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出境医 / 临床实验 / HCRN内窥镜与分流治疗婴儿中的脑积水（ESTHI）
HCRN内窥镜与分流治疗婴儿中的脑积水（ESTHI）
研究描述
简要摘要：
脑积水是一种潜在的令人衰弱的神经系统状况，主要影响一岁以下的婴儿，传统上通过在大脑和腹部之间的分流来治疗。一种较新的内窥镜检查提供了分流的希望 - 可以减少儿童生活的并发症，但尚不清楚内窥镜手术是否会导致类似的智力结果与分流相似。因此，研究人员提出了一项随机试验，以比较这两种治疗方法之间的智力结果和大脑结构完整性，以帮助家庭为婴儿做出最好的治疗决定。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 脑积水 | 步骤：内窥镜第三室室造口术，带有脉络丛烧焦（ETV+CPC）设备：心室术分流 | 不适用 |
详细说明：
ESTHI试验是一项多中心随机对照试验（RCT），将内镜第三室室造口术与脉络丛烧伤（ETV+CPC）和脑积水婴儿中的分流器进行了比较。该研究将利用Hydrocephalus临床研究网络（HCRN）的基础设施，这是一个由14个领先的北美小儿神经外科外科中心组成的团体，拥有成功的合作临床研究和Hydrocephalus的RCT。最佳认知结果是家庭的主要问题，因此将是主要结果。对DMRI的评估是一种经过验证的，无创的方法，用于测量发育中的大脑中的白质微观结构完整性和结构连接性，将进一步深入了解这两种治疗方法的发育后果。 RCT的结果将帮助家庭确定对孩子的最佳治疗。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 176名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 婴儿的内窥镜与分流治疗婴儿的脑积水 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年8月6日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2024年1月30日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年9月30日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 主动比较器：ETV+CPC 随机分配此手臂的受试者将接受ETV+CPC治疗方法以治疗脑积水 | 程序：内窥镜第三脑室造口术，脉络丛烧毁（ETV+CPC） 自1990年代初以来，ETV已成为分流脑积水的主要替代方法。该过程涉及将内窥镜摄像头放置在大脑的心室中，并在第三个心室的地板上形成一个孔，以充当阻碍CSF的内部旁路。脉络丛（CPC）的灼伤涉及使用设备燃烧或烧毁脉络膜丛的组织。大脑的脉络丛存在于外侧心室，第三个心室和第四个心室。它的主要作用是CSF的生产。仅ETV的成功是婴儿的成功，但是当与CPC结合使用时，已经观察到了改善的结果，而ETV+CPC已成为这些儿童的安全可行选择。 |
| 主动比较器：脑室核分流器 随机分配为该手臂的受试者将接受脑力分流器以治疗脑积水 | 设备：脑室侧面分流器 脑积水最常见的治疗方法是插入脑室术分流，该分流量已经流行了50多年。这是由连接到阀机构上的硅胶管组成的，该阀机构从头部到腹部地下延伸。这是小儿神经外科医生执行的最常见程序之一。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 婴儿发育-IV（Bayley-IV）认知量表评分[时间范围：12个月后手术干预后12个月]的Bayley量表主要目的是确定在<104周校正年龄的婴儿中，脑积水需要在北美的叔护理小儿神经外科中心进行治疗，如果用ETV+CPC进行治疗，与分流的治疗相比会导致非内外认知结果在12个月，通过Bayley-IV认知量表评分，非效率幅度为1.5。缩放分数范围为1-19。更高的分数表明结果更好。分数也将在3岁和5岁时获得。
次要结果度量 ：
- 婴儿发展-IV（Bayley-IV）语言缩放评分的Bayley量表[时间范围：12个月后随机手术干预]为了确定在同一婴儿队列中，如果ETV+CPC与分流的结果相比，则在非近级贝利-IV语言缩放分数中结果。缩放分数范围为1-19。更高的分数表明结果更好。
- 婴儿发育-IV（Bayley-IV）电动机缩放评分的Bayley量表[时间范围：随机手术干预后12个月]为了确定在同一婴儿群体中，如果ETV+CPC与分流率相比，则在非内部Bayley-IV电动机缩放得分中结果。缩放分数范围为1-19。更高的分数表明结果更好。
其他结果措施：
- Vineland-3通信域分数[时间范围：随机手术干预后12个月]为了确定在相同的婴儿队列中，如果ETV+CPC与分流率相比，则在非内部Vineland-3通信结构域分数中结果。域分数范围为20-140。更高的分数表明结果更好。
- Vineland-3日常生活技能域分数[时间范围：随机手术干预后12个月]为了确定在同一批婴儿中，如果ETV+CPC与分流器相比，则在非内皮Vineland-3日常生活技能领域得分。域分数范围为20-140。更高的分数表明结果更好。
- Vineland-3社会化领域评分[时间范围：随机手术干预后12个月]为了确定在相同的婴儿队列中，如果ETV+CPC与分流率相比，则在非属于Vineland-3社会化域分数中结果。域分数范围为20-140。更高的分数表明结果更好。
- Vineland-3运动技能域评分[时间范围：随机手术干预后12个月]为了确定在同一婴儿群体中，如果ETV+CPC与分流相比，则在非内部Vineland-3运动技能域分数中结果。域分数范围为20-140。更高的分数表明结果更好。
- Vineland-3自适应行为综合评分[时间范围：随机手术干预后12个月]为了确定在同一婴儿队列中，如果ETV+CPC与分流相比，则在非内部Vineland-3自适应行为复合材料（ABC）评分中结果。 ABC分数范围为20-140。更高的分数表明结果更好。
- 治疗失败的发生。 [时间范围：通过学习完成，最多7年。这是给出的治疗失败定义为障碍物，定位室，透支，CSF感染或术中明显的并发症。将计算每种类型的发生率。在7年研究过程中，可以随时捕获故障。将比较治疗臂之间的发生。
- 失败的时间。 [时间范围：通过学习完成，最多7年]失败的时间是干预在功能上成功的天数。如结果9所述，从手术日期到失败日期，它是从手术日期开始计算的。将比较治疗臂之间失败的时间。
- 手术后12个月内的住院日总数[时间范围：随机手术干预后12个月]在初次手术干预后的头12个月内，受试者被送往医院。不管入院理由如何，包括所有医院入院。将比较治疗臂之间的住院天数。
- 手术后12个月内重复手术的总数[时间范围：随机手术干预后12个月]初始手术干预后的前12个月，分流器和ETV+CPC程序的数量。将比较治疗臂之间的重复手术数量。
- 脑成像的总数（CT，MRI，超声）在手术后12个月内扫描[时间范围：随机手术后12个月]在初始手术干预后的头12个月内，CT，MRI和超声脑扫描的数量。将比较治疗臂之间的总成像。
- 所有主要的围手术和术后并发症[时间范围：通过研究完成，最多7年]围手术期和术后并发症的数量，包括与CSF循环，感染，出血，癫痫发作和新的神经系统缺陷有关的并发症。将比较治疗臂之间的并发症的数量。
- 手术后12个月进行的MRI的大脑和心室体积[时间范围：随机手术干预后12个月]大脑和CSF体积将根据先前描述的年龄和性别调整分布转换为Z分数，并用于比较ETV+CPC和分流治疗组之间的脑量和生长。
- 手术后12个月时，DMRI语料库（CC）和皮层脊髓段（CST）分数各向异性（FA）。 [时间范围：随机手术干预后12个月]开发DMRI图，包括分数各向异性（FA），平均扩散率（MD），轴向扩散率（AD）和径向扩散率（RD）。基于区域的空间统计（TBSS）将用于白质区域的素分析。地图将用于比较两个处理臂之间的脑结构连通性。
- ETV+CPC或分流时测量的脑脊髓髓磷脂碱性蛋白（MBP）水平[时间范围：随机手术干预后12个月]检查脑脊髓髓磷脂碱性蛋白（MBP）水平与术后Bayley-IV认知量表评分的相关性。
- ETV+CPC或分流时测量的脑脊柱淀粉样蛋白前体蛋白（APP）水平[时间范围：随机手术干预后12个月]检查脑脊髓淀粉样蛋白（APP）与术后Bayley-IV认知量表评分的相关性
- 在ETV+CPC或分流时测量的脑脊髓液NCAM-1水平[时间范围：随机手术干预后12个月]检查脑脊髓液NCAM-1水平与术后Bayley-IV认知量表评分的相关性
- ETV+CPC或分流时测量的脑脊髓液胶质纤维酸蛋白（GFAP）水平[随机手术干预后12个月]检查脑脊髓流体胶质纤维酸蛋白（GFAP）与术后Bayley-IV认知量表评分的相关性
- Wechsler学前班和小学智力（WPPSI）分数[时间范围：5岁时]为了确定在研究结束前达到5岁的婴儿，如果ETV+CPC与分流率相比，则在非属于WPPSI缩放的分数中。缩放分数范围为1-19。更高的分数表明结果更好。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 最多104周（孩子） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
校正年龄<104周和0天，
和
怀孕37周后（即≥37周的胎龄）或脑积水是由于儿童或脑积水而导致的脑舌静脉静脉内脑脑化的脑积水或脑力头均因其他病因≥30天的校正年龄而引起的。
和
儿童必须具有症状性脑积水，定义为：
心室肿瘤（额枕喇叭比（对于）> 0.45，近似于“中度室性肿瘤”），至少一个以下一个：
- 头圆周>校正年龄的第98个百分位数，fontanelle或缝合缝线
- 上视夜轻瘫/麻痹（日落）
- CSF泄漏
- 乳头状果
- 沿着轨道的紧张假烯元或紧张的流体
- 呕吐或易怒，没有其他可归因的原因
- 心动过缓或apneas，没有其他可归因的原因
- 颅内压（ICP）监测显示有或没有高原波的压力持续升高
和
- 没有任何分流插入或内窥镜第三室造口术（ETV）程序（以前的临时装置和/或允许的外部室外排水）
排除标准：
- 脑室内出生37周之前出生的儿童脑出血引起的脑积水；或者
解剖结构不适合ETV+CPC或前部放置的脑室分流器定义为：
- 对矢状建设性干扰稳态（CISS）快速成像采用稳态采集（FIESTA）MRI的中度至重度蛋白
- 闭合Monro的一个或两个孔
- 第三脑室的厚地带（≥3mm）
- 狭窄的第三脑室（<5mm）
- 存在使前分流不切实际的头皮，骨头或心室病变的存在；或者
- 在12个月内具有很高死亡率的潜在条件；或者
- 脑积水，带有CSF隔室；或者
- 腹膜腔不适合远端分流放置；或者
- 活性CSF感染；或者
- 氢脑;或者
- 除了第一次治疗脑积水的初始永久性程序外，儿童还需要进行脑室室内手术（例如内窥镜活检）。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Nichol Nunn | 801-662-5344 | nichol.nunn@hsc.utah.edu | |
| 联系人：Jason Clawson | 801-662-5369 | jason.clawson@hsc.utah.edu |
位置
| 美国，阿拉巴马州 | |
| 阿拉巴马州儿童 | 招募 |
| 伯明翰，阿拉巴马州，美国，35233 | |
| 联系人：Anastasia arynchyna，MPH 205-638-5018 anastasia.arastasia.arynchyna@childrensal.org | |
| 首席研究员：医学博士柯蒂斯·罗泽尔（Curtis Rozzelle） | |
| 美国，加利福尼亚 | |
| 洛杉矶儿童医院 | 尚未招募 |
| 美国加利福尼亚州洛杉矶，美国90027 | |
| 联系人：Christina Cook，BSN，MSHCM 323-361-7757 ccook@chla.usc.edu | |
| 首席调查员：医学博士马克·克里格（Mark Krieger） | |
| 首席研究员：医学博士Jason Chu | |
| 美国，科罗拉多州 | |
| 儿童医院科罗拉多州 | 尚未招募 |
| 奥罗拉，科罗拉多州，美国，80045 | |
| 联系人：Susan Staulcup，80045 303-724-5935 Susan.staulcup@ucdenver.edu | |
| 首席调查员：医学博士托德·汉金森（Todd Hankinson） | |
| 美国，佛罗里达州 | |
| 沃尔夫森儿童医院 | 尚未招募 |
| 佛罗里达州杰克逊维尔，美国32207 | |
| 联系人：pratik shingru pratik.shingru@jax.ufl.edu | |
| 首席研究员：医学博士Philipp R. Aldana | |
| 阿诺德·帕尔默儿童医院 | 尚未招募 |
| 奥兰多，佛罗里达州，美国，32806 | |
| 联系人：Tyler W. Ten Eyck，BS 321-841-1986 Tyler.teneyck@orlandohealth.com | |
| 首席研究员：萨默·埃尔巴巴（Samer Elbabaa），医学博士 | |
| 美国马里兰州 | |
| 约翰·霍普金斯儿童中心 | 尚未招募 |
| 美国马里兰州巴尔的摩，21287 | |
| 联系人：joan yea jyea1@jhu.edu | |
| 首席研究员：医学博士Eric Jackson | |
| 美国，密苏里州 | |
| 圣路易斯儿童医院 | 招募 |
| 美国密苏里州圣路易斯，美国63110 | |
| 联系人：迭戈·莫拉莱斯（Diego Morales），MS 314-454-4688 moralesd@wudosis.wustl.edu | |
| 首席研究员：医学博士David Limbrick博士 | |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 全国儿童医院 | 尚未招募 |
| 俄亥俄州哥伦布，美国，43205 | |
| 联系人：Adrienne Sheline，MPH 614-722-8786 adrienne.sheline@nationwidechildrens.org | |
| 首席研究员：医学博士Jonathan Pindrik | |
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| UPMC匹兹堡儿童医院 | 尚未招募 |
| 宾夕法尼亚州匹兹堡，美国，15224年 | |
| 联系人：Kimberly Diamond，BS，BA 412-692-9965 diamondkl@upmc.edu | |
| 首席研究员：医学博士Ian Pollack | |
| 美国，田纳西州 | |
| 范德比尔特的门罗·卡雷尔儿童医院 | 尚未招募 |
| 田纳西州纳什维尔，美国，37232 | |
| 联系人：Stephen Gannon 615-936-6809 Stephen.r.gannon@vumc.org | |
| 首席调查员：约翰·C·沃隆斯（John C. Willons），III，医学博士，MSPH | |
| 首席研究员：罗伯特·纳夫特（Robert Naftel），医学博士 | |
| 美国德克萨斯州 | |
| 德克萨斯儿童医院 | 尚未招募 |
| 美国德克萨斯州休斯顿，美国77030 | |
| 联系人：Eric Sanchez 832-822-4075 easanche@texaschildrens.org | |
| 首席研究员：威廉·E·怀特海德（William E. Whitehead），医学博士，MPH | |
| 美国，犹他州 | |
| 小孩医院 | 招募 |
| 盐湖城，犹他州，美国84118 | |
| 联系人：Jason Clawson 801-662-5369 Jason.clawson@hsc.utah.edu | |
| 首席调查员：医学博士John Kestle | |
| 华盛顿美国 | |
| 西雅图儿童医院 | 尚未招募 |
| 西雅图，华盛顿，美国，98105 | |
| 联系人：Amy Anderson，BSN，RN 206-987-5916 amya9@uw.edu | |
| 首席研究员：医学博士Jason Hauptman | |
| 首席研究员：塞缪尔·布劳德（Samuel Browd），医学博士，博士 | |
| 加拿大，艾伯塔省 | |
| 艾伯塔省儿童医院 | 尚未招募 |
| 加拿大艾伯塔省卡尔加里，T3B 6A8 | |
| 联系人：Ruksana Rashid，MBBS MPH MSC 403-955-5738 rsrashid@ucalgary.ca | |
| 首席研究员：Jay Riva-Cambrin，医学博士 | |
| 加拿大，不列颠哥伦比亚省 | |
| 不列颠哥伦比亚儿童医院 | 尚未招募 |
| 加拿大不列颠哥伦比亚省温哥华，V6H 3V4 | |
| 联系人：Alexander Cheong，BSC 604-875-2345 Ext 7132 Alexander.cheong@cw.bc.ca | |
| 首席研究员：Mandeep Tamber，医学博士，博士 | |
| 首席研究员：医学博士Patrick McDonald博士 | |
| 加拿大，安大略省 | |
| 生病儿童医院 | 招募 |
| 多伦多，安大略省，加拿大，M5G 1x8 | |
| 联系人：homa ashrafpour 416-813-7654 ext 328771 homa.ashrafpour@sickkids.ca | |
| 首席研究员：医学博士Abhaya Kulkarni | |
赞助商和合作者
犹他大学
伯明翰阿拉巴马大学
不列颠哥伦比亚大学
匹兹堡大学
生病儿童医院
西雅图儿童医院
范德比尔特大学医学中心
华盛顿大学医学院
全国儿童医院
约翰·霍普金斯大学
卡尔加里大学
科罗拉多大学丹佛分校
洛杉矶儿童医院
国立卫生研究院（NIH）
脑积水协会
宾夕法尼亚州立大学
国家神经系统疾病与中风研究所（NINDS）
贝勒医学院
佛罗里达大学
奥兰多健康
调查人员
| 学习主席： | 约翰·凯斯特（John Kestle），医学博士 | 犹他大学 | |
| 首席研究员： | 医学博士Abhaya Kulkarni | 多伦多大学 | |
| 首席研究员： | 大卫·林布里克（David Limbrick），医学博士 | 华盛顿大学医学院 | |
| 首席研究员： | 理查德·霍鲁布科夫（Richard Holubkov），博士 | 犹他大学 |
| 追踪信息 | |||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年10月27日 | ||||||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年11月26日 | ||||||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年9月16日 | ||||||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年8月6日 | ||||||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2024年1月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 婴儿发育-IV（Bayley-IV）认知量表评分[时间范围：12个月后手术干预后12个月]的Bayley量表 主要目的是确定在<104周校正年龄的婴儿中，脑积水需要在北美的叔护理小儿神经外科中心进行治疗，如果用ETV+CPC进行治疗，与分流的治疗相比会导致非内外认知结果在12个月，通过Bayley-IV认知量表评分，非效率幅度为1.5。缩放分数范围为1-19。更高的分数表明结果更好。分数也将在3岁和5岁时获得。 | ||||||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 婴儿发育-IV（Bayley-IV）认知量表评分[时间范围：12个月后手术干预后12个月]的Bayley量表 主要目的是确定在<52周校正年龄的婴儿中，脑积水需要在北美的三级护理小儿神经外科手术中心进行治疗，如果与ETV+CPC治疗相比，与分流的治疗相比会导致非内外认知结果在12个月，通过Bayley-IV认知量表评分，非效率幅度为1.5。缩放分数范围为1-19。更高的分数表明结果更好。分数也将在3岁和5岁时获得。 | ||||||||||||
| 改变历史 | |||||||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
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| 原始其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||||||||
| 描述性信息 | |||||||||||||
| 简短的标题ICMJE | HCRN内窥镜与分流治疗婴儿的脑积水治疗 | ||||||||||||
| 官方标题ICMJE | 婴儿的内窥镜与分流治疗婴儿的脑积水 | ||||||||||||
| 简要摘要 | 脑积水是一种潜在的令人衰弱的神经系统状况，主要影响一岁以下的婴儿，传统上通过在大脑和腹部之间的分流来治疗。一种较新的内窥镜检查提供了分流的希望 - 可以减少儿童生活的并发症，但尚不清楚内窥镜手术是否会导致类似的智力结果与分流相似。因此，研究人员提出了一项随机试验，以比较这两种治疗方法之间的智力结果和大脑结构完整性，以帮助家庭为婴儿做出最好的治疗决定。 | ||||||||||||
| 详细说明 | ESTHI试验是一项多中心随机对照试验（RCT），将内镜第三室室造口术与脉络丛烧伤（ETV+CPC）和脑积水婴儿中的分流器进行了比较。该研究将利用Hydrocephalus临床研究网络（HCRN）的基础设施，这是一个由14个领先的北美小儿神经外科外科中心组成的团体，拥有成功的合作临床研究和Hydrocephalus的RCT。最佳认知结果是家庭的主要问题，因此将是主要结果。对DMRI的评估是一种经过验证的，无创的方法，用于测量发育中的大脑中的白质微观结构完整性和结构连接性，将进一步深入了解这两种治疗方法的发育后果。 RCT的结果将帮助家庭确定对孩子的最佳治疗。 | ||||||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||||||
| 条件ICMJE | 脑积水 | ||||||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||||||
| 招聘信息 | |||||||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||||||
| 估计注册ICMJE | 176 | ||||||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年9月30日 | ||||||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2024年1月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 最多104周（孩子） | ||||||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 加拿大，美国 | ||||||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||||||
| 管理信息 | |||||||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04177914 | ||||||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | HCRN 012 1U01NS107486-01A1（美国NIH赠款/合同） | ||||||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 约翰·凯斯特尔（John Kestle），犹他大学 | ||||||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 犹他大学 | ||||||||||||
| 合作者ICMJE |
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| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 犹他大学 | ||||||||||||
| 验证日期 | 2020年7月 | ||||||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||||||
