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出境医 / 临床实验 / 尿素循环障碍的肝脏组织病理学

尿素循环障碍的肝脏组织病理学

研究描述
简要总结：
这是一项多站点、回顾性图表审查以及一项前瞻性研究，旨在评估来自任何 UCD 诊断个体的肝脏样本的组织病理学发现。这项研究将在所有尿素循环障碍联盟 (UCDC) 地点进行：德克萨斯州休斯顿的贝勒医学院和华盛顿特区的儿童国家医疗中心

状况或疾病
尿素循环障碍鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症瓜氨酸血症 1 ARGI缺乏症ASL 缺乏症精氨基琥珀酸尿症ASS 缺乏症 高精氨酸血症氨基甲酰磷酸合成酶缺乏症NAGS 缺乏症

详细说明：
尿素循环障碍 (UCD) 是肝脏代谢最常见的先天性错误之一。通过早期诊断和改进治疗，UCD 患者的存活率有所提高，而这种改善的存活率导致一些长期并发症的暴露，例如肝功能障碍和部分患者的进行性纤维化。 UCD 的肝脏并发症变化很大，取决于特定的代谢缺陷。
学习规划
学习信息布局表
学习类型 ：观察的
预计入学人数 ： 70 名参与者
观察模型：队列
时间透视：其他
官方名称：尿素循环障碍的肝脏组织病理学
预计学习开始日期 ： 2021 年 7 月 1 日
预计主要完成日期 ： 2025 年 6 月 30 日
预计 研究完成日期 ： 2025 年 6 月 30 日
武器和干预
结果措施
主要结果测量 ：
  1. 肝纤维化 [时间范围：肝活检或外植体的组织病理学报告]
    纤维化分期

  2. 脂肪变性 [时间范围：肝活检或外植体的组织病理学报告]
    脂肪变性分级

  3. 肝糖原增多症 [时间范围：肝活检或外植体的组织病理学报告]
    糖原增多症的存在和类型


生物样本保留：不含 DNA 的样本
冷冻肝脏样本、肝脏组织学块/载玻片

资格标准
资格信息的布局表
适合学习的年龄：儿童、成人、老年人
适合学习的性别：全部
接受健康志愿者：不
抽样方法：非概率样本
研究人群
尿素循环障碍患者
标准

纳入标准：

  • 根据酶活性、DNA 检测或代谢物分析证实的临床怀疑，诊断原发性尿素循环障碍。
  • 肝移植和/或肝活检病史或
  • 计划的肝移植和/或肝活检

排除标准：

  • 无法获得来自肝脏活检或外植体的组织病理学报告，或无法获得来自活检或外植体的肝组织或载玻片或
  • 预计在肝活检或移植后无法获得病理报告、肝脏疾病、组织块或病理切片
  • 已知的继发性肝病病史，如慢性病毒性肝炎、自身免疫性肝病、短肠、小肠综合征、酒精性肝病或 TPN 相关的胆汁淤积性疾病
联系方式和地点

联系人
位置联系人的布局表
联系人：赛玛阿里，MSN 832-822-4183 saima.ali@bcm.edu

地点
位置信息布局表
美国，哥伦比亚特区
儿童国家医疗中心
华盛顿，哥伦比亚特区，美国，​​20010
赞助商和合作者
贝勒医学院
国家儿童研究所
调查员
调查员信息布局表
首席研究员： Lindsay Burrage，医学博士，博士贝勒医学院
追踪信息
首次提交日期2021 年 5 月 26 日
首次发布日期2021 年 6 月 1 日
最后更新发布日期2021 年 6 月 1 日
预计学习开始日期2021 年 7 月 1 日
预计主要完成日期2025 年 6 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果测量
（投稿时间：2021年5月26日）
  • 肝纤维化 [时间范围：肝活检或外植体的组织病理学报告]
    纤维化分期
  • 脂肪变性 [时间范围：肝活检或外植体的组织病理学报告]
    脂肪变性分级
  • 肝糖原增多症 [时间范围：肝活检或外植体的组织病理学报告]
    糖原增多症的存在和类型
原始主要结果测量与当前相同
更改历史记录未发布任何更改
当前的次要结果测量不提供
原始次要结果测量不提供
当前的其他预先指定的结果措施不提供
原始的其他预先指定的结果措施不提供
描述性信息
简短标题尿素循环障碍的肝脏组织病理学
官方名称尿素循环障碍的肝脏组织病理学
简要总结这是一项多站点、回顾性图表审查以及一项前瞻性研究，旨在评估来自任何 UCD 诊断个体的肝脏样本的组织病理学发现。这项研究将在所有尿素循环障碍联盟 (UCDC) 地点进行：德克萨斯州休斯顿的贝勒医学院和华盛顿特区的儿童国家医疗中心
详细说明尿素循环障碍 (UCD) 是肝脏代谢最常见的先天性错误之一。通过早期诊断和改进治疗，UCD 患者的存活率有所提高，而这种改善的存活率导致一些长期并发症的暴露，例如肝功能障碍和部分患者的进行性纤维化。 UCD 的肝脏并发症变化很大，取决于特定的代谢缺陷。
学习类型观察的
学习规划观察模型：队列
时间透视：其他
目标随访时间不提供
生物标本保留：不含 DNA 的样品
描述：
冷冻肝脏样本、肝脏组织学块/载玻片
抽样方法非概率样本
研究人群尿素循环障碍患者
状况
  • 尿素循环障碍
  • 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症
  • 瓜氨酸血症 1
  • ARGI缺陷
  • 手语不足
  • 精氨基琥珀酸尿症
  • 屁股缺乏症
  • 高精氨酸血症
  • 氨基甲酰磷酸合成酶缺乏症
  • NAGS缺陷
干涉不提供
研究组/队列不提供
出版物 *不提供

* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘现状暂未招聘
预计入学人数
（投稿时间：2021年5月26日）		 70
最初预计入学人数与当前相同
预计研究完成日期2025 年 6 月 30 日
预计主要完成日期2025 年 6 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期）
资格标准

纳入标准：

  • 根据酶活性、DNA 检测或代谢物分析证实的临床怀疑，诊断原发性尿素循环障碍。
  • 肝移植和/或肝活检病史或
  • 计划的肝移植和/或肝活检

排除标准：

  • 无法获得来自肝脏活检或外植体的组织病理学报告，或无法获得来自活检或外植体的肝组织或载玻片或
  • 预计在肝活检或移植后无法获得病理报告、肝脏疾病、组织块或病理切片
  • 已知的继发性肝病病史，如慢性病毒性肝炎、自身免疫性肝病、短肠、小肠综合征、酒精性肝病或 TPN 相关的胆汁淤积性疾病
性别/性别
适合学习的性别：全部
年龄儿童、成人、老年人
接受健康志愿者不
联系人
联系人：赛玛阿里，MSN 832-822-4183 saima.ali@bcm.edu
上市地点国家美国
删除位置国家/地区
行政信息
NCT号码NCT04908319
其他研究 ID 号5122
设有数据监控委员会不提供
美国 FDA 监管产品
研究美国 FDA 监管的药品：不
研究美国 FDA 监管的设备产品：不
IPD分享声明不提供
责任方Lindsay Burrage，贝勒医学院
研究赞助商贝勒医学院
合作者国家儿童研究所
调查员
首席研究员： Lindsay Burrage，医学博士，博士贝勒医学院
PRS账户贝勒医学院
验证日期2021 年 5 月
研究描述
简要总结：
这是一项多站点、回顾性图表审查以及一项前瞻性研究，旨在评估来自任何 UCD 诊断个体的肝脏样本的组织病理学发现。这项研究将在所有尿素循环障碍联盟 (UCDC) 地点进行：德克萨斯州休斯顿的贝勒医学院和华盛顿特区的儿童国家医疗中心

状况或疾病
尿素循环障碍鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症瓜氨酸血症 1 ARGI缺乏症ASL 缺乏症精氨基琥珀酸尿症ASS 缺乏症 高精氨酸血症氨基甲酰磷酸合成酶缺乏症NAGS 缺乏症

详细说明：
尿素循环障碍 (UCD) 是肝脏代谢最常见的先天性错误之一。通过早期诊断和改进治疗，UCD 患者的存活率有所提高，而这种改善的存活率导致一些长期并发症的暴露，例如肝功能障碍和部分患者的进行性纤维化。 UCD 的肝脏并发症变化很大，取决于特定的代谢缺陷。
学习规划
学习信息布局表
学习类型 ：观察的
预计入学人数 ： 70 名参与者
观察模型：队列
时间透视：其他
官方名称：尿素循环障碍的肝脏组织病理学
预计学习开始日期 ： 2021 年 7 月 1 日
预计主要完成日期 ： 2025 年 6 月 30 日
预计 研究完成日期 ： 2025 年 6 月 30 日
武器和干预
结果措施
主要结果测量 ：
  1. 肝纤维化 [时间范围：肝活检或外植体的组织病理学报告]
    纤维化分期

  2. 脂肪变性 [时间范围：肝活检或外植体的组织病理学报告]
    脂肪变性分级

  3. 肝糖原增多症 [时间范围：肝活检或外植体的组织病理学报告]
    糖原增多症的存在和类型


生物样本保留：不含 DNA 的样本
冷冻肝脏样本、肝脏组织学块/载玻片

资格标准
资格信息的布局表
适合学习的年龄：儿童、成人、老年人
适合学习的性别：全部
接受健康志愿者：不
抽样方法：非概率样本
研究人群
尿素循环障碍患者
标准

纳入标准：

  • 根据酶活性、DNA 检测或代谢物分析证实的临床怀疑，诊断原发性尿素循环障碍。
  • 肝移植和/或肝活检病史或
  • 计划的肝移植和/或肝活检

排除标准：

  • 无法获得来自肝脏活检或外植体的组织病理学报告，或无法获得来自活检或外植体的肝组织或载玻片或
  • 预计在肝活检或移植后无法获得病理报告、肝脏疾病、组织块或病理切片
  • 已知的继发性肝病病史，如慢性病毒性肝炎' target='_blank'>病毒性肝炎、自身免疫性肝病、短肠、小肠综合征、酒精性肝病或 TPN 相关的胆汁淤积性疾病
联系方式和地点

联系人
位置联系人的布局表
联系人：赛玛阿里，MSN 832-822-4183 saima.ali@bcm.edu

地点
位置信息布局表
美国，哥伦比亚特区
儿童国家医疗中心
华盛顿，哥伦比亚特区，美国，​​20010
赞助商和合作者
贝勒医学院
国家儿童研究所
调查员
调查员信息布局表
首席研究员： Lindsay Burrage，医学博士，博士贝勒医学院
追踪信息
首次提交日期2021 年 5 月 26 日
首次发布日期2021 年 6 月 1 日
最后更新发布日期2021 年 6 月 1 日
预计学习开始日期2021 年 7 月 1 日
预计主要完成日期2025 年 6 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果测量
（投稿时间：2021年5月26日）
  • 肝纤维化 [时间范围：肝活检或外植体的组织病理学报告]
    纤维化分期
  • 脂肪变性 [时间范围：肝活检或外植体的组织病理学报告]
    脂肪变性分级
  • 肝糖原增多症 [时间范围：肝活检或外植体的组织病理学报告]
    糖原增多症的存在和类型
原始主要结果测量与当前相同
更改历史记录未发布任何更改
当前的次要结果测量不提供
原始次要结果测量不提供
当前的其他预先指定的结果措施不提供
原始的其他预先指定的结果措施不提供
描述性信息
简短标题尿素循环障碍的肝脏组织病理学
官方名称尿素循环障碍的肝脏组织病理学
简要总结这是一项多站点、回顾性图表审查以及一项前瞻性研究，旨在评估来自任何 UCD 诊断个体的肝脏样本的组织病理学发现。这项研究将在所有尿素循环障碍联盟 (UCDC) 地点进行：德克萨斯州休斯顿的贝勒医学院和华盛顿特区的儿童国家医疗中心
详细说明尿素循环障碍 (UCD) 是肝脏代谢最常见的先天性错误之一。通过早期诊断和改进治疗，UCD 患者的存活率有所提高，而这种改善的存活率导致一些长期并发症的暴露，例如肝功能障碍和部分患者的进行性纤维化。 UCD 的肝脏并发症变化很大，取决于特定的代谢缺陷。
学习类型观察的
学习规划观察模型：队列
时间透视：其他
目标随访时间不提供
生物标本保留：不含 DNA 的样品
描述：
冷冻肝脏样本、肝脏组织学块/载玻片
抽样方法非概率样本
研究人群尿素循环障碍患者
状况
干涉不提供
研究组/队列不提供
出版物 *不提供

* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘现状暂未招聘
预计入学人数
（投稿时间：2021年5月26日）		 70
最初预计入学人数与当前相同
预计研究完成日期2025 年 6 月 30 日
预计主要完成日期2025 年 6 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期）
资格标准

纳入标准：

  • 根据酶活性、DNA 检测或代谢物分析证实的临床怀疑，诊断原发性尿素循环障碍。
  • 肝移植和/或肝活检病史或
  • 计划的肝移植和/或肝活检

排除标准：

  • 无法获得来自肝脏活检或外植体的组织病理学报告，或无法获得来自活检或外植体的肝组织或载玻片或
  • 预计在肝活检或移植后无法获得病理报告、肝脏疾病、组织块或病理切片
  • 已知的继发性肝病病史，如慢性病毒性肝炎' target='_blank'>病毒性肝炎、自身免疫性肝病、短肠、小肠综合征、酒精性肝病或 TPN 相关的胆汁淤积性疾病
性别/性别
适合学习的性别：全部
年龄儿童、成人、老年人
接受健康志愿者不
联系人
联系人：赛玛阿里，MSN 832-822-4183 saima.ali@bcm.edu
上市地点国家美国
删除位置国家/地区
行政信息
NCT号码NCT04908319
其他研究 ID 号5122
设有数据监控委员会不提供
美国 FDA 监管产品
研究美国 FDA 监管的药品：不
研究美国 FDA 监管的设备产品：不
IPD分享声明不提供
责任方Lindsay Burrage，贝勒医学院
研究赞助商贝勒医学院
合作者国家儿童研究所
调查员
首席研究员： Lindsay Burrage，医学博士，博士贝勒医学院
PRS账户贝勒医学院
验证日期2021 年 5 月

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