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Ruxolitinib 用于造血干细胞移植 (HSCT) 后早期肺功能障碍
造血干细胞移植 (HSCT) 是一种有效但有毒的疗法，多达 25% 的接受 HSCT 的儿童受到肺损伤的影响。移植技术的改进和存活率的重大改善意味着 HSCT 的应用越来越广泛，并且正在使用更多不匹配的移植物。闭塞性细支气管炎 (BO) 是儿科 HSCT 成功的主要限制因素，因为 BO 通常在儿童中诊断较晚，此时肺损伤不可逆，导致长期发病甚至死亡。目前，我们在 HSCT 后 BO 的发生率、病因和最佳治疗以及针对儿童的重要诊断限制方面的知识存在重大差距。 BO 的诊断通常基于肺功能测试的表现，这在 10 岁以下患病儿童中通常是不可能的。即使是感到不适或不合作的年龄较大的儿童也可能无法提供可解释的数据。这些诊断上的缺陷意味着 BO 通常被诊断为较晚，这意味着已经发生了纤维化并且病变是不可逆的。
该介入性试验的假设是，使用标准 Flovent/孟鲁司特和类固醇加鲁索替尼进行早期治疗将逆转肺损伤并减少慢性肺损伤或 BO 的频率。
| 状况或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 造血干细胞移植 (HSCT)闭塞性细支气管炎 (BO) | 药物：鲁索替尼 | 阶段2 |
| 学习类型 ： | 介入（临床试验） |
| 预计入学人数 ： | 40 名参与者 |
| 分配： | 不适用 |
| 干预模式： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要目的： | 治疗 |
| 官方名称： | Ruxolitinib 用于 HSCT 后早期肺功能障碍：一项 II 期研究 |
| 预计学习开始日期 ： | 2021 年 6 月 |
| 预计主要完成日期 ： | 2025 年 6 月 |
| 预计 研究完成日期 ： | 2025 年 6 月 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验性：鲁索替尼治疗 | 药物：鲁索替尼 参与者将每天两次口服鲁索替尼，持续 24 周。 |
- 有 ruxolitinib 治疗反应的参与者人数 [时间范围：从早期肺功能障碍诊断起 6 个月]治疗反应定义为稳定和/或改善的肺功能，如美国国立卫生研究院慢性 GVHD 反应标准工作组所定义。
- 具有 JAK 抑制作用的参与者百分比 [时间范围：鲁索替尼开始后 24 周]JAK 抑制的存在将通过磷酸 stat5 来测量
- 通过氙 MRI 扫描测量肺功能反应的参与者人数 [时间范围：鲁索替尼开始后 24 周]将通过氙气 MRI 扫描测量肺功能反应的存在
- 通过脉冲示波法测量肺功能反应的参与者人数 [时间范围：鲁索替尼开始后 24 周]将通过脉冲示波法测量肺功能反应的存在
- 通过家庭肺活量测定法测量肺功能反应的参与者人数 [时间范围：鲁索替尼开始后 24 周]肺功能反应的存在将通过家庭肺活量测定法来测量
| 适合学习的年龄： | 5 岁至 25 岁（儿童、成人） |
| 适合学习的性别： | 全部 |
| 接受健康志愿者： | 不 |
纳入标准：
≥ 5 岁且≤ 25 岁接受同种异体 HCT 和早期肺功能障碍的受试者，定义为以下任何一项：
- FEV1 比基线降低 10% 以上或 FEF 25-75 比基线降低 25%
- 另一个器官系统中的活跃 GVHD + 肺部症状（无喘息的呼吸急促、新的氧气需求、咳嗽）
- 通过 IOS 将 R5 增加 50%
- CT 上的空气滞留、小气道增厚或支气管扩张
AND - 所有年龄组，包括成人：
足够的肾功能定义为估计的肌酐清除率 (CrCl) ≥ 30 mL/min，由胱抑素 c GFR 或核 GFR 计算得出
足够的肝功能定义为：
- ALT 和 AST ≤ 5 x ULN，除非 ALT / AST 增加是由于 cGVHD
- 总胆红素≤ 5 x ULN（除非非肝脏来源或由于吉尔伯特综合征）或总胆红素< 10 x ULN，如果由于GVHD
充分的血液学功能定义为：
- 中性粒细胞绝对计数≥1.0 x 10^9/L
- 血小板≥30 x 10^9/L
PT/INR <2 x ULN 和 PTT (aPTT) < 2 x ULN（除非异常与凝血病或出血障碍无关）
排除标准：
- 已知对研究药物的任何成分过敏。
- 活动性不受控制的肺部感染（在感染评估之前，包括临床指征的支气管镜检查）
- 怀孕或哺乳或有怀孕或生育风险且无法使用可接受的高效避孕方法（例如，植入物、注射剂、复方口服避孕药、某些宫内节育器 [IUD]、完全禁欲或绝育）的受试者伴侣）和屏障方法（例如，避孕套、宫颈环、海绵等）在治疗期间以及女性和男性在最后一剂研究药物后的 90 天内。
- 在研究治疗的第一次给药之前的 30 天内，先前接受过 GVHD 研究药物治疗的受试者。其他非 GVHD 额外的研究药物可能会被允许在逐案基础上由研究牵头 PI 审查/批准。
| 联系人：Sara Loveless，BSN，RN | (513) 803-7656 | Sara.Loveless@cchmc.org | |
| 联系人：Evelyn Nguyen，女士 | (513) 636-4379 | Evelyn.Nguyen@cchmc.org |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 辛辛那提儿童医院医疗中心 | |
| 辛辛那提，俄亥俄州，美国，45229 | |
| 联系人：Sara Loveless，BSN，注册护士 513-803-7656 Sara.Loveless@cchmc.org | |
| 首席研究员：Kasiani Myers，医学博士 | |
| 首席研究员： | 卡西亚尼·迈尔斯，医学博士 | 辛辛那提儿童医院医疗中心 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首次提交日期ICMJE | 2021 年 5 月 26 日 | ||||||||
| 首次发布日期ICMJE | 2021 年 6 月 1 日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021 年 6 月 1 日 | ||||||||
| 预计研究开始日期ICMJE | 2021 年 6 月 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2025 年 6 月（主要结果测量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前主要结局指标ICMJE | 有 ruxolitinib 治疗反应的参与者人数 [时间范围：从早期肺功能障碍诊断起 6 个月] 治疗反应定义为稳定和/或改善的肺功能，如美国国立卫生研究院慢性 GVHD 反应标准工作组所定义。 | ||||||||
| 原始主要结局指标ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 更改历史记录 | 未发布任何更改 | ||||||||
| 当前次要结局指标ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果测量ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 当前的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 原始的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简要标题ICMJE | 鲁索替尼治疗造血干细胞移植后早期肺功能障碍 | ||||||||
| 官方名称ICMJE | Ruxolitinib 用于 HSCT 后早期肺功能障碍：一项 II 期研究 | ||||||||
| 简要总结 | 造血干细胞移植 (HSCT) 是一种有效但有毒的疗法，多达 25% 的接受 HSCT 的儿童受到肺损伤的影响。移植技术的改进和存活率的重大改善意味着 HSCT 的应用越来越广泛，并且正在使用更多不匹配的移植物。闭塞性细支气管炎 (BO) 是儿科 HSCT 成功的主要限制因素，因为 BO 通常在儿童中诊断较晚，此时肺损伤不可逆，导致长期发病甚至死亡。目前，我们在 HSCT 后 BO 的发生率、病因和最佳治疗以及针对儿童的重要诊断限制方面的知识存在重大差距。 BO 的诊断通常基于肺功能测试的表现，这在 10 岁以下患病儿童中通常是不可能的。即使是感到不适或不合作的年龄较大的儿童也可能无法提供可解释的数据。这些诊断上的缺陷意味着 BO 通常被诊断为较晚，这意味着已经发生了纤维化并且病变是不可逆的。 该介入性试验的假设是，使用标准 Flovent/孟鲁司特和类固醇加鲁索替尼进行早期治疗将逆转肺损伤并减少慢性肺损伤或 BO 的频率。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入性 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：不适用 干预模式：单组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | |||||||||
| 干预ICMJE | 药物：鲁索替尼 参与者将每天两次口服鲁索替尼，持续 24 周。 | ||||||||
| 研究武器ICMJE | 实验性：鲁索替尼治疗 干预：药物：鲁索替尼 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 暂未招聘 | ||||||||
| 预计入学人数ICMJE | 40 | ||||||||
| 最初预计入学人数ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 预计研究完成日期ICMJE | 2025 年 6 月 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2025 年 6 月（主要结果测量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准： ≥ 5 岁且≤ 25 岁接受同种异体 HCT 和早期肺功能障碍的受试者，定义为以下任何一项：
AND - 所有年龄组，包括成人： 足够的肾功能定义为估计的肌酐清除率 (CrCl) ≥ 30 mL/min，由胱抑素 c GFR 或核 GFR 计算得出 足够的肝功能定义为：
充分的血液学功能定义为：
PT/INR <2 x ULN 和 PTT (aPTT) < 2 x ULN（除非异常与凝血病或出血障碍无关） 排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 时代ICMJE | 5 岁至 25 岁（儿童、成人） | ||||||||
| 接受健康志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系方式ICMJE |
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| 上市地点国家/地区ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除位置国家/地区 | |||||||||
| 行政信息 | |||||||||
| NCT 号码ICMJE | NCT04908735 | ||||||||
| 其他研究 ID 号ICMJE | 2020-0719 | ||||||||
| 设有数据监控委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国 FDA 监管产品 |
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| IPD 共享声明ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | 辛辛那提儿童医院医疗中心 | ||||||||
| 研究发起人ICMJE | 辛辛那提儿童医院医疗中心 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 调查员ICMJE |
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| PRS账户 | 辛辛那提儿童医院医疗中心 | ||||||||
| 验证日期 | 2021 年 5 月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素 | |||||||||
造血干细胞移植 (HSCT) 是一种有效但有毒的疗法，多达 25% 的接受 HSCT 的儿童受到肺损伤的影响。移植技术的改进和存活率的重大改善意味着 HSCT 的应用越来越广泛，并且正在使用更多不匹配的移植物。闭塞性细支气管炎 (BO) 是儿科 HSCT 成功的主要限制因素，因为 BO 通常在儿童中诊断较晚，此时肺损伤不可逆，导致长期发病甚至死亡。目前，我们在 HSCT 后 BO 的发生率、病因和最佳治疗以及针对儿童的重要诊断限制方面的知识存在重大差距。 BO 的诊断通常基于肺功能测试的表现，这在 10 岁以下患病儿童中通常是不可能的。即使是感到不适或不合作的年龄较大的儿童也可能无法提供可解释的数据。这些诊断上的缺陷意味着 BO 通常被诊断为较晚，这意味着已经发生了纤维化并且病变是不可逆的。
该介入性试验的假设是，使用标准 Flovent/孟鲁司特和类固醇加鲁索替尼进行早期治疗将逆转肺损伤并减少慢性肺损伤或 BO 的频率。
| 状况或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 造血干细胞移植 (HSCT)闭塞性细支气管炎 (BO) | 药物：鲁索替尼 | 阶段2 |
| 学习类型 ： | 介入（临床试验） |
| 预计入学人数 ： | 40 名参与者 |
| 分配： | 不适用 |
| 干预模式： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要目的： | 治疗 |
| 官方名称： | Ruxolitinib 用于 HSCT 后早期肺功能障碍：一项 II 期研究 |
| 预计学习开始日期 ： | 2021 年 6 月 |
| 预计主要完成日期 ： | 2025 年 6 月 |
| 预计 研究完成日期 ： | 2025 年 6 月 |
- 有 ruxolitinib 治疗反应的参与者人数 [时间范围：从早期肺功能障碍诊断起 6 个月]治疗反应定义为稳定和/或改善的肺功能，如美国国立卫生研究院慢性 GVHD 反应标准工作组所定义。
| 适合学习的年龄： | 5 岁至 25 岁（儿童、成人） |
| 适合学习的性别： | 全部 |
| 接受健康志愿者： | 不 |
纳入标准：
≥ 5 岁且≤ 25 岁接受同种异体 HCT 和早期肺功能障碍的受试者，定义为以下任何一项：
- FEV1 比基线降低 10% 以上或 FEF 25-75 比基线降低 25%
- 另一个器官系统中的活跃 GVHD + 肺部症状（无喘息的呼吸急促、新的氧气需求、咳嗽）
- 通过 IOS 将 R5 增加 50%
- CT 上的空气滞留、小气道增厚或支气管扩张
AND - 所有年龄组，包括成人：
足够的肾功能定义为估计的肌酐清除率 (CrCl) ≥ 30 mL/min，由胱抑素 c GFR 或核 GFR 计算得出
足够的肝功能定义为：
- ALT 和 AST ≤ 5 x ULN，除非 ALT / AST 增加是由于 cGVHD
- 总胆红素≤ 5 x ULN（除非非肝脏来源或由于吉尔伯特综合征）或总胆红素< 10 x ULN，如果由于GVHD
充分的血液学功能定义为：
- 中性粒细胞绝对计数≥1.0 x 10^9/L
- 血小板≥30 x 10^9/L
PT/INR <2 x ULN 和 PTT (aPTT) < 2 x ULN（除非异常与凝血病或出血障碍无关）
排除标准：
| 联系人：Sara Loveless，BSN，RN | (513) 803-7656 | Sara.Loveless@cchmc.org | |
| 联系人：Evelyn Nguyen，女士 | (513) 636-4379 | Evelyn.Nguyen@cchmc.org |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 辛辛那提儿童医院医疗中心 | |
| 辛辛那提，俄亥俄州，美国，45229 | |
| 联系人：Sara Loveless，BSN，注册护士 513-803-7656 Sara.Loveless@cchmc.org | |
| 首席研究员：Kasiani Myers，医学博士 | |
| 首席研究员： | 卡西亚尼·迈尔斯，医学博士 | 辛辛那提儿童医院医疗中心 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首次提交日期ICMJE | 2021 年 5 月 26 日 | ||||||||
| 首次发布日期ICMJE | 2021 年 6 月 1 日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021 年 6 月 1 日 | ||||||||
| 预计研究开始日期ICMJE | 2021 年 6 月 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2025 年 6 月（主要结果测量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前主要结局指标ICMJE | 有 ruxolitinib 治疗反应的参与者人数 [时间范围：从早期肺功能障碍诊断起 6 个月] 治疗反应定义为稳定和/或改善的肺功能，如美国国立卫生研究院慢性 GVHD 反应标准工作组所定义。 | ||||||||
| 原始主要结局指标ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 更改历史记录 | 未发布任何更改 | ||||||||
| 当前次要结局指标ICMJE | |||||||||
| 原始次要结果测量ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 当前的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 原始的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简要标题ICMJE | 鲁索替尼治疗造血干细胞移植后早期肺功能障碍 | ||||||||
| 官方名称ICMJE | Ruxolitinib 用于 HSCT 后早期肺功能障碍：一项 II 期研究 | ||||||||
| 简要总结 | 造血干细胞移植 (HSCT) 是一种有效但有毒的疗法，多达 25% 的接受 HSCT 的儿童受到肺损伤的影响。移植技术的改进和存活率的重大改善意味着 HSCT 的应用越来越广泛，并且正在使用更多不匹配的移植物。闭塞性细支气管炎 (BO) 是儿科 HSCT 成功的主要限制因素，因为 BO 通常在儿童中诊断较晚，此时肺损伤不可逆，导致长期发病甚至死亡。目前，我们在 HSCT 后 BO 的发生率、病因和最佳治疗以及针对儿童的重要诊断限制方面的知识存在重大差距。 BO 的诊断通常基于肺功能测试的表现，这在 10 岁以下患病儿童中通常是不可能的。即使是感到不适或不合作的年龄较大的儿童也可能无法提供可解释的数据。这些诊断上的缺陷意味着 BO 通常被诊断为较晚，这意味着已经发生了纤维化并且病变是不可逆的。 该介入性试验的假设是，使用标准 Flovent/孟鲁司特和类固醇加鲁索替尼进行早期治疗将逆转肺损伤并减少慢性肺损伤或 BO 的频率。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入性 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：不适用 干预模式：单组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | |||||||||
| 干预ICMJE | 药物：鲁索替尼 参与者将每天两次口服鲁索替尼，持续 24 周。 | ||||||||
| 研究武器ICMJE | 实验性：鲁索替尼治疗 干预：药物：鲁索替尼 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 暂未招聘 | ||||||||
| 预计入学人数ICMJE | 40 | ||||||||
| 最初预计入学人数ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 预计研究完成日期ICMJE | 2025 年 6 月 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2025 年 6 月（主要结果测量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准： ≥ 5 岁且≤ 25 岁接受同种异体 HCT 和早期肺功能障碍的受试者，定义为以下任何一项：
AND - 所有年龄组，包括成人： 足够的肾功能定义为估计的肌酐清除率 (CrCl) ≥ 30 mL/min，由胱抑素 c GFR 或核 GFR 计算得出 足够的肝功能定义为：
充分的血液学功能定义为：
PT/INR <2 x ULN 和 PTT (aPTT) < 2 x ULN（除非异常与凝血病或出血障碍无关） 排除标准： | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 时代ICMJE | 5 岁至 25 岁（儿童、成人） | ||||||||
| 接受健康志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系方式ICMJE |
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| 上市地点国家/地区ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除位置国家/地区 | |||||||||
| 行政信息 | |||||||||
| NCT 号码ICMJE | NCT04908735 | ||||||||
| 其他研究 ID 号ICMJE | 2020-0719 | ||||||||
| 设有数据监控委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国 FDA 监管产品 |
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| IPD 共享声明ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | 辛辛那提儿童医院医疗中心 | ||||||||
| 研究发起人ICMJE | 辛辛那提儿童医院医疗中心 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 调查员ICMJE |
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| PRS账户 | 辛辛那提儿童医院医疗中心 | ||||||||
| 验证日期 | 2021 年 5 月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素 | |||||||||
