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出境医 / 临床实验 / 用于治疗与 ND4 突变相关的 Leber's HereDitary 视神经病变的基因疗法临床试验 (GOLD)

用于治疗与 ND4 突变相关的 Leber's HereDitary 视神经病变的基因疗法临床试验 (GOLD)

研究描述
简要总结：
本临床研究的目的是选择最佳剂量并评估治疗的安全性和有效性。第一阶段是剂量探索研究，将招募≥ 18 岁且≤ 75 岁的受试者接受单侧玻璃体内 (IVT) NR082 注射，以观察其安全性和有效性。临床试验的第二阶段将在确定剂量后进行，以进一步评估研究药物的安全性和有效性。在研究的第 2 阶段，前 6 名受试者的年龄≥ 18 岁且≤ 75 岁。在监测至少 6 周后，如果没有新的安全性信号且疗效数据与第一阶段相似，经独立数据监测委员会 (IDMC) 批准，可以招募 12-17 岁的受试者。所有受试者的临床表现均为与ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变（LHON）引起的视力下降，实验室检测显示G11778A突变（CLIA认证实验室），视力下降持续>6个月，< 10年。

状况或疾病 干预/治疗阶段
莱伯遗传性视神经病变 (LHON)药物：NR082注射液第一阶段 第二阶段

详细说明：

在剂量确定阶段，原则是SRC、IDMC和申办者必须根据初始剂量的安全性和有效性数据共同决定是否进行剂量改变和队列扩展。第二阶段研究的安全有效剂量将结合队列扩展后的安全性和有效性数据，即研究的验证阶段。

第 1 阶段的初始剂量为 1.5 × 109 vg，0.05 mL 眼/剂。初始剂量的安全性和有效性将由 SRC 审查，剂量递增、递减或队列扩展需要 SRC 的同意。

初始剂量的安全性和有效性将首先在 6 名可评估受试者中进行。在评估了 6 个科目后，可能会出现 3 种情况中的一种：

  1. 如果同时满足安全性和有效性标准，则可以扩展队列（参见下面第 1 阶段的队列扩展）以招募另外 6 名可评估的受试者；或者
  2. 如果仅满足安全性标准而未满足疗效标准，则将招募 6 名可评估受试者，治疗剂量为 4.5 × 109 vg，0.05 mL 眼/剂量（高剂量）。然后，如果同时满足安全性和有效性标准，则可以扩大队列以招募另外 6 名可评估的受试者接受该剂量；或者
  3. 如果仅满足疗效标准而不满足安全性标准，则将招募 6 名可评估受试者，治疗剂量为 0.5 × 109 vg，0.05 mL 眼/剂量（低剂量）。然后，如果同时满足安全性和有效性标准，则可以扩大队列以招募另外 6 名可评估的受试者来接受该剂量。

在第一阶段完成后，12 名具有安全性和有效性数据的受试者的剂量将用于第二阶段的确认研究。

学习规划
学习信息布局表
学习类型 ：介入（临床试验）
预计入学人数 ： 55名参与者
分配：不适用
干预模式：单组分配
干预模型说明：

第 1 阶段的初始剂量为 1.5 × 109 vg，0.05 mL 眼/剂。

  1. 如果同时满足安全性和有效性标准，则可以扩展队列（参见下面第 1 阶段的队列扩展）以招募另外 6 名可评估的受试者；或者
  2. 如果仅满足安全性标准而未满足疗效标准，则将招募 6 名可评估受试者，治疗剂量为 4.5 × 109 vg，0.05 mL 眼/剂量（高剂量）。然后，如果同时满足安全性和有效性标准，则可以扩大队列以招募另外 6 名可评估的受试者接受该剂量；或者
  3. 如果仅满足疗效标准而不满足安全性标准，则将招募 6 名可评估受试者，治疗剂量为 0.5 × 109 vg，0.05 mL 眼/剂量（低剂量）。然后，如果同时满足安全性和有效性标准，则可以扩大队列以招募另外 6 名可评估的受试者来接受该剂量。
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
官方名称：一项 1/2/3 期、单臂、多中心、两阶段临床试验，用于评估与 ND4 突变相关的 Leber 遗传性视神经病变 (LHON) 基因治疗的安全性和有效性
预计学习开始日期 ： 2021 年 6 月 15 日
预计主要完成日期 ： 2023 年 12 月 30 日
预计 研究完成日期 ： 2027 年 4 月 30 日
武器和干预
手臂 干预/治疗
实验：NR082 注射
0.5×10v9 病毒基因组 (vg)，0.05 mL 眼/剂量，单剂量，每个受试者仅一只眼； 1.5×10v9 病毒基因组 (vg)，0.05 mL 眼/剂量单剂量，每个受试者仅一只眼； 4.5×10v9 病毒基因组 (vg)，0.05 mL 眼/剂量单剂量，每个受试者仅一只眼
药物：NR082注射液
玻璃体内注射（IVT）
其他名称：NFS01-01-101

结果措施
主要结果测量 ：
  1. 评估玻璃体内 NR082 在治疗后 52 (±4) 周时在研究眼中的疗效 [时间范围：52±4 周]
    治疗后 52 (± 4) 周 BCVA 基线视力改善≥ 0.3 LogMAR 的受试者比例在研究眼治疗后 52 (±4) 周 BCVA 基线


次要结果测量 ：
  1. 评估在研究眼中接受玻璃体内注射 NR082 后 52 (± 4) 周时的眼功能改善 [时间范围：52±4 周]
    研究眼（第 2、6、12、26 和 40 周）的 BCVA 视力改善自基线 ≥ 0.3 LogMAR 的受试者比例

  2. 研究眼的 BCVA LogMAR 从基线的平均变化 [时间范围：52±4 周]
    研究眼的 BCVA LogMAR 从基线的平均变化

  3. 视野参数【时间范围：52±4周】
    视野指数变化

  4. 对比敏感度参数【时间范围：52±4周】
    对比敏感度参数：低对比敏感度

  5. 评估玻璃体内注射 NR082 长达 52 (± 4) 周的安全性和耐受性 [时间范围：52±4 周]
    不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率

  6. 细胞免疫原性评估[时间范围：52±4周]
    将进行干扰素-γ 酶联免疫斑点 (ELISpot) 检测以测量淋巴细胞对 NR082 的增殖反应

  7. 体液免疫原性评估[时间范围：52±4周]
    检测样本中的抗NR082抗体并报告确认阳性样本的滴度

  8. 双眼向量生物分布评估 [时间范围：52±4 周]
    泪液中载体 DNA 脱落的评估（双眼）

  9. 评估全血中的载体生物分布 [时间范围：52±4 周]
    全血中载体 DNA 脱落的评估

  10. 评估生活质量相对于基线的变化 [时间范围：52±4 周]
    视觉功能问卷 25 次基线、入组、第 2 周（± 2 天）、第 26 周（± 1 周）和第 52 周（± 4 周）时的简短健康调查

  11. 评估生活质量相对于基线的变化 [时间范围：52±4 周]
    视觉功能问卷 基线、入组、第 2 周（± 2 天）、第 26 周（± 1 周）和第 52 周（± 4 周）时的 36 项简短健康调查


资格标准
资格信息的布局表
适合学习的年龄： 12 岁至 75 岁（儿童、成人、老年人）
适合学习的性别：全部
接受健康志愿者：不
标准

纳入标准：

  1. 签署知情同意书时的年龄

    1. 在第一阶段，受试者的年龄必须≥ 18 岁且≤ 75 岁。
    2. 在第 2 阶段，前 6 名可评估对象的年龄必须≥ 18 岁且≤ 75 岁，并且必须对其进行至少 6 周的监测。如果 IDMC 认为不存在安全问题，则将招募 12-17 岁的受试者。
  2. LHON引起的临床表现是视力下降，视力≥0.5 LogMAR
  3. 基因型检测结果为ND4基因存在G11778A突变，线粒体DNA（mtDNA）（ND1或ND6）无其他与LHON相关的原发性突变（经CLIA认证的国际实验室确认）
  4. 在筛选时视力较差的眼睛的视力丧失持续 > 6 个月和 < 10 年
  5. 瞳孔可以充分散瞳进行全面的眼科检查和视力测试
  6. 受试者的每只眼睛必须保持手动视力测试确定的 VA（≤ 2.3 LogMAR），如本研究中 VA 测试的标准操作程序 (SOP) 所定义
  7. 人类免疫缺陷病毒（HIV）、乙型肝炎病毒（HBV）、丙型肝炎病毒（HCV）和梅毒感染检测结果为阴性
  8. 签署书面知情同意书并愿意遵守临床研究方案并接受额外的长期随访约2-4年

  9. 男女不限

    a) 男性科目：

    •男性受试者必须同意在治疗访问后至少6个月采取避孕措施，详情见附录6 b)女性受试者：

    •如果女性受试者没有怀孕（见附录 6）、未哺乳，并且至少满足以下条件之一，则她有资格参与：i) 不是附录 6 或 ii 中定义的育龄妇女 (WOCBP) ) 同意在治疗访问后至少 6 个月内遵循附录 6 中的避孕指南的 WOCBP

  10. 在进行任何研究相关程序之前，必须从受试者或其父母/法定监护人（如果受试者未满 18 岁）（第 2 阶段）处获得书面知情同意书（参见第 10.2 节） 如果受试者是法律上认定为盲人 (>1.0 LogMAR)，在整个知情同意过程和讨论过程中必须有公正的证人在场。

排除标准：

  1. 任何已知的对研究药物或其成分的过敏和/或超敏反应
  2. 任何眼中 IVT 注射的禁忌症
  3. 在筛选访视前 30 天内向任何眼睛输送 IVT 药物
  4. 双眼玻璃体切除术史
  5. 任何眼睛中的窄角都表明瞳孔扩张
  6. 在研究期间存在可能干扰视觉或眼部评估（包括光谱域光学相干断层扫描 (SD-OCT)）的眼部或附件疾病或疾病，不包括 LHON
  7. 存在已知/记录的突变，除了引起 LHON 的 G11778A ND4 突变，已知这些突变会导致视神经、视网膜或传入视觉系统的病理变化
  8. 存在全身性或眼部/视力疾病、障碍或病理，LHON 除外，已知会导致视力丧失或与视力丧失有关，或其相关治疗或疗法已知会导致或与视力有关失利
  9. 除 LHON 或青光眼以外的任何原因引起的视神经病变
  10. 在研究者看来，存在疾病或疾病，包括可以改变视觉功能的症状和/或相关治疗，例如癌症或中枢神经系统病理学，包括多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症（多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症的诊断必须基于2010 年对麦当劳标准的修订）（Polman 等人，2011 年），和/或影响参与研究的受试者安全的疾病或状况
  11. 复发性葡萄膜炎（特发性或免疫相关）或活动性眼部炎症史

  12. 在筛选访视前 90 天内参与了另一项临床研究并接受了 IMP

    a) 例外情况：在筛选访视前 > 90 天完成作为 IMP 的艾地苯醌临床研究，并且在给药前至少 7 天已完全停用艾地苯醌的受试者仍有资格参加研究。

  13. 任何一只眼睛以前接受过眼部基因治疗
  14. 拒绝停止使用艾地苯醌的受试者
  15. 在筛选访视前 90 天内接受过临床相关的眼科手术（根据研究者的评估）
  16. 正在哺乳或计划在服用 NR082 后的前 6 个月内哺乳的女性受试者
  17. 药物或酒精滥用史（包括大量吸烟，即每天> 20 支香烟或> 20 包年[相当于每天一包20 年或每天2 包10 年]）
  18. 无法耐受（例如免疫调节方案）或无法或不愿遵守所有方案要求
  19. 研究中心的受试者未能遵守或不同意遵守当地和机构关于疑似 2019 新型冠状病毒 (COVID-19) 感染/检测的指南
联系方式和地点

联系人
位置联系人的布局表
联系人：魏文斌，医学博士8615002295710 tr_weiwenbin@163.com

地点
位置信息布局表
中国
首都医科大学北京同仁医院
中国北京
赞助商和合作者
武汉神经生物科技有限公司
调查员
调查员信息布局表
研究主任：张新，医学博士武汉神经生物科技有限公司
追踪信息
首次提交日期ICMJE 2021 年 5 月 13 日
首次发布日期ICMJE 2021 年 6 月 3 日
最后更新发布日期2021 年 6 月 3 日
预计研究开始日期ICMJE 2021 年 6 月 15 日
预计主要完成日期2023 年 12 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期）
当前主要结局指标ICMJE
（投稿时间：2021年5月27日）		评估玻璃体内 NR082 在治疗后 52 (±4) 周时在研究眼中的疗效 [时间范围：52±4 周]
治疗后 52 (± 4) 周 BCVA 基线视力改善≥ 0.3 LogMAR 的受试者比例在研究眼治疗后 52 (±4) 周 BCVA 基线
原始主要结局指标ICMJE与当前相同
更改历史记录未发布任何更改
当前次要结局指标ICMJE
（投稿时间：2021年5月27日）
  • 评估在研究眼中接受玻璃体内注射 NR082 后 52 (± 4) 周时的眼功能改善 [时间范围：52±4 周]
    研究眼（第 2、6、12、26 和 40 周）的 BCVA 视力改善自基线 ≥ 0.3 LogMAR 的受试者比例
  • 研究眼的 BCVA LogMAR 从基线的平均变化 [时间范围：52±4 周]
    研究眼的 BCVA LogMAR 从基线的平均变化
  • 视野参数【时间范围：52±4周】
    视野指数变化
  • 对比敏感度参数【时间范围：52±4周】
    对比敏感度参数：低对比敏感度
  • 评估玻璃体内注射 NR082 长达 52 (± 4) 周的安全性和耐受性 [时间范围：52±4 周]
    不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率
  • 细胞免疫原性评估[时间范围：52±4周]
    将进行干扰素-γ 酶联免疫斑点 (ELISpot) 检测以测量淋巴细胞对 NR082 的增殖反应
  • 体液免疫原性评估[时间范围：52±4周]
    检测样本中的抗NR082抗体并报告确认阳性样本的滴度
  • 双眼向量生物分布评估 [时间范围：52±4 周]
    泪液中载体 DNA 脱落的评估（双眼）
  • 评估全血中的载体生物分布 [时间范围：52±4 周]
    全血中载体 DNA 脱落的评估
  • 评估生活质量相对于基线的变化 [时间范围：52±4 周]
    视觉功能问卷 25 次基线、入组、第 2 周（± 2 天）、第 26 周（± 1 周）和第 52 周（± 4 周）时的简短健康调查
  • 评估生活质量相对于基线的变化 [时间范围：52±4 周]
    视觉功能问卷 基线、入组、第 2 周（± 2 天）、第 26 周（± 1 周）和第 52 周（± 4 周）时的 36 项简短健康调查
原始次要结果测量ICMJE与当前相同
当前的其他预先指定的结果措施不提供
原始的其他预先指定的结果措施不提供
描述性信息
简要标题ICMJE基因疗法临床试验用于治疗与 ND4 突变相关的 Leber's HereDitary 视神经病变
官方名称ICMJE一项 1/2/3 期、单臂、多中心、两阶段临床试验，用于评估与 ND4 突变相关的 Leber 遗传性视神经病变 (LHON) 基因治疗的安全性和有效性
简要总结本临床研究的目的是选择最佳剂量并评估治疗的安全性和有效性。第一阶段是剂量探索研究，将招募≥ 18 岁且≤ 75 岁的受试者接受单侧玻璃体内 (IVT) NR082 注射，以观察其安全性和有效性。临床试验的第二阶段将在确定剂量后进行，以进一步评估研究药物的安全性和有效性。在研究的第 2 阶段，前 6 名受试者的年龄≥ 18 岁且≤ 75 岁。在监测至少 6 周后，如果没有新的安全性信号且疗效数据与第一阶段相似，经独立数据监测委员会 (IDMC) 批准，可以招募 12-17 岁的受试者。所有受试者的临床表现均为与ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变（LHON）引起的视力下降，实验室检测显示G11778A突变（CLIA认证实验室），视力下降持续>6个月，< 10年。
详细说明

在剂量确定阶段，原则是SRC、IDMC和申办者必须根据初始剂量的安全性和有效性数据共同决定是否进行剂量改变和队列扩展。第二阶段研究的安全有效剂量将结合队列扩展后的安全性和有效性数据，即研究的验证阶段。

第 1 阶段的初始剂量为 1.5 × 109 vg，0.05 mL 眼/剂。初始剂量的安全性和有效性将由 SRC 审查，剂量递增、递减或队列扩展需要 SRC 的同意。

初始剂量的安全性和有效性将首先在 6 名可评估受试者中进行。在评估了 6 个科目后，可能会出现 3 种情况中的一种：

  1. 如果同时满足安全性和有效性标准，则可以扩展队列（参见下面第 1 阶段的队列扩展）以招募另外 6 名可评估的受试者；或者
  2. 如果仅满足安全性标准而未满足疗效标准，则将招募 6 名可评估受试者，治疗剂量为 4.5 × 109 vg，0.05 mL 眼/剂量（高剂量）。然后，如果同时满足安全性和有效性标准，则可以扩大队列以招募另外 6 名可评估的受试者接受该剂量；或者
  3. 如果仅满足疗效标准而不满足安全性标准，则将招募 6 名可评估受试者，治疗剂量为 0.5 × 109 vg，0.05 mL 眼/剂量（低剂量）。然后，如果同时满足安全性和有效性标准，则可以扩大队列以招募另外 6 名可评估的受试者来接受该剂量。

在第一阶段完成后，12 名具有安全性和有效性数据的受试者的剂量将用于第二阶段的确认研究。

研究类型ICMJE介入性
研究阶段ICMJE阶段1
阶段2
研究设计ICMJE分配：不适用
干预模式：单组分配
干预模型说明：

第 1 阶段的初始剂量为 1.5 × 109 vg，0.05 mL 眼/剂。

  1. 如果同时满足安全性和有效性标准，则可以扩展队列（参见下面第 1 阶段的队列扩展）以招募另外 6 名可评估的受试者；或者
  2. 如果仅满足安全性标准而未满足疗效标准，则将招募 6 名可评估受试者，治疗剂量为 4.5 × 109 vg，0.05 mL 眼/剂量（高剂量）。然后，如果同时满足安全性和有效性标准，则可以扩大队列以招募另外 6 名可评估的受试者接受该剂量；或者
  3. 如果仅满足疗效标准而不满足安全性标准，则将招募 6 名可评估受试者，治疗剂量为 0.5 × 109 vg，0.05 mL 眼/剂量（低剂量）。然后，如果同时满足安全性和有效性标准，则可以扩大队列以招募另外 6 名可评估的受试者来接受该剂量。
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE莱伯遗传性视神经病变 (LHON)
干预ICMJE药物：NR082注射液
玻璃体内注射（IVT）
其他名称：NFS01-01-101
研究武器ICMJE实验：NR082 注射
0.5×10v9 病毒基因组 (vg)，0.05 mL 眼/剂量，单剂量，每个受试者仅一只眼； 1.5×10v9 病毒基因组 (vg)，0.05 mL 眼/剂量单剂量，每个受试者仅一只眼； 4.5×10v9 病毒基因组 (vg)，0.05 mL 眼/剂量单剂量，每个受试者仅一只眼
干预：药物：NR082注射液
出版物 *不提供

* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE暂未招聘
预计入学人数ICMJE
（投稿时间：2021年5月27日）		 55
最初预计入学人数ICMJE与当前相同
预计研究完成日期ICMJE 2027 年 4 月 30 日
预计主要完成日期2023 年 12 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 签署知情同意书时的年龄

    1. 在第一阶段，受试者的年龄必须≥ 18 岁且≤ 75 岁。
    2. 在第 2 阶段，前 6 名可评估对象的年龄必须≥ 18 岁且≤ 75 岁，并且必须对其进行至少 6 周的监测。如果 IDMC 认为不存在安全问题，则将招募 12-17 岁的受试者。
  2. LHON引起的临床表现是视力下降，视力≥0.5 LogMAR
  3. 基因型检测结果为ND4基因存在G11778A突变，线粒体DNA（mtDNA）（ND1或ND6）无其他与LHON相关的原发性突变（经CLIA认证的国际实验室确认）
  4. 在筛选时视力较差的眼睛的视力丧失持续 > 6 个月和 < 10 年
  5. 瞳孔可以充分散瞳进行全面的眼科检查和视力测试
  6. 受试者的每只眼睛必须保持手动视力测试确定的 VA（≤ 2.3 LogMAR），如本研究中 VA 测试的标准操作程序 (SOP) 所定义
  7. 人类免疫缺陷病毒（HIV）、乙型肝炎病毒（HBV）、丙型肝炎病毒（HCV）和梅毒感染检测结果为阴性
  8. 签署书面知情同意书并愿意遵守临床研究方案并接受额外的长期随访约2-4年

  9. 男女不限

    a) 男性科目：

    •男性受试者必须同意在治疗访问后至少6个月采取避孕措施，详情见附录6 b)女性受试者：

    •如果女性受试者没有怀孕（见附录 6）、未哺乳，并且至少满足以下条件之一，则她有资格参与：i) 不是附录 6 或 ii 中定义的育龄妇女 (WOCBP) ) 同意在治疗访问后至少 6 个月内遵循附录 6 中的避孕指南的 WOCBP

  10. 在进行任何研究相关程序之前，必须从受试者或其父母/法定监护人（如果受试者未满 18 岁）（第 2 阶段）处获得书面知情同意书（参见第 10.2 节） 如果受试者是法律上认定为盲人 (>1.0 LogMAR)，在整个知情同意过程和讨论过程中必须有公正的证人在场。

排除标准：

  1. 任何已知的对研究药物或其成分的过敏和/或超敏反应
  2. 任何眼中 IVT 注射的禁忌症
  3. 在筛选访视前 30 天内向任何眼睛输送 IVT 药物
  4. 双眼玻璃体切除术史
  5. 任何眼睛中的窄角都表明瞳孔扩张
  6. 在研究期间存在可能干扰视觉或眼部评估（包括光谱域光学相干断层扫描 (SD-OCT)）的眼部或附件疾病或疾病，不包括 LHON
  7. 存在已知/记录的突变，除了引起 LHON 的 G11778A ND4 突变，已知这些突变会导致视神经、视网膜或传入视觉系统的病理变化
  8. 存在全身性或眼部/视力疾病、障碍或病理，LHON 除外，已知会导致视力丧失或与视力丧失有关，或其相关治疗或疗法已知会导致或与视力有关失利
  9. 除 LHON 或青光眼以外的任何原因引起的视神经病变
  10. 在研究者看来，存在疾病或疾病，包括可以改变视觉功能的症状和/或相关治疗，例如癌症或中枢神经系统病理学，包括多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症（多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症的诊断必须基于2010 年对麦当劳标准的修订）（Polman 等人，2011 年），和/或影响参与研究的受试者安全的疾病或状况
  11. 复发性葡萄膜炎（特发性或免疫相关）或活动性眼部炎症史

  12. 在筛选访视前 90 天内参与了另一项临床研究并接受了 IMP

    a) 例外情况：在筛选访视前 > 90 天完成作为 IMP 的艾地苯醌临床研究，并且在给药前至少 7 天已完全停用艾地苯醌的受试者仍有资格参加研究。

  13. 任何一只眼睛以前接受过眼部基因治疗
  14. 拒绝停止使用艾地苯醌的受试者
  15. 在筛选访视前 90 天内接受过临床相关的眼科手术（根据研究者的评估）
  16. 正在哺乳或计划在服用 NR082 后的前 6 个月内哺乳的女性受试者
  17. 药物或酒精滥用史（包括大量吸烟，即每天> 20 支香烟或> 20 包年[相当于每天一包20 年或每天2 包10 年]）
  18. 无法耐受（例如免疫调节方案）或无法或不愿遵守所有方案要求
  19. 研究中心的受试者未能遵守或不同意遵守当地和机构关于疑似 2019 新型冠状病毒 (COVID-19) 感染/检测的指南
性别/性别ICMJE
适合学习的性别：全部
时代ICMJE 12 岁至 75 岁（儿童、成人、老年人）
接受健康志愿者ICMJE不
联系方式ICMJE
联系人：魏文斌，医学博士8615002295710 tr_weiwenbin@163.com
上市地点国家/地区ICMJE中国
删除位置国家/地区
行政信息
NCT 号码ICMJE NCT04912843
其他研究 ID 号ICMJE NFS-01-101
设有数据监控委员会是的
美国 FDA 监管产品
研究美国 FDA 监管的药品：不
研究美国 FDA 监管的设备产品：不
在美国制造和出口的产品：不
IPD 共享声明ICMJE
计划共享 IPD：不
责任方武汉神经生物科技有限公司
研究发起人ICMJE武汉神经生物科技有限公司
合作者ICMJE不提供
调查员ICMJE
研究主任：张新，医学博士武汉神经生物科技有限公司
PRS账户武汉神经生物科技有限公司
验证日期2021 年 5 月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素
研究描述
简要总结：
本临床研究的目的是选择最佳剂量并评估治疗的安全性和有效性。第一阶段是剂量探索研究，将招募≥ 18 岁且≤ 75 岁的受试者接受单侧玻璃体内 (IVT) NR082 注射，以观察其安全性和有效性。临床试验的第二阶段将在确定剂量后进行，以进一步评估研究药物的安全性和有效性。在研究的第 2 阶段，前 6 名受试者的年龄≥ 18 岁且≤ 75 岁。在监测至少 6 周后，如果没有新的安全性信号且疗效数据与第一阶段相似，经独立数据监测委员会 (IDMC) 批准，可以招募 12-17 岁的受试者。所有受试者的临床表现均为与ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变（LHON）引起的视力下降，实验室检测显示G11778A突变（CLIA认证实验室），视力下降持续>6个月，< 10年。

状况或疾病 干预/治疗阶段
莱伯遗传性视神经病变 (LHON)药物：NR082注射液第一阶段 第二阶段

详细说明：

在剂量确定阶段，原则是SRC、IDMC和申办者必须根据初始剂量的安全性和有效性数据共同决定是否进行剂量改变和队列扩展。第二阶段研究的安全有效剂量将结合队列扩展后的安全性和有效性数据，即研究的验证阶段。

第 1 阶段的初始剂量为 1.5 × 109 vg，0.05 mL 眼/剂。初始剂量的安全性和有效性将由 SRC 审查，剂量递增、递减或队列扩展需要 SRC 的同意。

初始剂量的安全性和有效性将首先在 6 名可评估受试者中进行。在评估了 6 个科目后，可能会出现 3 种情况中的一种：

  1. 如果同时满足安全性和有效性标准，则可以扩展队列（参见下面第 1 阶段的队列扩展）以招募另外 6 名可评估的受试者；或者
  2. 如果仅满足安全性标准而未满足疗效标准，则将招募 6 名可评估受试者，治疗剂量为 4.5 × 109 vg，0.05 mL 眼/剂量（高剂量）。然后，如果同时满足安全性和有效性标准，则可以扩大队列以招募另外 6 名可评估的受试者接受该剂量；或者
  3. 如果仅满足疗效标准而不满足安全性标准，则将招募 6 名可评估受试者，治疗剂量为 0.5 × 109 vg，0.05 mL 眼/剂量（低剂量）。然后，如果同时满足安全性和有效性标准，则可以扩大队列以招募另外 6 名可评估的受试者来接受该剂量。

在第一阶段完成后，12 名具有安全性和有效性数据的受试者的剂量将用于第二阶段的确认研究。

学习规划
学习信息布局表
学习类型 ：介入（临床试验）
预计入学人数 ： 55名参与者
分配：不适用
干预模式：单组分配
干预模型说明：

第 1 阶段的初始剂量为 1.5 × 109 vg，0.05 mL 眼/剂。

  1. 如果同时满足安全性和有效性标准，则可以扩展队列（参见下面第 1 阶段的队列扩展）以招募另外 6 名可评估的受试者；或者
  2. 如果仅满足安全性标准而未满足疗效标准，则将招募 6 名可评估受试者，治疗剂量为 4.5 × 109 vg，0.05 mL 眼/剂量（高剂量）。然后，如果同时满足安全性和有效性标准，则可以扩大队列以招募另外 6 名可评估的受试者接受该剂量；或者
  3. 如果仅满足疗效标准而不满足安全性标准，则将招募 6 名可评估受试者，治疗剂量为 0.5 × 109 vg，0.05 mL 眼/剂量（低剂量）。然后，如果同时满足安全性和有效性标准，则可以扩大队列以招募另外 6 名可评估的受试者来接受该剂量。
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
官方名称：一项 1/2/3 期、单臂、多中心、两阶段临床试验，用于评估与 ND4 突变相关的 Leber 遗传性视神经病变 (LHON) 基因治疗的安全性和有效性
预计学习开始日期 ： 2021 年 6 月 15 日
预计主要完成日期 ： 2023 年 12 月 30 日
预计 研究完成日期 ： 2027 年 4 月 30 日
武器和干预
手臂 干预/治疗
实验：NR082 注射
0.5×10v9 病毒基因组 (vg)，0.05 mL 眼/剂量，单剂量，每个受试者仅一只眼； 1.5×10v9 病毒基因组 (vg)，0.05 mL 眼/剂量单剂量，每个受试者仅一只眼； 4.5×10v9 病毒基因组 (vg)，0.05 mL 眼/剂量单剂量，每个受试者仅一只眼
药物：NR082注射液
玻璃体内注射（IVT）
其他名称：NFS01-01-101

结果措施
主要结果测量 ：
  1. 评估玻璃体内 NR082 在治疗后 52 (±4) 周时在研究眼中的疗效 [时间范围：52±4 周]
    治疗后 52 (± 4) 周 BCVA 基线视力改善≥ 0.3 LogMAR 的受试者比例在研究眼治疗后 52 (±4) 周 BCVA 基线


次要结果测量 ：
  1. 评估在研究眼中接受玻璃体内注射 NR082 后 52 (± 4) 周时的眼功能改善 [时间范围：52±4 周]
    研究眼（第 2、6、12、26 和 40 周）的 BCVA 视力改善自基线 ≥ 0.3 LogMAR 的受试者比例

  2. 研究眼的 BCVA LogMAR 从基线的平均变化 [时间范围：52±4 周]
    研究眼的 BCVA LogMAR 从基线的平均变化

  3. 视野参数【时间范围：52±4周】
    视野指数变化

  4. 对比敏感度参数【时间范围：52±4周】
    对比敏感度参数：低对比敏感度

  5. 评估玻璃体内注射 NR082 长达 52 (± 4) 周的安全性和耐受性 [时间范围：52±4 周]
    不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率

  6. 细胞免疫原性评估[时间范围：52±4周]
    将进行干扰素-γ 酶联免疫斑点 (ELISpot) 检测以测量淋巴细胞对 NR082 的增殖反应

  7. 体液免疫原性评估[时间范围：52±4周]
    检测样本中的抗NR082抗体并报告确认阳性样本的滴度

  8. 双眼向量生物分布评估 [时间范围：52±4 周]
    泪液中载体 DNA 脱落的评估（双眼）

  9. 评估全血中的载体生物分布 [时间范围：52±4 周]
    全血中载体 DNA 脱落的评估

  10. 评估生活质量相对于基线的变化 [时间范围：52±4 周]
    视觉功能问卷 25 次基线、入组、第 2 周（± 2 天）、第 26 周（± 1 周）和第 52 周（± 4 周）时的简短健康调查

  11. 评估生活质量相对于基线的变化 [时间范围：52±4 周]
    视觉功能问卷 基线、入组、第 2 周（± 2 天）、第 26 周（± 1 周）和第 52 周（± 4 周）时的 36 项简短健康调查


资格标准
资格信息的布局表
适合学习的年龄： 12 岁至 75 岁（儿童、成人、老年人）
适合学习的性别：全部
接受健康志愿者：不
标准

纳入标准：

  1. 签署知情同意书时的年龄

    1. 在第一阶段，受试者的年龄必须≥ 18 岁且≤ 75 岁。
    2. 在第 2 阶段，前 6 名可评估对象的年龄必须≥ 18 岁且≤ 75 岁，并且必须对其进行至少 6 周的监测。如果 IDMC 认为不存在安全问题，则将招募 12-17 岁的受试者。
  2. LHON引起的临床表现是视力下降，视力≥0.5 LogMAR
  3. 基因型检测结果为ND4基因存在G11778A突变，线粒体DNA（mtDNA）（ND1或ND6）无其他与LHON相关的原发性突变（经CLIA认证的国际实验室确认）
  4. 在筛选时视力较差的眼睛的视力丧失持续 > 6 个月和 < 10 年
  5. 瞳孔可以充分散瞳进行全面的眼科检查和视力测试
  6. 受试者的每只眼睛必须保持手动视力测试确定的 VA（≤ 2.3 LogMAR），如本研究中 VA 测试的标准操作程序 (SOP) 所定义
  7. 人类免疫缺陷病毒（HIV）、乙型肝炎病毒（HBV）、丙型肝炎病毒（HCV）和梅毒感染检测结果为阴性
  8. 签署书面知情同意书并愿意遵守临床研究方案并接受额外的长期随访约2-4年

  9. 男女不限

    a) 男性科目：

    •男性受试者必须同意在治疗访问后至少6个月采取避孕措施，详情见附录6 b)女性受试者：

    •如果女性受试者没有怀孕（见附录 6）、未哺乳，并且至少满足以下条件之一，则她有资格参与：i) 不是附录 6 或 ii 中定义的育龄妇女 (WOCBP) ) 同意在治疗访问后至少 6 个月内遵循附录 6 中的避孕指南的 WOCBP

  10. 在进行任何研究相关程序之前，必须从受试者或其父母/法定监护人（如果受试者未满 18 岁）（第 2 阶段）处获得书面知情同意书（参见第 10.2 节） 如果受试者是法律上认定为盲人 (>1.0 LogMAR)，在整个知情同意过程和讨论过程中必须有公正的证人在场。

排除标准：

  1. 任何已知的对研究药物或其成分的过敏和/或超敏反应
  2. 任何眼中 IVT 注射的禁忌症
  3. 在筛选访视前 30 天内向任何眼睛输送 IVT 药物
  4. 双眼玻璃体切除术史
  5. 任何眼睛中的窄角都表明瞳孔扩张
  6. 在研究期间存在可能干扰视觉或眼部评估（包括光谱域光学相干断层扫描 (SD-OCT)）的眼部或附件疾病或疾病，不包括 LHON
  7. 存在已知/记录的突变，除了引起 LHON 的 G11778A ND4 突变，已知这些突变会导致视神经、视网膜或传入视觉系统的病理变化
  8. 存在全身性或眼部/视力疾病、障碍或病理，LHON 除外，已知会导致视力丧失或与视力丧失有关，或其相关治疗或疗法已知会导致或与视力有关失利
  9. 除 LHON 或青光眼以外的任何原因引起的视神经病变
  10. 在研究者看来，存在疾病或疾病，包括可以改变视觉功能的症状和/或相关治疗，例如癌症或中枢神经系统病理学，包括多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症（多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症的诊断必须基于2010 年对麦当劳标准的修订）（Polman 等人，2011 年），和/或影响参与研究的受试者安全的疾病或状况
  11. 复发性葡萄膜炎（特发性或免疫相关）或活动性眼部炎症史

  12. 在筛选访视前 90 天内参与了另一项临床研究并接受了 IMP

    a) 例外情况：在筛选访视前 > 90 天完成作为 IMP 的艾地苯醌临床研究，并且在给药前至少 7 天已完全停用艾地苯醌的受试者仍有资格参加研究。

  13. 任何一只眼睛以前接受过眼部基因治疗
  14. 拒绝停止使用艾地苯醌的受试者
  15. 在筛选访视前 90 天内接受过临床相关的眼科手术（根据研究者的评估）
  16. 正在哺乳或计划在服用 NR082 后的前 6 个月内哺乳的女性受试者
  17. 药物或酒精滥用史（包括大量吸烟，即每天> 20 支香烟或> 20 包年[相当于每天一包20 年或每天2 包10 年]）
  18. 无法耐受（例如免疫调节方案）或无法或不愿遵守所有方案要求
  19. 研究中心的受试者未能遵守或不同意遵守当地和机构关于疑似 2019 新型冠状病毒 (COVID-19) 感染/检测的指南
联系方式和地点

联系人
位置联系人的布局表
联系人：魏文斌，医学博士8615002295710 tr_weiwenbin@163.com

地点
位置信息布局表
中国
首都医科大学北京同仁医院
中国北京
赞助商和合作者
武汉神经生物科技有限公司
调查员
调查员信息布局表
研究主任：张新，医学博士武汉神经生物科技有限公司
追踪信息
首次提交日期ICMJE 2021 年 5 月 13 日
首次发布日期ICMJE 2021 年 6 月 3 日
最后更新发布日期2021 年 6 月 3 日
预计研究开始日期ICMJE 2021 年 6 月 15 日
预计主要完成日期2023 年 12 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期）
当前主要结局指标ICMJE
（投稿时间：2021年5月27日）		评估玻璃体内 NR082 在治疗后 52 (±4) 周时在研究眼中的疗效 [时间范围：52±4 周]
治疗后 52 (± 4) 周 BCVA 基线视力改善≥ 0.3 LogMAR 的受试者比例在研究眼治疗后 52 (±4) 周 BCVA 基线
原始主要结局指标ICMJE与当前相同
更改历史记录未发布任何更改
当前次要结局指标ICMJE
（投稿时间：2021年5月27日）
  • 评估在研究眼中接受玻璃体内注射 NR082 后 52 (± 4) 周时的眼功能改善 [时间范围：52±4 周]
    研究眼（第 2、6、12、26 和 40 周）的 BCVA 视力改善自基线 ≥ 0.3 LogMAR 的受试者比例
  • 研究眼的 BCVA LogMAR 从基线的平均变化 [时间范围：52±4 周]
    研究眼的 BCVA LogMAR 从基线的平均变化
  • 视野参数【时间范围：52±4周】
    视野指数变化
  • 对比敏感度参数【时间范围：52±4周】
    对比敏感度参数：低对比敏感度
  • 评估玻璃体内注射 NR082 长达 52 (± 4) 周的安全性和耐受性 [时间范围：52±4 周]
    不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率
  • 细胞免疫原性评估[时间范围：52±4周]
    将进行干扰素-γ 酶联免疫斑点 (ELISpot) 检测以测量淋巴细胞对 NR082 的增殖反应
  • 体液免疫原性评估[时间范围：52±4周]
    检测样本中的抗NR082抗体并报告确认阳性样本的滴度
  • 双眼向量生物分布评估 [时间范围：52±4 周]
    泪液中载体 DNA 脱落的评估（双眼）
  • 评估全血中的载体生物分布 [时间范围：52±4 周]
    全血中载体 DNA 脱落的评估
  • 评估生活质量相对于基线的变化 [时间范围：52±4 周]
    视觉功能问卷 25 次基线、入组、第 2 周（± 2 天）、第 26 周（± 1 周）和第 52 周（± 4 周）时的简短健康调查
  • 评估生活质量相对于基线的变化 [时间范围：52±4 周]
    视觉功能问卷 基线、入组、第 2 周（± 2 天）、第 26 周（± 1 周）和第 52 周（± 4 周）时的 36 项简短健康调查
原始次要结果测量ICMJE与当前相同
当前的其他预先指定的结果措施不提供
原始的其他预先指定的结果措施不提供
描述性信息
简要标题ICMJE基因疗法临床试验用于治疗与 ND4 突变相关的 Leber's HereDitary 视神经病变
官方名称ICMJE一项 1/2/3 期、单臂、多中心、两阶段临床试验，用于评估与 ND4 突变相关的 Leber 遗传性视神经病变 (LHON) 基因治疗的安全性和有效性
简要总结本临床研究的目的是选择最佳剂量并评估治疗的安全性和有效性。第一阶段是剂量探索研究，将招募≥ 18 岁且≤ 75 岁的受试者接受单侧玻璃体内 (IVT) NR082 注射，以观察其安全性和有效性。临床试验的第二阶段将在确定剂量后进行，以进一步评估研究药物的安全性和有效性。在研究的第 2 阶段，前 6 名受试者的年龄≥ 18 岁且≤ 75 岁。在监测至少 6 周后，如果没有新的安全性信号且疗效数据与第一阶段相似，经独立数据监测委员会 (IDMC) 批准，可以招募 12-17 岁的受试者。所有受试者的临床表现均为与ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变（LHON）引起的视力下降，实验室检测显示G11778A突变（CLIA认证实验室），视力下降持续>6个月，< 10年。
详细说明

在剂量确定阶段，原则是SRC、IDMC和申办者必须根据初始剂量的安全性和有效性数据共同决定是否进行剂量改变和队列扩展。第二阶段研究的安全有效剂量将结合队列扩展后的安全性和有效性数据，即研究的验证阶段。

第 1 阶段的初始剂量为 1.5 × 109 vg，0.05 mL 眼/剂。初始剂量的安全性和有效性将由 SRC 审查，剂量递增、递减或队列扩展需要 SRC 的同意。

初始剂量的安全性和有效性将首先在 6 名可评估受试者中进行。在评估了 6 个科目后，可能会出现 3 种情况中的一种：

  1. 如果同时满足安全性和有效性标准，则可以扩展队列（参见下面第 1 阶段的队列扩展）以招募另外 6 名可评估的受试者；或者
  2. 如果仅满足安全性标准而未满足疗效标准，则将招募 6 名可评估受试者，治疗剂量为 4.5 × 109 vg，0.05 mL 眼/剂量（高剂量）。然后，如果同时满足安全性和有效性标准，则可以扩大队列以招募另外 6 名可评估的受试者接受该剂量；或者
  3. 如果仅满足疗效标准而不满足安全性标准，则将招募 6 名可评估受试者，治疗剂量为 0.5 × 109 vg，0.05 mL 眼/剂量（低剂量）。然后，如果同时满足安全性和有效性标准，则可以扩大队列以招募另外 6 名可评估的受试者来接受该剂量。

在第一阶段完成后，12 名具有安全性和有效性数据的受试者的剂量将用于第二阶段的确认研究。

研究类型ICMJE介入性
研究阶段ICMJE阶段1
阶段2
研究设计ICMJE分配：不适用
干预模式：单组分配
干预模型说明：

第 1 阶段的初始剂量为 1.5 × 109 vg，0.05 mL 眼/剂。

  1. 如果同时满足安全性和有效性标准，则可以扩展队列（参见下面第 1 阶段的队列扩展）以招募另外 6 名可评估的受试者；或者
  2. 如果仅满足安全性标准而未满足疗效标准，则将招募 6 名可评估受试者，治疗剂量为 4.5 × 109 vg，0.05 mL 眼/剂量（高剂量）。然后，如果同时满足安全性和有效性标准，则可以扩大队列以招募另外 6 名可评估的受试者接受该剂量；或者
  3. 如果仅满足疗效标准而不满足安全性标准，则将招募 6 名可评估受试者，治疗剂量为 0.5 × 109 vg，0.05 mL 眼/剂量（低剂量）。然后，如果同时满足安全性和有效性标准，则可以扩大队列以招募另外 6 名可评估的受试者来接受该剂量。
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE莱伯遗传性视神经病变 (LHON)
干预ICMJE药物：NR082注射液
玻璃体内注射（IVT）
其他名称：NFS01-01-101
研究武器ICMJE实验：NR082 注射
0.5×10v9 病毒基因组 (vg)，0.05 mL 眼/剂量，单剂量，每个受试者仅一只眼； 1.5×10v9 病毒基因组 (vg)，0.05 mL 眼/剂量单剂量，每个受试者仅一只眼； 4.5×10v9 病毒基因组 (vg)，0.05 mL 眼/剂量单剂量，每个受试者仅一只眼
干预：药物：NR082注射液
出版物 *不提供

* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE暂未招聘
预计入学人数ICMJE
（投稿时间：2021年5月27日）		 55
最初预计入学人数ICMJE与当前相同
预计研究完成日期ICMJE 2027 年 4 月 30 日
预计主要完成日期2023 年 12 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 签署知情同意书时的年龄

    1. 在第一阶段，受试者的年龄必须≥ 18 岁且≤ 75 岁。
    2. 在第 2 阶段，前 6 名可评估对象的年龄必须≥ 18 岁且≤ 75 岁，并且必须对其进行至少 6 周的监测。如果 IDMC 认为不存在安全问题，则将招募 12-17 岁的受试者。
  2. LHON引起的临床表现是视力下降，视力≥0.5 LogMAR
  3. 基因型检测结果为ND4基因存在G11778A突变，线粒体DNA（mtDNA）（ND1或ND6）无其他与LHON相关的原发性突变（经CLIA认证的国际实验室确认）
  4. 在筛选时视力较差的眼睛的视力丧失持续 > 6 个月和 < 10 年
  5. 瞳孔可以充分散瞳进行全面的眼科检查和视力测试
  6. 受试者的每只眼睛必须保持手动视力测试确定的 VA（≤ 2.3 LogMAR），如本研究中 VA 测试的标准操作程序 (SOP) 所定义
  7. 人类免疫缺陷病毒（HIV）、乙型肝炎病毒（HBV）、丙型肝炎病毒（HCV）和梅毒感染检测结果为阴性
  8. 签署书面知情同意书并愿意遵守临床研究方案并接受额外的长期随访约2-4年

  9. 男女不限

    a) 男性科目：

    •男性受试者必须同意在治疗访问后至少6个月采取避孕措施，详情见附录6 b)女性受试者：

    •如果女性受试者没有怀孕（见附录 6）、未哺乳，并且至少满足以下条件之一，则她有资格参与：i) 不是附录 6 或 ii 中定义的育龄妇女 (WOCBP) ) 同意在治疗访问后至少 6 个月内遵循附录 6 中的避孕指南的 WOCBP

  10. 在进行任何研究相关程序之前，必须从受试者或其父母/法定监护人（如果受试者未满 18 岁）（第 2 阶段）处获得书面知情同意书（参见第 10.2 节） 如果受试者是法律上认定为盲人 (>1.0 LogMAR)，在整个知情同意过程和讨论过程中必须有公正的证人在场。

排除标准：

  1. 任何已知的对研究药物或其成分的过敏和/或超敏反应
  2. 任何眼中 IVT 注射的禁忌症
  3. 在筛选访视前 30 天内向任何眼睛输送 IVT 药物
  4. 双眼玻璃体切除术史
  5. 任何眼睛中的窄角都表明瞳孔扩张
  6. 在研究期间存在可能干扰视觉或眼部评估（包括光谱域光学相干断层扫描 (SD-OCT)）的眼部或附件疾病或疾病，不包括 LHON
  7. 存在已知/记录的突变，除了引起 LHON 的 G11778A ND4 突变，已知这些突变会导致视神经、视网膜或传入视觉系统的病理变化
  8. 存在全身性或眼部/视力疾病、障碍或病理，LHON 除外，已知会导致视力丧失或与视力丧失有关，或其相关治疗或疗法已知会导致或与视力有关失利
  9. 除 LHON 或青光眼以外的任何原因引起的视神经病变
  10. 在研究者看来，存在疾病或疾病，包括可以改变视觉功能的症状和/或相关治疗，例如癌症或中枢神经系统病理学，包括多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症（多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症的诊断必须基于2010 年对麦当劳标准的修订）（Polman 等人，2011 年），和/或影响参与研究的受试者安全的疾病或状况
  11. 复发性葡萄膜炎（特发性或免疫相关）或活动性眼部炎症史

  12. 在筛选访视前 90 天内参与了另一项临床研究并接受了 IMP

    a) 例外情况：在筛选访视前 > 90 天完成作为 IMP 的艾地苯醌临床研究，并且在给药前至少 7 天已完全停用艾地苯醌的受试者仍有资格参加研究。

  13. 任何一只眼睛以前接受过眼部基因治疗
  14. 拒绝停止使用艾地苯醌的受试者
  15. 在筛选访视前 90 天内接受过临床相关的眼科手术（根据研究者的评估）
  16. 正在哺乳或计划在服用 NR082 后的前 6 个月内哺乳的女性受试者
  17. 药物或酒精滥用史（包括大量吸烟，即每天> 20 支香烟或> 20 包年[相当于每天一包20 年或每天2 包10 年]）
  18. 无法耐受（例如免疫调节方案）或无法或不愿遵守所有方案要求
  19. 研究中心的受试者未能遵守或不同意遵守当地和机构关于疑似 2019 新型冠状病毒 (COVID-19) 感染/检测的指南
性别/性别ICMJE
适合学习的性别：全部
时代ICMJE 12 岁至 75 岁（儿童、成人、老年人）
接受健康志愿者ICMJE不
联系方式ICMJE
联系人：魏文斌，医学博士8615002295710 tr_weiwenbin@163.com
上市地点国家/地区ICMJE中国
删除位置国家/地区
行政信息
NCT 号码ICMJE NCT04912843
其他研究 ID 号ICMJE NFS-01-101
设有数据监控委员会是的
美国 FDA 监管产品
研究美国 FDA 监管的药品：不
研究美国 FDA 监管的设备产品：不
在美国制造和出口的产品：不
IPD 共享声明ICMJE
计划共享 IPD：不
责任方武汉神经生物科技有限公司
研究发起人ICMJE武汉神经生物科技有限公司
合作者ICMJE不提供
调查员ICMJE
研究主任：张新，医学博士武汉神经生物科技有限公司
PRS账户武汉神经生物科技有限公司
验证日期2021 年 5 月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素

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