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出境医 / 临床实验 / 尿素循环障碍的肝脏组织病理学
尿素循环障碍的肝脏组织病理学
研究描述
简要总结：
这是一项多站点、回顾性图表审查以及一项前瞻性研究，旨在评估来自任何 UCD 诊断个体的肝脏样本的组织病理学发现。这项研究将在所有尿素循环障碍联盟 (UCDC) 地点进行：德克萨斯州休斯顿的贝勒医学院和华盛顿特区的儿童国家医疗中心
| 状况或疾病 |
|---|
| 尿素循环障碍鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症瓜氨酸血症 1 ARGI缺乏症ASL 缺乏症精氨基琥珀酸尿症ASS 缺乏症 高精氨酸血症氨基甲酰磷酸合成酶缺乏症NAGS 缺乏症 |
详细说明：
尿素循环障碍 (UCD) 是肝脏代谢最常见的先天性错误之一。通过早期诊断和改进治疗，UCD 患者的存活率有所提高，而这种改善的存活率导致一些长期并发症的暴露，例如肝功能障碍和部分患者的进行性纤维化。 UCD 的肝脏并发症变化很大，取决于特定的代谢缺陷。
学习规划
| 学习类型 ： | 观察的 |
| 预计入学人数 ： | 70 名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间透视： | 其他 |
| 官方名称： | 尿素循环障碍的肝脏组织病理学 |
| 预计学习开始日期 ： | 2021 年 7 月 1 日 |
| 预计主要完成日期 ： | 2025 年 6 月 30 日 |
| 预计 研究完成日期 ： | 2025 年 6 月 30 日 |
武器和干预
结果措施
主要结果测量 ：
- 肝纤维化 [时间范围：肝活检或外植体的组织病理学报告]纤维化分期
- 脂肪变性 [时间范围：肝活检或外植体的组织病理学报告]脂肪变性分级
- 肝糖原增多症 [时间范围：肝活检或外植体的组织病理学报告]糖原增多症的存在和类型
生物样本保留：不含 DNA 的样本
冷冻肝脏样本、肝脏组织学块/载玻片
资格标准
联系方式和地点
联系人
| 联系人：赛玛阿里，MSN | 832-822-4183 | saima.ali@bcm.edu |
地点
| 美国，哥伦比亚特区 | |
| 儿童国家医疗中心 | |
| 华盛顿，哥伦比亚特区，美国，20010 | |
赞助商和合作者
贝勒医学院
国家儿童研究所
调查员
| 首席研究员： | Lindsay Burrage，医学博士，博士 | 贝勒医学院 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首次提交日期 | 2021 年 5 月 26 日 | ||||
| 首次发布日期 | 2021 年 6 月 1 日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021 年 6 月 1 日 | ||||
| 预计学习开始日期 | 2021 年 7 月 1 日 | ||||
| 预计主要完成日期 | 2025 年 6 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果测量 |
| ||||
| 原始主要结果测量 | 与当前相同 | ||||
| 更改历史记录 | 未发布任何更改 | ||||
| 当前的次要结果测量 | 不提供 | ||||
| 原始次要结果测量 | 不提供 | ||||
| 当前的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||
| 原始的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 尿素循环障碍的肝脏组织病理学 | ||||
| 官方名称 | 尿素循环障碍的肝脏组织病理学 | ||||
| 简要总结 | 这是一项多站点、回顾性图表审查以及一项前瞻性研究，旨在评估来自任何 UCD 诊断个体的肝脏样本的组织病理学发现。这项研究将在所有尿素循环障碍联盟 (UCDC) 地点进行：德克萨斯州休斯顿的贝勒医学院和华盛顿特区的儿童国家医疗中心 | ||||
| 详细说明 | 尿素循环障碍 (UCD) 是肝脏代谢最常见的先天性错误之一。通过早期诊断和改进治疗，UCD 患者的存活率有所提高，而这种改善的存活率导致一些长期并发症的暴露，例如肝功能障碍和部分患者的进行性纤维化。 UCD 的肝脏并发症变化很大，取决于特定的代谢缺陷。 | ||||
| 学习类型 | 观察的 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间透视：其他 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物标本 | 保留：不含 DNA 的样品 描述： 冷冻肝脏样本、肝脏组织学块/载玻片 | ||||
| 抽样方法 | 非概率样本 | ||||
| 研究人群 | 尿素循环障碍患者 | ||||
| 状况 | |||||
| 干涉 | 不提供 | ||||
| 研究组/队列 | 不提供 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘现状 | 暂未招聘 | ||||
| 预计入学人数 | 70 | ||||
| 最初预计入学人数 | 与当前相同 | ||||
| 预计研究完成日期 | 2025 年 6 月 30 日 | ||||
| 预计主要完成日期 | 2025 年 6 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准： | ||||
| 性别/性别 |
| ||||
| 年龄 | 儿童、成人、老年人 | ||||
| 接受健康志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 |
| ||||
| 上市地点国家 | 美国 | ||||
| 删除位置国家/地区 | |||||
| 行政信息 | |||||
| NCT号码 | NCT04908319 | ||||
| 其他研究 ID 号 | 5122 | ||||
| 设有数据监控委员会 | 不提供 | ||||
| 美国 FDA 监管产品 |
| ||||
| IPD分享声明 | 不提供 | ||||
| 责任方 | Lindsay Burrage，贝勒医学院 | ||||
| 研究赞助商 | 贝勒医学院 | ||||
| 合作者 | 国家儿童研究所 | ||||
| 调查员 |
| ||||
| PRS账户 | 贝勒医学院 | ||||
| 验证日期 | 2021 年 5 月 | ||||
研究描述
简要总结：
这是一项多站点、回顾性图表审查以及一项前瞻性研究，旨在评估来自任何 UCD 诊断个体的肝脏样本的组织病理学发现。这项研究将在所有尿素循环障碍联盟 (UCDC) 地点进行：德克萨斯州休斯顿的贝勒医学院和华盛顿特区的儿童国家医疗中心
| 状况或疾病 |
|---|
| 尿素循环障碍鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症瓜氨酸血症 1 ARGI缺乏症ASL 缺乏症精氨基琥珀酸尿症ASS 缺乏症 高精氨酸血症氨基甲酰磷酸合成酶缺乏症NAGS 缺乏症 |
学习规划
| 学习类型 ： | 观察的 |
| 预计入学人数 ： | 70 名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间透视： | 其他 |
| 官方名称： | 尿素循环障碍的肝脏组织病理学 |
| 预计学习开始日期 ： | 2021 年 7 月 1 日 |
| 预计主要完成日期 ： | 2025 年 6 月 30 日 |
| 预计 研究完成日期 ： | 2025 年 6 月 30 日 |
武器和干预
结果措施
主要结果测量 ：
- 肝纤维化 [时间范围：肝活检或外植体的组织病理学报告]纤维化分期
- 脂肪变性 [时间范围：肝活检或外植体的组织病理学报告]脂肪变性分级
- 肝糖原增多症 [时间范围：肝活检或外植体的组织病理学报告]糖原增多症的存在和类型
生物样本保留：不含 DNA 的样本
冷冻肝脏样本、肝脏组织学块/载玻片
资格标准
联系方式和地点
联系人
| 联系人：赛玛阿里，MSN | 832-822-4183 | saima.ali@bcm.edu |
地点
| 美国，哥伦比亚特区 | |
| 儿童国家医疗中心 | |
| 华盛顿，哥伦比亚特区，美国，20010 | |
赞助商和合作者
贝勒医学院
国家儿童研究所
调查员
| 首席研究员： | Lindsay Burrage，医学博士，博士 | 贝勒医学院 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首次提交日期 | 2021 年 5 月 26 日 | ||||
| 首次发布日期 | 2021 年 6 月 1 日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021 年 6 月 1 日 | ||||
| 预计学习开始日期 | 2021 年 7 月 1 日 | ||||
| 预计主要完成日期 | 2025 年 6 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果测量 |
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| 原始主要结果测量 | 与当前相同 | ||||
| 更改历史记录 | 未发布任何更改 | ||||
| 当前的次要结果测量 | 不提供 | ||||
| 原始次要结果测量 | 不提供 | ||||
| 当前的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||
| 原始的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 尿素循环障碍的肝脏组织病理学 | ||||
| 官方名称 | 尿素循环障碍的肝脏组织病理学 | ||||
| 简要总结 | 这是一项多站点、回顾性图表审查以及一项前瞻性研究，旨在评估来自任何 UCD 诊断个体的肝脏样本的组织病理学发现。这项研究将在所有尿素循环障碍联盟 (UCDC) 地点进行：德克萨斯州休斯顿的贝勒医学院和华盛顿特区的儿童国家医疗中心 | ||||
| 详细说明 | 尿素循环障碍 (UCD) 是肝脏代谢最常见的先天性错误之一。通过早期诊断和改进治疗，UCD 患者的存活率有所提高，而这种改善的存活率导致一些长期并发症的暴露，例如肝功能障碍和部分患者的进行性纤维化。 UCD 的肝脏并发症变化很大，取决于特定的代谢缺陷。 | ||||
| 学习类型 | 观察的 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间透视：其他 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物标本 | 保留：不含 DNA 的样品 描述： 冷冻肝脏样本、肝脏组织学块/载玻片 | ||||
| 抽样方法 | 非概率样本 | ||||
| 研究人群 | 尿素循环障碍患者 | ||||
| 状况 | |||||
| 干涉 | 不提供 | ||||
| 研究组/队列 | 不提供 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘现状 | 暂未招聘 | ||||
| 预计入学人数 | 70 | ||||
| 最初预计入学人数 | 与当前相同 | ||||
| 预计研究完成日期 | 2025 年 6 月 30 日 | ||||
| 预计主要完成日期 | 2025 年 6 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准： | ||||
| 性别/性别 |
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| 年龄 | 儿童、成人、老年人 | ||||
| 接受健康志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 |
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| 上市地点国家 | 美国 | ||||
| 删除位置国家/地区 | |||||
| 行政信息 | |||||
| NCT号码 | NCT04908319 | ||||
| 其他研究 ID 号 | 5122 | ||||
| 设有数据监控委员会 | 不提供 | ||||
| 美国 FDA 监管产品 |
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| IPD分享声明 | 不提供 | ||||
| 责任方 | Lindsay Burrage，贝勒医学院 | ||||
| 研究赞助商 | 贝勒医学院 | ||||
| 合作者 | 国家儿童研究所 | ||||
| 调查员 |
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| PRS账户 | 贝勒医学院 | ||||
| 验证日期 | 2021 年 5 月 | ||||
