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出境医 / 临床实验 / 自体UCB-MNC心肌内注射Fontan手术治疗SRV依赖性冠心病

自体UCB-MNC心肌内注射Fontan手术治疗SRV依赖性冠心病

研究描述
简要总结：
研究人员希望更好地了解在 Fontan（III 期）手术期间将自体（来自自己身体）干细胞直接注射到心脏右侧肌肉中时心脏会发生什么。他们想看看这种基于干细胞的治疗后心脏的电活动、结构和功能是否发生了变化。研究人员会将接受干细胞的人的结果与未接受干细胞的人的结果进行比较。

状况或疾病 干预/治疗阶段
心脏病' target='_blank'>先天性心脏病，SRV 依赖性生物：自体单核细胞阶段1

详细说明：
该 I 期研究是一项多中心、前瞻性、开放标签、非随机研究，旨在评估自体 UCB-MNC 输送到患有严重 CHD 受试者右心室心肌的安全性，该受试者由单个右心室依赖性循环系统定义为计划的 Fontan 手术姑息治疗的时间。这将通过将治疗组中收集的数据与控制组中收集的等效数据进行比较来实现。这项非随机开放标签 I 期临床研究的目的是前瞻性评估安全性，如通过短期和长期安全性终点以及基线比较的变化来衡量的，自体 UCB-MNC 心肌内注射到需要 Fontan 手术姑息治疗的严重 CHD 受试者的单个形态学右心室。将治疗组与未治疗的对照组进行比较。
学习规划
学习信息布局表
学习类型 ：介入（临床试验）
预计入学人数 ： 30人参加
分配：非随机
干预模式：平行分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
官方名称：单核右心室依赖性心脏病' target='_blank'>先天性心脏病Fontan手术姑息术中自体脐血源性单核细胞心肌内注射的I期研究
预计学习开始日期 ： 2021 年 6 月 1 日
预计主要完成日期 ： 2022 年 12 月 31 日
预计 研究完成日期 ： 2024 年 6 月 30 日
武器和干预
手臂 干预/治疗
实验：治疗臂
来自脐带血并符合所有释放标准的自体（自身）单核细胞被注射到右心肌表面，以达到每公斤体重 300 万个细胞的目标剂量。这是 III 期 Fontan 手术时的一次性治疗。
生物：自体单核细胞
在 III 期 Fontan 手术时将自体单核细胞输送到右心室。

无干预：控制臂
未接受细胞产品的对照组，将使用与治疗组相同的纳入/排除标准和随访要求进行登记和随访。
结果措施
主要结果测量 ：
  1. 短期安全 [时间范围：Fontan 手术后 3 个月内]
    衡量新的或恶化的不良事件


次要结果测量 ：
  1. 长期安全 [时间范围：Fontan 手术后 2 年内]
    衡量新的或恶化的不良事件

  2. 右心室功能 [时间范围：基线，出院（Fontan 手术后最多 30 天），Fontan 手术后 3 个月]
    出院和 3 个月时通过双平面分数面积变化 (FAC) 测量的基线经胸超声心动图右心室功能的变化

  3. 高灵敏度肌钙蛋白 T [时间范围：入组后 3 小时，入组后 6 小时，出院（丰坦手术后最多 30 天）]
    入组后 3 小时和 6 小时以及出院时高敏感性肌钙蛋白 T 相对于基线的变化

  4. NT-pro-BNP [时间范围：基线，出院（Fontan 手术后最多 30 天），Fontan 手术后 3 个月]
    与基线、出院时和 Fontan 手术后 3 个月相比，NT-pro-BNP 水平从基线的变化

  5. 面板反应性抗体 [时间范围：基线，出院（Fontan 手术后最多 30 天），Fontan 手术后 3 个月]
    与基线相比，出院时和 Fontan 手术后 3 个月 PRA 水平相对于基线的变化。

  6. 体重 [时间范围：基线，Fontan 手术后 3 个月，Fontan 手术后 12 个月]
    Fontan 手术后 3 个月和 12 个月时体重相对于基线的变化。

  7. 累计住院天数 [时间范围：出院后 3 个月，出院后 12 个月]
    Fontan 手术出院后 3 个月和 12 个月时每位患者的累计住院天数

  8. PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7 [时间框架：基线，出院（丰坦手术后最多30天），3个月，12个月，18个月，24个月]
    Fontan 手术后出院、3、12、18 和 24 个月的 PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7 相对于基线的变化


资格标准
资格信息的布局表
适合学习的年龄： 2 岁至 5 岁（儿童）
适合学习的性别：全部
接受健康志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 先天性听力缺陷伴功能性单右心室（如 HLHS、HLHS 变异、R 主导的不平衡 AV 间隔缺损、左室发育不全的 DORV）接受 Fontan 手术姑息治疗的诊断
  • Fontan 手术姑息治疗时至少 2 岁且小于或等于 5 岁
  • 对于参加治疗组的受试者，需要先前参与过用于左心发育不良综合征患者的临床试验脐带血采集和处理 (NCT01856049)，并收集了自体 UCB-MNC 产品并可供分发。

排除标准：

  • DMSO 反应史（仅治疗组受试者）。
  • 父母或法定监护人不愿意让他们的孩子参与或不愿意遵循研究程序。
  • 严重慢性病由主治医师酌情决定。
  • 广泛的心外综合征特征。
  • 癌症病史。

  • 他/她的心脏病' target='_blank'>先天性心脏病的以下任何并发症：

    • 任何需要在 Fontan 手术姑息治疗前 15 天内进行紧急或计划外干预程序的情况，除非现场调查员记录了完全和完全的心脏恢复。
    • 严重肺动脉高压（在医疗记录中报告为 >70% 全身压力）
    • 由现场调查员记录的其他临床问题，这些问题将预测（更可能发生而不是不发生）严重并发症或非常差的结果的风险，与干细胞产品或其注射程序没有直接关系，在 Fontan 手术期间或之后缓和。
  • 需要心脏移植的严重心力衰竭患者
  • 难治性或恶化性心律失常的个体
  • 装有自动植入式心律转复除颤器 (AICD) 或起搏器的个人
  • 曾在 Fontan 手术姑息治疗期间出现手术并发症的患者，导致或可以合理预期会显着降低心功能
联系方式和地点

联系人
位置联系人的布局表
联系人：林恩·帕德利5075771764 lynn@regentheranostics.com

赞助商和合作者
Timothy J Nelson，医学博士，博士
梅奥诊所
俄克拉荷马大学
费城儿童医院
洛杉矶儿童医院
明尼苏达州儿童医院和诊所
科罗拉多州儿童医院
奥克斯纳卫生系统
阿拉巴马州儿童
辛辛那提儿童医院医疗中心
病童医院
调查员
调查员信息布局表
首席研究员：约瑟夫·迪拉尼梅奥诊所
首席研究员：哈罗德·M·伯克哈特儿童医院俄克拉荷马大学医学中心
首席研究员：约瑟夫·罗萨诺费城儿童医院
首席研究员：大卫·M·奥弗曼明尼苏达州儿童
首席研究员： Ram Kumar Subramanyan，医学博士洛杉矶儿童医院
首席研究员：詹姆斯·贾格斯，医学博士科罗拉多州儿童医院
首席研究员：本杰明皮勒，医学博士奥克斯纳卫生系统
首席研究员： Waldemer Carlo，医学博士阿拉巴马大学伯明翰分校
首席研究员：詹姆斯·特威德尔，医学博士辛辛那提儿童医院医疗中心
首席研究员：杰森梅恩斯，医学博士病童医院
追踪信息
首次提交日期ICMJE 2021 年 5 月 12 日
首次发布日期ICMJE 2021 年 5 月 28 日
最后更新发布日期2021 年 5 月 28 日
预计研究开始日期ICMJE 2021 年 6 月 1 日
预计主要完成日期2022 年 12 月 31 日（主要结局指标的最终数据收集日期）
当前主要结局指标ICMJE
（投稿时间：2021年5月27日）		短期安全 [时间范围：Fontan 手术后 3 个月内]
衡量新的或恶化的不良事件
原始主要结局指标ICMJE与当前相同
更改历史记录未发布任何更改
当前次要结局指标ICMJE
（投稿时间：2021年5月27日）
  • 长期安全 [时间范围：Fontan 手术后 2 年内]
    衡量新的或恶化的不良事件
  • 右心室功能 [时间范围：基线，出院（Fontan 手术后最多 30 天），Fontan 手术后 3 个月]
    出院和 3 个月时通过双平面分数面积变化 (FAC) 测量的基线经胸超声心动图右心室功能的变化
  • 高灵敏度肌钙蛋白 T [时间范围：入组后 3 小时，入组后 6 小时，出院（丰坦手术后最多 30 天）]
    入组后 3 小时和 6 小时以及出院时高敏感性肌钙蛋白 T 相对于基线的变化
  • NT-pro-BNP [时间范围：基线，出院（Fontan 手术后最多 30 天），Fontan 手术后 3 个月]
    与基线、出院时和 Fontan 手术后 3 个月相比，NT-pro-BNP 水平从基线的变化
  • 面板反应性抗体 [时间范围：基线，出院（Fontan 手术后最多 30 天），Fontan 手术后 3 个月]
    与基线相比，出院时和 Fontan 手术后 3 个月 PRA 水平相对于基线的变化。
  • 体重 [时间范围：基线，Fontan 手术后 3 个月，Fontan 手术后 12 个月]
    Fontan 手术后 3 个月和 12 个月时体重相对于基线的变化。
  • 累计住院天数 [时间范围：出院后 3 个月，出院后 12 个月]
    Fontan 手术出院后 3 个月和 12 个月时每位患者的累计住院天数
  • PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7 [时间框架：基线，出院（丰坦手术后最多30天），3个月，12个月，18个月，24个月]
    Fontan 手术后出院、3、12、18 和 24 个月的 PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7 相对于基线的变化
原始次要结果测量ICMJE与当前相同
当前的其他预先指定的结果措施不提供
原始的其他预先指定的结果措施不提供
描述性信息
简要标题ICMJE自体UCB-MNC心肌内注射Fontan手术治疗SRV依赖性冠心病
官方名称ICMJE单核右心室依赖性心脏病' target='_blank'>先天性心脏病Fontan手术姑息术中自体脐血源性单核细胞心肌内注射的I期研究
简要总结研究人员希望更好地了解在 Fontan（III 期）手术期间将自体（来自自己身体）干细胞直接注射到心脏右侧肌肉中时心脏会发生什么。他们想看看这种基于干细胞的治疗后心脏的电活动、结构和功能是否发生了变化。研究人员会将接受干细胞的人的结果与未接受干细胞的人的结果进行比较。
详细说明该 I 期研究是一项多中心、前瞻性、开放标签、非随机研究，旨在评估自体 UCB-MNC 输送到患有严重 CHD 受试者右心室心肌的安全性，该受试者由单个右心室依赖性循环系统定义为计划的 Fontan 手术姑息治疗的时间。这将通过将治疗组中收集的数据与控制组中收集的等效数据进行比较来实现。这项非随机开放标签 I 期临床研究的目的是前瞻性评估安全性，如通过短期和长期安全性终点以及基线比较的变化来衡量的，自体 UCB-MNC 心肌内注射到需要 Fontan 手术姑息治疗的严重 CHD 受试者的单个形态学右心室。将治疗组与未治疗的对照组进行比较。
研究类型ICMJE介入性
研究阶段ICMJE阶段1
研究设计ICMJE分配：非随机
干预模式：平行分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE心脏病' target='_blank'>先天性心脏病，SRV 依赖性
干预ICMJE生物：自体单核细胞
在 III 期 Fontan 手术时将自体单核细胞输送到右心室。
研究武器ICMJE
  • 实验：治疗臂
    来自脐带血并符合所有释放标准的自体（自身）单核细胞被注射到右心肌表面，以达到每公斤体重 300 万个细胞的目标剂量。这是 III 期 Fontan 手术时的一次性治疗。
    干预：生物：自体单核细胞
  • 无干预：控制臂
    未接受细胞产品的对照组，将使用与治疗组相同的纳入/排除标准和随访要求进行登记和随访。
出版物 *不提供

* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE暂未招聘
预计入学人数ICMJE
（投稿时间：2021年5月27日）		 30
最初预计入学人数ICMJE与当前相同
预计研究完成日期ICMJE 2024 年 6 月 30 日
预计主要完成日期2022 年 12 月 31 日（主要结局指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 先天性听力缺陷伴功能性单右心室（如 HLHS、HLHS 变异、R 主导的不平衡 AV 间隔缺损、左室发育不全的 DORV）接受 Fontan 手术姑息治疗的诊断
  • Fontan 手术姑息治疗时至少 2 岁且小于或等于 5 岁
  • 对于参加治疗组的受试者，需要先前参与过用于左心发育不良综合征患者的临床试验脐带血采集和处理 (NCT01856049)，并收集了自体 UCB-MNC 产品并可供分发。

排除标准：

  • DMSO 反应史（仅治疗组受试者）。
  • 父母或法定监护人不愿意让他们的孩子参与或不愿意遵循研究程序。
  • 严重慢性病由主治医师酌情决定。
  • 广泛的心外综合征特征。
  • 癌症病史。

  • 他/她的心脏病' target='_blank'>先天性心脏病的以下任何并发症：

    • 任何需要在 Fontan 手术姑息治疗前 15 天内进行紧急或计划外干预程序的情况，除非现场调查员记录了完全和完全的心脏恢复。
    • 严重肺动脉高压（在医疗记录中报告为 >70% 全身压力）
    • 由现场调查员记录的其他临床问题，这些问题将预测（更可能发生而不是不发生）严重并发症或非常差的结果的风险，与干细胞产品或其注射程序没有直接关系，在 Fontan 手术期间或之后缓和。
  • 需要心脏移植的严重心力衰竭患者
  • 难治性或恶化性心律失常的个体
  • 装有自动植入式心律转复除颤器 (AICD) 或起搏器的个人
  • 曾在 Fontan 手术姑息治疗期间出现手术并发症的患者，导致或可以合理预期会显着降低心功能
性别/性别ICMJE
适合学习的性别：全部
时代ICMJE 2 岁至 5 岁（儿童）
接受健康志愿者ICMJE不
联系方式ICMJE
联系人：林恩·帕德利5075771764 lynn@regentheranostics.com
上市地点国家/地区ICMJE不提供
删除位置国家/地区
行政信息
NCT 号码ICMJE NCT04907526
其他研究 ID 号ICMJE 21-000088
设有数据监控委员会是的
美国 FDA 监管产品
研究美国 FDA 监管的药品：是的
研究美国 FDA 监管的设备产品：不
IPD 共享声明ICMJE
计划共享 IPD：不
责任方Timothy J Nelson，医学博士，博士，ReGen Theranostics, Inc.
研究发起人ICMJE Timothy J Nelson，医学博士，博士
合作者ICMJE
  • 梅奥诊所
  • 俄克拉荷马大学
  • 费城儿童医院
  • 洛杉矶儿童医院
  • 明尼苏达州儿童医院和诊所
  • 科罗拉多州儿童医院
  • 奥克斯纳卫生系统
  • 阿拉巴马州儿童
  • 辛辛那提儿童医院医疗中心
  • 病童医院
调查员ICMJE
首席研究员：约瑟夫·迪拉尼梅奥诊所
首席研究员：哈罗德·M·伯克哈特儿童医院俄克拉荷马大学医学中心
首席研究员：约瑟夫·罗萨诺费城儿童医院
首席研究员：大卫·M·奥弗曼明尼苏达州儿童
首席研究员： Ram Kumar Subramanyan，医学博士洛杉矶儿童医院
首席研究员：詹姆斯·贾格斯，医学博士科罗拉多州儿童医院
首席研究员：本杰明皮勒，医学博士奥克斯纳卫生系统
首席研究员： Waldemer Carlo，医学博士阿拉巴马大学伯明翰分校
首席研究员：詹姆斯·特威德尔，医学博士辛辛那提儿童医院医疗中心
首席研究员：杰森梅恩斯，医学博士病童医院
PRS账户ReGen Theranostics, Inc.
验证日期2021 年 5 月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素
研究描述
简要总结：
研究人员希望更好地了解在 Fontan（III 期）手术期间将自体（来自自己身体）干细胞直接注射到心脏右侧肌肉中时心脏会发生什么。他们想看看这种基于干细胞的治疗后心脏的电活动、结构和功能是否发生了变化。研究人员会将接受干细胞的人的结果与未接受干细胞的人的结果进行比较。

状况或疾病 干预/治疗阶段
先天性心脏病' target='_blank'>先天性心脏病，SRV 依赖性生物：自体单核细胞阶段1

详细说明：
该 I 期研究是一项多中心、前瞻性、开放标签、非随机研究，旨在评估自体 UCB-MNC 输送到患有严重 CHD 受试者右心室心肌的安全性，该受试者由单个右心室依赖性循环系统定义为计划的 Fontan 手术姑息治疗的时间。这将通过将治疗组中收集的数据与控制组中收集的等效数据进行比较来实现。这项非随机开放标签 I 期临床研究的目的是前瞻性评估安全性，如通过短期和长期安全性终点以及基线比较的变化来衡量的，自体 UCB-MNC 心肌内注射到需要 Fontan 手术姑息治疗的严重 CHD 受试者的单个形态学右心室。将治疗组与未治疗的对照组进行比较。
学习规划
学习信息布局表
学习类型 ：介入（临床试验）
预计入学人数 ： 30人参加
分配：非随机
干预模式：平行分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
官方名称：单核右心室依赖性先天性心脏病' target='_blank'>先天性心脏病Fontan手术姑息术中自体脐血源性单核细胞心肌内注射的I期研究
预计学习开始日期 ： 2021 年 6 月 1 日
预计主要完成日期 ： 2022 年 12 月 31 日
预计 研究完成日期 ： 2024 年 6 月 30 日
武器和干预
手臂 干预/治疗
实验：治疗臂
来自脐带血并符合所有释放标准的自体（自身）单核细胞被注射到右心肌表面，以达到每公斤体重 300 万个细胞的目标剂量。这是 III 期 Fontan 手术时的一次性治疗。
生物：自体单核细胞
在 III 期 Fontan 手术时将自体单核细胞输送到右心室。

无干预：控制臂
未接受细胞产品的对照组，将使用与治疗组相同的纳入/排除标准和随访要求进行登记和随访。
结果措施
主要结果测量 ：
  1. 短期安全 [时间范围：Fontan 手术后 3 个月内]
    衡量新的或恶化的不良事件


次要结果测量 ：
  1. 长期安全 [时间范围：Fontan 手术后 2 年内]
    衡量新的或恶化的不良事件

  2. 右心室功能 [时间范围：基线，出院（Fontan 手术后最多 30 天），Fontan 手术后 3 个月]
    出院和 3 个月时通过双平面分数面积变化 (FAC) 测量的基线经胸超声心动图右心室功能的变化

  3. 高灵敏度肌钙蛋白 T [时间范围：入组后 3 小时，入组后 6 小时，出院（丰坦手术后最多 30 天）]
    入组后 3 小时和 6 小时以及出院时高敏感性肌钙蛋白 T 相对于基线的变化

  4. NT-pro-BNP [时间范围：基线，出院（Fontan 手术后最多 30 天），Fontan 手术后 3 个月]
    与基线、出院时和 Fontan 手术后 3 个月相比，NT-pro-BNP 水平从基线的变化

  5. 面板反应性抗体 [时间范围：基线，出院（Fontan 手术后最多 30 天），Fontan 手术后 3 个月]
    与基线相比，出院时和 Fontan 手术后 3 个月 PRA 水平相对于基线的变化。

  6. 体重 [时间范围：基线，Fontan 手术后 3 个月，Fontan 手术后 12 个月]
    Fontan 手术后 3 个月和 12 个月时体重相对于基线的变化。

  7. 累计住院天数 [时间范围：出院后 3 个月，出院后 12 个月]
    Fontan 手术出院后 3 个月和 12 个月时每位患者的累计住院天数

  8. PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7 [时间框架：基线，出院（丰坦手术后最多30天），3个月，12个月，18个月，24个月]
    Fontan 手术后出院、3、12、18 和 24 个月的 PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7 相对于基线的变化


资格标准
资格信息的布局表
适合学习的年龄： 2 岁至 5 岁（儿童）
适合学习的性别：全部
接受健康志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 先天性听力缺陷伴功能性单右心室（如 HLHS、HLHS 变异、R 主导的不平衡 AV 间隔缺损、左室发育不全的 DORV）接受 Fontan 手术姑息治疗的诊断
  • Fontan 手术姑息治疗时至少 2 岁且小于或等于 5 岁
  • 对于参加治疗组的受试者，需要先前参与过用于左心发育不良综合征患者的临床试验脐带血采集和处理 (NCT01856049)，并收集了自体 UCB-MNC 产品并可供分发。

排除标准：

  • DMSO 反应史（仅治疗组受试者）。
  • 父母或法定监护人不愿意让他们的孩子参与或不愿意遵循研究程序。
  • 严重慢性病由主治医师酌情决定。
  • 广泛的心外综合征特征。
  • 癌症病史。

  • 他/她的先天性心脏病' target='_blank'>先天性心脏病的以下任何并发症：

    • 任何需要在 Fontan 手术姑息治疗前 15 天内进行紧急或计划外干预程序的情况，除非现场调查员记录了完全和完全的心脏恢复。
    • 严重肺动脉高压（在医疗记录中报告为 >70% 全身压力）
    • 由现场调查员记录的其他临床问题，这些问题将预测（更可能发生而不是不发生）严重并发症或非常差的结果的风险，与干细胞产品或其注射程序没有直接关系，在 Fontan 手术期间或之后缓和。
  • 需要心脏移植的严重心力衰竭患者
  • 难治性或恶化性心律失常的个体
  • 装有自动植入式心律转复除颤器 (AICD) 或起搏器的个人
  • 曾在 Fontan 手术姑息治疗期间出现手术并发症的患者，导致或可以合理预期会显着降低心功能
联系方式和地点

联系人
位置联系人的布局表
联系人：林恩·帕德利5075771764 lynn@regentheranostics.com

赞助商和合作者
Timothy J Nelson，医学博士，博士
梅奥诊所
俄克拉荷马大学
费城儿童医院
洛杉矶儿童医院
明尼苏达州儿童医院和诊所
科罗拉多州儿童医院
奥克斯纳卫生系统
阿拉巴马州儿童
辛辛那提儿童医院医疗中心
病童医院
调查员
调查员信息布局表
首席研究员：约瑟夫·迪拉尼梅奥诊所
首席研究员：哈罗德·M·伯克哈特儿童医院俄克拉荷马大学医学中心
首席研究员：约瑟夫·罗萨诺费城儿童医院
首席研究员：大卫·M·奥弗曼明尼苏达州儿童
首席研究员： Ram Kumar Subramanyan，医学博士洛杉矶儿童医院
首席研究员：詹姆斯·贾格斯，医学博士科罗拉多州儿童医院
首席研究员：本杰明皮勒，医学博士奥克斯纳卫生系统
首席研究员： Waldemer Carlo，医学博士阿拉巴马大学伯明翰分校
首席研究员：詹姆斯·特威德尔，医学博士辛辛那提儿童医院医疗中心
首席研究员：杰森梅恩斯，医学博士病童医院
追踪信息
首次提交日期ICMJE 2021 年 5 月 12 日
首次发布日期ICMJE 2021 年 5 月 28 日
最后更新发布日期2021 年 5 月 28 日
预计研究开始日期ICMJE 2021 年 6 月 1 日
预计主要完成日期2022 年 12 月 31 日（主要结局指标的最终数据收集日期）
当前主要结局指标ICMJE
（投稿时间：2021年5月27日）		短期安全 [时间范围：Fontan 手术后 3 个月内]
衡量新的或恶化的不良事件
原始主要结局指标ICMJE与当前相同
更改历史记录未发布任何更改
当前次要结局指标ICMJE
（投稿时间：2021年5月27日）
  • 长期安全 [时间范围：Fontan 手术后 2 年内]
    衡量新的或恶化的不良事件
  • 右心室功能 [时间范围：基线，出院（Fontan 手术后最多 30 天），Fontan 手术后 3 个月]
    出院和 3 个月时通过双平面分数面积变化 (FAC) 测量的基线经胸超声心动图右心室功能的变化
  • 高灵敏度肌钙蛋白 T [时间范围：入组后 3 小时，入组后 6 小时，出院（丰坦手术后最多 30 天）]
    入组后 3 小时和 6 小时以及出院时高敏感性肌钙蛋白 T 相对于基线的变化
  • NT-pro-BNP [时间范围：基线，出院（Fontan 手术后最多 30 天），Fontan 手术后 3 个月]
    与基线、出院时和 Fontan 手术后 3 个月相比，NT-pro-BNP 水平从基线的变化
  • 面板反应性抗体 [时间范围：基线，出院（Fontan 手术后最多 30 天），Fontan 手术后 3 个月]
    与基线相比，出院时和 Fontan 手术后 3 个月 PRA 水平相对于基线的变化。
  • 体重 [时间范围：基线，Fontan 手术后 3 个月，Fontan 手术后 12 个月]
    Fontan 手术后 3 个月和 12 个月时体重相对于基线的变化。
  • 累计住院天数 [时间范围：出院后 3 个月，出院后 12 个月]
    Fontan 手术出院后 3 个月和 12 个月时每位患者的累计住院天数
  • PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7 [时间框架：基线，出院（丰坦手术后最多30天），3个月，12个月，18个月，24个月]
    Fontan 手术后出院、3、12、18 和 24 个月的 PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7 相对于基线的变化
原始次要结果测量ICMJE与当前相同
当前的其他预先指定的结果措施不提供
原始的其他预先指定的结果措施不提供
描述性信息
简要标题ICMJE自体UCB-MNC心肌内注射Fontan手术治疗SRV依赖性冠心病
官方名称ICMJE单核右心室依赖性先天性心脏病' target='_blank'>先天性心脏病Fontan手术姑息术中自体脐血源性单核细胞心肌内注射的I期研究
简要总结研究人员希望更好地了解在 Fontan（III 期）手术期间将自体（来自自己身体）干细胞直接注射到心脏右侧肌肉中时心脏会发生什么。他们想看看这种基于干细胞的治疗后心脏的电活动、结构和功能是否发生了变化。研究人员会将接受干细胞的人的结果与未接受干细胞的人的结果进行比较。
详细说明该 I 期研究是一项多中心、前瞻性、开放标签、非随机研究，旨在评估自体 UCB-MNC 输送到患有严重 CHD 受试者右心室心肌的安全性，该受试者由单个右心室依赖性循环系统定义为计划的 Fontan 手术姑息治疗的时间。这将通过将治疗组中收集的数据与控制组中收集的等效数据进行比较来实现。这项非随机开放标签 I 期临床研究的目的是前瞻性评估安全性，如通过短期和长期安全性终点以及基线比较的变化来衡量的，自体 UCB-MNC 心肌内注射到需要 Fontan 手术姑息治疗的严重 CHD 受试者的单个形态学右心室。将治疗组与未治疗的对照组进行比较。
研究类型ICMJE介入性
研究阶段ICMJE阶段1
研究设计ICMJE分配：非随机
干预模式：平行分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE先天性心脏病' target='_blank'>先天性心脏病，SRV 依赖性
干预ICMJE生物：自体单核细胞
在 III 期 Fontan 手术时将自体单核细胞输送到右心室。
研究武器ICMJE
  • 实验：治疗臂
    来自脐带血并符合所有释放标准的自体（自身）单核细胞被注射到右心肌表面，以达到每公斤体重 300 万个细胞的目标剂量。这是 III 期 Fontan 手术时的一次性治疗。
    干预：生物：自体单核细胞
  • 无干预：控制臂
    未接受细胞产品的对照组，将使用与治疗组相同的纳入/排除标准和随访要求进行登记和随访。
出版物 *不提供

* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE暂未招聘
预计入学人数ICMJE
（投稿时间：2021年5月27日）		 30
最初预计入学人数ICMJE与当前相同
预计研究完成日期ICMJE 2024 年 6 月 30 日
预计主要完成日期2022 年 12 月 31 日（主要结局指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 先天性听力缺陷伴功能性单右心室（如 HLHS、HLHS 变异、R 主导的不平衡 AV 间隔缺损、左室发育不全的 DORV）接受 Fontan 手术姑息治疗的诊断
  • Fontan 手术姑息治疗时至少 2 岁且小于或等于 5 岁
  • 对于参加治疗组的受试者，需要先前参与过用于左心发育不良综合征患者的临床试验脐带血采集和处理 (NCT01856049)，并收集了自体 UCB-MNC 产品并可供分发。

排除标准：

  • DMSO 反应史（仅治疗组受试者）。
  • 父母或法定监护人不愿意让他们的孩子参与或不愿意遵循研究程序。
  • 严重慢性病由主治医师酌情决定。
  • 广泛的心外综合征特征。
  • 癌症病史。

  • 他/她的先天性心脏病' target='_blank'>先天性心脏病的以下任何并发症：

    • 任何需要在 Fontan 手术姑息治疗前 15 天内进行紧急或计划外干预程序的情况，除非现场调查员记录了完全和完全的心脏恢复。
    • 严重肺动脉高压（在医疗记录中报告为 >70% 全身压力）
    • 由现场调查员记录的其他临床问题，这些问题将预测（更可能发生而不是不发生）严重并发症或非常差的结果的风险，与干细胞产品或其注射程序没有直接关系，在 Fontan 手术期间或之后缓和。
  • 需要心脏移植的严重心力衰竭患者
  • 难治性或恶化性心律失常的个体
  • 装有自动植入式心律转复除颤器 (AICD) 或起搏器的个人
  • 曾在 Fontan 手术姑息治疗期间出现手术并发症的患者，导致或可以合理预期会显着降低心功能
性别/性别ICMJE
适合学习的性别：全部
时代ICMJE 2 岁至 5 岁（儿童）
接受健康志愿者ICMJE不
联系方式ICMJE
联系人：林恩·帕德利5075771764 lynn@regentheranostics.com
上市地点国家/地区ICMJE不提供
删除位置国家/地区
行政信息
NCT 号码ICMJE NCT04907526
其他研究 ID 号ICMJE 21-000088
设有数据监控委员会是的
美国 FDA 监管产品
研究美国 FDA 监管的药品：是的
研究美国 FDA 监管的设备产品：不
IPD 共享声明ICMJE
计划共享 IPD：不
责任方Timothy J Nelson，医学博士，博士，ReGen Theranostics, Inc.
研究发起人ICMJE Timothy J Nelson，医学博士，博士
合作者ICMJE
  • 梅奥诊所
  • 俄克拉荷马大学
  • 费城儿童医院
  • 洛杉矶儿童医院
  • 明尼苏达州儿童医院和诊所
  • 科罗拉多州儿童医院
  • 奥克斯纳卫生系统
  • 阿拉巴马州儿童
  • 辛辛那提儿童医院医疗中心
  • 病童医院
调查员ICMJE
首席研究员：约瑟夫·迪拉尼梅奥诊所
首席研究员：哈罗德·M·伯克哈特儿童医院俄克拉荷马大学医学中心
首席研究员：约瑟夫·罗萨诺费城儿童医院
首席研究员：大卫·M·奥弗曼明尼苏达州儿童
首席研究员： Ram Kumar Subramanyan，医学博士洛杉矶儿童医院
首席研究员：詹姆斯·贾格斯，医学博士科罗拉多州儿童医院
首席研究员：本杰明皮勒，医学博士奥克斯纳卫生系统
首席研究员： Waldemer Carlo，医学博士阿拉巴马大学伯明翰分校
首席研究员：詹姆斯·特威德尔，医学博士辛辛那提儿童医院医疗中心
首席研究员：杰森梅恩斯，医学博士病童医院
PRS账户ReGen Theranostics, Inc.
验证日期2021 年 5 月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素

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