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出境医 / 临床实验 / 痉挛性截瘫受试者的海藻糖给药 11 (3AL-SPG11) (3AL-SPG11)
痉挛性截瘫受试者的海藻糖给药 11 (3AL-SPG11) (3AL-SPG11)
研究描述
简要总结：
遗传性痉挛性下肢轻瘫 11 型 (SPG11) 是由 SPG11 基因突变引起的，该基因产生 Spatacsin，一种参与溶酶体功能的蛋白质。
| 状况或疾病 |
|---|
| 遗传性痉挛性截瘫 11 型痉挛性截瘫 |
详细说明：
对患有自噬-溶酶体系统功能障碍的神经退行性疾病的受试者进行的几项实验表明，海藻糖可以改善病理表型。这一证据表明，海藻糖可用于 SPG11 患者，以试图阻止糖鞘脂在溶酶体水平的积累并诱导新溶酶体的发生。本研究旨在记录 20 名 SPG11 患者在 12 个月内服用海藻糖的临床数据。
学习规划
| 学习类型 ： | 观察的 |
| 预计入学人数 ： | 20人 |
| 观察模型： | 仅限案例 |
| 时间透视： | 预期 |
| 官方名称： | 11 型痉挛性截瘫患者服用海藻糖的观察性研究 |
| 预计学习开始日期 ： | 2021 年 5 月 30 日 |
| 预计主要完成日期 ： | 2022 年 4 月 30 日 |
| 预计 研究完成日期 ： | 2022 年 6 月 30 日 |
武器和干预
结果措施
主要结果测量 ：
- 在第 6 个月和第 12 个月时痉挛性截瘫评定量表 (SPRS) 相对于基线的变化 [时间框架：在基线、第 6 个月、第 12 个月]评估痉挛性截瘫评定量表 (SPRS) 的评分变化超过 ± 10%
次要结果测量 ：
- 鞘糖脂和神经节苷脂血浆水平的变化 [时间框架：基线、第 6 个月、第 12 个月]评估超过 ± 10% 的鞘糖脂和神经节苷脂血浆水平的变化
资格标准
| 适合学习的年龄： | 10 岁及以上（儿童、成人、老年人） |
| 适合学习的性别： | 全部 |
| 接受健康志愿者： | 不 |
| 抽样方法： | 非概率样本 |
研究人群
受试者将在我们的中心 (IRCCS Fondazione Stella Maris) 进行定期访问，作为初级保健的一部分。
标准
纳入标准：
- 确诊 SPG11
- 书面签署知情同意书
排除标准：
- 其他伴随神经退行性疾病的诊断
- 在首次研究访问 (T0) 后 30 天内和研究期间服用其他实验药物
- 拒绝签署知情同意书
联系方式和地点
联系人
| 联系人：Filippo M Santorelli，医学博士 | 0039050886231 | filippo3364@gmail.com | |
| 联系人：Lucrecia A Mota，DML | +39050992140 | lucreciaantonia.mota@fsm.unipi.it |
地点
| 意大利 | |
| IRCCS Stella Maris 基金会 | |
| 比萨，PI，意大利，56128 | |
赞助商和合作者
IRCCS Stella Maris 基金会
调查员
| 首席研究员： | Filippo M Santorelli，医学博士 | Filippo Santorelli-Lab Med Molecolare |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首次提交日期 | 2021 年 5 月 28 日 | ||||||||
| 首次发布日期 | 2021 年 6 月 3 日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021 年 6 月 3 日 | ||||||||
| 预计学习开始日期 | 2021 年 5 月 30 日 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2022 年 4 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果测量 | 在第 6 个月和第 12 个月时痉挛性截瘫评定量表 (SPRS) 相对于基线的变化 [时间框架：在基线、第 6 个月、第 12 个月] 评估痉挛性截瘫评定量表 (SPRS) 的评分变化超过 ± 10% | ||||||||
| 原始主要结果测量 | 与当前相同 | ||||||||
| 更改历史记录 | 未发布任何更改 | ||||||||
| 当前的次要结果测量 | 鞘糖脂和神经节苷脂血浆水平的变化 [时间框架：基线、第 6 个月、第 12 个月] 评估超过 ± 10% 的鞘糖脂和神经节苷脂血浆水平的变化 | ||||||||
| 原始次要结果测量 | 与当前相同 | ||||||||
| 当前的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 原始的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短标题 | 痉挛性截瘫患者的海藻糖给药 11 (3AL-SPG11) | ||||||||
| 官方名称 | 11 型痉挛性截瘫患者服用海藻糖的观察性研究 | ||||||||
| 简要总结 | 遗传性痉挛性下肢轻瘫 11 型 (SPG11) 是由 SPG11 基因突变引起的，该基因产生 Spatacsin，一种参与溶酶体功能的蛋白质。 | ||||||||
| 详细说明 | 对患有自噬-溶酶体系统功能障碍的神经退行性疾病的受试者进行的几项实验表明，海藻糖可以改善病理表型。这一证据表明，海藻糖可用于 SPG11 患者，以试图阻止糖鞘脂在溶酶体水平的积累并诱导新溶酶体的发生。本研究旨在记录 20 名 SPG11 患者在 12 个月内服用海藻糖的临床数据。 | ||||||||
| 学习类型 | 观察的 | ||||||||
| 学习规划 | 观察模型：仅案例 时间透视：前瞻性 | ||||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||||||
| 生物标本 | 不提供 | ||||||||
| 抽样方法 | 非概率样本 | ||||||||
| 研究人群 | 受试者将在我们的中心 (IRCCS Fondazione Stella Maris) 进行定期访问，作为初级保健的一部分。 | ||||||||
| 状况 |
| ||||||||
| 干涉 | 不提供 | ||||||||
| 研究组/队列 | 不提供 | ||||||||
| 出版物 * |
| ||||||||
* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘现状 | 暂未招聘 | ||||||||
| 预计入学人数 | 20 | ||||||||
| 最初预计入学人数 | 与当前相同 | ||||||||
| 预计研究完成日期 | 2022 年 6 月 30 日 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2022 年 4 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别 |
| ||||||||
| 年龄 | 10 岁及以上（儿童、成人、老年人） | ||||||||
| 接受健康志愿者 | 不 | ||||||||
| 联系人 |
| ||||||||
| 上市地点国家 | 意大利 | ||||||||
| 删除位置国家/地区 | |||||||||
| 行政信息 | |||||||||
| NCT号码 | NCT04912609 | ||||||||
| 其他研究 ID 号 | 3AL-SPG11 | ||||||||
| 设有数据监控委员会 | 不 | ||||||||
| 美国 FDA 监管产品 |
| ||||||||
| IPD分享声明 |
| ||||||||
| 责任方 | Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris | ||||||||
| 研究赞助商 | IRCCS Stella Maris 基金会 | ||||||||
| 合作者 | 不提供 | ||||||||
| 调查员 |
| ||||||||
| PRS账户 | IRCCS Stella Maris 基金会 | ||||||||
| 验证日期 | 2021 年 5 月 | ||||||||
研究描述
简要总结：
遗传性痉挛性下肢轻瘫 11 型 (SPG11) 是由 SPG11 基因突变引起的，该基因产生 Spatacsin，一种参与溶酶体功能的蛋白质。
| 状况或疾病 |
|---|
| 遗传性痉挛性截瘫 11 型痉挛性截瘫 |
详细说明：
对患有自噬-溶酶体系统功能障碍的神经退行性疾病的受试者进行的几项实验表明，海藻糖可以改善病理表型。这一证据表明，海藻糖可用于 SPG11 患者，以试图阻止糖鞘脂在溶酶体水平的积累并诱导新溶酶体的发生。本研究旨在记录 20 名 SPG11 患者在 12 个月内服用海藻糖的临床数据。
学习规划
| 学习类型 ： | 观察的 |
| 预计入学人数 ： | 20人 |
| 观察模型： | 仅限案例 |
| 时间透视： | 预期 |
| 官方名称： | 11 型痉挛性截瘫患者服用海藻糖的观察性研究 |
| 预计学习开始日期 ： | 2021 年 5 月 30 日 |
| 预计主要完成日期 ： | 2022 年 4 月 30 日 |
| 预计 研究完成日期 ： | 2022 年 6 月 30 日 |
武器和干预
结果措施
主要结果测量 ：
- 在第 6 个月和第 12 个月时痉挛性截瘫评定量表 (SPRS) 相对于基线的变化 [时间框架：在基线、第 6 个月、第 12 个月]评估痉挛性截瘫评定量表 (SPRS) 的评分变化超过 ± 10%
次要结果测量 ：
- 鞘糖脂和神经节苷脂血浆水平的变化 [时间框架：基线、第 6 个月、第 12 个月]评估超过 ± 10% 的鞘糖脂和神经节苷脂血浆水平的变化
资格标准
| 适合学习的年龄： | 10 岁及以上（儿童、成人、老年人） |
| 适合学习的性别： | 全部 |
| 接受健康志愿者： | 不 |
| 抽样方法： | 非概率样本 |
研究人群
受试者将在我们的中心 (IRCCS Fondazione Stella Maris) 进行定期访问，作为初级保健的一部分。
标准
联系方式和地点
联系人
| 联系人：Filippo M Santorelli，医学博士 | 0039050886231 | filippo3364@gmail.com | |
| 联系人：Lucrecia A Mota，DML | +39050992140 | lucreciaantonia.mota@fsm.unipi.it |
地点
| 意大利 | |
| IRCCS Stella Maris 基金会 | |
| 比萨，PI，意大利，56128 | |
赞助商和合作者
IRCCS Stella Maris 基金会
调查员
| 首席研究员： | Filippo M Santorelli，医学博士 | Filippo Santorelli-Lab Med Molecolare |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首次提交日期 | 2021 年 5 月 28 日 | ||||||||
| 首次发布日期 | 2021 年 6 月 3 日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021 年 6 月 3 日 | ||||||||
| 预计学习开始日期 | 2021 年 5 月 30 日 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2022 年 4 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果测量 | 在第 6 个月和第 12 个月时痉挛性截瘫评定量表 (SPRS) 相对于基线的变化 [时间框架：在基线、第 6 个月、第 12 个月] 评估痉挛性截瘫评定量表 (SPRS) 的评分变化超过 ± 10% | ||||||||
| 原始主要结果测量 | 与当前相同 | ||||||||
| 更改历史记录 | 未发布任何更改 | ||||||||
| 当前的次要结果测量 | 鞘糖脂和神经节苷脂血浆水平的变化 [时间框架：基线、第 6 个月、第 12 个月] 评估超过 ± 10% 的鞘糖脂和神经节苷脂血浆水平的变化 | ||||||||
| 原始次要结果测量 | 与当前相同 | ||||||||
| 当前的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 原始的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短标题 | 痉挛性截瘫患者的海藻糖给药 11 (3AL-SPG11) | ||||||||
| 官方名称 | 11 型痉挛性截瘫患者服用海藻糖的观察性研究 | ||||||||
| 简要总结 | 遗传性痉挛性下肢轻瘫 11 型 (SPG11) 是由 SPG11 基因突变引起的，该基因产生 Spatacsin，一种参与溶酶体功能的蛋白质。 | ||||||||
| 详细说明 | 对患有自噬-溶酶体系统功能障碍的神经退行性疾病的受试者进行的几项实验表明，海藻糖可以改善病理表型。这一证据表明，海藻糖可用于 SPG11 患者，以试图阻止糖鞘脂在溶酶体水平的积累并诱导新溶酶体的发生。本研究旨在记录 20 名 SPG11 患者在 12 个月内服用海藻糖的临床数据。 | ||||||||
| 学习类型 | 观察的 | ||||||||
| 学习规划 | 观察模型：仅案例 时间透视：前瞻性 | ||||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||||||
| 生物标本 | 不提供 | ||||||||
| 抽样方法 | 非概率样本 | ||||||||
| 研究人群 | 受试者将在我们的中心 (IRCCS Fondazione Stella Maris) 进行定期访问，作为初级保健的一部分。 | ||||||||
| 状况 |
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| 干涉 | 不提供 | ||||||||
| 研究组/队列 | 不提供 | ||||||||
| 出版物 * |
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* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘现状 | 暂未招聘 | ||||||||
| 预计入学人数 | 20 | ||||||||
| 最初预计入学人数 | 与当前相同 | ||||||||
| 预计研究完成日期 | 2022 年 6 月 30 日 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2022 年 4 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别 |
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| 年龄 | 10 岁及以上（儿童、成人、老年人） | ||||||||
| 接受健康志愿者 | 不 | ||||||||
| 联系人 |
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| 上市地点国家 | 意大利 | ||||||||
| 删除位置国家/地区 | |||||||||
| 行政信息 | |||||||||
| NCT号码 | NCT04912609 | ||||||||
| 其他研究 ID 号 | 3AL-SPG11 | ||||||||
| 设有数据监控委员会 | 不 | ||||||||
| 美国 FDA 监管产品 |
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| IPD分享声明 |
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| 责任方 | Filippo Maria Santorelli, IRCCS Fondazione Stella Maris | ||||||||
| 研究赞助商 | IRCCS Stella Maris 基金会 | ||||||||
| 合作者 | 不提供 | ||||||||
| 调查员 |
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| PRS账户 | IRCCS Stella Maris 基金会 | ||||||||
| 验证日期 | 2021 年 5 月 | ||||||||
