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出境医 / 临床实验 / 对小于或等于 6 个月大的 IOPD 参与者进行的临床研究，以评估使用阿伐糖苷酶阿尔法 (Baby-COMET) 的酶替代疗法 (ERT) 的有效性和安全性

对小于或等于 6 个月大的 IOPD 参与者进行的临床研究，以评估使用阿伐糖苷酶阿尔法 (Baby-COMET) 的酶替代疗法 (ERT) 的有效性和安全性

研究描述
简要总结：

这是一项单组、治疗、3 期、开放标签研究，旨在评估阿伐糖苷酶 α 在 6 个月以下患有 IOPD 的男性和女性参与者中的有效性、安全性、药代动力学 (PK) 和药效学 (PD)。

学习详情包括：

  • 研究持续时间：筛选 - 长达 4 周；
  • 主要分析期 (PAP) - 52 周；
  • 延长治疗期 (ETP) - 52 周；
  • 延长长期治疗期 (ELTP) - 104 周；整个研究持续时间为 4 周的随访期 - 长达 4.08 年。
  • 治疗持续时间：长达 4 年
  • 访问频率：每隔一周，可能每周

状况或疾病 干预/治疗阶段
糖原贮积病 II 型药物：阿伐糖苷酶α第三阶段

详细说明：
研究持续时间可能因国家/地区而异，但直到患者所在国家/地区批准阿伐糖苷酶 α 或最多 4.08 年，以先到者为准。
学习规划
学习信息布局表
学习类型 ：介入（临床试验）
预计入学人数 ： 16人
分配：不适用
干预模式：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
官方名称： Avalglucosidase Alfa 对小于或等于 6 个月的婴儿型庞贝病 (IOPD) 初治儿科参与者的疗效、安全性、药代动力学和药效学的开放标签、跨国、多中心、静脉输注研究
预计学习开始日期 ： 2021 年 6 月
预计主要完成日期 ： 2024 年 5 月
预计 研究完成日期 ： 2026 年 12 月
武器和干预
手臂 干预/治疗
实验：阿瓦糖苷酶α
每 2 周静脉注射一次
药物：阿伐糖苷酶α
无菌冻干粉静脉（IV）输注
别名：GZ402666

结果措施
主要结果测量 ：
  1. 第 52 周时存活且无有创通气的参与者比例 [时间框架：第 52 周]

次要结果测量 ：
  1. 在 12 个月和 18 个月大时存活且无有创通气的参与者比例 [时间框架：在 12 个月和 18 个月大时]
  2. 第 52 周存活的参与者比例 [时间范围：第 52 周]
  3. 在 12 和 18 个月大时存活的参与者比例 [时间范围：在 12 和 18 个月大时]
  4. 第 52 周不使用呼吸机和不使用补充氧气的参与者比例 [时间框架：第 52 周]
  5. LVM-Z 评分从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  6. AIMS 评分从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  7. 体长 Z 分数从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  8. 体重 Z 分数从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  9. 头围 Z 分数从基线到第 52 周的变化 [时间框架：第 52 周]
  10. 体长百分位数从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  11. 体重百分位数从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  12. 头围百分位数从基线到第 52 周的变化 [时间框架：第 52 周]
  13. 尿液 Hex4 从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  14. 经历至少 1 次治疗出现的不良事件 (TEAE)，包括输液相关反应 (IAR) 的参与者人数 [时间框架：第 52 周，第 212 周]
  15. 体检异常的人数[时间框架：第52周，第208周]
  16. 在临床实验室结果中具有潜在临床显着异常 (PCSA) 的参与者人数 [时间框架：第 52 周，第 208 周]
  17. 在生命体征测量中使用 PCSA 的参与者人数 [时间范围：第 52 周，第 208 周]
  18. 12 导联心电图 (ECG) 中 PCSA 的参与者人数 [时间范围：第 52 周，第 208 周]
  19. 治疗中出现的抗药抗体 (ADA) 的发生率 [时间框架：第 52 周，第 208 周]
  20. avalglucosidase alfa 的血浆浓度 [时间范围：在第 1 天、第 12 周和第 52 周]

资格标准
资格信息的布局表
适合学习的年龄：最多 6 个月（儿童）
适合学习的性别：全部
接受健康志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 参与者必须已确诊为婴儿型庞贝病，定义为：存在 2 种溶酶体酸性 α-葡萄糖苷酶 (GAA) 致病变异，以及血液、皮肤或肌肉组织中记录的 GAA 缺乏症；或在 2 个不同的样本（来自 2 个不同的组织或来自同一组织但在 2 个不同的采样日期）中存在 1 个 GAA 致病性变异和记录的来自血液、皮肤和肌肉组织的 GAA 缺乏症。
  • 参与者必须在注册前已确定可用的交叉反应免疫材料 (CRIM) 状态。

  • 参与者在诊断时必须患有心肌病：即 LVMI 相当于平均年龄特异性 LVMI

    • 通过新生儿筛查或兄弟姐妹筛查诊断出的参与者的 1 个标准差；
    • 通过临床评估诊断的参与者的 2 标准差。
  • 父母或合法授权代表必须能够签署知情同意书。

排除标准：

  • 有呼吸功能不全症状的参与者，包括在登记时使用任何通气（有创或无创）。
  • 患有严重先天性异常的参与者。
  • 患有具有临床意义的器质性疾病的参与者（与庞贝病相关的症状除外）。
  • 参与者接受了来自任何来源的重组人酸性 α 葡萄糖苷酶 (rhGAA) 的酶替代疗法 (ERT)。
  • 之前曾在任何阿伐糖苷酶 α 临床试验中接受治疗的参与者。
  • 不适合参与的参与者，无论出于何种原因，由研究者判断，包括医疗或临床状况，或参与者有可能不遵守研究程序的风险。
联系方式和地点

联系人
位置联系人的布局表
联系方式：推荐使用 Trial Transparency 电子邮件（美国和加拿大的免费电话） 800-633-1610 分机选项 6联系方式-US@sanofi.com

赞助商和合作者
赛诺菲
追踪信息
首次提交日期ICMJE 2021 年 5 月 25 日
首次发布日期ICMJE 2021 年 6 月 2 日
最后更新发布日期2021 年 6 月 2 日
预计研究开始日期ICMJE 2021 年 6 月
预计主要完成日期2024 年 5 月（主要结果测量的最终数据收集日期）
当前主要结局指标ICMJE
（提交时间：2021年6月1日）		第 52 周时存活且无有创通气的参与者比例 [时间框架：第 52 周]
原始主要结局指标ICMJE与当前相同
更改历史记录未发布任何更改
当前次要结局指标ICMJE
（提交时间：2021年6月1日）
  • 在 12 个月和 18 个月大时存活且无有创通气的参与者比例 [时间框架：在 12 个月和 18 个月大时]
  • 第 52 周存活的参与者比例 [时间范围：第 52 周]
  • 在 12 和 18 个月大时存活的参与者比例 [时间范围：在 12 和 18 个月大时]
  • 第 52 周不使用呼吸机和不使用补充氧气的参与者比例 [时间框架：第 52 周]
  • LVM-Z 评分从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  • AIMS 评分从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  • 体长 Z 分数从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  • 体重 Z 分数从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  • 头围 Z 分数从基线到第 52 周的变化 [时间框架：第 52 周]
  • 体长百分位数从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  • 体重百分位数从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  • 头围百分位数从基线到第 52 周的变化 [时间框架：第 52 周]
  • 尿液 Hex4 从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  • 经历至少 1 次治疗出现的不良事件 (TEAE)，包括输液相关反应 (IAR) 的参与者人数 [时间框架：第 52 周，第 212 周]
  • 体检异常的人数[时间框架：第52周，第208周]
  • 在临床实验室结果中具有潜在临床显着异常 (PCSA) 的参与者人数 [时间框架：第 52 周，第 208 周]
  • 在生命体征测量中使用 PCSA 的参与者人数 [时间范围：第 52 周，第 208 周]
  • 12 导联心电图 (ECG) 中 PCSA 的参与者人数 [时间范围：第 52 周，第 208 周]
  • 治疗中出现的抗药抗体 (ADA) 的发生率 [时间框架：第 52 周，第 208 周]
  • avalglucosidase alfa 的血浆浓度 [时间范围：在第 1 天、第 12 周和第 52 周]
原始次要结果测量ICMJE与当前相同
当前的其他预先指定的结果措施不提供
原始的其他预先指定的结果措施不提供
描述性信息
简要标题ICMJE针对年龄小于或等于 6 个月的 IOPD 参与者的临床研究，以评估使用阿伐糖苷酶 α 的酶替代疗法 (ERT) 的有效性和安全性
官方名称ICMJE Avalglucosidase Alfa 对小于或等于 6 个月的婴儿型庞贝病 (IOPD) 初治儿科参与者的疗效、安全性、药代动力学和药效学的开放标签、跨国、多中心、静脉输注研究
简要总结

这是一项单组、治疗、3 期、开放标签研究，旨在评估阿伐糖苷酶 α 在 6 个月以下患有 IOPD 的男性和女性参与者中的有效性、安全性、药代动力学 (PK) 和药效学 (PD)。

学习详情包括：

  • 研究持续时间：筛选 - 长达 4 周；
  • 主要分析期 (PAP) - 52 周；
  • 延长治疗期 (ETP) - 52 周；
  • 延长长期治疗期 (ELTP) - 104 周；整个研究持续时间为 4 周的随访期 - 长达 4.08 年。
  • 治疗持续时间：长达 4 年
  • 访问频率：每隔一周，可能每周
详细说明研究持续时间可能因国家/地区而异，但直到患者所在国家/地区批准阿伐糖苷酶 α 或最多 4.08 年，以先到者为准。
研究类型ICMJE介入性
研究阶段ICMJE第三阶段
研究设计ICMJE分配：不适用
干预模式：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE糖原贮积病 II 型
干预ICMJE药物：阿伐糖苷酶α
无菌冻干粉静脉（IV）输注
别名：GZ402666
研究武器ICMJE实验：阿瓦糖苷酶α
每 2 周静脉注射一次
干预：药物：阿伐糖苷酶α
出版物 *不提供

* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE暂未招聘
预计入学人数ICMJE
（提交时间：2021年6月1日）		 16
最初预计入学人数ICMJE与当前相同
预计研究完成日期ICMJE 2026 年 12 月
预计主要完成日期2024 年 5 月（主要结果测量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 参与者必须已确诊为婴儿型庞贝病，定义为：存在 2 种溶酶体酸性 α-葡萄糖苷酶 (GAA) 致病变异，以及血液、皮肤或肌肉组织中记录的 GAA 缺乏症；或在 2 个不同的样本（来自 2 个不同的组织或来自同一组织但在 2 个不同的采样日期）中存在 1 个 GAA 致病性变异和记录的来自血液、皮肤和肌肉组织的 GAA 缺乏症。
  • 参与者必须在注册前已确定可用的交叉反应免疫材料 (CRIM) 状态。

  • 参与者在诊断时必须患有心肌病：即 LVMI 相当于平均年龄特异性 LVMI

    • 通过新生儿筛查或兄弟姐妹筛查诊断出的参与者的 1 个标准差；
    • 通过临床评估诊断的参与者的 2 标准差。
  • 父母或合法授权代表必须能够签署知情同意书。

排除标准：

  • 有呼吸功能不全症状的参与者，包括在登记时使用任何通气（有创或无创）。
  • 患有严重先天性异常的参与者。
  • 患有具有临床意义的器质性疾病的参与者（与庞贝病相关的症状除外）。
  • 参与者接受了来自任何来源的重组人酸性 α 葡萄糖苷酶 (rhGAA) 的酶替代疗法 (ERT)。
  • 之前曾在任何阿伐糖苷酶 α 临床试验中接受治疗的参与者。
  • 不适合参与的参与者，无论出于何种原因，由研究者判断，包括医疗或临床状况，或参与者有可能不遵守研究程序的风险。
性别/性别ICMJE
适合学习的性别：全部
时代ICMJE最多 6 个月（儿童）
接受健康志愿者ICMJE不
联系方式ICMJE
联系方式：推荐使用 Trial Transparency 电子邮件（美国和加拿大的免费电话） 800-633-1610 分机选项 6联系方式-US@sanofi.com
上市地点国家/地区ICMJE不提供
删除位置国家/地区
行政信息
NCT 号码ICMJE NCT04910776
其他研究 ID 号ICMJE EFC14462
2020-004686-39（EudraCT 编号）
U1111-1246-6645（注册标识符：ICTRP）
设有数据监控委员会是的
美国 FDA 监管产品
研究美国 FDA 监管的药品：是的
研究美国 FDA 监管的设备产品：不
IPD 共享声明ICMJE
计划共享 IPD：是的
计划说明：合格的研究人员可以要求访问患者级别的数据和相关研究文件，包括临床研究报告、任何修改的研究方案、空白病例报告表、统计分析计划和数据集规范。患者级别的数据将被匿名化，研究文件将被编辑以保护试验参与者的隐私。有关赛诺菲数据共享标准、合格研究和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://www.clinicalstudydatarequest.com/
责任方赛诺菲
研究发起人ICMJE赛诺菲
合作者ICMJE不提供
调查员ICMJE不提供
PRS账户赛诺菲
验证日期2021 年 6 月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素
研究描述
简要总结：

这是一项单组、治疗、3 期、开放标签研究，旨在评估阿伐糖苷酶 α 在 6 个月以下患有 IOPD 的男性和女性参与者中的有效性、安全性、药代动力学 (PK) 和药效学 (PD)。

学习详情包括：

  • 研究持续时间：筛选 - 长达 4 周；
  • 主要分析期 (PAP) - 52 周；
  • 延长治疗期 (ETP) - 52 周；
  • 延长长期治疗期 (ELTP) - 104 周；整个研究持续时间为 4 周的随访期 - 长达 4.08 年。
  • 治疗持续时间：长达 4 年
  • 访问频率：每隔一周，可能每周

状况或疾病 干预/治疗阶段
糖原贮积病 II 型药物：阿伐糖苷酶α第三阶段

详细说明：
研究持续时间可能因国家/地区而异，但直到患者所在国家/地区批准阿伐糖苷酶 α 或最多 4.08 年，以先到者为准。
学习规划
学习信息布局表
学习类型 ：介入（临床试验）
预计入学人数 ： 16人
分配：不适用
干预模式：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
官方名称： Avalglucosidase Alfa 对小于或等于 6 个月的婴儿型庞贝病 (IOPD) 初治儿科参与者的疗效、安全性、药代动力学和药效学的开放标签、跨国、多中心、静脉输注研究
预计学习开始日期 ： 2021 年 6 月
预计主要完成日期 ： 2024 年 5 月
预计 研究完成日期 ： 2026 年 12 月
武器和干预
手臂 干预/治疗
实验：阿瓦糖苷酶α
每 2 周静脉注射一次
药物：阿伐糖苷酶α
无菌冻干粉静脉（IV）输注
别名：GZ402666

结果措施
主要结果测量 ：
  1. 第 52 周时存活且无有创通气的参与者比例 [时间框架：第 52 周]

次要结果测量 ：
  1. 在 12 个月和 18 个月大时存活且无有创通气的参与者比例 [时间框架：在 12 个月和 18 个月大时]
  2. 第 52 周存活的参与者比例 [时间范围：第 52 周]
  3. 在 12 和 18 个月大时存活的参与者比例 [时间范围：在 12 和 18 个月大时]
  4. 第 52 周不使用呼吸机和不使用补充氧气的参与者比例 [时间框架：第 52 周]
  5. LVM-Z 评分从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  6. AIMS 评分从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  7. 体长 Z 分数从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  8. 体重 Z 分数从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  9. 头围 Z 分数从基线到第 52 周的变化 [时间框架：第 52 周]
  10. 体长百分位数从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  11. 体重百分位数从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  12. 头围百分位数从基线到第 52 周的变化 [时间框架：第 52 周]
  13. 尿液 Hex4 从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  14. 经历至少 1 次治疗出现的不良事件 (TEAE)，包括输液相关反应 (IAR) 的参与者人数 [时间框架：第 52 周，第 212 周]
  15. 体检异常的人数[时间框架：第52周，第208周]
  16. 在临床实验室结果中具有潜在临床显着异常 (PCSA) 的参与者人数 [时间框架：第 52 周，第 208 周]
  17. 在生命体征测量中使用 PCSA 的参与者人数 [时间范围：第 52 周，第 208 周]
  18. 12 导联心电图 (ECG) 中 PCSA 的参与者人数 [时间范围：第 52 周，第 208 周]
  19. 治疗中出现的抗药抗体 (ADA) 的发生率 [时间框架：第 52 周，第 208 周]
  20. avalglucosidase alfa 的血浆浓度 [时间范围：在第 1 天、第 12 周和第 52 周]

资格标准
资格信息的布局表
适合学习的年龄：最多 6 个月（儿童）
适合学习的性别：全部
接受健康志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 参与者必须已确诊为婴儿型庞贝病，定义为：存在 2 种溶酶体酸性 α-葡萄糖苷酶 (GAA) 致病变异，以及血液、皮肤或肌肉组织中记录的 GAA 缺乏症；或在 2 个不同的样本（来自 2 个不同的组织或来自同一组织但在 2 个不同的采样日期）中存在 1 个 GAA 致病性变异和记录的来自血液、皮肤和肌肉组织的 GAA 缺乏症。
  • 参与者必须在注册前已确定可用的交叉反应免疫材料 (CRIM) 状态。

  • 参与者在诊断时必须患有心肌病：即 LVMI 相当于平均年龄特异性 LVMI

    • 通过新生儿筛查或兄弟姐妹筛查诊断出的参与者的 1 个标准差；
    • 通过临床评估诊断的参与者的 2 标准差。
  • 父母或合法授权代表必须能够签署知情同意书。

排除标准：

  • 有呼吸功能不全症状的参与者，包括在登记时使用任何通气（有创或无创）。
  • 患有严重先天性异常的参与者。
  • 患有具有临床意义的器质性疾病的参与者（与庞贝病相关的症状除外）。
  • 参与者接受了来自任何来源的重组人酸性 α 葡萄糖苷酶 (rhGAA) 的酶替代疗法 (ERT)。
  • 之前曾在任何阿伐糖苷酶 α 临床试验中接受治疗的参与者。
  • 不适合参与的参与者，无论出于何种原因，由研究者判断，包括医疗或临床状况，或参与者有可能不遵守研究程序的风险。
联系方式和地点

联系人
位置联系人的布局表
联系方式：推荐使用 Trial Transparency 电子邮件（美国和加拿大的免费电话） 800-633-1610 分机选项 6联系方式-US@sanofi.com

赞助商和合作者
赛诺菲
追踪信息
首次提交日期ICMJE 2021 年 5 月 25 日
首次发布日期ICMJE 2021 年 6 月 2 日
最后更新发布日期2021 年 6 月 2 日
预计研究开始日期ICMJE 2021 年 6 月
预计主要完成日期2024 年 5 月（主要结果测量的最终数据收集日期）
当前主要结局指标ICMJE
（提交时间：2021年6月1日）		第 52 周时存活且无有创通气的参与者比例 [时间框架：第 52 周]
原始主要结局指标ICMJE与当前相同
更改历史记录未发布任何更改
当前次要结局指标ICMJE
（提交时间：2021年6月1日）
  • 在 12 个月和 18 个月大时存活且无有创通气的参与者比例 [时间框架：在 12 个月和 18 个月大时]
  • 第 52 周存活的参与者比例 [时间范围：第 52 周]
  • 在 12 和 18 个月大时存活的参与者比例 [时间范围：在 12 和 18 个月大时]
  • 第 52 周不使用呼吸机和不使用补充氧气的参与者比例 [时间框架：第 52 周]
  • LVM-Z 评分从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  • AIMS 评分从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  • 体长 Z 分数从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  • 体重 Z 分数从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  • 头围 Z 分数从基线到第 52 周的变化 [时间框架：第 52 周]
  • 体长百分位数从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  • 体重百分位数从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  • 头围百分位数从基线到第 52 周的变化 [时间框架：第 52 周]
  • 尿液 Hex4 从基线到第 52 周的变化 [时间范围：第 52 周]
  • 经历至少 1 次治疗出现的不良事件 (TEAE)，包括输液相关反应 (IAR) 的参与者人数 [时间框架：第 52 周，第 212 周]
  • 体检异常的人数[时间框架：第52周，第208周]
  • 在临床实验室结果中具有潜在临床显着异常 (PCSA) 的参与者人数 [时间框架：第 52 周，第 208 周]
  • 在生命体征测量中使用 PCSA 的参与者人数 [时间范围：第 52 周，第 208 周]
  • 12 导联心电图 (ECG) 中 PCSA 的参与者人数 [时间范围：第 52 周，第 208 周]
  • 治疗中出现的抗药抗体 (ADA) 的发生率 [时间框架：第 52 周，第 208 周]
  • avalglucosidase alfa 的血浆浓度 [时间范围：在第 1 天、第 12 周和第 52 周]
原始次要结果测量ICMJE与当前相同
当前的其他预先指定的结果措施不提供
原始的其他预先指定的结果措施不提供
描述性信息
简要标题ICMJE针对年龄小于或等于 6 个月的 IOPD 参与者的临床研究，以评估使用阿伐糖苷酶 α 的酶替代疗法 (ERT) 的有效性和安全性
官方名称ICMJE Avalglucosidase Alfa 对小于或等于 6 个月的婴儿型庞贝病 (IOPD) 初治儿科参与者的疗效、安全性、药代动力学和药效学的开放标签、跨国、多中心、静脉输注研究
简要总结

这是一项单组、治疗、3 期、开放标签研究，旨在评估阿伐糖苷酶 α 在 6 个月以下患有 IOPD 的男性和女性参与者中的有效性、安全性、药代动力学 (PK) 和药效学 (PD)。

学习详情包括：

  • 研究持续时间：筛选 - 长达 4 周；
  • 主要分析期 (PAP) - 52 周；
  • 延长治疗期 (ETP) - 52 周；
  • 延长长期治疗期 (ELTP) - 104 周；整个研究持续时间为 4 周的随访期 - 长达 4.08 年。
  • 治疗持续时间：长达 4 年
  • 访问频率：每隔一周，可能每周
详细说明研究持续时间可能因国家/地区而异，但直到患者所在国家/地区批准阿伐糖苷酶 α 或最多 4.08 年，以先到者为准。
研究类型ICMJE介入性
研究阶段ICMJE第三阶段
研究设计ICMJE分配：不适用
干预模式：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE糖原贮积病 II 型
干预ICMJE药物：阿伐糖苷酶α
无菌冻干粉静脉（IV）输注
别名：GZ402666
研究武器ICMJE实验：阿瓦糖苷酶α
每 2 周静脉注射一次
干预：药物：阿伐糖苷酶α
出版物 *不提供

* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE暂未招聘
预计入学人数ICMJE
（提交时间：2021年6月1日）		 16
最初预计入学人数ICMJE与当前相同
预计研究完成日期ICMJE 2026 年 12 月
预计主要完成日期2024 年 5 月（主要结果测量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 参与者必须已确诊为婴儿型庞贝病，定义为：存在 2 种溶酶体酸性 α-葡萄糖苷酶 (GAA) 致病变异，以及血液、皮肤或肌肉组织中记录的 GAA 缺乏症；或在 2 个不同的样本（来自 2 个不同的组织或来自同一组织但在 2 个不同的采样日期）中存在 1 个 GAA 致病性变异和记录的来自血液、皮肤和肌肉组织的 GAA 缺乏症。
  • 参与者必须在注册前已确定可用的交叉反应免疫材料 (CRIM) 状态。

  • 参与者在诊断时必须患有心肌病：即 LVMI 相当于平均年龄特异性 LVMI

    • 通过新生儿筛查或兄弟姐妹筛查诊断出的参与者的 1 个标准差；
    • 通过临床评估诊断的参与者的 2 标准差。
  • 父母或合法授权代表必须能够签署知情同意书。

排除标准：

  • 有呼吸功能不全症状的参与者，包括在登记时使用任何通气（有创或无创）。
  • 患有严重先天性异常的参与者。
  • 患有具有临床意义的器质性疾病的参与者（与庞贝病相关的症状除外）。
  • 参与者接受了来自任何来源的重组人酸性 α 葡萄糖苷酶 (rhGAA) 的酶替代疗法 (ERT)。
  • 之前曾在任何阿伐糖苷酶 α 临床试验中接受治疗的参与者。
  • 不适合参与的参与者，无论出于何种原因，由研究者判断，包括医疗或临床状况，或参与者有可能不遵守研究程序的风险。
性别/性别ICMJE
适合学习的性别：全部
时代ICMJE最多 6 个月（儿童）
接受健康志愿者ICMJE不
联系方式ICMJE
联系方式：推荐使用 Trial Transparency 电子邮件（美国和加拿大的免费电话） 800-633-1610 分机选项 6联系方式-US@sanofi.com
上市地点国家/地区ICMJE不提供
删除位置国家/地区
行政信息
NCT 号码ICMJE NCT04910776
其他研究 ID 号ICMJE EFC14462
2020-004686-39（EudraCT 编号）
U1111-1246-6645（注册标识符：ICTRP）
设有数据监控委员会是的
美国 FDA 监管产品
研究美国 FDA 监管的药品：是的
研究美国 FDA 监管的设备产品：不
IPD 共享声明ICMJE
计划共享 IPD：是的
计划说明：合格的研究人员可以要求访问患者级别的数据和相关研究文件，包括临床研究报告、任何修改的研究方案、空白病例报告表、统计分析计划和数据集规范。患者级别的数据将被匿名化，研究文件将被编辑以保护试验参与者的隐私。有关赛诺菲数据共享标准、合格研究和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://www.clinicalstudydatarequest.com/
责任方赛诺菲
研究发起人ICMJE赛诺菲
合作者ICMJE不提供
调查员ICMJE不提供
PRS账户赛诺菲
验证日期2021 年 6 月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素

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