，干预后18-24小时，第4周，第6个月和第12个月第12个月]超声心动图LVEF测量
次要结果度量 ：
- 观察并从6分钟步行测试距离（时间范围：在筛选时测量，第6个月和第12个月测量）的基线变化]与正常受试者相比，心力衰竭受试者预测百分比的分析
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 年龄> 18岁
- 慢性非缺血性心肌病
- 在入学前6个月内，经胸膜超声心动图（TTE）通过经胸超声心动图（TTE）≤30％
NYHA III类HF至少6个月HF，尽管有适当的药物治疗（以下定义）：
- 可耐受的适当HF治疗的治疗，包括但不限于：
- β受体阻滞剂治疗和血管紧张素转化酶（ACE）抑制剂或血管紧张素受体阻滞剂（ARB）或Sacubitril/valsartan联合疗法（入口）≥90天前90天。也可能接受醛固酮拮抗剂疗法。上述药物的剂量必须在入学前稳定≥30天；和
- 心脏重新同步治疗（CRT）如果在临床上指示，则必须在入学前≥90天植入。内部心脏扭曲器除颤器（ICD）必须植入，如果临床注册前30天≥30天
- 在整个研究中，在IP给药后的6个月内，育儿潜力的女性必须使用以下至少一种可接受的避孕方法：
- 手术无菌（双侧输卵管结扎，子宫切除术，双侧卵巢切除术）至少在IP给药前6个月
- 接收IP之前，宫内装置至少90天
- 屏障方法（diaphragm plus spermicide或避孕套）至少在接收IP前30天开始
- 禁欲（受试者必须愿意从筛选到收到IP后6个月的戒酒）。只有在主题的首选和通常的生活方式时，允许女性宣称禁欲作为其避孕方法
- 在IP给药前180天，伴侣的手术灭菌（S）（输精管切除术）
- IP前90天开始> 90天。如果在接收IP之前少于90天开始激素避孕药，则受试者必须同意从筛选到激素避孕药后的90天，使用屏障方法（diaphragm plus spermicide或避孕套）。
- 能够生育孩子的男性受试者：
- 必须同意使用IP管理的避孕套到IP管理时间后的6个月
- 必须同意在接收IP后6个月内不捐赠精子
- 在接受IP之前，男性最少180天的输精管切除术的证据是一种可接受的避孕形式
- 如果他们同意使用障碍方法在接受IP后的6个月内进行性活动，则允许戒酒作为避孕方法的男性。只有在主题的首选和通常的生活方式时，允许男性宣称禁欲作为其避孕方法
- 能够签署知情同意书（ICF）和发布医学信息表的能力
- 在注入介入心脏病专家的判断中，适合方案指定的冠状内输注候选者
排除标准：
- 慢性缺血性心肌病
- 入学前30天内30天内，静脉注射（IV）肌部疗法，运动内气球泵（IABP）或经皮心脏辅助设备治疗
- 限制性心肌病，阻塞性心肌病，心包疾病，淀粉样变性，渗透性心肌病，未矫正的甲状腺疾病或性运动障碍LV动脉瘤
- 入学前30天内的心脏手术或经皮冠状动脉干预（PCI）
- 三度心脏块
- 在入学前6个月内，在受试者医师的判断中（例如，ST升高MI [STEMI]或大型非茎）的临床意义心肌梗死（MI）
- 先前的心脏移植，左心室还原手术（LVR），心肌成形术，被动约束装置（例如，Corcap™心脏支撑装置），手术植入LVAD或心脏分流
- 可能在IP剂量后3个月内接受心脏重新同步疗法，心肌成形术，减少手术，心脏移植，常规血运重建程序或瓣膜修复
- 已知对用于血管造影的对比染料的超敏反应；对比血管造影之前，高剂量类固醇预处理的历史或可能需要
- 预期生存<1年的调查员判决
- 在入学前48小时内有效或怀疑感染，发烧或阳性培养证明了
- 已知的内在肝病（例如，肝硬化，肝炎A，慢性丙型肝炎或丙型肝炎病毒感染）。如果血清学为阳性并且PCR为阴性，则可能是符合条件的（通过医疗监测仪确认）。
- 肝功能测试（丙氨酸氨基转移酶[ALT]，天冬氨酸氨基转移酶[AST]，碱性磷酸酶）>在入学前30天内的正常（ULN）上限> 2倍。
- 入学前30天内肾功能衰竭，透析依赖或血清肌酐> 2.5 mg/dl
- 出血症状或血小板减少症的出血症状<50,000个血小板/μL在入学前30天内
- 贫血定义为入学前30天内的血红蛋白<10 g/dl或输血依赖
- 中性粒细胞减少症在入学前30天内定义为绝对嗜中性粒细胞<1500 mm3
- 已知辅助或HIV阳性状态，或以前诊断为绝对中性粒细胞计数<1000个细胞/mm3
- 先前参与基因转移的研究
- 在服用Nan-101之前，接受研究干预或参加另一项研究药物管理的5个半衰期之内的另一项临床研究，这可能会影响Nan-101的治疗潜力。
- 筛查时怀孕或母乳喂养
联系人和位置
位置
| 美国，明尼苏达州 | |
| 明尼阿波利斯心脏基金会研究所 | 招募 |
| 明尼苏达州明尼阿波利斯，美国，55407 | |
| 联系人：杰克·詹森（Jake Jensen）612-863-3818 jacob.jensen@allina.com | |
| 首席研究员：医学博士Jay Traverse | |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 基督医院的林德教育与研究中心 | 招募 |
| 俄亥俄州辛辛那提，美国，45219 | |
| 联系人：Denise Krabbe，RN 513-585-1790 dkrabbe@thechristhospital.com | |
| 首席研究员：蒂莫西·D·亨利（Timothy D Henry），医学博士 | |
| 俄亥俄州立大学 | 尚未招募 |
| 俄亥俄州哥伦布，美国，43210 | |
| 联系人：Shawna Oxier，RN 614-247-6797 shawna.oxier@osumc.edu | |
| 首席研究员：医学博士Konstantinos Boudoulas | |
| 美国，威斯康星州 | |
| 威斯康星大学麦迪逊大学 | 活跃，不招募 |
| 美国威斯康星州麦迪逊，美国53792 | |
赞助商和合作者
Asklepios Biopharmaceutical，Inc。
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年9月6日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年11月27日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年6月4日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年11月20日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 观察并从6分钟步行测试距离（时间范围：在筛选时测量，第6个月和第12个月测量）的基线变化] 与正常受试者相比，心力衰竭受试者预测百分比的分析 | ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | III类心力衰竭患者的NAN-101 | ||||
| 官方标题ICMJE | 第1阶段的开放标签，NAN-101的冠状体内输注的剂量升级试验 | ||||
| 简要摘要 | 这是一项1阶段，前瞻性，多中心，开放标签，顺序剂量升级研究，可探索单个冠状动脉内输注BNP116.SC-CMV.I1C的安全性，可行性和功效。 。有症状的充血性心力衰竭的患者将被招募，直到多达12名受试者收到了研究产品。将遵循所有患者，直到治疗后12个月，然后每6个月通过半结构电话问卷进行长期随访，持续24个月（+/- 30天）。 | ||||
| 详细说明 | 这项研究的主要终点是安全的，如以下内容，该数据将在数据收集表中所示的12个月随访期内进行评估：
次要端点 评估的次要安全端点将包括以下内容：
次要功效终点将探索功效。如所示，将评估功能终点是从基线到6个月和12个月的变化。这些终点包括： 功能状态和住院
与基线相比，6和12个月的生理评估
与基线相比，6和12个月的生活质量 o与健康相关的生活质量，由明尼苏达州与心力衰竭问卷（MLWHFQ）评估 以下终点也将在12个月的随访期和长期随访期内进行测量（直到干预后36个月）：
| ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：顺序分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE |
| ||||
| 干预ICMJE | 生物学：3 x 10E13VG Nan-101 Nan-101有2个组件。第一个是一个活跃的I-1转基因（带有T35D的AA 1-65），第二个是向量BNP116，它在冠状内给药后选择性地将基因选择性地传递到心脏。 | ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 12 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年12月31日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | |||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04179643 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | Nan-CS101 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | Asklepios Biopharmaceutical，Inc。 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Asklepios Biopharmaceutical，Inc。 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Asklepios Biopharmaceutical，Inc。 | ||||
| 验证日期 | 2021年6月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
