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研究β-甲状腺肿瘤或骨髓增生综合征患者，以研究SLN124的安全性和耐受性
研究描述
简要摘要：
这项研究的主要目的是确定SLN124在治疗非转化依赖性（NTD）β-thalassaemia和低风险骨髓发育异常综合征的安全性和耐受性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 非转移依赖性的丘脑贫血低风险骨髓增生综合征 | 药物：SLN124是Galnac共轭双链完全修饰的siRNA。氯化钠0.9％w/v用作安慰剂 | 阶段1 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 0参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 多组分配 |
| 掩蔽： | 双重（参与者，调查员） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 1B阶段的单升和多剂量的首先人类研究在非依赖性依赖性β-甲弥弥内美症或低风险的成年患者中，以研究SLN124的安全性，耐受性，药物体和药物动力学反应 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年8月20日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年9月30日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年10月14日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 安慰剂比较器：安慰剂 | 药物：SLN124是Galnac共轭双链完全修饰的siRNA。氯化钠0.9％w/v用作安慰剂 将提供IMP作为一种解决方案，可由患者腹部，上臂或大腿前部的合格临床人员注射。 |
| 实验：0.3 mg/kg | 药物：SLN124是Galnac共轭双链完全修饰的siRNA。氯化钠0.9％w/v用作安慰剂 将提供IMP作为一种解决方案，可由患者腹部，上臂或大腿前部的合格临床人员注射。 |
| 实验：1.0 mg/kg | 药物：SLN124是Galnac共轭双链完全修饰的siRNA。氯化钠0.9％w/v用作安慰剂 将提供IMP作为一种解决方案，可由患者腹部，上臂或大腿前部的合格临床人员注射。 |
| 实验：3.0 mg/kg | 药物：SLN124是Galnac共轭双链完全修饰的siRNA。氯化钠0.9％w/v用作安慰剂 将提供IMP作为一种解决方案，可由患者腹部，上臂或大腿前部的合格临床人员注射。 |
| 实验：10.0 mg/kg | 药物：SLN124是Galnac共轭双链完全修饰的siRNA。氯化钠0.9％w/v用作安慰剂 将提供IMP作为一种解决方案，可由患者腹部，上臂或大腿前部的合格临床人员注射。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- CTCAE v4.0评估的所有AE的参与者＃包括注射现场反应，将从基线到剂量后跟进[时间范围：最多两个月]
- 12个铅心电图参数包括PR，QTCF和QTCB，将从基线到剂量后跟进[时间范围：最多两个月]的测量。
- 将从基线到剂量后跟踪[时间范围：最多两个月]，将测量临床化学，血液学，尿液分析，肝功能测试（包括ALT，AST，GGT）
- 从基线到后剂量随访[时间范围：最多两个月]的身高，体重，血压，心率，呼吸速率和温度将测量
次要结果度量 ：
- 生物标志物将从基线到剂量后的随访[时间范围：最多两个月]血清肝素水平（Ng/mL），铁蛋白水平（UG/L），转铁蛋白饱和度（％），铁水平（UMOL/L），血红蛋白和网状细胞计数将由中央实验室分析。
- 从基线到剂量后的血浆中SLN124的药代动力学[时间范围：最多两个月]峰血浆浓度（CMAX）将通过中央实验室进行分析。
- 从基线到剂量后的血浆中SLN124的药代动力学[时间范围：最多两个月]血浆浓度与时间曲线（AUC）下的面积将由中央实验室分析。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 年龄≥18岁； BMI 18-35 kg/m2
- β-甲状腺肿中间杂志或复合杂合HBE/β-thalassaemia
- 非输血依赖性：≤5个单位红细胞在过去6个月内，无输血≥8周
- HB在5和11 g/dl之间
- 铁蛋白> 250 µg/l和/或肝铁≥3mgfe/g干重和TSAT> 40％
排除标准：
- 血红蛋白S/β-thalassaemia，纯合β-0 thalassymia或αthalassyalassia
- alt/ast> 1.5 x上极限正常或肝硬化
- EGFR <60 ml/min/1.73m2
- 血小板<100或> 1000 x 109/l
- 未处理的B12/叶酸缺乏症
- 铁螯合疗法除非稳定≥8周
- 每日NSAID，治疗剂量抗凝剂，ESA≤12周或羟基脲的稳定剂量≤6个月
- 严重的心脏病（6个月内MI，NYHA III-IV心力衰竭，长QT）
- 艾滋病毒或主动肝炎B/C或5年内恶性肿瘤
联系人和位置
位置
| 保加利亚 | |
| MHAT Nikola Vasiliev博士广告 | |
| 保加利亚的Kyustendil | |
| umhat Georgi Stranski AD博士 | |
| 保加利亚普莱文 | |
| 医疗中心comac医疗 | |
| 索非亚，保加利亚 | |
| UMHAT SV。伊万·里尔斯基（Ivan Rilski） | |
| 索非亚，保加利亚 | |
| 英国 | |
| Hammersmith医院 | |
| 伦敦，英国 | |
赞助商和合作者
沉默治疗plc
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年11月7日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年11月25日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年4月27日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年8月20日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年9月30日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 研究β-甲状腺肿瘤或骨髓增生综合征患者，以研究SLN124的安全性和耐受性 | ||||
| 官方标题ICMJE | 1B阶段的单升和多剂量的首先人类研究在非依赖性依赖性β-甲弥弥内美症或低风险的成年患者中，以研究SLN124的安全性，耐受性，药物体和药物动力学反应 | ||||
| 简要摘要 | 这项研究的主要目的是确定SLN124在治疗非转化依赖性（NTD）β-thalassaemia和低风险骨髓发育异常综合征的安全性和耐受性。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 多组分配 掩蔽：双重（参与者，调查员）主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE | 药物：SLN124是Galnac共轭双链完全修饰的siRNA。氯化钠0.9％w/v用作安慰剂 将提供IMP作为一种解决方案，可由患者腹部，上臂或大腿前部的合格临床人员注射。 | ||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 取消 | ||||
| 实际注册ICMJE | 0 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 70 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年10月14日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年9月30日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 保加利亚，英国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04176653 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | SLN124-001 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 沉默治疗plc | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 沉默治疗plc | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | 沉默治疗plc | ||||
| 验证日期 | 2020年4月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
