• 患有治疗效果不良事件的参与者人数[时间范围：通过研究完成，平均70天]
  参与者的总体摘要以及治疗的新不良事件
• 按系统器官分类和首选术语进行的治疗急性不良事件的数量[时间范围：通过研究完成，平均70天]
  通过系统器官分类对参与者进行紧急不良事件的参与者的总摘要（Meddra版本22.0）

• 药代动力学 - 单剂量后的浓度时间曲线下的面积[时间范围：最多48小时]
  单剂量后，浓度时间曲线下区域的变化的摘要评估
• 药代动力学 - 单剂量后最大观察到的血浆浓度[时间范围：最多48小时]
  单剂量后最大观察到的血浆浓度的变化的摘要评估
• 药代动力学 - 单剂量后达到最大血浆浓度的时间[时间范围：最多48小时]
  单剂量后的时间变化的摘要评估以达到最大血浆浓度
• 药代动力学 - 从时间0到无穷大的浓度时间曲线下的面积[时间范围：48小时]
  从时间0到无穷大的集中时间曲线下区域的变化的摘要评估
• 药代动力学 - 从时间0到最后一个可测量的时间点（时间范围：48小时），集中时间曲线下的面积
  从时间0到最后一个可测量的时间点，对集中时间曲线下面积的变化的摘要评估
• 药代动力学 - 明显的总血浆清除率[时间范围：48小时]
  摘要评估明显的总等离子体清除率的变化
• 药代动力学 - 终端半衰期估计[时间范围：48小时]
  终端半衰期估计的变化的摘要评估
• 药代动力学 - 明显的分布量[时间范围：48小时]
  摘要评估明显分布量的变化
• 颊细胞中的基线中的基线变化[时间范围：基线和最多10天]
  总结颊细胞中Frataxin水平的变化的摘要评估
• 全血的Frataxin水平的基线变化[时间范围：基线和最多10天]
  摘要评估全血的Frataxin水平的变化
• 基因表达分析的变化[时间范围：基线和最多10天]
  基因表达水平变化的摘要评估

单升剂量（SAD），双盲，安慰剂对照研究。

评估弗里德里希共济失调受试者中单次升剂量CTI-1601的安全性和耐受性。

次要目标：

1. 在施用CTI-1601的单剂皮下（SC）增加了单剂量（SC）之后，评估CTI-1601的药代动力学（PK）。
2. 在增加单剂量的SC施用的CTI-1601之后，评估CTI-1601的药效学（PD）。

CTI -1601或安慰剂 - 剂量/给药方式：单剂量/皮下

• 生物学：CTI-1601
  CTI-1601是一种重组融合蛋白，旨在递送人类frataxin，friedreich thaxia缺乏蛋白质
• 生物学：安慰剂
  安慰剂比较器

• 实验：CTI-1601
  干预：生物学：CTI-1601
• 安慰剂比较器：安慰剂
  干预：生物学：安慰剂

• koeppen ah。弗里德里希（Friedreich）的共济失调：病理学，发病机理和分子遗传学。 J Neurol Sci。 2011年4月15日； 303（1-2）：1-12。 doi：10.1016/j.jns.2011.01.010。审查。
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纳入标准：

1. 受试者已经在遗传上确认了弗里德里希的共济失调诊断，纯合GAA重复扩张，重复尺寸（如果有的话）包括诊断报告。
2. 受试者是男性或女性，筛查时18岁或以上。
3. 受试者必须具有MFARS_NEURO得分≥20，并且能够在有或没有某种辅助设备的情况下穿越25英尺的距离（拐杖，沃克，拐杖，拐杖），并且（a）能够将大腿和手臂直立坐着越过不需要两个以上的支撑； （b）如果调查人员认为，在参与研究的同时，身体残疾的程度不会导致受试者的不适当风险； （c）在最少的帮助下进行基本的日常护理，例如自我养活和个人卫生。
4. 受试者必须重40公斤（kg）。

排除标准：

1. 被确认为弗里德里希共济失调的复合杂合（GAA重复膨胀）的受试者。
2. 受试者需要使用胺碘酮。
3. 受试者在筛查前3个月内使用了红细胞生成素，etravirine或Gamma干扰素。
4. 在筛查前90天内，受试者使用研究药物（CTI-1601除外）或设备。
5. 在研究药物给药前的7天内和/或整个研究中，受试者的每日补充每日补充量超过30 mcg/天，无论是多种维生素的一部分还是作为独立补充剂。
6. 受试者对心电图（ECG）具有临床上的心律不齐，或对心电图明显的心律不齐的易感性或活性和不稳定冠状动脉疾病的证据。
7. 具有ECG QTCF> 450毫秒的男性受试者或具有ECG QTCF> 470毫秒的女性受试者。
8. 受试者的超声心动图射血分数<45％。
9. 在过去的12个月中，受试者具有肺炎的抽吸，吸入性肺炎或复发性发作（大于或等于肺炎的2个发作）。
10. 具有已知或怀疑使用大麻素产物的受试者。

• Veristat，Inc。
• Metrum Research Group，LLC